Assunzione dei costi di un farmaco non omologato in Svizzera da Swissmedic ma da un istituto analogo in Europa. Accertamento, in concreto, in seguito alla sentenza di rinvio del TF, dell'alto valore t

Raccomandata

Incarto

n.

36.2017.41

cs

Lugano

27 settembre 2017

In nome

della Repubblica e Cantone

Ticino

Il Tribunale cantonale delle assicurazioni

composto dei giudici:

Daniele Cattaneo, presidente,

Raffaele Guffi, Ivano Ranzanici

redattore:

Christian Steffen, vicecancelliere

segretario:

Gianluca Menghetti

statuendo sul rinvio di cui alla

sentenza 9C_711/2016,9C_716/2016 del 9 maggio 2017 del Tribunale federale

nella causa promossa con ricorso dell’8 luglio 2016 (inc. 36.2016.72) da

RI 1

rappr. da: RA 1

rappr. da: RA 2

contro

la decisione su opposizione del 21 giugno 2016 emanata da

CO 1

in materia di assicurazione sociale contro le malattie

ritenuto, in fatto

1.1. RI

1, nata nel 1983, affiliata presso CO 1 (di seguito: CO 1; in precedenza, fino

al 31.12.2015, presso __________ [di seguito: __________], assicuratore dello

stesso gruppo assicurativo di CO 1) per l’assicurazione delle cure

medico-sanitarie, è affetta da una malattia ereditaria rara, la protoporfiria

eritropoietica (EPP), caratterizzata da sintomi cutanei di fotosensibilità

dolorosa acuta, con eritema ed edema, associati ad una sensazione di prurito e

bruciore subito dopo l’esposizione alla luce solare o alla luce artificiale

(www.orpha.net). La malattia le è stata diagnosticata nel 1995 (doc. XVI/B1,

inc. 36.2016.72).

1.2. Dopo

essere stata in trattamento con beta-carotene e poi fototerapia (doc. XVI/B1,

inc. 36.2016.72), dal 2008 RI 1 è curata, presso lo __________ di __________,

dalla Prof. Dr.ssa med. __________, specialista in porfiria, con il medicamento

SCENESSE®, ossia un impianto iniettato

sotto la cute. Il farmaco, che dal 17 aprile 2008 ha lo statuto di medicamento

orfano concesso da Swissmedic (cfr. www.swissmedic.ch) ai sensi dell’art. 14

cpv. 1 lett. f LATer per il quale l’Istituto prevede procedure semplificate

d’omologazione per determinate categorie di medicamenti sempreché sia

compatibile con i requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia e non vi si

oppongano interessi nazionali né obblighi internazionali, ma che non figura

nell’elenco delle specialità, è fabbricato e distribuito da una società

australiana, la Clinuvel (www.clinuvel.com). Sino al 2012 RI 1 ha beneficiato del

medicamento gratuitamente nell’ambito di un “compassionate use programs”

(cfr. doc. 6, inc. 36.2016.72).

1.3. Dal

14 maggio 2012 e fino alla fine di novembre 2015 __________ ha rimborsato a RI

1 il costo del medicamento SCENESSE®, per un importo, per ogni dose, di fr.

6'560, in applicazione dell’art. 71b OAMal nel tenore in vigore fino al 28

febbraio 2017 (doc. 4, inc. 36.2016.72).

1.4. Il

1° dicembre 2015 __________ ha informato RI 1 e la Prof. Dr.ssa med. __________

che siccome il medicamento SCENESSE® è un farmaco fuori lista non registrato in

Svizzera, spetta all’assicuratore stabilire, in applicazione dell’art. 71b

OAMal, l’ammontare del rimborso sulla base dei criteri di efficacia,

adeguatezza ed economicità. Dopo aver cercato di discutere con la ditta

Clinuvel il prezzo del farmaco, in seguito all’assenza di un accordo,

l’assicuratore ha deciso di continuare a pagare il prezzo precedentemente

rimborsato, e ciò per 4 dosi all’anno. In caso di continuazione della cura

oltre il 30 novembre 2016, il rimborso sarebbe ammontato al massimo all’80% di

fr. 6'560 e in caso di protrazione della cura oltre i due anni, sarebbe stato

necessario un nuovo rapporto medico (doc. 10, inc. 36.2016.72).

1.5. Il

25 febbraio 2016 la Prof. Dr.ssa med. __________ ha informato l’assicuratore

che la ditta Clinuvel ha ottenuto l’accesso al mercato europeo da parte

dell’Agenzia medica europea (EMA), che la società è intenzionata ad ottenere

una registrazione del medicamento anche in Svizzera e che Clinuvel ha dovuto

adattare il prezzo in seguito ai propri dispendi ed alla situazione effettiva,

a partire dal 2016, aggiornandolo a quello europeo, ossia Euro 22'250 per

impianto. In una prima fase in Svizzera il medicamento sarebbe stato concesso

al prezzo di favore di fr. 18'989. La specialista ha inoltre evidenziato che

per i casi gravi sono necessari 6 impianti all’anno ed ha chiesto

all’assicuratore di assumere la dose massima secondo i nuovi prezzi (doc. 11,

inc. 36.2016.72).

1.6. Il

17 marzo 2016 CO 1 ha confermato di assumere 4 dosi all’anno al medesimo prezzo

rimborsato in precedenza, ritenuto che dopo il 30 novembre 2016 avrebbe

riconosciuto al massimo l’80% del prezzo di fr. 6'560 (doc. 13, inc.

36.2016.72).

1.7. Nel

corso del mese di aprile 2016 all’assicuratore è pervenuto uno scritto datato 2

gennaio 2016 con il quale RI 1 ha chiesto l’assunzione della totalità dei costi

per 6 dosi all’anno (doc. 14, inc. 36.2016.72).

1.8. Il

1° aprile 2016 la Prof. Dr.ssa med. __________ si è rivolta al gruppo __________

in relazione al rifiuto di assumere i costi del medicamento ad alcuni pazienti

in cura presso di lei. La specialista ha affermato che:

"(…)

Es ist verständlich, dass Sie diese Kosten

als sehr hoch einstufen (…). Bei seltenen Krankheiten sind jedoch die Aufwände

der Herstellerfirmen bedingt durch die regulatorischen Behörden extrem hoch im

Vergleich zu den möglichen Einkünften. So verlangt die Europäische Medicines

Agency trotz sehr guter Verträglichkeit des Medikamentes eine ausgedehnte

Pharmakovigilanz, die erhebliche Kosten verursacht. Uns wäre sehr gedient, wenn

sich die Krankenkasse mal die hohen regulatorischen Kosten als Kostentreiber

vornehmen würden statt die Herstellerfirmen von vital notwendigen Medikamenten,

sofern deren Preis in einem angemessen Verhältnis zu den Kosten stehen.

Wie die Firma im Schreiben mitgeteilt hat,

benötigt sie den Betrag um Ihre Kosten zu decken, da sie keine Möglichkeit

einer Quersubvention durch andere Medikamente hat. Ausserdem sollten Sie nicht

die Kosten pro Implantat, sondern die Jahreskosten ansehen, denn die Wirkung

eines Implantates dauert 2 Monate und die Jahreskosten sind tief im Vergleich

zu anderen Medikamenten seltener Erkrankungen, wie die untenstehende Abbildung

Diagramm belegt (…).

Scenesse ermöglicht den Patienten eine

normale Arbeitsfähigkeit und sein Preis vergleicht durchaus mi anderen

medizinischen Massnahmen, die Invalidität vorbeugen. Ferner gibt es eine Reihe

supportiver Theorien, deren Kosten sich ebenfalls der von Scenesse vergleichen,

ohne dass die Patienten dadurch Arbeitsfähig bleiben.

Ich möchte auch darauf hinweisen, dass vier

Krankenkassen von 7 Patienten sich bereit gezeigt haben, die Kosten für eine

Scenesse-Behandlung zu übernehmen. Bei zwei Kassen handelt es sich dabei um

kleinere Kassen, bei denen eine solch teure Behandlung doch eher eine Belastung

bedeutet als bei der grossen __________."

(doc. 2, inc. 36.2016.63)

1.9. Il

17 maggio 2016 l’assicuratore ha confermato le sue precedenti prese di

posizione, informando la Prof. Dr.ssa med. __________ che in ambito di

associazione degli assicuratori si intende cercare una soluzione con la ditta

Clinuvel (doc. 18, inc. 36.2016.72).

1.10. Con

scritto del 24 maggio 2016 l’assicurata ha chiesto ad CO 1 la presa a carico

provvisoria del medicamento sulla base del nuovo prezzo e gli ha assegnato un

termine di 48 ore per pronunciarsi.

1.11. Il

31 maggio 2016 RI 1, rappresentata dall’avv. RA 1 (e dal 3 giugno 2016

dall’avv. RA 2 [doc. VI+1, inc. 36.2016.63]) si è rivolta al TCA con un ricorso

per denegata giustizia, chiedendo contestualmente, a titolo di provvedimenti

supercautelari, sussidiariamente cautelari, la presa a carico provvisoria del

trattamento (doc. I, inc. 36.2016.63). Il medesimo giorno le parti sono state

convocate per un’udienza di discussione, da tenersi successivamente alla

presentazione della traduzione in italiano del gravame prodotto in francese

(doc. IV, inc. 36.2016.63).

1.12. Il

3 giugno 2016 il TCA ha posto alcune domande all’UFSP (doc. VI, inc.

36.2016.63). Il medesimo giorno CO 1 ha prodotto la risposta di causa,

rilevando di aver emanato una decisione formale in data 27 maggio 2016 (doc.

VII, inc. 36.2016.63). Con la medesima l’assicuratore ha confermato di

assumersi al massimo 4 impianti all’anno, per un importo di fr. 6'560 a

trattamento, sino al 30 novembre 2016, in applicazione degli art. 71a e b

OAMal, ed in seguito, previa autorizzazione da parte dell’assicuratore, pari

all’80% dell’importo di fr. 6'560, ossia fr. 5'248 senza esame della paziente

da parte del medico fiduciario o altro approfondimento medico delle condizioni

di RI 1. La Cassa ha rilevato che il medicamento SCENESSE® non figura

nell’elenco delle specialità quale medicamento ammesso da Swissmedic, per cui

il rimborso può essere riconosciuto solo in base all’art. 71b OAMal. Il

medicamento SCENESSE® ha ottenuto nel mese di dicembre 2014 l’accesso al

mercato da parte dell’Agenzia medica Europea (di seguito: EMA) con una

limitazione a 4 dosaggi. L’aumento del prezzo ad Euro 22'250 sarebbe eccessivo

visto che non vi sono ulteriori studi che comproverebbero una maggiore

efficacia rispetto a quanto avvenuto finora. L’assunzione dei costi non sarebbe

in alcun rapporto adeguato tra costi-vantaggi, il criterio dell’economicità non

sarebbe rispettato.

1.13. Con

decreto 36.2016.63 del 6 giugno 2016 il TCA ha stralciato la causa dai ruoli in

seguito all’emissione della decisione formale, invitando l’assicuratore, in

caso di contestazione contro la decisione formale, ad emettere in tempi

brevissimi la decisione su opposizione.

1.14. Il

15 giugno 2016 l’UFSP ha risposto alle domande del TCA (doc. XII, inc.

36.2016.63). Lo scritto è stato trasmesso alle parti per conoscenza (doc. XIV,

inc. 36.2016.63). L’UFSP ha affermato:

"

(…)

Fatti

I. Situazione iniziale

In linea di massima, i medicamenti sono rimborsati

dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie (AOMS) se sono

stati omologati da Swissmedic e adempiono i criteri di efficacia,

appropriatezza ed economicità (criteri EAE, art. 32 cpv. 1 della legge federale

del 18 marzo 1994 sull’assicurazione malattie [LAMal; RS 832.10]). L’Ufficio

federale della sanità pubblica (UFSP) appronta un elenco delle specialità

farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con l’indicazione dei prezzi da

rimborsare da parte dell’AOMS (elenco delle specialità [ES], art. 52 cpv. 1

lett. b LAMal). In via eccezionale, secondo gli articoli 71a o 71b

dell’ordinanza sull’assicurazione malattie del 27 giugno 1995 (OAMal; RS

832.102) l’AOMS può tuttavia rimborsare anche medicamenti non omologati da

Swissmedic o non ammessi nell’ES. Questo avviene qualora si sia in presenza di

un cosiddetto complesso di cure1 (1= L’impiego del

medicamento costituisce un presupposto indispensabile per eseguire un’altra

prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie

e tale prestazione è chiaramente predominante. In tal caso, l’intero

trattamento è a carico dell’AOMS) o se il medicamento serve a curare una

malattia che può avere esito letale o provocare problemi di salute gravi e cronici

e nessun altro trattamento efficace non è disponibile. L’AOMS assume i costi

dei medicamenti nei casi in cui agli articoli 71a e 71b OAMal

soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e su raccomandazione del

medico di fiducia. L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione e i

costi devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. Gli articoli 71a

e 71b OAMal si applicano a tutti i medicamenti, compresi quelli contro

le malattie rare.

Contrariamente a quanto sostenete nella vostra lettera

del 3 giugno 2016, il medicamento <<Scenesse>> non è stato

omologato in Svizzera da Swissmedic e pertanto l’AOMS può assumere i costi solo

in via eccezionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71b

OAMal.

