Wortlaut

Je prie le Conseil fédéral de répondre aux questions suivantes :

1. Où en est le processus de détermination du prix du Spinraza et combien de temps durera-t-il encore ?

2. Comment se peut-il qu'un médicament globalement efficace n'ait pas été admis sur la liste des spécialités, ce qui entraîne des retards et cause des dommages à des personnes, sachant que, sans traitement, la maladie conduit à la mort ?

3. Comment expliquer que les coûts du traitement soient remboursés à l'étranger (par ex. en Allemagne et en Italie), mais pas en Suisse ?

4. Pourquoi les patients n'ont-ils pas le statut de partie pour les questions d'admission sur la liste des spécialités ? Qu'en est-il de la garantie de l'accès au juge s'agissant de droits déterminant la vie ou la mort des patients ? Pourquoi les organisations de défense des patients n'ont-elles pas de droit de recours ?

Begründung

L'amyotrophie spinale est une maladie maligne. En raison d'un gène défectueux, la protéine SMN n'est plus produite en quantité suffisante, ce qui entraîne une atrophie des muscles. Pour les malades souffrant d'une forme avancée d'amyotrophie spinale, courir, rester assis, avaler et respirer devient de plus en plus difficile, jusqu'à risquer la mort par étouffement.

Jusqu'à récemment, il n'y avait aucune thérapie pour les personnes souffrant de cette maladie. L'entreprise Biogen a cependant réussi à développer le médicament Spinraza dont l'efficacité a été clairement démontrée dans des études cliniques. Le médicament est toutefois très cher. La première année, il faut compter avec un montant de 600 000 francs. En septembre 2017, l'Institut suisse des produits thérapeutiques a autorisé le médicament pour le traitement de l'amyotrophie spinale. Cependant, comme il n'est pas admis sur la liste des spécialités et qu'aucune circulaire ne réglemente son remboursement, les médecins doivent déposer des demandes au nom des patients dans lesquelles ils doivent apporter la preuve que l'usage du médicament permet d'escompter un bénéfice élevé. Ce n'est qu'une fois que cette preuve est apportée que l'assureur accepte une prise en charge. Dans son arrêt 136 V 395, le Tribunal fédéral a fixé à un tel niveau le seuil à partir duquel cette preuve est apportée qu'il est quasiment impossible de l'atteindre, si bien que la prise en charge est laissée à l'appréciation des caisses-maladie et de leurs médecins-conseils. Pour les malades, il est insupportable de savoir qu'il existe un médicament efficace, mais qu'il ne leur est pas accessible.

Stellungnahme des Bundesrates

1. L'assurance-invalidité (AI) a informé, par lettre circulaire du 11 avril 2018, qu'elle prenait en charge le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) au moyen du Spinraza (nusinersen) pour les patients présymptomatiques ou ceux souffrant d'une SMA de type I, II ou III.

2./3. Dans le cas présent, il n'était pas question d'une admission dans la liste des spécialités (LS) de l'assurance obligatoire des soins (AOS), car seuls peuvent être admis dans cette liste des médicaments servant au traitement d'infirmités congénitales qui peuvent aussi n'être diagnostiquées qu'après l'âge de 20 ans. Or cela n'est que très rarement le cas pour la SMA ; de plus, il n'existe pas d'étude pertinente pour le recours au Spinraza dans le cas de la SMA de type IV (diagnostic à l'âge adulte seulement). Seule entre donc en ligne de compte une admission dans la liste des médicaments destinés au traitement des infirmités congénitales (LMIC), laquelle présuppose une prise en charge des coûts par l'AI. Maintenant que l'AI a pris cette décision, il revient à la titulaire de l'autorisation de déposer auprès de l'Office fédéral de la santé publique (OFSP) une demande d'inscription du Spinraza sur la LMIC. L'OFSP examinera ensuite si les critères d'efficacité, d'adéquation et d'économicité sont remplis pour une prise en charge du médicament par l'AOS dès l'âge de 20 ans, quand l'AI l'a pris en charge jusque-là.

Le Conseil fédéral constate ces derniers temps que les prix envisagés par les titulaires d'autorisation sont extrêmement élevés, surtout pour les médicaments dits orphelins, qui servent au traitement des maladies rares. Étant donné qu'il faut définir un prix qui soit dans un rapport adéquat avec le bénéfice thérapeutique du médicament et qui soit supportable à moyen terme pour l'assurance sociale dans l'optique d'une généralisation, la procédure d'admission dans les listes de l'AI et de l'AOS peut durer relativement longtemps. Si elle peut durer davantage en Suisse qu'à l'étranger, cela tient aussi au fait que les prix dans les pays de référence pour la comparaison de prix avec l'étranger ne correspondent pas à ceux effectivement remboursés dans ces pays. Il est en effet courant, dans la plupart de ces pays, que les titulaires d'autorisation et les assurances sociales conviennent de rabais qui ne sont pas rendus publics. À ce jour, une telle procédure n'est possible en Suisse que dans une mesure limitée, d'entente avec les entreprises pharmaceutiques. Aussi le Conseil fédéral examine-t-il, dans le cadre du programme visant à freiner la hausse des coûts dans l'AOS, l'opportunité de créer des bases légales permettant d'imposer de tels modèles de prix en Suisse également.

4. Pour l'établissement de la LS, l'OFSP est conseillé par la Commission fédérale des médicaments (CFM), dont deux membres représentent les assurés (voir les réponses du Conseil fédéral aux motions Birrer-Heimo 13.3973 et Moret 13.3956). Une participation plus poussée des assurés à l'établissement de la LS n'est pas prévue pour l'instant.

Les assurés peuvent, aujourd'hui déjà, utiliser les voies de droit à titre individuel et faire examiner par le tribunal la décision de l'assureur lorsque celui-ci refuse de rembourser un médicament. Après que le rapport d'experts "Mesures visant à freiner la hausse des coûts dans l'assurance obligatoire des soins" a proposé, entre autres, l'instauration d'un droit de recours pour les assureurs, le Conseil fédéral a chargé le Département fédéral de l'intérieur, le 25 octobre 2017, d'examiner une telle possibilité.

Réponse du Conseil fédéral.