Mucoviscidosi. Quando ci sarà un trattamento per tutti i pazienti idonei, prima del peggioramento della funzionalità polmonare?

Wortlaut

Il Consiglio federale può provvedere affinché:

1. l'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) autorizzi la prescrizione di trattamenti della mucoviscidosi sia per tutti i pazienti idonei, e senza aspettare il declino funzionale provocato dalla malattia, sia per i pazienti già in uno stadio più avanzato?

2. l'assicurazione per l'invalidità (AI) assuma i costi dei trattamenti per bambini, per evitare che i genitori siano costretti a trasferirsi in Germania, dove il trattamento è rimborsato, o a ordinare il generico di Orkambi dall'Argentina?

Begründung

In Svizzera circa 1000 persone soffrono di mucoviscidosi, una malattia metabolica incurabile di origine genetica. Grazie a trattamenti innovativi, la loro qualità e speranza di vita possono migliorare. Non tutti i pazienti però possono essere sottoposti allo stesso trattamento, a causa della diversità delle loro mutazioni genetiche. Il Kalydeco è molto efficace, ma può essere utilizzato soltanto per pochi pazienti. L'Orkambi invece può apportare benefici a quasi la metà dei malati; in teoria dovrebbe però essere somministrato prima che si arrivi a un peggioramento della funzionalità polmonare, altrimenti irreversibile. Swissmedic ha autorizzato l'immissione in commercio del farmaco in quanto non esiste un equivalente terapeutico, ma l'UFSP ha imposto prove di efficacia poco realistiche ed emanato criteri restrittivi nel caso in cui la funzionalità polmonare sia troppo elevata (più di 80 per cento) o troppo bassa (meno di 40 per cento). Uno studio condotto a Zurigo ha tuttavia dimostrato un'evoluzione favorevole tra i pazienti già in stadio avanzato, grazie alla quale pazienti di questo gruppo hanno potuto essere cancellati dalla lista d'attesa per i trapianti. Il trattamento ha effetti positivi anche sulle altre complicanze legate alla malattia (diabete, insufficienza pancreatica), che allevia, riducendo così i ricoveri ospedalieri di quasi il 50 per cento. Se le domande sono motivate da specialisti della mucoviscidosi, le assicurazioni accettano spesso di rimborsare la terapia. L'AI invece rifiuta di pagare il trattamento per i minori e i giovani al di sotto dei 20 anni, anche se alcuni studi hanno dimostrato la sua efficacia già a partire dai 6 anni. In Germania questi trattamenti sono autorizzati a partire dai 2 anni d'età, con eccellenti risultati.

Nuovi medicamenti sono in fase di sviluppo, ma c'è il forte rischio che l'UFSP imponga le stesse restrizioni eccessivamente severe.

Meno di 1000 persone potrebbero accedere a questi trattamenti che hanno un beneficio sociale evidente, in quanto i pazienti potrebbero lavorare e dipendere meno dall'AI. Non bisogna quindi aspettare che ci sia un declino funzionale prima di cominciare un trattamento.

Stellungnahme des Bundesrates

Prima che un medicamento possa essere ammesso nell'elenco delle specialità (ES) e dunque rimborsato dall'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie, l'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) deve valutare, su specifica domanda, se soddisfa i criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità. La domanda d'ammissione dell'Orkambi nell'ES è ancora pendente.

Secondo l'UFSP, il medicamento ha un'efficacia limitata e pertanto è rimunerato solo nei casi in cui ci si può attendere un'efficacia sulla base di risultati di studi clinici. Tuttavia, le restrizioni previste per l'Orkambi non sono state ancora stabilite definitivamente. La principale ragione per cui non è rimunerato è il suo costo elevato. In termini di prezzi, l'Orkambi e i suoi preparati successivi graverebbero notevolmente sul sistema svizzero delle assicurazioni sociali e, vista l'efficacia limitata, l'UFSP non li considera economici. Quest'ultimo ha indicato all'azienda farmaceutica le condizioni alle quali il medicamento potrà essere giudicato economico e quindi ammesso nell'ES.

Per quanto riguarda l'assunzione dei costi, l'assicurazione invalidità (AI) si basa essenzialmente sull'ES della legge federale sull'assicurazione malattie (RS 832.10). La decisione dell'UFSP in materia di rimunerazione ha dunque un'influenza sull'AI. Finché tale decisione non sarà presa, l'AI applicherà la giurisprudenza e la prassi derivanti dall'articolo 71b dell'ordinanza sull'assicurazione malattie (RS 832.102) e deciderà della rimunerazione nel singolo caso. In applicazione di questo articolo, l'AI stabilisce l'importo della rimunerazione d'intesa con l'azienda farmaceutica. Nel caso in questione, non si è riusciti a concordare un prezzo con la titolare dell'omologazione. L'AI è tuttora disposta a rimunerare il medicamento al prezzo ritenuto economico dall'UFSP e, visti i tempi lunghi della procedura, ha eccezionalmente proposto alla titolare dell'omologazione che un'eventuale differenza rispetto al prezzo che figurerà nell'ES (in caso di accordo con l'UFSP o di un prezzo più elevato stabilito da una decisione giudiziaria) sia rimunerata a posteriori. La titolare dell'omologazione ha rifiutato la proposta.

Il Consiglio federale continua a sperare che si possa concordare un prezzo più economico e che tutti gli assicurati in Svizzera per i quali ci si può attendere una certa efficacia possano accedere quanto prima al trattamento. Le trattative con l'azienda farmaceutica sono ancora in corso.

Risposta del Consiglio federale.