Considerandi

II. Le vostre domande

1.

Fino a oggi l’UFSP non ha mai adottato misure che

chiedessero a un assicuratore-malattie di assumere i costi di un medicamento

per un caso specifico. La garanzia di assunzione dei costi è di competenza

dell’assicuratore-malattie. L’UFSP non è in grado di valutare se i criteri di

cui all’articolo 71b OAMal sono adempiuti in ogni singolo caso. Nella

sua veste di autorità di vigilanza sugli assicuratori-malattie, l’UFSP

interviene in caso di comportamento sistematicamente, ossia ripetutamente,

anomalo da parte di un assicuratore-malattie.

2.

L’UFSP non ha mai emanato, quali misure

provvisionali urgenti, direttive o circolari destinate agli

assicuratori-malattie che li obbligassero ad assumere i costi di un medicamento

in particolare. Inoltre l’UFSP può reagire nei confronti di denunce

all’autorità di vigilanza – o denunzie – solo se le eventuali censure

all’origine dei fatti non sono ancora state fatte valere mediante mezzi

giuridici ordinari o avrebbero dovuto esserlo in precedenza. Mostra tuttavia le

vie legali da adire nel caso in cui un assicurato si rivolga all’Ufficio con

una richiesta in questo senso. Indica inoltre agli assicurati le condizioni che

l’assicuratore-malattie deve verificare, per esempio secondo l’articolo 71b

OAMal, per una garanzia di assunzione dei costi. L’UFSP è competente per la

vigilanza sugli assicuratori-malattie, ma non può valutare il beneficio

terapeutico nell’ambito del rimborso dei medicamenti nei singoli casi di cui

agli articoli 71a o 71b OAMal e nemmeno decidere se l’importo massimo

rimborsabile sia stato fissato correttamente dall’assicuratore.

3.

L’UFSP non è a conoscenza se vi siano degli

assicuratori che rimborsano il medicamento <<Scenesse>>, se del

caso quanti siano e quale sia l’eventuale entità dei costi assunta.

Dopo l’entrata in vigore degli articoli 71a e 71b

OAMal, il 1° marzo 2011, gli assicuratori, i medici di fiducia e gli oncologi

hanno elaborato modelli per valutare il beneficio di tali medicamenti. I medici

di fiducia e gli assicuratori auspicano che le domande siano valutate in modo

il più possibile uniforme. L’ultima parola spetta però sempre agli

assicuratori, che decidono dopo aver consultato il medico di fiducia in merito

alla garanzia di assunzione dei costi, dal momento che ogni paziente

rappresenta un caso individuale da valutare singolarmente. Non è pertanto

escluso che assicurati sottoposti alla stessa terapia farmacologica siano

valutati diversamente dai loro assicuratori. Il Consiglio federale ha rilevato

nel suo parere in risposta all’interpellanza 14.3180 Humbel (<<Articoli

71a e 71b OAMal. Gravi conseguenze per i pazienti>>), che

il Dipartimento federale dell’interno (DFI) e l’UFSP stanno considerando, tra

le altre cose, di adeguare gli articoli 71a e 71b OAMal. Nel

frattempo, l’UFSP sta preparando le relative modifiche dell’ordinanza allo

scopo di migliorare la situazione del rimborso dei medicamenti nei singoli

casi.

4.

L’UFSP non può adottare alcuna misura se la

titolare di un’omologazione aumenta il prezzo di un suo medicamento che non è

iscritto nell’elenco delle specialità. L’Ufficio può fissare il prezzo di un

medicamento solo al momento di ammetterlo nell’ES. Se, in via eccezionale, il

medicamento è importato in Svizzera dall’estero e tutte le condizioni per un

rimborso eccezionale nel singolo caso sono adempiute, l’assicuratore-malattie

decide, secondo l’articolo 71b capoverso 4 OAMal, il prezzo al quale è

disposto a rimborsare il medicamento” (doc. XIII, inc. 36.2016.63)

1.15

Il

21.

giugno 2016 l’assicuratore ha emesso la decisione su opposizione tramite la

quale ha in sostanza confermato la precedente posizione (doc. A7, inc.

36.2016

). CO 1 rileva di aver interpellato il proprio medico fiduciario, dr.

med. __________, il quale, in data 16 giugno 2016, circa l’adempimento delle

condizioni di cui all’art. 71b OAMal, ha affermato che “va certamente

ammessa l’efficacia del medicamento per quanto riguarda il tempo di esposizione

al sole senza dolori. L’entità individuale del successo terapeutico è difficile

da stabilire sulla base dei dati”, che “per la cura della patologia non

vi sono cure alternative paragonabili. Mezzi di protezione dal sole non sono

sufficienti. A dipendenza della gravità della patologia il provvedimento

principale risiede nello stare il meno possibile esposti alla luce solare. Dal

punto di vista dell’effetto l’alternativa sarebbe l’evitare la luce solare e il

portare vestiti protettivi dalla luce”, che “il medicamento Scenesse è

atto a mitigare i sintomi della malattia - prolungando il tempo di attività al

sole senza dolore -, ma non a curare la causa della malattia stessa. L’alto

valore terapeutico consiste nella miglior partecipazione alle attività

quotidiane alla luce del sole ed è dimostrabile dall’efficacia rilevata

individualmente nella vita quotidiana” (doc. A7, inc. 36.2016.72). Circa il

dosaggio, il fiduciario, sulla base delle indicazioni dell’EMA ritiene che il

numero di dosi all’anno dipende dal fabbisogno di protezione dalla luce solare

e che EMA prescrive un dosaggio di 3 impianti all’anno, al massimo 4. Circa il

prezzo secondo il dr. med. __________ non vi sono motivi medici atti a

giustificare un aumento da fr. 6'560 a fr. 18'989, poiché nessuna nuova

risultanza medica proverebbe un’ulteriore utilità in precedenza non già

contemplata nel prezzo.

L’assicuratore

ritiene che l’aumento del prezzo è eccessivo, non giustificato da studi recenti

che ne dimostrano la migliore efficacia, sproporzionato e viola il criterio

dell’economicità. Non è comprovato che il prezzo iniziale non sia più

sufficiente a coprire i dispendi e che frattanto siano insorti oneri

supplementari risultanti dai maggiori controlli per la registrazione in ambito

UE. In Europa non esiste un prezzo unico ufficiale approvato

(www.agenziafarmaco.gov.it). Un dosaggio superiore a quanto ammesso dall’EMA

non è giustificato (doc. A7, pag. 7, inc. 36.2016.72).

1.16

L’8

luglio 2016 RI 1, rappresentata dall’avv. RA 1, ha interposto ricorso in lingua

francese contro la predetta decisione su opposizione (doc. I, inc. 36.2016.72).

Il 19 luglio 2016 è pervenuta al TCA la traduzione del gravame ad opera

dell’avv. RA 2 (doc. IV, inc. 36.2016.72).

L’insorgente,

che domanda la produzione di tutto l’incarto da parte dell’assicuratore e

l’audizione, sussidiariamente l’acquisizione di informazioni scritte, dalla Prof.

Dr.ssa med. __________ per comprovare il beneficio maggiore del trattamento con

SCENESSE®, l’assenza di effetti secondari e il numero di dosi necessarie,

chiede a titolo di provvedimenti supercautelari, sussidiariamente a titolo

cautelare, la condanna dell’assicuratore alla presa a carico provvisoria

immediata del trattamento con SCENESSE® in ragione di 5 dosi all’anno per un

importo di fr. 18'989 per dose. Nel merito domanda, in via principale,

l’annullamento della decisione impugnata e la condanna dell’assicuratore alla

presa a carico di 5 dosi all’anno del farmaco SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989

per dose, in via subordinata il rinvio degli atti alla convenuta per ulteriori

accertamenti.

Nel

merito, dopo aver riassunto la fattispecie, l’insorgente evidenzia che 10

assicuratori, in ambito LAMal rimborsano il trattamento “SCENESSE®” sulla base

del nuovo prezzo, così come in Germania, Austria, Paesi Bassi ed Italia.

L’interessata non può tuttavia cambiare assicuratore prima della fine di

quest’anno e non ha i mezzi per finanziare neppure una dose del medicamento.

Essa avrebbe dovuto ricevere due dosi, una in aprile e l’altra ad inizio

giugno. Dall’interruzione del medicamento è costretta ad evitare la luce. Deve

evitare di uscire ogni giorno, di esporsi a certi tipi di luce artificiale, ciò

che le impedisce di lavorare e di avere contatti sociali. Essa non può neppure

concludere il dottorato ed intraprendere la sua carriera professionale. Ciò

incide gravemente sulla sua salute psichica. Anche la Prof. Dr.ssa med. __________,

che la segue, ha sottolineato l’importanza dell’assunzione di questo

medicamento. La ricorrente evidenzia che il medicamento SCENESSE® è un farmaco

registrato da Swissmedic sulla lista dei medicamenti orfani ed il suo beneficio

è considerato come elevato, specialmente in relazione ai super-rispondenti come

la ricorrente. Esso beneficia dell’autorizzazione nell’UE dal 22 dicembre 2014.

La convenuta ha interrotto la presa a carico del trattamento unicamente in

ragione del forte aumento del prezzo, con l’unica motivazione dell’economicità.

In assenza di un trattamento alternativo l’unico criterio per ammettere

l’adeguatezza del prezzo è la comparazione con i prezzi praticati in altri

paesi europei ed il prezzo svizzero è inferiore a quello europeo. L’insorgente

rammenta che con sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 il TF ha ammesso che un

trattamento contro le violente emicranie croniche risponde al criterio di

efficacia ed ha rinviato la causa per accertare se il farmaco poteva avere effetti

secondari nefasti qualora fosse preso al di là delle dosi indicate da

Swissmedic. In concreto SCENESSE® non provoca alcun effetto secondario nefasto

sulla salute. Il criterio di efficacia è adempiuto. Secondo l’insorgente il TF

in DTF 136 V 395 ha ammesso che un costo di fr. 100’000 per prolungare di un

anno la vita del paziente è accettabile anche se il trattamento è considerato

poco efficace. In concreto i costi annuali sono inferiori e si tratta di

permettere di condurre un’esistenza conforme alla dignità umana ed evitare

gravi lesioni in caso di esposizione alla luce. Ciò porterebbe inoltre

giovamento alla sua salute psichica e le permetterebbe di evitare un eventuale

rischio suicidario. L’interesse del trattamento equivale a quello di rimanere

in vita. La continuazione immediata del trattamento e della sua presa a carico

(5 dosi) è necessaria. Le 5 dosi sono state prescritte dalla Prof. Dr.ssa med. __________

ed in precedenza l’assicuratore aveva riconosciuto 6 dosi. Solo l’aumento del

prezzo ha modificato la posizione della cassa. La limitazione dell’EMA a 4 dosi

si riferisce solo all’aspetto della sicurezza, ma nessun effetto secondario

nefasto è stato constatato. La stessa EMA riconosce, circa la farmacocinetica

(“velocità di eliminazione”) del medicamento che l’intervallo ottimale tra una

dose e l’altra sarebbe di un mese, ossia sarebbe possibile assumere tra 8 e 12

dosi annuali. L’insorgente sostiene inoltre che sarebbe stato violato l’art. 8

CEDU poiché in assenza di trattamento deve proteggersi costantemente

dall’esposizione della luce, non può lavorare all’esterno e le è difficile

intrattenere contatti sociali. A lungo termine ciò può arrecare un danno alla

sua salute psichica. La convenuta avrebbe violato il diritto di essere sentita

poiché non le è stato permesso di parlare con il medico di fiducia e l’EMA

sottolinea l’importanza di tener conto delle testimonianze individuali dei

pazienti e non solamente dei risultati degli studi per apprezzare l’efficacia

di un medicamento. La presa a carico le permetterebbe inoltre di riprendere

un’attività lucrativa e le eviterebbe, a lungo termine, di diventare indigente

e far capo all’assistenza pubblica.

1.17

Il

19.

luglio 2016 le parti sono state convocate per un’udienza di discussione per

il 16 agosto 2016, mentre all’assicuratore è stato assegnato un termine

scadente il 3 agosto 2016 per determinarsi circa i provvedimenti cautelari e

supercautelari e di 20 giorni per presentare una risposta (doc. VI, inc.

36.2016

).

1.18

Il

21.

luglio 2016 il TCA ha interpellato la Prof. Dr.ssa med. __________ (doc.

VII, inc. 36.2016.72), la quale il 27 luglio 2016 ha risposto, affermando:

"

(…)

1) Gibt es, für Patienten die an der Erythropoetische

Protoporphyrie (EPP) leiden, andere Therapien die wirksamer, zweckmässiger und

wirtschaftlicher sind als das Medikament Scenesse, oder, um die Krankheit zu

heilen, ist das Medikament Scenesse die einzige Möglichkeit?

In der medizinischen Literatur ist eine

Reihe von Massnahmen zur Behandlung von erythropoetische Protoporphyrie

beschrieben. Wir haben seit anfangs der 90er Jahre im letzten Jahrhundert über

60.

