Wortlaut

Il Consiglio federale è incaricato di esprimersi sui casi in cui è possibile rinunciare al confronto terapeutico trasversale (CTT) nella procedura d'ammissione di nuove terapie nell'elenco delle specialità (ES), in modo da garantire alle persone interessate un rapido accesso a terapie innovative per cui non esistono alternative adeguate.

Il Consiglio federale è invitato in particolare a rispondere alle seguenti domande:

1. Come intende garantire che le persone colpite da fibrosi cistica possano accedere in modo rapido e paritario a terapie indispensabili per la loro sopravvivenza?

2. Perché l'UFSP e Swissmedic interpretano in modo diverso i criteri e le condizioni per valutare le terapie alternative?

3. Come intende assicurare, in particolare ai bambini affetti da infermità congenite, un accesso rapido e non burocratico a terapie necessarie per la sopravvivenza?

4. Come è possibile garantire che in futuro le domande di ammissione di nuove terapie o di estensioni dell'indicazione vengano esaminate e siano oggetto di una decisione entro un termine utile?

Begründung

La Svizzera sta elaborando una strategia nazionale in materia di malattie rare, che si prefigge tra l'altro di assicurare un accesso paritario alle terapie e al loro rimborso. Nel caso della fibrosi cistica (FC), a oggi tale obiettivo non può dirsi raggiunto. In Svizzera vivono infatti circa 300 persone affette da FC che potrebbero trarre beneficio da Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor), il primo e unico medicamento per il trattamento della malattia in soggetti di più di dodici anni portatori omozigoti della mutazione F508del, ma che non possono usufruirne. La procedura di ammissione di Orkambi è in corso da ben 18 mesi. Gli specialisti dello Swiss Working Group for Cystic Fibrosis (www.sgpp-sspp.ch) e i malati di FC, riuniti nell'organizzazione di pazienti CFCH (www.cfch.ch), sono preoccupati e non capiscono come mai Orkambi non sia ancora disponibile in Svizzera a più di un anno dall'omologazione da parte di Swissmedic, a maggior ragione considerando che nei Paesi limitrofi è accessibile senza restrizioni a tutti i pazienti a partire da dodici anni. Entrambe le organizzazioni si sono già rivolte all'UFSP sottolineando l'importanza di poter ricorrere a questo medicamento. Per giunta i pazienti di meno di venti anni la cui FC congenita è coperta dall'AI non hanno nessun accesso a Orkambi. Per molti malati una soluzione rapida è questione di vita o di morte. La causa principale della lentezza della procedura di ammissione nell'ES è il CTT con le terapie standard che agiscono sui sintomi richiesto dall'UFSP in sede di fissazione del prezzo. L'ammissione di Orkambi nell'ES è in stallo dall'inizio del 2017.

L'insistenza dell'UFSP sul CTT in questo caso non ha ragion d'essere. Il 19 agosto 2015 Swissmedic ha accordato la procedura di omologazione accelerata a Orkambi. Affinché un medicamento o una sua modifica sostanziale possa beneficiare di tale procedura, secondo l'articolo 5 dell'ordinanza del 17 ottobre 2001 sui medicamenti devono essere soddisfatte cumulativamente le seguenti condizioni:

1. si tratta di una terapia che si prospetta efficace contro una malattia grave, invalidante o suscettibile di avere esito letale;

2. le possibilità di trattamento con medicamenti omologati sono insoddisfacenti o inesistenti; e

3. l'impiego del nuovo medicamento promette un elevato beneficio terapeutico.

L'assenza di terapie alternative e l'importanza di Orkambi per le persone affette da FC sono state dunque dimostrate già all'inizio del processo di omologazione.

Va peraltro ricordato che l'UFSP non ha tenuto conto del CTT quando si è trattato di fissare il prezzo di Kalydeco (Ivacaftor), destinato ai malati di FC affetti da una mutazione di "gating", e nemmeno in altri casi simili nell'ambito delle malattie rare (p. es. prezzo di Ofev).

