Mucoviscidose. A quand un traitement pour tous les patients éligibles, avant la détérioration de la fonction pulmonaire?

Wortlaut

Le Conseil fédéral peut-il faire en sorte que :

1. l'Office fédéral de la santé publique (OFSP) admette la prescription des traitements de la mucoviscidose chez tous les patients éligibles, sans attendre la détérioration fonctionnelle, et également chez les patients présentant une atteinte sévère ?

2. l'Al prenne en charge les traitements des enfants afin d'éviter aux parents de déménager en Allemagne, où le traitement est remboursé, ou de commander le générique d'Orkambi en Argentine ?

Begründung

En Suisse, environ 1000 personnes souffrent de mucoviscidose, maladie métabolique incurable d'origine génétique. Grâce à des traitements innovants, leur qualité et espérance de vie peuvent être améliorées. Tous les patients ne sont pas éligibles au même traitement en raison de mutations génétiques diverses. Le Kalydeco, très efficace, ne peut être utilisé que chez peu de patients. L'Orkambi peut bénéficier à près de la moitié des patients. Idéalement, il devrait être administré avant qu'il n'y ait un déclin de la fonction pulmonaire, par ailleurs inexorable. Swissmedic a validé sa mise sur le marché car il n'a pas d'équivalent thérapeutique, mais l'OFSP a imposé des preuves d'efficacité peu réalistes et émis des critères limitatifs si la fonction pulmonaire est trop bonne (plus de 80 %) ou trop mauvaise (moins de 40 %). Une étude effectuée à Zurich a pourtant démontré une évolution favorable chez des patients présentant une atteinte sévère, ce qui leur a permis de sortir de la liste de greffe. Le traitement a aussi des effets bénéfiques sur les autres complications de cette maladie (diabète, insuffisance pancréatique); il diminue les exacerbations et donc les hospitalisations de près de 50 %. Lorsque les demandes sont motivées par des spécialistes de la mucoviscidose, les assurances acceptent souvent le remboursement. L'AI par contre refuse de payer le traitement pour les enfants jusqu'à 20 ans, même si des études ont montré leur efficacité dès l'âge de 6 ans. En Allemagne, ces traitements sont autorisés dès l'âge de 2 ans, avec d'excellents résultats.

De nouveaux médicaments sont en développement, mais il y a fort à craindre que l'OFSP ne leur inflige les mêmes limitations beaucoup trop sévères.

Moins de 1000 personnes pourraient bénéficier de ces traitements qui ont un bénéfice sociétal évident, car les patients pourraient travailler et moins dépendre de l'Al. Il ne faut donc pas attendre qu'il y ait un déclin fonctionnel avant de débuter un traitement.

Stellungnahme des Bundesrates

Avant d'être pris en charge par l'assurance obligatoire des soins en Suisse, les médicaments sont examinés sur demande par l'Office fédéral de la santé publique (OFSP), qui vérifie si les critères d'efficacité, d'adéquation et d'économicité sont respectés. Si ces critères sont remplis, un médicament peut être admis dans la liste des spécialités (LS). L'admission de l'Orkambi est actuellement en suspens.

Selon l'évaluation de l'OFSP, l'efficacité de ce médicament est limitée. Partant, il est remboursé uniquement dans les cas où les résultats des études cliniques permettent d'escompter une telle efficacité. Toutefois, les limitations pour l'Orkambi ne sont pas encore fixées définitivement. Pour l'heure, la raison première pour laquelle ce médicament n'est pas pris en charge tient à son caractère non économique. En terme de prix, la préparation et celles qui lui succéderont représenteraient en l'état actuel une très lourde charge pour le système d'assurance sociale, et étant donné leur efficacité limitée, l'OFSP considère qu'elles ne sont pas économiques. L'office a indiqué à l'entreprise pharmaceutique à quelles conditions son médicament pourrait répondre au critère en question et dès lors être admis dans la LS.

Concernant la prise en charge par l'assurance-invalidité (AI), cette dernière se base aussi sur la LS prévue par la loi fédérale sur l'assurance-maladie (RS 832.10). Les décisions de l'OFSP en matière de remboursement ont donc une influence sur l'AI. En attendant que l'OFSP rende ses conclusions, l'AI se conforme à la jurisprudence et à la pratique découlant de l'article 71b de l'ordonnance sur l'assurance-maladie (RS 832.102), et décide du remboursement au cas par cas. En application de cet article, l'AI détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté l'entreprise pharmaceutique. En l'occurrence, aucun accord n'a pu être trouvé avec le titulaire de l'autorisation. L'AI reste disposée à prendre en charge le médicament au prix jugé économique par l'OFSP. Sachant que la procédure sera longue, l'AI a exceptionnellement proposé au titulaire de l'autorisation que l'écart par rapport au futur prix qui figurerait sur la LS (en cas d'accord avec l'OFSP ou de prix plus élevé ordonné sur décision du tribunal) puisse être remboursé a posteriori. Le titulaire de l'autorisation a refusé cette proposition.

Le Conseil fédéral espère qu'un accord pourra être trouvé et que tous les assurés pour lesquels une efficacité peut être escomptée pourront prochainement bénéficier d'un traitement à base d'Orkambi. Les négociations se poursuivent avec l'entreprise pharmaceutique.

Réponse du Conseil fédéral.