Schweizer Patienten und über 20 ausländischen Patienten untersucht,

teilweise mit den publizierten Methoden behandelt oder wir wurden über die

früheren Behandlungs-Versuche anderer Arzte informiert. Nach unserer klinischen

Erfahrung sprachen die Patienten mit erythropoetische Protoporphyrie auf kein

der publizierten Methoden an. Um die Diskrepanz zwischen dem Nichtansprechen in

unseren klinischen Erfahrung und den publizierten Behandlungsempfehlungen zu

analysieren, haben wir alle Publikationen über therapeutischen Massnahmen bei

erythropoetische Protoporphyrie kritisch in einer Metaanalyse untersucht, die

2009.

publiziert wurde (Beilage 1). Die Schlussfolgerung unserer Studie war,

dass die vorhandenen Daten ungenügend sind, um eine Wirksamkeit von irgendeiner

Therapie [anders als Scenesse] zu beweisen. Daher lautet die Antwort auf Ihre

Frage eins: Es gibt kein anderes Medikament als Scenesse um erythropoetische

Protoporphyrie wirksam zu behandeln. Wegen der fehlenden Wirksamkeit sind

andere medizinische Massnahmen weder zweckmässig noch wirtschaftlich.

Bei Scenesse sprechen wir allerdings nicht

von Heilung, da Scenesse die Symptome der erythropoetischen Protoporphyrie wirksam

lindert, aber die zugrunde liegende Störung nicht heilt. Im Gegensatz zu den

anderen Massnahmen, wurde Scenesse gemäss heutigem wissenschaftlichen Standard,

nämlich in zwei Phase II und drei randomisierten, kontrollierten Phase III

Studien getestet und erwies sich in allen dem Placebo überlegen.

2) Präsentiert das

Medikament Scenesse in

diagnostischer oder therapeutischer Hinsicht einen erheblichen diagnostischen

oder therapeutischen Mehrwert?

Scenesse hat keinen diagnostischen Mehrwert,

da die Diagnose erythropoetische

Protoporphyrie aufgrund einer Blutuntersuchung (erhöhtes Protoporphyrin in den

Erythrozyten) gestellt wird. Dagegen hat Scenesse einen wesentlichen

therapeutischen Mehrwert bei erythropoetischer Protoporphyrie. Einerseits wurde

– wie oben erwähnt – die Ueberlegenheit von Scenesse gegenüber

Placebo-Behandlung in mehreren randomisierten und kontrollierten Studien

belegt. Andererseits zeigt unsere klinische Erfahrung, dass erythropoetische

Protoporphyrie-Patienten von der Behandlung mit Scenesse in ihrem beruflichen

und familiären Alltag erheblich profitieren. Die Lebensqualität steigt deutlich

an und die Verbesserung bleibt über Jahre konstant, wie unsere Studie aus dem

Jahre 2015 zeigte (Beilage 2). Kurz zusammengefasst bestätigen die mit Scenesse

behandelten Patienten dies immer wieder mit dem Ausspruch: „Scenesse schenkt

mir ein neues Leben“.

Da es sich bei diesem Rechtsstreit um eine

Verfügung von Scenesse nach Artikel 71b des KVV handelt und dieser Artikel eine

Einzelfall-Entscheidung verlangt, erlaube ich mir meine klinische Erfahrung zur

betroffenen Patientin kurz zu umschreiben. Als ich die Patientin erstmals im

Jahre 2007 sah, hat sie bereits erfolglose Behandlungen mit Betacarotene und

mit UV-Bestrahlung hinter sich. Sie war Teilnehmerin in einer Phase III Studie

für Scenesse und erhielt Scenesse seit 2008-2012 ununterbrochen in einem

„Compassionate use Programm“ und seit 2012-2015 in einem speziellen

Zulassungs-Programm gemäss Artikel 71b. Die Behandlung mit Scenesse hat ihr vor

allem in den letzten Jahren eine berufliche Integration ermöglicht, die nun

durch den Behandlungstopp seit März 2016 völlig in Frage gestellt ist.

3) Sind normalerweise 4 Implantate pro Jahr, d.h. von Frühling bis Herbst,

genügend um die Krankheit zu heilen (vgl.:http://www.ema.europa.eu/

docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002548/

WC500182310.pdf)?

Wir bereits oben erwähnt, möchten wir nicht

von Heilung, aber von einer Besserung der Symptome von erythropoetischer

Protoporphyrie durch Scenesse sprechen. Die von der EMA vorgeschlagene

Dosierung von 4 Implantaten pro Jahr beruht auf keinen wissenschaftlichen

Daten. Wie in unserer Arbeit von 2015 (Beilage 2) aufgeführt, variiert der

Bedarf an Scenesse von Patient zu Patient, zwischen 2 und 6 Implantaten pro

Jahr. Der Bedarf variiert mit dem Schweregrad der Erkrankung (z.B. durch

unterschiedlich hohe Protoporphyrinspiegel oder unterschiedliche Hautdicke) und

mit exogenen Faktoren, z.B. der Lichtexposition im Winter. So ist die Kombination

von Schnee und Sonne einer der schlimmsten Provokationsfaktoren für

erythropoietische Protoporphyrie. Ein Teil der Patienten reagiert auch auf

künstliches Licht mit Verbrennungsschmerzen, sodass diese Patienten auch bei

fehlendem Sonnenlicht mit schweren Beeinträchtigungen konfrontiert sind [NB:

die neuen Stromsparlampen wie Fluoreszenz, LED oder Halogen sind für

erythropoetischen Protoporphyrie Patienten viel schädigender als die gute alte

Glühbirne].

Den besten Schutz bei schwer betroffenen

Patienten haben wir erreicht, falls eine Scenesse-Behandlung rund ums Jahr in

60-tägigen Abständen erfolgt. Eine winterliche Pause bewirkt zudem, dass die

erste Dosis im Frühjahr noch nicht den maximalen Schutz bietet, da die

Pigmentierung erst wieder voll ausgebildet werden muss, was erst nach der

zweiten Dosis erreicht wird.“ (doc. VIII,

inc. 36.2016.72)

1.19

Il

28.

luglio 2016 il TCA ha trasmesso la risposta alle parti (doc. IX, inc.

36.2016

).

1.20

Il

3.

agosto 2016 l’assicuratore ha prodotto le osservazioni in merito alla

richiesta di provvedimenti cautelari e supercautelari, chiedendone la reiezione

(doc. X, inc. 36.2016.72).

1.21

Il 15 agosto 2016 l’avv. RA 1 ha prodotto un certificato del 2 giugno 2016

della Prof. Dr.ssa med. __________, che afferma:

"

(…)

I hereby confirm that Mrs RI 1 suffers from

a severe rare disease, whereby light exposure causes serious second degree

burning and pain lasting for several days that makes her unable to perform her

daily duties or to sleep in the nights. Besides sunlight, artificial light may

be equally damaging. She is at a high risk to develop these serious burn

symptoms and long lasting pain in sorroundings with which she is not familiar

and therefore unable to avoid the damaging irradiation and to protect herself.

We therefore advise her to present not personally to the court in order to

avoid the risk of such excruciating pain.

She was treated since 2008 with a drug that

helped her to lead a nearly normal life. But due to restrictions by her

insurance she could not get a treatment in the last months and her sensitivity

to light exposure is again exceptional.” (doc.

XII, inc. 36.2016.72)

1.22

Il

16.

agosto 2016, nel corso dell’udienza, le parti hanno affermato:

"

(…)

Dopo discussione il giudice chiede a che la ricorrente

produca agli atti alcune informazioni supplementari relative alle conseguenze

della mancata assunzione del medicamento, in particolare agli aspetti relativi

alle sofferenze psichiche o malattie psichiatriche che la costrizione ad una

vita al buio e senza relazioni sociali facili può condurre.

Importante l’acquisizione di informazioni relative al

periodo precedente la presa in cura da parte dello __________ che risale al 24

settembre 2012 ed in particolare è importante sapere prima dell’assunzione del

medicamento S. quali medicamenti o quali complessi di medicamenti venivano

prescritti alla ricorrente e quali erano comunque le limitazioni per la sua

vita.

Le parti danno atto comunque che sia la professoressa __________

che il medico fiduciario dell’assicuratore attestano piena efficacia per il

medicamento S. e assenza di alternativa terapeutica valida.

La ricorrente evidenzia come, prima dell’incremento

del costo del medicamento, l’assicuratore ne riconosce pienamente il prezzo.

Oggi il medicamento che deve essere assunto (e meglio inoculato) alla

ricorrente è il medesimo senza cambiamento nella molecola, senza aggiunte o

modifiche di sorta. Ne discende che questo medicamento debba essere nuovamente

pienamente assunto da CO 1 come prima essendosi verificato solo un importante

aumento di prezzo ma che comunque, per la terapia annuale, è inferiore a quei

limiti che la giurisprudenza del TF ha determinato per l’economicità di una

cura, ossia CHF 100'000.-.

CO 1, dal canto suo, ritiene che il concetto di

economicità debba essere relazionato ed essere in proporzione dunque con

l’efficacia del prodotto. L’assicuratore ritiene che il produttore del

medicamento non abbia giustificato l’aumento del prezzo dello stesso e quindi

non sussiste un maggiore utile terapeutico che giustifichi tale aumento di

prezzo.

L’assicuratore da atto che il prezzo in discussione

non è stato fissato esclusivamente per il territorio svizzero ma è generale,

così voluto dal produttore apparentemente per maggiori costi che egli ha dovuto

sopportare. Per quanto noto al gruppo __________, in Italia le preposte

Autorità sanitarie stanno cercando di concordare con il produttore un prezzo

inferiore a quello di mercato. Ciò significa che quel prezzo non è accettato

facilmente e non è condiviso.

Il giudice chiede la ragione per la quale la

prestazione assicurativa garantita comunque con la decisione impugnata

diminuisca l’importo rispetto a quello inizialmente riconosciuto.

L’assicuratore precisa che a seguito della domanda di

rinnovo della presa a carico del medicamento che CO 1 ha deciso di operare in

questo modo e questo siccome genericamente i prezzi dei medicamenti con il

trascorrere del tempo diminuiscono. L’assicuratore specificherà comunque nella

risposta di causa le ragioni di questa sua valutazione, ritenuto che la

discussione attuale è riferita alle misure cautelari.” (doc. XII, inc.

36.2016

)

1.23

Il

17.

agosto 2016 il TCA ha interpellato Curafutura e Santésuisse, assegnando loro

un termine scadente il 25 agosto 2016 per precisare se gli assicuratori membri

delle due associazioni, di norma, assumono i costi del medicamento “Scenesse”,

in quale misura, se sono stati emanati circolari/direttive/comunicati stampa in

proposito e in tal caso di trasmetterli con l’autorizzazione a sottoporli alle

parti (doc. XV, inc. 36.2016.72).

1.24

Il

24.

agosto 2016 la ricorrente ha prodotto ulteriore documentazione e meglio un

certificato del 18 agosto 2016 della Prof. Dr.ssa med. __________, un

certificato di medesima data della dr.ssa med. __________, FMH in dermatologia

e venereologia, una lettera del 22 agosto 2016 del suo ex-compagno, nonché un

articolo del 18 maggio 2016 scaricato da internet che la concerne e che

descrive la sua situazione e la sua storia personale (doc. XVI, inc. 36.2016.72).

La documentazione è stata trasmessa all’assicuratore per tenerne conto ai fini

della risposta di causa (doc. XVII, inc. 36.2016.72).

La

dr.ssa med. __________ ha affermato:

"

(…)

Ho conosciuto la paziente citata a margine nel 1995

(aveva allora 12 anni). Presentava un bruciore alle mani che appariva durante

l’estate soprattutto quando si esponeva al sole. La sintomatologia era

compatibile con una profiria eritropoietica e infatti l’esame effettuato allora

dalla Dr.ssa __________ (specialista delle profirie attiva al __________ ha

confermato la diagnosi (le porfirie eritrocitarie erano aumentate di un fattore

15).

A quel tempo la terapia proposta era quella di alte

dosi di Carotabene (beta-carotene), che la paziente ha preso per molti anni

senza grande successo.

Anche una fototerapia per ottenere quello che in

inglese si chiama “photo-hardening” non si era rilevata efficace.

Anche la protezione solare con filtri ad alto

assorbimento e indumenti specifici non sono sufficientemente efficaci. Da notare

che in questo raro disturbi genetico che compromette la formazione delle

molecole che servono a produrre l’eme (con il quale l’organismo produce

l’emoglobina), la reazione avviene attraverso la luce e dunque i sintomi non

appaiono soltanto dopo un’esposizione al sole (come potrebbe avvenire in

spiaggia) ma basta l’effetto delle luce, anche semplicemente quella che passa

attraverso i vetri di una finestra.

Si può dunque immaginare quale può essere la qualità

della vita di una persona che deve stare costantemente al buio.

Come accennato le terapie proposte fino a qualche anno

fa (soprattutto betacarotene ad alto dosaggio ed ultravioletti per “rinforzare

la pelle” attraverso un aumento dell’effetto filtrante dello stato corneo) non

sono molto efficaci.

Solo recentemente si è iniziato ad usare una nuova

molecola, l’alfamelanotide, approvata recentemente sotto il nome di Scenesse.

Ho saputo che anche la paziente in questione ha tratto

un grande beneficio da questo farmaco che cambia drasticamente la qualità di vita

per i pazienti affetti da questa rara malattia, la porfiria eritropoietica.