Stellungnahme des Bundesrates

Il Consiglio federale comprende le esigenze dei pazienti affetti da fibrosi cistica o da altre malattie rare. L'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie (AOMS) garantisce del resto alla popolazione residente in Svizzera un accesso rapido e completo a prestazioni mediche innovative. Affinché la comunità degli assicurati possa assumersene i costi, tutte le prestazioni devono però soddisfare le prescrizioni di legge.

2. L'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) esamina pertanto tutti i medicamenti in base agli stessi criteri prima di autorizzarne il rimborso da parte dell'AOMS. Ciò vale anche per i medicamenti utilizzati per il trattamento di malattie rare o infermità congenite. Per l'ammissione nell'elenco delle specialità (ES) devono essere soddisfatti i criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità. L'esame dell'economicità avviene tramite il confronto con i prezzi praticati in nove Paesi di riferimento (Germania, Danimarca, Gran Bretagna, Paesi Bassi, Francia, Austria, Belgio, Finlandia, Svezia) e il confronto terapeutico trasversale con i medicamenti per il trattamento della stessa malattia.

Prima dell'omologazione di un medicamento Swissmedic ne esamina l'efficacia, la sicurezza e la qualità, ma non si esprime sull'economicità e quindi neppure sul confronto terapeutico trasversale.

1./3./4. Di norma i medicamenti per i quali sussiste un elevato fabbisogno medico e che presentano un grande beneficio terapeutico possono essere ammessi nell'ES molto rapidamente. Se per la valutazione di un medicamento Swissmedic opta per la procedura di omologazione accelerata, la ditta farmaceutica può chiedere una procedura accelerata anche all'UFSP. L'UFSP attua già dal 2013 misure per accelerare i processi. Le decisioni sull'ammissione di medicamenti nell'ES vengono emanate di norma entro 60 giorni dopo l'omologazione da parte di Swissmedic. Le procedure si protraggono se i criteri di efficacia e appropriatezza non sono adempiuti o se il titolare dell'omologazione chiede prezzi eccessivi. L'UFSP potrebbe dunque emettere di norma una decisione negativa dopo il termine di 60 giorni, il che, oltre a non essere nell'interesse del titolare dell'omologazione, sarebbe d'ostacolo a un accesso rapido e completo a prestazioni mediche innovative (cfr. la risposta del Consiglio federale all'interpellanza Eder 16.3944, Medicamenti. Eliminare le debolezze del sistema svizzero di omologazione e rimborso). Lo stato di omologazione accelerata attestato da Swissmedic non permette tuttavia di trarre conclusioni sui benefici terapeutici di un medicamento rispetto ad altri, che emergono nel quadro di studi clinici controllati.

Conformemente alle basi legali, per determinare l'economicità di un medicamento l'UFSP deve procedere sistematicamente, oltre che a un confronto dei prezzi praticati all'estero, a un'analisi del rapporto costi-benefici mediante un confronto terapeutico trasversale. Questo anche quando è impiegata, come nel presente caso, una nuova terapia in aggiunta a quella di base. Se il medicamento comporta un significativo beneficio terapeutico supplementare, comprovato da studi clinici, per il rimborso può essere previsto un premio all'innovazione pari al 20 per cento. Il criterio dell'economicità è considerato adempiuto se il rapporto tra i costi di un medicamento e i suoi benefici è adeguato. Orkambi non soddisfa al momento queste premesse. Il titolare dell'omologazione chiede un prezzo non conforme al beneficio della terapia e che farebbe lievitare notevolmente i costi della terapia e causerebbe alle assicurazioni sociali costi supplementari stimati a 52 a 60 milioni di franchi all'anno.

Il Consiglio federale auspica che si possa trovare presto una soluzione conforme ai criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità anche per Orkambi, in modo che possa essere disponibile per i pazienti che ne hanno bisogno. Inoltre prevede di creare basi legali migliori per l'attuazione di modelli di prezzo introducendo un sistema di prezzi di riferimento nel quadro dell'apposita revisione della legge federale sull'assicurazione malattie.

Risposta del Consiglio federale.