Wortlaut

Orphan Drugs (OD) sind wichtige Arzneimittel zur Behandlung einer lebensbedrohenden oder chronisch invalidisierenden Krankheit, von der höchstens 5 von 10 000 Personen betroffen sind.

OD können vereinfacht (Swissmedic) zugelassen, nicht aber vereinfacht erstattet werden (SL-Aufnahme). Beide Prozesse sind also nicht gut aufeinander abgestimmt.

Gemäss KLV sollte die SL-Aufnahme maximal 60 Tagen nach Zulassung erfolgen. Die Realität sieht anders aus: Es kann - insb. bei OD - Jahre brauchen bis es (wenn überhaupt) zur SL-Aufnahme kommt. Der Anteil zugelassener OD auf der SL ist deshalb niedrig. Die Ausnahmeregelung der Einzelfallvergütung (71a-d KVV) hat entsprechend stark zugenommen, was den gleichberechtigten Patientenzugang gefährdet.

"Seltene" Krankheiten sind nicht selten: Weltweit sind 6000 bis 8000 seltene Krankheiten bekannt. Schweizweit sind ca. 580 000 Personen betroffen. Nur für etwa 5 Prozent solcher Erkrankungen gibt es eine zugelassene Therapie. Wenn eine neue Behandlungsmöglichkeit zugelassen wird, sollen Betroffene nicht noch Jahre warten müssen, bis eine Vergütungslösung gefunden wird. Gleichzeitig müssen diese Lösungen nachhaltig finanzierbar sein. Gesundheitskosten bleiben eine der Hauptsorgen der Bevölkerung.

Folgende Punkte scheinen auf breite Unterstützung zu stossen:

- Es braucht eine bessere Abstimmung zwischen Swissmedic-Zulassung und Vergütung über die SL.

- Die Vergütung soll an den Therapieerfolg gekoppelt werden (Ergebnisqualität). Dafür braucht es (Daten-)Transparenz, d.h. eine bessere Dateninfrastruktur und "Real World Data" (RWD).

1. Was wird unternommen, um die Prozesse der Swissmedic-Zulassung und der Vergütung über die SL effizienter aufeinander abzustimmen?

2. Was wird sonst unternommen, um die Erstattungsgeschwindigkeit und -rate zugelassener OD zu steigern?

3. Wie bewältigt das BAG die zunehmende Anzahl von OD, damit es zu keinen weiteren Verzögerungen kommt?

4. Wie können RWD besser gewürdigt werden, um eine qualitätsbasierte Vergütung implementieren und die Herausforderung der (bei der Zulassung) noch fehlenden Langzeitdaten handhaben zu können?

5. Wie plant das BAG eine Führungsrolle beim Punkt Daten und Monitoring einzunehmen, um qualitätsbasierte Modelle implementieren zu können?

6. Wie werden Versicherer und Patientenorganisationen in den Prozessen eingebunden?

Stellungnahme des Bundesrates

Die Vergütung im Einzelfall nach Artikel 71a bis 71d der Verordnung über die Krankenversicherung (KVV; SR 832.102) ermöglicht in der Schweiz - im Gegensatz zum Ausland - den Zugang zu lebenswichtigen Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen; dies teilweise bereits vor der Marktzulassung durch die Swissmedic. Swissmedic beurteilt die Qualität, die Sicherheit und die Wirksamkeit eines Arzneimittels (Art. 1 Heilmittelgesetz; HMG, SR 812.21). Es obliegt dem Bundesamt für Gesundheit (BAG), die Wirtschaftlichkeit eines Arzneimittels neben der Zweckmässigkeit und Wirksamkeit zu beurteilen.

Die Prozesse zwischen der Swissmedic und dem BAG sind grundsätzlich gut aufeinander abgestimmt: Die Anträge um Vergütung können bereits parallel zum Swissmedic-Prozess eingereicht werden und das BAG verfügt in der Regel innert 60 Tagen nach der Swissmedic-Zulassung eine Aufnahme in die Spezialitätenliste. Zu Verzögerungen kommt es, wenn die Kriterien der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit (WZW) nicht oder nicht vollständig erfüllt sind. Dies war aufgrund hoher Preisforderungen der Pharmaindustrie leider zuletzt vermehrt der Fall.

1. und 2. Derzeit werden verschiedene Massnahmen im Rahmen von Gesetzes- und Verordnungsrevisionen vorbereitet, um Prozesse zu beschleunigen und Verzögerungen entgegenzuwirken. Dazu gehören Verbesserungen beim Datenaustausch zwischen der Swissmedic und dem BAG, die Einführung eines "Early Dialogue" zwischen Pharmaunternehmen und dem BAG vor Einreichung eines Gesuchs. Der "Early Dialogue" soll für Gesuche genutzt werden können, die Arzneimittel mit einem voraussichtlich hohen medizinischen Bedarf betreffen. Es sind dies beispielsweise Gesuche, die von Swissmedic beschleunigt oder befristet zugelassen werden und solche, deren Zulassung auf gemeinsamer Begutachtung der Zulassungen unterschiedlicher Länder beruht. Weitere Verbesserungen betreffen die Stärkung der Umsetzung von Preismodellen, ohne die der Zugang zu Arzneimitteln mit seltenen Erkrankungen nicht mehr gewährleistet werden könnte, sowie die Verbesserung der Gleichbehandlung, Transparenz und Effizienz im Rahmen der Vergütung im Einzelfall. Zudem prüft das BAG unter Berücksichtigung des raschen Zugangs und der Kostendämpfung, wie die bestehenden Preisfestsetzungskriterien Auslandpreisvergleich und therapeutischer Quervergleich ergänzt werden könnten, damit eine raschere Aufnahme von Arzneimitteln zu wirtschaftlichen Preisen realisiert werden kann.

3. Die Überprüfung der Gesuche der Pharmaindustrie durch das BAG ist gebührenfinanziert. Aufgrund der steigenden Komplexität und des höheren Aufwands insbesondere im Zusammenhang mit der Wirtschaftlichkeit ist jedoch eine aufwandberücksichtigende Anpassung der bestehenden Gebühren erforderlich. Entsprechende Anpassungen sind in Vorbereitung und werden zusammen mit oben genannten Massnahmen noch im ersten Halbjahr 2022 in die Vernehmlassung gegeben.

4. und 5. Die Wirksamkeit resp. die fehlende Evidenz führen selten zu Verzögerungen bei der Aufnahme in die Spezialitätenliste. Mit der Möglichkeit einer befristeten Zulassung durch die Swissmedic und eine befristete Aufnahme in die Spezialitätenliste durch das BAG verfügen die beiden Behörden bereits jetzt über die Möglichkeiten, bei Bedarf eine Listung bzw. eine Zulassung an entsprechende Auflagen zu verknüpfen. Langzeitdaten aus Studien und Real Word Data aus Registerdaten sind bei Bedarf von den Pharmaunternehmen vor definitiver Zulassung und Vergütung nachzureichen. Es besteht kein Bedarf für eine Kompetenzerweiterung für das BAG.

6. Die Krankenversicherer und die Versicherten sind mit je zwei Mitgliedern in der aus 16 Mitgliedern bestehenden Eidgenössischen Arzneimittelkommission EAK vertreten.

Antwort des Bundesrates.