Sussiste dunque una precisa indicazione medica al proseguimento della terapia”

(doc. XVI/B1, inc. 36.2016.72)

La

Prof. Dr.ssa med. __________, rispondendo ad alcune domande poste dall’avv. RA

1, il 18 agosto 2016 ha affermato:

" (…)

1.

Leidet Frau RI 1 unter einer besonders

schweren Form der EPP?

Im Vergleich mit den über 50 EPP Patienten,

die ich kenne, würde ich Frau RI 1 unter das Drittel der am stäksten

betroffenen Patienten einstufen.

2.

Ist Scenesse das einzige wirksame

Medikament im Fall von Frau RI 1? Wir haben bei ihr alle Behandlungen der EPP

getestet, für die wissenschaftlich vertrauenswürdige Publikationen exixtieren.

Keine andere Behandlung hat eine Wirksamkeit entfaltet ausser Scenesse.

3.

Hat Scenesse eine deutliche und wichtige

Wirkung bei Frau RI 1? Ja, Frau RI 1 ha unter der Behandlung mit Scenesse ein

viel normaleres Leben führen können. Ihre persönliche Entwicklung vor allem

auch in beruflicher Hinsicht war äusserst positiv unter der Behandlung, dadurch

dass sie nicht mehr wesentlich die Lichtexposition meiden musste.

4.

Siehe Frage 1

5.

Wieviel Scenesse Dosen braucht Frau RI 1?

Schwer betroffene EPP Patienten wie Frau RI 1, die auch durch künstliches Licht

Symptome entwickeln, benötigen eigentlich eine Behandlung alle 60 Tage rund ums

Jahr um optimal gegen Licht geschützt zu sein, was in 6-7 Dosen pro Jahr

resultiert. Die Limitierung durch die EMA auf 4 Implantate pro Jahr hat keine

wissenschaftliche Grundlage und genügt vor allem bei den schwer betroffenen

Patienten nicht.

6.

Ohne dieses Medikament, wird Frau RI 1

bei Sonnenlicht und künstlichem Licht leiden? Welche Konsequenzen auf die

Gesundheit? Ohne Scenesse wird Frau RI 1 ein sehr eingeschänktes Leben in

verdunkelten Räumen führen müssen, was ihrer psychischen Gesundheit abträglich

ist und das Risiko von Depressionen und Suchtkrankheiten in sich trägt.

Ausserdem wird ihre berufliche Entwicklung blockiert. Falls sie durch Umstände

gezwungen ist, sich dem Licht auszusetzten, wird sie eine phototoxische

Reaktion davon tragen. Solche Umstände können immer wieder vorkommen, z. B.

wenn sich ein regnerischer Himmel unerwartet aufklärt. Je nach Länge und

Intensität der Lichtexposition resultieren Schmerzen, die ein 10 auf einer

Schmerzskala von 0 bis 10 erreichen und die mehr alse ine Woche anhalten

können. In solchen Phasen können die Patienten wegen der Schmerzen nicht mehr

stillsitzen, sie können vor Schmerz nicht mehr schlafen. Schmerzmittel sind

unwirksam und einzig Opiate können eine gewisse distanzierende Wirkung

entfalten. Solche Schmerzen sind m.E. vergleichbar mit Folter.

7.

Verursacht das Scenesse Medikament

Nebenwirkungen, und welche?

- Im Allgemeinen? Als häufigste

Nebenwirkung beobachten wir Nausea (Ubelkeit), die zwischen einigen Minuten und

bis zu 2 Tagen nach der Implantation andauert und einer

Schwangerschaftsübelkeit gleicht. Eher bei Männer tritt gelegentlich ein

Flushing (Rötung) des gesichts auf. Dann wurden leichte Magen-Darmsymptome und

Pigmentverschiebungen beschrieben. Zusätzlich sind eine Reihe von möglichen

Nebenwirkungen auf dem Arzneimittelbeschrieb aufgelistet, die jedoch in den

Studien bei Scenesse nicht häufiger als bei Placebo auftraten. Bisher wurde

keine als “serious” bezeichnete Nebenwirkung (Tod, Hospitalisation, Krebs oder

Schädigung eines Fötus) dem Medikament Scenesse angelastet.

- Bei Frau RI 1? Wir haben bei ihr einmalig

am 17.7.2012 Nausea (vermutlich bedingt durch die damals angewandte

Lokalanästhesie) und Pigmentverschiebungen rund um die Implantat-Stelle

beobachtet” (doc. XVI/B2, inc.

36.2016

)

1.25

Il

25.

agosto 2016 Curafutura ha preso posizione, rilevando in particolare che i

membri dell’associazione decidono in maniera autonoma, applicando gli art. 71a

e 71b OAMal ai casi che si sono presentati ed affermando di non aver emesso né

direttive, né regolamenti in merito.

1.26

Il

26.

agosto 2016 è pervenuta al TCA la risposta di Santésuisse, datata 24 agosto

2016.

(doc. XIX, inc. 36.2016.72), tramite la quale ha trasmesso numerosa

documentazione.

1.27

Le

risposte di Santésuisse e di Curafutura sono state trasmesse alle parti per

presentare eventuali osservazioni entro il 5 settembre 2016 (doc. XX, inc.

36.2016

).

1.28

Con risposta del 6 settembre 2016, trasmessa alle parti con termine scadente

il 16 settembre 2016 per presentare eventuali nuove prove, l’assicuratore ha

chiesto la reiezione del ricorso (doc. XXI e XXII, inc. 36.2016.72).

L’assicuratore, dopo aver riassunto la fattispecie e rammentato le norme applicabili,

rileva tra l’altro che:

" (…)

Le sue (ndr: del medico fiduciario) considerazioni,

eccezion fatta per l’economicità e il dosaggio del medicamento Scenesse,

concordano sostanzialmente con quelle della curante prof. Dr. __________ del

27.07.2016

(ndr: sottolineatura del

redattore)

Circa la presa di posizione della curante dr. __________

del 27.07.2016 (richiesta dal TCA, con i relativi allegati), il medico di

fiducia ha osservato in particolare che, pur avendo Scenesse evidenziato una

migliore efficacia rispetto agli attuali approcci di cura, anche dall’utilizzo

di placebo è stato notato un miglioramento dei sintomi (rapporto del

25.08

, alla domanda 1, doc. 29). Secondo il dr. __________ è difficile

qualificare con precisione in un contesto scientifico il valore terapeutico

della cura – se esso sia alto – dovendosi a tal fine basare in parte anche su

dichiarazioni soggettive dei pazienti relative all’efficacia (ad. 2). Il medico

di fiducia non vede la necessità medica di un aumento del dosaggio, la

pubblicazione del 2015 indica che nei pazienti trattati nella soleggiata Italia

4.

dosi di Scenesse bastavano (ad 3). La domanda del TCA era del resto atta a

chiarire le dosi da marzo a fine autunno, periodo di maggior soleggiamento,

tenuto conto che di regola Scenesse ha effetto per 60 giorni ca. A mente del

medico di fiducia di CO 1 in Svizzera avverrebbe dunque un sovradosaggio del

medicamento, non giustificato dagli atti medici e scientifici a disposizione,

per venir incontro al paziente.

Gli studi scientifici del 2009 allegati allo scritto

del 27.07.2016 della dr. __________ non evidenziano per il resto nessuna

novità, come esaminato dagli specialisti dei medicamenti di __________ (i

quali, per informazione, hanno curiosamente indicato che esiste un prodotto –

Melanotan – contenente la stessa sostanza attiva di Scenesse-afamelanotide,

ottenibile su mercato ad un prezzo minimo di sterline 20 per dosaggio di

siringa, ed ha effetto per due mesi; tale sostanza non rappresenterebbe

tuttavia una vera alternativa per i maggiori rischi connessi, doc. 30).

Alla luce delle considerazioni mediche indicate,

occorre riconoscere che la cura con Scenesse, già solo per il fatto che

permette all’assicurata di avere una vita professionale e privata “normale”, ha

un indubbio vantaggio. Va però pure detto che le conseguenze della malattia

sarebbero evitabili anche con semplici accorgimenti preventivi da parte

dell’assicurato – l’astensione dall’esposizione al sole, un’adeguata protezione

dal sole con protezioni solari, etc., che sono praticamente gratuiti, in

confronto agli alti costi di Scenesse. Ci si può pertanto legittimamente

chiedere in che misura tali misure preventive possano venir considerate tra le

terapie alternative (cfr. scritto Santésuisse del 24.08.16, doc. XIX).

Dopo riesame del caso, CO 1 ritiene che, anche volendo

riconoscere al medicamento Scenesse un alto valore terapeutico, non sono date

le premesse, per ritenere adempiuti i presupposti atti a fondare un diritto a

prestazioni assicurative in ambito art. 71b OAMal per la totalità del prezzo di

CHF 18'989.00, per 5 dosaggi annui.

(…)

L’assicuratore stabilisce in modo autonomo – come

confermato da Curafutura e tarifsuisse (scritti del 25.08.2016 e 24.08.2016,

doc. XVIII e XIX), nonché dall’UFSP nella risposta del 15.06.2016 – nel singolo

caso l’entità del rimborso del medicamento fuori lista Scenesse ai sensi

dell’art. 71b OAMal, in base a criteri di proporzionalità tra utile terapeutico

e costi.

La richiesta di assunzione costi del curante viene

valutata dal servizio medico dell’assicuratore che stabilisce, sulla base della

qualità dell’evidenza e della rilevanza clinica, l’utile terapeutico del

medicamento, secondo il “rating” del medicamento.

Secondo i sistemi di rilevazione usualmente praticati

– e adottati dalla società svizzera dei medici di fiducia (cfr. 9-felder

Modell, pubblicato nel Bollettino dei medici Svizzeri 2013, 94:

“Kostenübernahme nichtgelisteten Arztneimittel”) – i medicamenti sono

categorizzati nelle classi rating A (alto valore terapeutico) a D (nessun

valore) (cfr. risposta UFSP del 15.06.2016 a richiesta TCA del 03.06.2016,

scritto di Curafutura al TCA del 25.08.2016). Mentre per le categorie da A a B

(categoria con grande beneficio, B leggermente inferiore ad A) i prezzi

concordati con i produttori farmaceutici vengono rimborsati dall’assicuratore

LAMal, quelli della categoria C (dove il beneficio non può venir stabilito in

assenza di dati) vengono momentaneamente respinti sino a nuove risultanze. I

medicamenti della categoria D vengono invece respinti.

(…)

Nella fattispecie, come sopra indicato, l’esame medico

effettuato nel caso concreto ha messo in luce in valore terapeutico di Scenesse

(paragonabile piuttosto a quelli di classe B, ma difficilmente determinabile

con precisione per via di una certa componente soggettiva nell’apprezzamento

dei disturbi, cfr. valutazioni medico di fiducia di CO 1, cfr. doc. 9, 28, 29).

Dopo una fase di assunzione dei costi integrali (CHF 6'560.00 per impianto,

corrisposto dal 2012 a fine 2015), conformemente alla prassi interna, in

assenza di accordo di un accordo di ripartizione dei costi con la Clinuvel (che

non si è mostrata per niente collaborativa e propensa a trovare un accordo), CO

1ha dunque autonomamente fissato un’assunzione dei costi all’80% (per CHF

5'248.00 per impianto) per il prosieguo della cura, ossia a partire da fine

2016.

Ciò per non pregiudicare l’assicurata da subito. (Vi è consenso sul fatto

che i prezzi dei medicamenti secondo gli art. 71a e 71b OAMal non possono esser

altrettanto alti di quelli figuranti nell’ES; per non ridurre la motivazione a

chiederne la registrazione da parte delle ditte farmaceutiche, le riduzioni di

prezzo non devono essere troppo contenute. Prezzi troppo alti non si

giustificano nemmeno per il fatto che nel caso di off-label use non possono

dimostrare un altrettanto alto valore terapeutico e hanno bassi costi di

ricerca, sviluppo e marketing).

CO 1 ritiene che l’improvviso di prezzo da CHF

6'560.00 a CHF 18'989.00 per impianto Scenesse – prezzo praticamente triplicato

– senza motivazione precisa e attendibile, riscontrabile con dati concreti, è

eccessivo, non giustificato da studi recenti che ne dimostrano la miglior

efficacia (cfr. art. 71b OAMal). L’aumento è sproporzionato, dettato unicamente

dal motivi commerciali e viola il criterio dell’economicità. Anche se un alto

valore terapeutico è dato, la ditta farmaceutica non è autorizzata a pretendere

un qualsivoglia importo. Nello scritto del 01.04.2016 anche la curante stessa

dr. __________ ammette che tali costi sono alti.

(…)

Risulta, in aggiunta, da dichiarazioni fatte dalla

ditta Clinuvel, che sono in corso trattamenti Access in Svizzera e Italia con

condizioni vantaggiose prevedenti la fornitura del medicamento a fini non

commerciali (cfr. in CEO’s Outlook di Clinuvel di agosto 2016 si legge: “… Over the last months we have finally been

able to distribute the photoprotective product under the European Risk

Management Plan, including the long term post-authorisation safety study. The

product is commercially available in two European countries, the Netherlands

and Austria and non-commercial special access schemes are ongoing in Italy and

Switzerland. We have initiated the roll out methodically to establish

complex pathways to obtain full reimbursement for the product in each country…” (sottolineature

di CO 1). Tale affermazione costituisce un novum per CO 1, che faceva

affidamento all’informazione (della Clinuvel stessa e della curante) secondo

cui i programmi Access erano terminati dopo l’ottenimento dell’autorizzazione

EMA. Immediatamente CO 1 ha cercato contatto sia con Clinuvel che con la

curante dr. __________, ma ad oggi non ha avuto risposta in merito.

