IV-Rundschreiben Nr. 397 / Kostenübernahme von Spinraza® (Nusinersen). In Kreisschreiben (KSME) übernommen.
Dipartimento federale dell’interno DFI Ufficio federale delle assicurazioni sociali UFAS Ambito Assicurazione invalidità Prestazioni in natura e pecuniarie
27 febbraio 2020
Lettera circolare AI n. 397
Rimborso del medicamento Spinraza® (Nusinersen)
L’AI assume i costi del preparato Spinraza® (Nusinersen) per i pazienti presintomatici e per quelli sin- tomatici affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo I, II o III al prezzo (al pubblico) di 90’063.70 franchi per flacone (flacone perforabile 12mg/5ml; categoria di dispensazione A). Un corri- spondente accordo con il titolare dell’omologazione è stato concluso fino al 31 dicembre 2022. Il prezzo al pubblico è stato adeguato all’attuale confronto dei prezzi all’estero ed è valido per tutti i trat- tamenti a partire dal 21 febbraio 2020. Sono state aggiornate anche le condizioni per l’assunzione dei costi (restrizioni) di Spinraza®. Le seguenti condizioni (restrizioni) vanno prese in considerazione per il trattamento e devono essere comunicate ai medici specialisti curanti. Criteri di inclusione Spinraza® può essere prescritto e somministrato esclusivamente da un medico specialista in neu- rologia/neuropediatria in centri ospedalieri specializzati in malattie neuromuscolari della rete Myosuisse (v. p. es. http://www.fsrmm.ch/it/progetti/la-rete-myosuisse/). Il personale medico curante deve imperativamente avere esperienza nella diagnosi e nella terapia di pazienti affetti da SMA e nell’esecuzione di somministrazioni intratecali mediante punture lombari. Il medico curante è tenuto a inserire costantemente i dati richiesti nel Registro svizzero per le malat- tie neuromuscolari Swiss-Reg-NMD (https://www.swiss-reg-nmd.ch/registro-svizzero-per-le-malat- tie-neuromuscolari/). Garanzia delle spese accordata dall’ufficio AI previa consultazione del Servizio medico regionale (SMR). Per poter prolungare il trattamento, dopo 12 mesi il medico curante deve compilare un’apposita ri- chiesta e inoltrarla all’ufficio AI. Trattamento della SMA associata a un difetto del cromosoma 5q in pazienti pediatrici per i quali la diagnosi è stata effettuata prima del compimento del 20° anno di età (per i pazienti che hanno già compiuto 20 anni v. EFIC). Delezione omozigote, mutazione omozigote o eterozigosi complessa documentate (p. es. delezione dell’esone 7 del gene SMN1 [allele 1] e mutazione del gene SMN1 [allele 2] con almeno due copie Pazienti presintomatici: copie del gene SMN2 ≥ 2. Pazienti affetti da SMA di tipo I (forma infantile): copie del gene SMN2 ≥ 2. inizio dei sintomi e dei segni clinici ≤ 6 mesi (180 giorni).
Pazienti affetti da SMA con inizio più tardivo della malattia (tipi II e III): copie del gene SMN2 ≥ 2. inizio dei sintomi > 6 mesi.
DFI UFAS Lettera circolare AI n. 397 / Assunzione dei costi, Spinraza® (Valida dal 21.02.2020)
Tutti i pazienti trattati con Spinraza® sono esaminati regolarmente presso il centro specializzato in questione dal medico specialista curante, che ne valuta i progressi in base ai parametri di valuta- zione e alla risposta al preparato. Il medico esegue valutazioni in base all’età e alle capacità moto- rie (p. es. CHOP-INTEND, HINE, HFMSE, RULM, 6MWT) e valuta la funzione polmonare.
Motivi di esclusione
L’assunzione dei costi è esclusa in caso di: SMA dei tipi 0 e IV nonché tutte le atrofie muscolari spinali o neurogene non riconducibili a delezione o mutazione genetica sul cromosoma 5q; pazienti per i quali la somministrazione intratecale mediante puntura lombare è resa impos- sibile da difficoltà tecniche o a causa di rischi per la salute (p. es. condizioni dovute a una fusione vertebrale); Spinraza® non può essere somministrato: prima, dopo o durante l’esecuzione di una tera- pia genetica specifica per le SMA; assieme a un altro trattamento medicamentoso della SMA che agisce sull’espressione della proteina SMN.
Motivi di interruzione
L’assunzione dei costi è interrotta in caso di: peggioramento complessivo delle funzioni motorie, confermato in almeno due rilevazioni consecutive, senza altra possibile spiegazione: o peggioramento di almeno 2 punti registrato nella categoria «scalciare in orizzon- tale» o 1 punto con l’esame HINE, esclusa la categoria «afferrare consapevol- mente»; o peggioramento di oltre 4 punti registrato con l’esame Children’s Hospital of Phila- delphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND); o peggioramento di oltre 3 punti registrato in base alla scala Revised Hammersmith Scale (HFMSE); respirazione artificiale permanente (almeno 16 ore o più al giorno per 21 giorni consecutivi, in assenza di infezioni reversibili acute) o necessità di una tracheotomia permanente in concomitanza di un peggioramento delle funzioni motorie; mancato rispetto del piano terapeutico.
DFI UFAS Lettera circolare AI n. 397 / Assunzione dei costi, Spinraza® (Valida dal 21.02.2020)