Wortlaut

Un rapido accesso alle terapie disponibili è d'importanza vitale per chi è affetto da una malattia cronica progressiva come la fibrosi cistica (FC). Il Consiglio federale è pertanto invitato a prendere posizione sulle trattative in corso per l'inserimento del medicamento Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) nell'elenco delle specialità (ES).

È pregato in particolare di rispondere alle domande seguenti:

1. Perché le trattative si stanno protraendo tanto a lungo?

2. Qual è il ruolo dell'azienda titolare della licenza in questo ritardo?

3. Quali adeguamenti legislativi potrebbero rafforzare la posizione dell'UFSP nelle trattative sui prezzi?

4. L'UFSP ha sottoposto un'offerta all'azienda titolare della licenza. Quali pareri di esperti sono stati considerati per valutare i benefici di questa nuova terapia? Sono stati coinvolti nel processo anche membri dello Swiss Working Group for Cystic Fibrosis, che hanno esperienza con il medicamento?

5. Nella sua valutazione tiene conto anche del potenziale di risparmio per le assicurazioni sociali? Se sì, a quanto stima questo risparmio?

Begründung

La FC è la malattia genetica del metabolismo più diffusa. Le persone che ne sono affette soffrono tra l'altro di danni progressivi e irreversibili al tessuto polmonare. Poiché si tratta di un'infermità congenita, occorre iniziare la terapia già in tenera età per prolungare il più a lungo possibile la qualità e la durata di vita dei malati di CF. Le terapie efficaci devono essere a disposizione dei pazienti subito dopo l'omologazione, perché altrimenti la malattia può continuare a progredire.

Secondo gli esperti, grazie al nuovo medicamento si dispone per la prima volta di una terapia in grado di trattare la malattia e non soltanto di combatterne i sintomi. La terapia stabilizza lo stato di salute e permette di aumentare e prolungare l'indipendenza dei pazienti. Questo significa una minore dipendenza dalle prestazioni dell'AI, una permanenza più lunga nella vita professionale e minori costi per prestazioni mediche (p. es. trapianto polmonare, somministrazione intravenosa di antibiotici, terapie).

Il protrarsi delle trattative mette a dura prova i pazienti e le loro famiglie. L'attesa riguarda soprattutto i bambini e gli adolescenti che non hanno accesso alla terapia tramite l'AI.

Stellungnahme des Bundesrates

1. Se non adempie i criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità, un medicamento non può essere ammesso nell'elenco delle specialità. In alcuni casi le procedure possono pertanto protrarsi, in particolare quando le industrie farmaceutiche richiedono prezzi eccessivi (cfr. risposta del Consiglio federale all'interpellanza Eder 16.3944, Medicamenti. Eliminare le debolezze del sistema svizzero di omologazione e rimborso).

2. Come già fatto presente nella risposta del Consiglio federale all'interpellanza Stöckli 17.4215, "Maggiore flessibilità nell'applicazione del confronto terapeutico trasversale", il titolare dell'omologazione chiede per l'Orkambi un prezzo molto elevato, che rispetto al beneficio finora accertato, da ritenere relativamente esiguo, non è sostenibile. Benché il Consiglio federale sia fermamente convinto che la ricerca e lo sviluppo possano essere onorati, la richiesta dell'azienda farmaceutica in questione va troppo oltre. L'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) le ha sottoposto una proposta comparabile alle soluzioni applicate all'estero con l'ausilio di modelli di prezzi. La proposta soddisfa i criteri di economicità (confronto con i prezzi praticati all'estero in nove Paesi di riferimento e confronto terapeutico trasversale con i medicamenti per il trattamento della stessa malattia).

3. Il Consiglio federale ha riconosciuto la necessità di creare basi legali per attuare i modelli di prezzo. Prevede di porle in consultazione nel 2019 contemporaneamente ad altre misure per contenere i costi nel settore dei medicamenti.

4. Nel quadro del riesame dei criteri di ammissione succitati, l'UFSP consulta gli esperti della Commissione federale dei medicamenti (CFM) e all'occorrenza contatta altri esperti con competenze specifiche. Per la valutazione del beneficio dell'Orkambi, l'UFSP ha contattato esperti riconosciuti con esperienza nel trattamento della fibrosi cistica.

5. Conformemente alle basi legali, per valutare l'economicità si tiene conto dei criteri summenzionati. Se una terapia farmacologica consente di conseguire significativi progressi terapeutici, riducendo ad esempio il numero di trattamenti successivi o di ospedalizzazioni, nel quadro del confronto terapeutico trasversale può essere previsto un cosiddetto premio all'innovazione.

Risposta del Consiglio federale.