Dal momento che chiarire tale punto può esser di

rilievo per l’esito della presente procedura, CO 1 chiede che il TCA abbia a

far chiarezza in merito, accertando l’effettuazione o meno di programmi Access

per Scenesse in Svizzera, e meglio presso il __________ e le relative

condizioni.

(…)

Inoltre, contrariamente a quanto indicato dalla

ricorrente, un dosaggio superiore a quanto ammesso da parte dell’EMA (ossia al

massimo 4 impianti all’anno), sino a 5-6 impianti all’anno – oltre che non

medicalmente indicato – non si giustifica. Non vi è alcuna evidenza scientifica

di tale necessità, come rilevato dal medico di fiducia di CO 1 (cfr. 28,29). Un

tal dosaggio è dettato unicamente dall’arbitrio della curante, per soddisfare i

desideri della paziente. Tant’è che anche in pazienti in Italia non vengono

somministrati tali dosi.

Contrariamente a quanto indicato dalla ricorrente, CO

1.

non ha mai riconosciuto volontariamente un’indicazione maggiore a 4 dosi

all’anno (se ciò avveniva era solo involontariamente, per inesperienza circa il

medicamento e controlli insufficienti), 6 dosi all’anno non sono mai state

corrisposte. (…)” (doc. XXI inc. 36.2016.72)

1.29

Il

14.

settembre 2016 il Giudice delegato del TCA, preso atto dello scritto della

ricorrente del 13 settembre 2016 che ha comunicato al Tribunale di non ritenere

necessario assumere ulteriori prove (doc. XXIII, inc. 36.2016.72), ha informato

l’assicuratore (doc. XXIV, inc. 36.2016.72).

1.30

Con

scritto del 16 settembre 2016, a cui ha allegato ulteriore documentazione, CO 1

ha ribadito la sua posizione, sollevando esplicitamente l’assenza di un alto

valore terapeutico per il medicamento (doc. XXV, inc. 36.2016.72).

1.31

Con

sentenza 36.2016.72 del 21 settembre 2016 il TCA ha parzialmente accolto il

ricorso e condannato l’assicuratore a rimborsare 4 impianti annui del

medicamento SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989.--

l’uno, per complessivi fr. 75'956.-- all’anno.

1.32

Contro la predetta sentenza sia RI 1 che __________ sono insorti al TF,

quest’ultima mediante ricorso del 24 ottobre 2016 ha chiesto di concedere

l’effetto sospensivo al ricorso, domanda che l’alta Corte ha lasciato sospesa

preferendo decidere il merito il successivo 9 maggio 2017.

1.33

Con

sentenza 36.2017.15 del 30 marzo 2017 il TCA ha accolto un ricorso di RI 1

contro la decisione del 21 dicembre 2016 tramite la quale CO 1 aveva respinto la

domanda inoltrata il 25 agosto 2016 dall’assicurata e tendente alla richiesta

di un risarcimento danni ai sensi dell’art. 78 LPGA e trasmessa in seguito al

rifiuto di assumersi integralmente i costi del farmaco SCENESSE® (doc. A1). Il TCA, rilevato che la decisione

dell’assicuratore era prematura e che non era stato svolto alcun accertamento,

ha accolto il ricorso, annullato la decisione impugnata e rinviato l’incarto

alla Cassa affinché sospendesse l’esame della richiesta di risarcimento fino al

termine della procedura relativa alla richiesta di rimborso del farmaco SCENESSE®

e, a dipendenza del suo esito, eseguisse i necessari accertamenti.

1.34

Con pronunzia 9C_711/2016,9C_716/2016 del 9 maggio 2017, pervenuta al TCA il

24.

maggio 2017, pubblicata in DTF 143 V 130, il TF, stabilito che con

l’emanazione della sentenza la domanda di conferimento dell’effetto sospensivo

formulata oltre sei mesi prima il 24 ottobre 2016 da __________ è divenuta

priva di oggetto, ha congiunto le cause, ha parzialmente accolto entrambi i

ricorsi ed ha rinviato la causa al TCA, affermando in sostanza che mentre si “può

ammettere che questo farmaco abbia in generale un’utilità terapeutica molto

elevata”, per quanto concerne il caso concreto dell’insorgente occorre effettuare

ulteriori accertamenti non essendo sufficienti le attestazioni della Prof. Dr.ssa

med. __________. L’Alta Corte ha affermato:

“(…)

11.3.2

L'utilità terapeutica - che sia elevata o no - non può essere

invece riconosciuta nel caso concreto senza prima procedere ad ulteriori

accertamenti. A tal fine il Tribunale cantonale si è fondato esclusivamente su

alcune prese di posizione del medico curante dell'assicurata, dott.ssa __________.

Dal primo rapporto del 29 settembre 2015 si evince che l'assicurata è in cura

dal 2008 da quando le è somministrato SCENESSE® in ragione di 4 / 5 dosi

annuali. Questo trattamento le ha procurato un miglioramento dello stato di

salute e una maggiore integrazione sociale. In tre ulteriori prese di posizione

del 25 febbraio, 11 maggio e 27 luglio 2016 la dott.ssa __________ si esprime

soprattutto sulle qualità del medicamento senza tuttavia pronunciarsi sul caso

specifico dell'assicurata. Solo nel rapporto del 27 luglio 2016 indica, senza

ulteriori dettagli, che nel caso di RI 1 il medicamento le avrebbe permesso di

riprendere un'attività lucrativa, che l'interruzione potrebbe rimettere in

discussione. Nel suo rapporto del 18 agosto 2016 il medico curante precisa che RI

1.

è tra le pazienti che ha in cura una delle persone più colpite dalla

protoporfiria eritropoietica (EPP) e che la somministrazione di altri farmaci

non ha dato esiti soddisfacenti. Solo il trattamento con SCENESSE® le

permetterebbe di svolgere una vita pressoché normale. Infatti senza questo

medicamento, la paziente non può esporsi alla luce del sole e neppure a quella

artificiale. La somministrazione del medicamento non causerebbe effetti

collaterali (a parte un'occasionale nausea). Agli atti figurano inoltre due

rapporti del medico di fiducia di CO 1 del 16 giugno e 25 agosto 2016 che, alla

luce dei rapporti della dott.ssa __________, contesta l'utilità terapeutica

della cura.

11.3.3

I rapporti della dott.ssa __________ - peraltro molto succinti -

non permettono di dimostrare l'esistenza di una (elevata) utilità terapeutica

ai sensi dell'art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal. Non viene specificata l'intensità

della malattia, né in che misura la paziente deve rinunciare all'esposizione

della luce, quali sono le conseguenze nel caso concreto di una (parziale)

esposizione, quali benefici ne ha potuto trarre, quali attività può svolgere

con l'assunzione del medicamento e a quali deve rinunciare in assenza della

prescrizione. Va aggiunto che di principio deve essere considerato con la

necessaria prudenza l'avviso dei medici curanti a causa dei particolari legami

che essi hanno con il paziente (cfr. DTF 125 V 351 consid. 3b/cc pag. 353),

per cui, secondo esperienza comune, il medico curante tende generalmente, in

caso di dubbio, a pronunciarsi in favore del proprio paziente in ragione del

rapporto di fiducia che lo unisce a quest'ultimo. Il fatto che CO 1 riconosca

di assumere i costi di 4 medicamenti non significa ancora che un'elevata

utilità terapeutica debba essere riconosciuta, visto che questa valutazione

dipende anche dal costo del medicamento (cfr. consid. 11.2). Prima di

pronunciarsi sul rapporto utilità terapeutica / costi è pertanto necessario

conoscere con precisione qual è, nel caso concreto, questa utilità. In assenza

di una valutazione dei benefici nel caso concreto, non ci si può pronunciare

sull'esistenza o meno di una proporzione tra il costo e l'utilità della cura.

11.4

Alla luce di quanto precede si deve ritenere che i giudici

cantonali, ritenendo un elevato beneficio terapeutico nel caso concreto, si

sono basati su un accertamento incompleto dei fatti che li avrebbe dovuti

incitare, visto il principio inquisitorio, a ordinare una nuova perizia medica.

Considerate queste lacune, il Tribunale federale non può pronunciarsi neppure

sul numero delle somministrazioni annuali a carico della cassa malati. Dando

seguito alla conclusione sussidiaria formulata da CO 1 nel suo ricorso, la

causa deve quindi essere rinviata al Tribunale cantonale per nuovi accertamenti

affinché, dopo avere ordinato una perizia medica giudiziaria, possa emanare una

nuova decisione. Visto l'esito della procedura non è necessario, per il

momento, esaminare il prezzo del medicamento della cassa malati poiché

l'economicità della cura non può essere valutata facendo astrazione

dell'utilità terapeutica. Considerato il rinvio della causa non è neppure

necessario pronunciarsi sulla presunta violazione dell'art. 8 CEDU.” (cfr. DTF

143.

V 137-138)

1.35

Il giorno stesso in cui la pronunzia federale è giunta al TCA, ossia il 24

maggio 2017, questo Tribunale si è immediatamente attivato per cercare un

perito e meglio la Professoressa __________, Direttrice dell’Unità operativa di

Medicina Interna presso la Fondazione __________ a __________, Italia (doc. II

e III). Ciò è stato fatto non senza difficoltà, ritenuta l’alta qualifica della

Prof. Dr.ssa med. __________ e l’impossibilità di trovare altri esperti della

sua caratura. Le parti sono state immediatamente informate in merito (doc.

III).

1.36

Il

29.

maggio 2017, RI 1, oltre a contestare la possibile designazione a perita

della Prof. __________, e a suggerire che la perizia sia affidata o al prof. __________

di __________ (Italia) o al Prof. __________ di __________ (Italia), ha

chiesto, a titolo di misure provvisionali, la condanna dell’assicuratore alla continuazione

della presa a carico del trattamento SCENESSE®,

rilevando che la prossima dose avrebbe dovuto essere somministrata il 10 luglio

2017.

(doc. III).

1.37

Il

12.

giugno 2017 le parti sono state convocate per un’udienza fissata il 26

giugno 2017 (doc. VI), ciò alla luce dell’indisponibilità della giurista della

Cassa prima di tale data. La ricorrente ha indicato che avrebbe partecipato

personalmente, ciò che ha effettivamente fatto (VII).

1.38

Il

13.

giugno 2017 il TCA ha scritto alle parti affermando:

" (…)

La Prof. __________, Direttore dell’Unità Operativa di

Medicina Interna presso la __________ di __________ ha rinunciato

all’assunzione del mandato peritale rilevando che potrebbe esservi un

potenziale rischio di “conflitto di interessi”.

Il Prof. __________, __________, interpellato

telefonicamente da questo TCA si è detto disponibile per effettuare una “visita”

della ricorrente ma non per effettuare una vera e propria perizia.

Questo TCA ha allora contattato il Centro per le

Porfirie __________ di __________ e, di principio, vi sarebbe una disponibilità

di massima nell’effettuare una perizia, ritenuto che previamente dovrebbero

tuttavia essere risolti alcuni problemi burocratici trattandosi di allestire un

referto per un ente estero. A questo proposito vi informiamo che questo

Tribunale sta effettuando le necessarie verifiche presso il Centro italiano.

Alla luce di quanto sopra, ribadito che il Tribunale

intende domandare ai periti quanto figura al consid. 11.3.3 della nota sentenza

federale, e meglio l’intensità della

malattia, in che misura la paziente deve rinunciare a esporsi alla luce

naturale ed artificiale, quali sono le conseguenze, nel caso concreto,

dell’esposizione alla luce naturale ed artificiale, i benefici del medicamento

Scenesse nel caso concreto e quali attività può svolgere la paziente con il

medicamento Scenesse e a quali attività deve rinunciare, nonché il numero di

eventuali trattamenti necessari con il farmaco, vi chiediamo di voler

inoltrare, a stretto giro di posta, a questo Tribunale eventuali

obiezioni all’incarico al Centro per le

Porfirie __________ di __________ e di voler indicare se vi sono eventuali

ulteriori domande da porre al perito, ritenuto che esse dovranno essere in

relazione con quanto stabilito dal Tribunale federale nella pronunzia

9C_711/2016 e 9C_716/2016 del 9 maggio 2017.

Chiediamo inoltre alle parti di voler portare

all’udienza la traduzione in italiano dei certificati medici redatti in tedesco,

segnatamente, la ricorrente dovrà tradurre quello del 18 agosto 2016 della

dr.ssa med. __________ (doc. B2), mentre l’assicuratore dovrà tradurre il

referto del 29 settembre 2015 della dr.ssa med. __________ (doc. 6), del 25

febbraio 2016 della dr.ssa med. __________ (doc. 11), dell’11 maggio 2016 della

dr.ssa med. __________ (doc. 17), del 16 giugno 2016 del dr. med. __________

(doc. 28) e del 25 agosto 2016 del dr. med. __________ (doc. 29), nonché

l’e-mail dell’8 agosto 2016 (doc. 30, due pagine).

