Wortlaut

In Svizzera, più di mezzo milione di persone soffrono di una malattia rara. Spesso le malattie rare sono potenzialmente letali o cronicamente invalidanti.

Finora esistono cure efficaci per appena il 5 per cento delle malattie rare. Circa l'80 per cento delle malattie rare sono d'origine genetica, il che significa che molte delle persone che ne soffrono sono bambini.

Per questi pazienti, le terapie geniche potrebbero dunque rappresentare una speranza.

Non posso non constatare che sempre più terapie geniche sono immesse sul mercato. L'autorità d'omologazione americana FDA prevede che entro il 2025 saranno omologate dalle 10 alle 20 terapie geniche all'anno. Per la Svizzera si deve presumere un'evoluzione analoga.

Chiedo pertanto al Consiglio federale di rispondere alle seguenti domande:

1. Il nostro Paese è pronto per questa nuova generazione di medicinali?

2. Di quali aspetti etici bisognerà tener conto nell'impiego di terapie geniche?

3. Nell'ottica della sicurezza, quali condizioni deve soddisfare una terapia genica per essere omologata?

4. Come sono ponderati rischi e benefici nel processo d'omologazione?

Stellungnahme des Bundesrates

1. Le basi legali per questa nuova generazione di medicamenti sono rappresentate in Svizzera dalla legge sugli agenti terapeutici (RS 812.21), dalla legge sui trapianti (RS 810.21), dalla legge sulla ricerca umana (RS 810.30), dalla legge sull'ingegneria genetica (RS 814.91) e dalle relative ordinanze. Swissmedic dispone di una divisione specializzata che si occupa della valutazione e dell'omologazione dei prodotti di terapia genica. Swissmedic collabora strettamente con altre autorità di regolamentazione a livello internazionale e garantisce così uno scambio costante di conoscenze tecniche e informazioni, anche in merito ai prodotti di terapia genica. Diversi prodotti di terapia genica sono già stati omologati da Swissmedic e sono disponibili sul mercato svizzero.

2. L'impiego di terapie geniche somatiche comporta alcuni rischi per la salute che devono essere attentamente ponderati rispetto ai benefici attesi. Dal punto di vista etico, dovrebbero essere impiegate soltanto quelle che si sono dimostrate oltre che sicure anche efficaci, appropriate ed economiche. Per poter procedere a una ponderazione dei rischi è necessario conoscerne gli effetti collaterali non intenzionali e le possibili conseguenze a lungo termine. Aspetti rilevanti per la ponderazione etica dei rischi sono inoltre la parità di trattamento di tutte le persone colpite da una determinata malattia in funzione della sua entità (gravità e urgenza) e le possibili terapie alternative (meno rischiose). Poiché le nuove terapie sono di norma molto costose, sorgono inoltre delicate domande sull'equità della distribuzione, per esempio dell'accesso al trattamento e, in generale, della gestione di risorse scarse.

3. L'omologazione di un prodotto di terapia genica avviene secondo criteri rigorosi che tengono conto di una serie di fattori che potrebbero avere un'influenza rilevante sulla sicurezza, per esempio dei pazienti, dei loro familiari e del personale infermieristico o dell'intera popolazione e dell'ambiente. La decisione di omologazione viene presa soltanto dopo un'attenta consultazione di diversi esperti coinvolti. Sono consultati, per esempio, il gruppo di esperti "Human Medicines Expert Committee" (HMEC) e gli specialisti dell'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP), dell'Ufficio federale dell'ambiente (UFAM) e della Commissione federale per la sicurezza biologica (CFSB). Per ogni prodotto di terapia genica, l'UFSP, l'UFAM e la CFSB valutano i dati relativi alla sicurezza biologica del preparato in relazione all'essere umano e all'ambiente.

4. La valutazione del rapporto rischi/benefici si basa su dati scientifici dettagliati che dimostrano la qualità della produzione, la sicurezza e l'efficacia di ogni prodotto di terapia genica. La valutazione della qualità verifica i requisiti specifici della fabbricazione del prodotto di terapia genica (per esempio i requisiti della buona prassi di fabbricazione). Sono richiesti approfonditi studi preclinici in vitro in laboratorio e studi sugli animali che devono documentare, tra l'altro, il meccanismo d'azione e la tossicità acuta e cronica. Questi studi forniscono anche le informazioni necessarie per poter eseguire in modo sicuro le prime sperimentazioni cliniche sull'essere umano. Gli studi clinici hanno lo scopo di documentare l'efficacia e la sicurezza per i pazienti del prodotto testato. Inoltre, per diversi anni dopo il suo impiego vengono raccolti dati che forniscono informazioni sugli effetti collaterali e sull'efficacia del prodotto. I requisiti per gli studi sui prodotti di terapia genica sono spesso più rigorosi di quelli applicati allo sviluppo clinico di altri medicamenti. I criteri e le linee guida per la dimostrazione della qualità, della sicurezza e dell'efficacia sono orientati agli standard internazionali, soprattutto a quelli della Conferenza internazionale per l'armonizzazione dei requisiti tecnici per la registrazione dei farmaci ad uso umano (ICH).

Risposta del Consiglio federale.