Il rappresentante dell’assicuratore comparirà

all’udienza fissata per il prossimo 26 giugno 2017 accompagnato dal medico

fiduciario, dr. med. __________, il

quale sarà, tra l’altro, interpellato in merito alle sue valutazioni del 16

giugno 2016 e del 25 agosto 2016.” (doc. VIII)

1.39

Il

TCA si è prodigato al fine di stabilire le modalità di attribuzione del mandato

e del pagamento della perizia in Italia (doc. da IX a XIX).

1.40

Il

26.

giugno 2017 le parti sono state sentite nel corso di un’udienza da cui è

emerso:

" (…)

Il giudice osserva che il Tribunale federale scartando

le valutazioni della prof.dott.med. __________, e non solo dott.med. __________

curante della ricorrente, ritiene di non avere sufficiente elementi per

ritenere nel caso concreto accerta l’utilità terapeutica del medicamento S..

Il giudice rileva che dal 2008 il medicamento è stato

assunto dalla ricorrente, che dal 2012 al 2015 dicembre lo stesso è stato

pagato senza obiezioni dall’assicuratore, che la curante prof.dott.med. __________

è l’unica esperta in questa materia esistente in Svizzera, una delle più grandi

esperte mondiali di questa malattia e autrice di diverse pubblicazioni in

merito.

Scartare, come ha fatto il TF, le valutazioni di

questa esperta considerandola come “curante”, appare riduttivo. Gli

accertamenti svolti dal Tribunale hanno considerato il dire della Prof. __________

esplicitato in più pareri articolati, quello della dott.ssa __________ e gli

accertamenti svolti direttamente presso l’assicurata. La sig.ra RI 1 oggi, qui

presente sotto l’influsso positivo del medicamento, ricorda ai presenti il

fatto che solo grazie al medicamento riesce ad avere una vita normale, e per

normale intende partecipativa con gli altri, di relazione, di studio, può

muoversi, uscire di casa, guidare un’auto. Tutto ciò è assolutamente

impossibile in assenza degli effetti positivi del medicamento. Lo scorso anno a

seguito degli effetti della causa e quindi della sospensione dell’assunzione

del medicamento siccome non remunerato essa ha dovuto cessare ogni attività

remunerata avendo una perdita economica di fr. 100'000.-- di salari non

percepiti, ha perso l’aiuto del fondo svizzero di ricerca per la sua attività

dottorale, ma soprattutto ha visto limitare la propria vita relazionale al nulla.

La sig.ra RI 1 evidenzia che alla sua età

desidererebbe anche un vita relazionale di coppia, una vita professionale come

garantita ad ogni cittadino ciò che le è stato impedito per la decisione

dell’assicuratore malattia.

Il giudice chiede al dott. __________ di indicare se

pone in discussione nel caso concreto l’utilità terapeutica del medicamento nel

caso specifico della sig.ra RI 1.

La domanda viene tradotta dalla giurista

rappresentante dell’assicuratore.

Il medico sostiene che al medicamento può essere

riconosciuta un’utilità terapeutica.

Il giudice chiede al medico di quantificare questa

utilità terapeutica nel caso concreto ritenuto che la prof. __________ la

ritiene totale così come la dott.ssa __________ e la stessa paziente. Il

giudice chiede di volere argomentare la risposta ritenuto che non vi è mai

stata una visita personale della sig.ra RI 1 dalla stessa sollecitata. La

sig.ra fa rilevare che ha contattato personalmente più volte il servizio medico

dell’assicuratore tentando di avere un colloquio personale con il dott. __________

arrivando persino a telefonare al domicilio dello stesso.

Il dott. __________ precisa che gli è nota una

telefonata a casa ma non sa da parte di chi. È vero che non c’è stato mai

nessun contatto diretto. In effetti non l’ha mai visitata e le sue valutazioni

le ha sempre rese sulla scorta delle certificazioni mediche acquisite.

Il dott. __________ non è in grado di quantificare

l’utilità terapeutica.

Il Gd. chiede al dott. __________ se può mettere in

dubbio e sulla base di quali documenti e argomenti la valutazione terapeutica

del medicamento in favore di RI 1 così come sostenuta dalla prof. __________,

dott.ssa __________ e dalla stessa assicurata.

Il dott. __________ sostiene che effettivamente il

medicamento S. permette alla paziente una volta assunto di non avere gli

effetti della malattia e di poter vivere una vita normale.

Il dott. __________ ribadisce che il medicamento è

efficace sulla paziente.

Il giudice chiede all’assicuratore alla luce della domanda

di misure provvisionali formulata dall’assicurata se acconsente ad assumersi il

costo del medicamento. Viene evidenziato che dopo l’assunzione del febbraio

2016.

la sig.ra RI 1 ha ricevuto dopo la STCA del 21.9.2016 ricevendone

un’ulteriore, da ultimo, il 21.4.17. Più specificatamente le assunzioni sono

avvenute a fine settembre 2016, il 23.12.2016, il 10.2.2017 e il 21.4.2017.

La sig.ra RI 1 precisa che il prossimo 10.7.2017

l’assunzione avverrà su prescrizione della prof. __________ che procederà direttamente

all’applicazione.

Il giudice chiede nuovamente se l’assicuratore intenda

onorare questa applicazione rendendo priva d’oggetto la richiesta cautelare.

Il giudice, alla luce delle perplessità che muove

l’assicuratore, ai fini del giudizio limitato alla richiesta cautelare impone

entro venerdì 30.6.2017 all’assicuratore di far allestire una

valutazione specialista da parte di persona cognita in materia previa visita

dell’assicurata, rispettivamente di prendere posizione sulla domanda di misure

cautelari.

L’assicuratore non intende pagare pendente causa

l’assunzione del medicamento.

L’assicurata chiede l’emanazione di una decisione.

Per quanto concerne l’aspetto peritale l’assicuratore

si oppone alla nomina del prof. __________ perché questi, alla luce della suta

attività professionale, ha legami con la ditta produttrice del medicamento S.

Inoltre il prof. __________ di __________ è attivo in

un paese molto liberale in materia di corresponsione dei medicamenti e ha

collaborato con la prof. __________ in pubblicazioni scientifiche.

Viene indicata una pubblicazione che viene mostrata al

Giudice in cui non compare il nome del prof. __________ ma di altri esperti che

l’assicuratore, senza prova alcuna, ritiene collaboratori del prof. __________.

L’assicuratore propone il prof. __________ che avrebbe

già formulato in passato una perizia in ambito di porfiria, pur non essendo

responsabile.

L’assicuratore consegna agli atti domande peritali e

indicazione del nome del perito.

Il giudice chiede all’assicuratore perché non abbia

fatto allestire in passato una perizia alla luce della volontà di ridurre la

remunerazione del 20% del medicamento, ciò prima dell’emanazione della

decisione formale a fronte delle sollecitazioni della sig.ra RI 1 che hanno

condotto all’inoltro di un ricorso per denegata giustizia e proprio per la

volontà di questa riduzione della rimunerazione che ne avrebbe imposto

perlomeno l’esatta quantificazione nell’ottica scientifica.

Il Giudice invita le parti a riflettere sulla possibilità

che sia l’assicuratore stesso a ordinare la perizie per non togliere un grado

di giudizio, ritenuto che se così fosse ciò dovrebbe avvenire in tempi

assolutamente contenuti. Le parti informeranno il Tribunale in merito alle

valutazioni su questo aspetto entro il 30 giugno 2017.

L’assicurata per ragioni linguistiche preferirebbe

essere visita dal prof. __________ a __________, in via subordinata propone il

nome della prof.ssa __________, __________.” (doc. XX)

1.41

Con

osservazioni del 30 giugno 2017, in parte già contenute nelle osservazioni del

3.

agosto 2016 (punto 2.11), l’assicuratore, oltre a ricusare tutti i periti indicati

dalla ricorrente, compreso il Prof. dr. med. __________ indicato anche dal TCA

e a rifiutare un rinvio degli atti per l’allestimento della perizia, ha

contestato la richiesta di misure provvisionali, confermando di essere disposta

a pagare l’80% del vecchio prezzo del medicamento, ossia fr. 5'248 (doc.

XXIII).

1.42

Con

scritto del 30 giugno 2017 la Prof. Dr.ssa med. __________ si è rivolta a

questo Tribunale, rilevando di non aver alcun interesse finanziario con

Clinuvel, con la quale collabora da 11 anni al fine di rendere accessibile il

farmaco SCENESSE® per i pazienti in

Svizzera e all’estero e dalla quale, in questo periodo, ha percepito un credito

di fr. 6'000 per uno studio relativo alle possibili reazioni immunologiche del

medicamento SCENESSE® e un premio di fr.

1'000 per l’aiuto a giovani ricercatori nell’ambito della porfiria. La

specialista ha inoltre affermato:

" (…)

Die Behandlung von Frau RI 1 mit Scenesse hat nicht

nur zu einer deutlichen Verbesserung ihrer medizinischen Situation geführt,

sondern hat auch ihre soziale Situation und vor allem berufliche Situation

stabilisiert. Während ich früher Sorgen hatte, ob sie sich im Leben zurecht

finden würde, bin ich heute unter Behandlung mit Scenesse zuversichtlich, dass

sie auf sehr gutem Weg ist.

Ich möchte darauf hinweisen, dass bei mehreren

Patientinnen und Patienten, bei denen eine Scenesse-Behandlung abgebrochen

wurde, schwere Depressionen reaktiviert wurden und sogar Hospitalisationen

deswegen notwendig waren. Mehrere Patienten haben auch geklagt, dass sie nach

Abbruch des Scenesse-Behandlung gegen Suizid-Intentionen zu kämpfen haben. Einer meiner Patienten hat sogar wegen

Therapieabbruchs einen Suizid-Versuch unternommen. Es handelt sich dabei um

Reaktivierungen von suizidalen Intentionen, die die Patienten meist bereits in

der Adoleszenz heimsuchten, bedingt durch die sehr schweren Schmerzerlebnisse,

den Lichtentzug und die grossen Krankheits-bedingten Limitierungen (…)” (doc. XXIV)

1.43

Con

decreto del 4 luglio 2017 il TCA ha parzialmente accolto l’istanza di misure

provvisionali urgenti, condannando l’assicuratore a rimborsare all’interessata

l’impianto del medicamento SCENESSE® del

10.

luglio 2017. Il ricorso dell’assicuratore è stato dichiarato inammissibile

dal Tribunale federale con sentenza 9C_514/2017 del 7 settembre 2017.

1.44

Il

5.

luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto all’assicuratore,

ponendogli alcune domande (doc. XXVI):

" (…)

1.

Quanti assicurati, affetti da protoporfiria

eritropoietica, hanno richiesto al Gruppo __________ (__________; __________; CO

1; __________), nell’ambito dell’assicurazione obbligatoria delle cure

medico-sanitarie, l’assunzione dei costi del medicamento SCENESSE® dopo

l’aumento del prezzo, a fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi?

2.

a. Quale medico specialista/quali medici

specialisti e con quale formazione (le chiediamo di allegare il curriculum

completo) ha (hanno) effettuato, per conto del Gruppo __________, la

valutazione degli effetti del medicamento nel caso concreto di ogni singolo

assicurato? Come è stata valutata l’intensità della malattia, la misura della

(eventuale) rinuncia all’esposizione al sole, le conseguenze di una (parziale)

esposizione al sole, i benefici del medicamento nel singolo caso concreto, le

attività che può svolgere la persona assicurata con il medicamento e a quali

attività deve rinunciare la persona assicurata senza il medicamento?

b. Nell’ambito della valutazione del singolo caso

concreto, lo specialista ha effettuato delle visite o si è fondato

esclusivamente sugli atti? In caso di visita, quante visite sono state

necessarie e quali esami medici sono stati effettuati? In caso si fosse fondato

esclusivamente sugli atti, quali parametri medici oggettivi hanno permesso di

determinare il completo (o parziale) rimborso del medicamento o di respingere

la richiesta e per quale motivo non è stato ritenuto necessario un esame completo

tramite visita della persona assicurata?

3.

A quanti assicurati, dopo l’aumento del prezzo, a

fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi, è stato riconosciuto il rimborso

completo del medicamento, per quante dosi all’anno e sulla base di quali

parametri?

4.

A quanti assicurati, dopo l’aumento del prezzo, a

fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi, è stato riconosciuto un rimborso

parziale? Per quante dosi all’anno? Sulla base di quali parametri?

5.

A quanti assicurati, dopo l’aumento del prezzo, a

fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi, non è stato riconosciuto alcun

rimborso del medicamento? Per quali motivi e sulla base di quali parametri?

6.

Dopo l’entrata in vigore, il 1° marzo 2017, della

modifica degli art. 71a OAMal e seguenti, vi sono state, da parte del Gruppo __________,

modifiche nelle decisioni positive o negative prese in precedenza? Su quali

basi e perché?”

1.45

Il

5.

luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto all’UFSP, chiedendo:

" (…)

Lo scorso 3 giugno 2016 il TCA aveva già interpellato

l’UFSP in merito alla domanda di misure cautelari urgenti (inc. 36.2016.63).

L’UFSP aveva risposto il 15 giugno 2016.

Nell’ambito della vertenza di merito e ritenuto che

nel frattempo sono entrate in vigore alcune modifiche dell’ordinanza (art. 71a

OAMal e seguenti), le chiediamo di voler precisare quanto segue.

Nel sito della società svizzera per la porfiria si

legge (http://www.porphyria.ch/de_wichtige_infos.html):

“Mit grosser Freude teilen wir Ihnen

mit, dass namhafte Krankenkassen ihren Versicherten die Kostenübernahme von

Afamelanotid wieder gewährt haben. Dies erfolgte nach einem intensiven

Austausch und dank einer Änderung in der Krankenversicherungsverordnung (KVV),

die am 1. März 2017 in Kraft getreten ist.

Wir sind diesen Kassen und allen anderen, die eine lückenlose Vergütung schon

immer gewährt haben, sehr dankbar. Die EPP-Patienten bei diesen Kassen können

aber nicht vollkommen glücklich sein, und ich selber gehe diesen Freitag mit

gemischten Gefühlen zu meiner ersten Afamelanotid-Behandlung in 2017 nach __________,

weil andere Patienten immer noch auf eine Kostenübernahme durch ein paar letzte

Krankenkassen warten. Die Behandlungsungerechtigkeit bleibt: es gibt Kassen,

die vergüten, und Kassen, die nicht vergüten, und die somit das solidarische

Prinzip der Grundversicherung missachten. Wir hoffen aber, dass diese letzten

Versicherer wie alle anderen die Kostenübernahme auch bald gewähren werden. (…)”

All’UFSP è noto se, con l’entrata in vigore, il 1°

marzo 2017, delle modifiche dell’art. 71a OAMal e seguenti, la maggior parte

degli assicuratori ha deciso di rimborsare i costi del farmaco SCENESSE®,

mentre solo pochi assicuratori si rifiutano di rimborsare i costi del

medicamento? Sono stati effettuati dei monitoraggi in merito da parte

dell’UFSP? Quali sono i risultati?” (doc. XXVII)

1.46

Il

5.

luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha interpellato la curante, dr.ssa

med. __________, chiedendole:

" (…)

Ai fini del giudizio, le chiediamo di voler precisare

quanto segue:

1.

Da quando ha avuto in cura RI 1, per quale diagnosi

e come si è evoluta la malattia (protoporfiria eritropoietica) di cui è affetta

la paziente?

2.

Quali misure terapeutiche sono state adottate per

la cura della patologia di cui è affetta RI 1 e con quale efficacia?

3.

Qual è l’intensità della protoporfiria

eritropoietica in RI 1?

4.

In che misura RI 1 deve rinunciare all’esposizione

alla luce naturale ed artificiale?

5.

Quali sono, nel caso concreto, le conseguenze di

una (parziale) esposizione alla luce naturale ed artificiale di RI 1?

6.

Quali benefici ha potuto trarre RI 1 dalla

somministrazione del medicamento SCENESSE®?

7.

Quali attività ha potuto esercitare RI 1 con

l’assunzione del medicamento SCENESSE® e a quali attività deve rinunciare in assenza

della prescrizione del farmaco?

8.

Nel corso della sua carriera ha avuto altri

pazienti affetti dalla medesima malattia? In caso di risposta affermativa,

quali sono le differenze per quanto concerne l’intensità della malattia e gli

effetti del medicamento SCENESSE® rispetto al caso di RI 1?

9.

Eventuali osservazioni.” (doc. XXVIII)

1.47

Il

5.

luglio 2017 il TCA ha scritto un’e-mail al dr. med. __________, responsabile

del Centro per porfirie e malattie rare, __________, a __________ (Italia) per informarlo

che erano state sollevate (da parte dell’assicuratore) alcune obiezioni in

merito all’attribuzione della perizia medica al Centro per porfirie di __________,

ribadite nello scritto del 30 giugno 2017. Questo Tribunale ha quindi

evidenziato che l’attribuzione della perizia al citato Centro sarebbe stata “sospesa”

non essendoci una condivisione delle parti circa l’attribuzione dell’incarico

al Centro di __________. Il TCA ha comunque evidenziato che avrebbe nuovamente

contattato il dr. med. __________ se il Centro di __________ fosse stato

nuovamente preso in considerazione (doc. XXX).

1.48

Il

6.

luglio 2017 il TCA ha convocato la Prof. Dr.ssa med. __________ per sentirla

quale teste il 12 settembre 2017 (doc. XXXI), unitamente all’interprete (doc.

XXXIV) ed ha chiesto alla ricorrente di sottoscrivere lo svincolo dal segreto

professionale (doc. XXXIII).

1.49

Il

6.

luglio 2017 l’assicuratore ha sollevato alcune perplessità in merito

all’audizione della Prof. Dr.ssa med. __________ ed ha affermato che se essa fosse

intesa a chiarire l’utilità terapeutica del medicamento nel caso concreto, vi

si oppone. La convenuta ha chiesto un rapido allestimento della perizia ed ha

rinnovato la richiesta di interpellare “rappresentanti di Clinuvel per

sapere i motivi dell’aumento del prezzo praticato dal 2016” (doc. XXXV).

1.50

Il

7.

luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha risposto all’assicuratore,

evidenziando l’assoluta passività di CO 1 nell’accertamento della fattispecie,

ritenuto che neppure il medico fiduciario, dr. med. __________, che ha solo

sommarie conoscenze della patologia, ha visitato l’interessata o ha avuto

contatti con la Prof. Dr.ssa med. __________. Il Giudice ha quindi invitato

l’assicuratore medesimo a prendere contatto con Clinuvel per conoscere i motivi

dell’aumento del prezzo, verificando se quanto emerso sin qui in corso

d’istruttoria trova conferma (doc. XXXVI).

1.51

Il

10.

luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto al Gemeinsamer Bundesausschuss

di Berlino, chiedendo:

" (…)

unser kantonales Versicherungsgericht mit Sitz in

Lugano (Kanton Tessin), Schweiz, hat im Rahmen eines Rechtsstreits betreffend

eine in 1983 geborene Frau zu entscheiden, die an Erythropoetischer

Protoporphyrie leidet. Der Patientin wurde das Medikament SCENESSE®

verschrieben. Der Schweizer Versicherer weigert sich, die Gesamtkosten des

Medikamentes zu übernehmen.

Infolge eines Urteils des Bundesgerichtes (Höchstes

Justizorgan der Schweiz), hat unser Gericht im konkreten Fall den Auftrag

festzustellen, wie stark sich die Krankheit auf die Patientin auswirkt, in

welchem Ausmaß die Patientin auf eine Exposition gegenüber Sonnenlicht und

künstlichen Lichtquellen verzichten muss, welche im konkreten Fall die Folgen

einer Exposition gegenüber Sonnenlicht und künstlichen Lichtquellen sind,

welche in diesem Fall die Nutzen des Medikamentes SCENESSE® sind und welche

Aktivitäten die Patientin mit dem Medikament SCENESSE® ausführen kann oder auf

welche Aktivitäten sie verzichten muss.

Im Rahmen der Untersuchungen, die unser Gericht

auszuführen hat, ist es auch von Interesse, die Bestimmungen für die

Rückerstattung des Medikamentes in Deutschland zu kennen.

Aus Ihrer Website (https://www.g-ba.de/)

geht hervor, dass das Verabreichen des Medikamentes SCENESSE® in Deutschland

bestimmten Einschränkungen unterworfen ist.

Zum Zwecke der Beurteilung bitten wir Sie

um genauere Hinweise bzgl. folgender Punkte:

1.

In welchem objektiven medizinischen

Zustand (Schweregrad der Erkrankung) muss sich eine in Deutschland obligatorisch

gegen Krankheit versicherte und an Erythropoetischer Protoporphyrie erkrankte

Person befinden, damit ihr das Medikament SCENESSE® vollständig rückerstattet

wird? Mit anderen Worten, wie wird das Zugriffsrecht auf volle Rückerstattung

des Medikamentes SCENESSE® für jeden einzelnen Patienten objektiv bestimmt?

2.

Falls die versicherte Person ein Recht

auf die Verabreichung des Medikamentes SCENESSE® hat, wie viele Jahresdosen

(4,5,6) werden anerkannt und aufgrund welcher Kriterien werden diese berechnet?

Variieren die Dosen aufgrund des Krankheitsgrades oder wird für jeden Patienten

die gleiche Menge anerkannt?

3.

Welcher ist, in 2016 und 2017, der

anerkannte Preis des Medikamentes SCENESSE® für jede Dosis in Deutschland? Ist

es möglich, die Anzahl der Personen anzugeben, denen in Deutschland das

Medikament verschrieben wird?

4.

Eventuelle Anmerkungen.” (doc. XXXVII)

1.52

Il

14.

luglio 2017 l’assicuratore ha, parzialmente, risposto alle richieste del TCA

(doc. XXXVIII), rilevando tra l’altro che attualmente vi sono 10 assicurati

affetti da EPP che postulano il rimborso del farmaco SCENESSE® e che i casi vengono valutati dal dr. med. __________,

medico specialista in medicina interna FMH, medico di fiducia SSMC

(responsabile ad interim servizio medico di fiducia) esperto medico certificato

SIM, che valuta ogni singolo caso individualmente nell’ambito dell’art. 71b

OAMal.

1.53

Il 24 luglio 2017 il Giudice delegato del TCA, alla luce delle succinte ed

incomplete risposte dell’assicuratore, ha scritto ad CO 1 chiedendo di prendere

posizione puntualmente ed in maniera motivata su tutti i quesiti posti (doc.

XL).

1.54

Con scritto del 28 luglio 2017 l’UFSP, dopo aver rammentato le norme

applicabili in concreto, ha affermato di non sapere se vi sono assicuratori che

rimborsano il medicamento SCENESSE®, quanti

siano e quale sia la percentuale dei

costi assunta. Finora l’UFSP non ha effettuato valutazioni in merito ai casi

previsti dall’art. 71a e seguenti OAMal e valuterà nel 2019 il rimborso in via

eccezionale di medicamenti nel singolo caso (doc. XLI).

1.55

Il

2.

agosto 2017 l’assicurata ha prodotto al TCA lo svincolo dal segreto

professionale (doc. XLII).

1.56

Il

9.

agosto 2017 il Gemainsamer Bundesausschuss ha risposto al TCA:

" (…)

1.

(…)

Afamelanotid ist zugelassen zur “Prävention

von Phtotoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer (EPP)” (EMA,

Summary of Product Characteristics). Für Patienten mit der Diagnose EPP ist

Scenesse® zur Prävention von Phototoxizität aus o.g. Gründen in Deutschland

daher verordnungs- und erstattungsfähig. Weitere Einschränkungen der

Fachinformation (Gegenanzeigen, Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen) sind zu

beachten, jedoch bestehen kein Einschränkungen hinsichtlich bestimmter

Schweregrade der Erkrankung. Im Beschluss des G-BA zur Bewertung des

Zusatznutzens des Arzneimittels (Beschluss vom 4. August 2016, siehe Anlage)

wurde dementsprechend ebenfalls keine Einschränkung des Schweregrades

vorgenommen.

2.

Die Therapiedauer und Dosierung bestimmt

sich ebenfalls nach den Angaben der Fachinformation. Es werden “je nach Dauer

des erforderlichen Schutzes […] drei Implantate pro Jahr empfohlen. Pro Jahr

werden maximal vier Implantate empfohlen.” Für die erstattungfähige Therapie

entsprechend der Zulassung wird daher von 3-4 Anwendungen pro Jahr ausgegangen;

so auch im Beschluss des G-BA vom 4. August 2016.

3.

Die Kosten trägt im Behandlungsfall die

gesetzliche Krankenversicherung (GKV) in voller Höhe, abzüglich bestimmter

Hersteller- und Apothekenrabatte nach Sozialgesetzbuch V sowie einer Zuzahlung

der/des Versicherten in Höhe von 10 Euro. Im Laufe des ersten Jahres nach

Inverkehrbringen eines Arzneimittels wird der von pharmazeutischen Unternehmer

festgesetzte Preis erstattet; anschliessend gilt der Erstattungsbetrag, der von

der GKV mit pharmateutischen Unternehmer auf Grundlage des Beschlusses des G-BA

zur Nutzenbewertung vereinbart bzw. per Schiedsspruch festgesetzt wird. Im

Falle von Afamelanotid beläuft siche der festgesetzte Herstellerabgabepreis auf

14.

,95 E (ndr: Euro) je Packung. Abzüglich der gesetzlich vorgechriebenen

Rabatte ergeben sich daraus aktuell Kosten für die GKV von 17.291,89 E (ndr:

EURO).

Laut NVI-Datenbank (…) wurden in

Deutschland Im Zeitraum Oktober 2016 bis Juni 2017 insgesamt 41

Scenesse®-Verordnung beliefert. Diese Zahl schliesst allerdings nur ambulante

Behandlungen bei; (…) Die Gesamtanzahl behandelter Patienten lässt sich aus

diesem Grund nicht eindeutig bestimmen. (…)

4.

Die Zulassung als Arzneimittel für eine

seltene Erkrankung (Orphan drug) hat zur Folge, dass in der Nutzenbewertung des

G-BA ein Zusatznutzen per gesetzlicher Regelung (…) durch die Zulassung als

belegt wird. (…) Im Beshluss zur Nutzenbewertung vom 4. August 2016 wurde

dementsprechend für das Arzneimittel Scenesse® festgestellt, dass ein

Zusatznutzen besteht, das Ausmass des Zusatznutzens wurde jedoch als nicht

quantifizierbar angesehen wird, da die wissenschaftliche Datenlage eine

quantifizierbare Aussage für patientenrelevante Endpunkte zum Zeitpunkt des

Beschlusses nicht zuliess. Der Beschluss wurde zudem mit Verweis auf die der

Zulassungsbehörde noch vorzulegenden Daten zur Unbedenklichkeit und Wirksamkeit

befristet.” (doc. XLIII)

1.57

Il 17 agosto 2017 la curante, dr.ssa med. __________,

specialista FMH in dermatologia e venerologia, ha risposto alle domande poste

dal Tribunale (doc. XLVIII).

1.58

Il

24.

agosto 2017 il TCA ha scritto agli __________ ed al __________, in francese,

all’__________ e all’Ospedale universitario di __________, in tedesco,

chiedendo:

"

(…) unser Gericht ist aufgefordert, über die

Streitigkeit bzgl. einer Patientin (eine Frau, geboren 1983) zu entscheiden,

die an Erythropoetischer Protoporphyrie (EPP), einer seltenen Erbkrankheit,

leidet.

Infolge eines Urteils des Bundesgerichtes

hinsichtlich des vorliegenden Falles, müssen wir wissen, welche die besten

Experten in der Schweiz in Sachen Behandlung und Pflege der erwähnten Pathologie

sind.

Zum Zweck der Beurteilung bitten wir Sie

daher klarzustellen, ob in Ihrem Krankenhaus ein Spezialist für die Pflege und

Behandlung der Erythropoetischen Protoporphyrie zur Verfügung steht (bitte

Koordinaten mitteilen), oder ob Sie sich für Patienten mit Erythropoetischer

Protoporphyrie an auswärtige Ärzte in der Schweiz oder im Ausland wenden (bitte

lassen Sie uns in diesem Fall deren Namen zukommen).“ (doc. LI)

1.59

Il

25.

agosto 2017 il Prof. Dr. med. __________, “Chefarzt” della Clinica

dermatologica dell’”Universitätsspital” di __________, ha affermato:

" (…) Ich empfehle Ihnen Frau Prof. __________, __________ in __________.

Sie ist schweizweit die Expertin für dieses Problem.“ (doc. LV)

1.60

Il

29.

agosto 2017 il Tribunale federale ha trasmesso al TCA, su sua richiesta, uno

scritto della ditta Clinuvel al Gruppo __________ dell’8 maggio 2017, cui

l’assicuratore ha fatto cenno nel ricorso contro il decreto sulle misure

provvisionali del 4 luglio 2017 e mai prodotto a questo Tribunale, da cui

emerge che dal 1° giugno 2017 il medicamento SCENESSE®

sarebbe costato fr. 15'757, ossia una riduzione del 17% rispetto al

prezzo previsto inizialmente di fr. 18'989. Clinuvel ha

inoltre evidenziato come “Swiss patients are treated in line with the

product’s approved European Summary of Product Characteistics (SmPC) with a

recommended maximum of four implant administrations per patients per annum, and

overall treatment duration at the treating physician’s discretion according to

their assessment of individual patient need” (doc. LVI/1).

1.61

Il 28

agosto 2017 il Prof. __________, “médecin chef de service” presso il

servizio di dermatologia e venereologia degli __________ (__________), ha

affermato che:

" (…)

Nous n’avons pas de spécialiste pouvant

traiter et soigner cette maladie rare dans notre service ou aux __________.

Parmi les dermatologues en Suisse, les 2

collègues ci-dessous sont connus et regardés comme point de référence dans le

domaine des prophyries:

1.

La Dr. __________ au __________ à __________

(…)

2.

Le Prof. __________ du service de

dermatologie du __________ à __________ (…)” (doc. LVII)

1.62

Il

29.

agosto 2017 la ricorrente ha inoltrato una nuova richiesta di misure

provvisionali urgenti, domandando che l’assicuratore sia condannato alla presa

a carico della prossima dose del medicamento SCENESSE®

che sarà somministrata il 29 settembre 2017 dalla Prof. Dr.ssa med. __________

(doc. LVIII).

1.63

Il

1° settembre 2017 la ricorrente ha preso posizione sugli ulteriori accertamenti

effettuati dal TCA (doc. LXIII).

1.64

Con

scritto del 1° settembre 2017 il Prof. __________, “Klinikdirektor und

Chefarzt” dell’__________ di __________ ha affermato:

" (…)

In unserer Klinik gibt es leider keinen Experten für

die Pflege und Behandlung von Erythropoetischer Protoporphyrie. Wir können

jedoch Frau Prof. __________ vom __________ als potentielle Expertin empfehlen:

__________ Prof. dr. med. __________, Belegärztin (…)”

(doc. LXIV)

1.65

Il 6

settembre 2017 la ricorrente ha prodotto uno scritto del 3 settembre 2017 della

ditta Clinuvel dove viene indicato l’istoriato del prezzo del medicamento (doc.

LXVII).

1.66

Il 7 settembre 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto all’assicuratore,

chiedendo di chiarire per quale motivo pur essendo a conoscenza della

diminuzione del prezzo del medicamento SCENESSE®,

informazione avvenuta tramite invio 8 maggio 2017, nulla è stato comunicato a

questo Tribunale che si trovava confrontato con la domanda di provvedimenti

cautelari formulata dall’assicurata (doc. LXVIII).

1.67

Con

osservazioni dell’8 settembre 2017 l’assicuratore ha preso posizione in merito

alla richiesta di misure cautelari per il trattamento del 29 settembre 2017, chiedendone

la reiezione, poiché si tratta della quinta dose richiesta in un anno,

decorrente dal 1° dicembre 2016, subordinatamente la sospensione fino ad evasione

del ricorso (doc. LXX). Con ulteriore scritto del medesimo giorno

l’assicuratore ha completato le risposte alle domande poste il 5 e 14 luglio

2017.

dal TCA (doc. LXXI).

1.68

L’11

settembre 2017 l’assicuratore si è nuovamente espresso in merito prendendo

posizione sugli accertamenti effettuati dal TCA (doc. LXXII).

1.69

Il

12.

settembre 2017 la Prof. Dr.ssa med. __________ è stata sentita innanzi al

TCA quale teste, dalle ore 10:45 alle ore 15:35, senza alcuna pausa (doc.

LXXIII). Il 18 settembre 2017 ed il 22 settembre 2017 CO 1 ha trasmesso al TCA

ulteriore documentazione (doc. LXXIV + 4/7 e doc. LXXV + 6/7).

1.70

Il

25.

settembre 2017 è pervenuto al TCA uno scritto del Prof. dr. med. __________,

del “Service de dermatologie” del __________ di __________, datato 14

settembre 2017, che ha affermato:

" (…)

J’accuse réception de votre courrier daté du 24

août 2017, relatif à l’objet cité en exergue, par lequel vous me demandez de

vous communiquer qui sont en Suisse, les plus grands experts dans le traitement

et les soins de la pathologie susmentionnée.

A mon avis, je peux citer les Professeurs

suivants, qui sont tous d’éminents spécialistes dans le domaine:

- Prof. __________ du Service de dermatologie et

vénéréologie du __________ sis à l’Hôpital __________ à __________,

- Prof. __________, médecin chef au __________, __________

à __________,

- Prof. __________ de l’Hôpital Universitaire de __________,

__________ à __________.” (doc. LXXVI)

in

diritto

in ordine

2.1

Con

sentenza 9C_711/2016,9C_716/2016 del 9 maggio 2017 pubblicata in DTF 143 V 130

il Tribunale federale, dopo aver stabilito che il medicamento SCENESSE® ha un’utilità terapeutica generale, ha parzialmente accolto i ricorsi presentati

dall’assicuratore e da RI 1 contro la sentenza 36.2016.72 emanata il 21

settembre 2016 dal TCA, ponendo le spese giudiziarie a carico delle rispettive

(contro)parti e condannando l’assicuratore a versare fr. 2'800 di ripetibili

all’assicurata, ha annullato il giudizio cantonale ed ha rinviato la causa al

TCA “per una nuova decisione ai sensi dei considerandi”.

Per

costante giurisprudenza, secondo un principio generale applicabile nella

procedura amministrativa, quando un’autorità di ricorso emana una decisione di

rinvio, l’autorità alla quale la causa è rinviata, così come quella che ha reso

la decisione, sono tenute a conformarsi alle istruzioni del giudizio di rinvio

(sentenza 9C_207/2017 dell’8 settembre 2017, sentenza 8C_236/2017 del 24 luglio

2017, sentenza 9C_457/2013 del 26 dicembre 2013 consid. 6.2).

D’altra

parte, di principio un Tribunale è vincolato dal dispositivo di una decisione

cresciuta in giudicato. I motivi della decisione non sono invece vincolanti a

meno che il dispositivo non vi rinvii esplicitamente (sentenza 9C_368/2015 del

13.

gennaio 2016, consid. 5.1; DTF 139 III 126 consid. 3.2.1;

DTF 123 III 16 consid. 2a; DTF 121 III 474 consid. 4a; DTF 113 V 159

consid. 1c).

In

concreto nel dispositivo vi è un rinvio generale ai “considerandi”.

Al

consid. 11.4 l’Alta Corte ha affermato che alla “luce di

quanto precede si deve ritenere che i giudici cantonali, ritenendo un elevato

beneficio terapeutico nel caso concreto, si sono basati su un accertamento

incompleto dei fatti che li avrebbe dovuti incitare, visto il principio inquisitorio,

a ordinare una nuova perizia medica. Considerate queste lacune, il Tribunale

federale non può pronunciarsi neppure sul numero delle somministrazioni annuali

a carico della cassa malati. Dando seguito alla conclusione sussidiaria

formulata da CO 1 nel suo ricorso, la causa deve quindi essere rinviata al

Tribunale cantonale per nuovi accertamenti affinché, dopo avere ordinato una

perizia medica giudiziaria, possa emanare una nuova decisione. Visto l'esito

della procedura non è necessario, per il momento, esaminare il prezzo del

medicamento della cassa malati poiché l'economicità della cura non può essere

valutata facendo astrazione dell'utilità terapeutica. Considerato il rinvio

della causa non è neppure necessario pronunciarsi sulla presunta violazione

dell'art. 8 CEDU.”

Il

Tribunale federale ha dunque rinviato la causa al TCA affinché questi determini

l’alto valore terapeutico del medicamento SCENESSE® nel caso concreto, ossia su RI 1, tramite “nuovi

accertamenti, affinché, dopo avere ordinato una perizia medica giudiziaria,

possa emanare una nuova decisione”.

Questo

Tribunale, in applicazione del principio di celerità che pervade l’intero

sistema delle assicurazioni sociali (cfr. art. 61 let. a LPGA), ritenuta anche

la situazione valetudinaria in cui si trova la ricorrente, lo stesso giorno in

cui è pervenuta la sentenza federale del 9 maggio 2017, ossia il 24 maggio

2017, ha immediatamente preso contatto con la dr.ssa med. __________,

direttrice dell’Unità Operativa di Medicina Interna presso la __________ di __________,

una tra le maggiori esperte di porfiria in Italia, per chiederle se fosse

disponibile per effettuare una perizia medica (doc. II). Contestualmente,

sempre lo stesso giorno, ha avvisato le parti (doc. III), chiedendo loro di far

valere eventuali obiezioni in merito e porre eventuali ulteriori domande oltre

a quelle indicate dall’Alta Corte.

La

ricorrente ha ritenuto non sufficientemente solide le conoscenze in ambito di

porfiria della dr.ssa med. Cappellini ed ha proposto quali alternative il prof.

__________ di __________ (Italia), il Prof. __________ di __________ (Italia)

ed una delle massime esperte europee, la dr.ssa med. __________ di __________

(Olanda).

Il

13.

giugno 2017 il TCA ha informato le parti che la dr.ssa med. __________ aveva

rinunciato all’assunzione del mandato peritale per possibili “conflitti

d’interessi”, mentre il Prof. __________ sarebbe stato disposto ad

effettuare una visita ma non una perizia (doc. VIII). Il Tribunale ha poi

segnalato che il Centro per Porfirie __________ di __________ aveva di

principio dato la sua disponibilità, ritenuto tuttavia che previamente

avrebbero dovuto essere risolti alcuni problemi burocratici trattandosi di

allestire un referto per un ente estero (doc. VIII).

I

contatti con l’istituto romano, al fine di allestire la perizia, sono

proseguiti intensamente durante tutto il mese di giugno 2017 con tutte le

difficoltà insite nel trattare con enti esteri (cfr. doc. da XII a XIX).

La

soluzione romana avrebbe potuto essere la migliore. L’assicurata è di lingua

madre italiana e, come si vedrà meglio in seguito, per stabilire la gravità

della patologia non esistono elementi medici oggettivi, se non, in parte, senza

tuttavia essere sufficiente, la misurazione della quantità di porfirina

nell’eme (doc. LXXIII). I criteri per stabilire il grado di intensità della

patologia sono soprattutto di carattere soggettivo (cfr. doc. LXXIII; cfr.

anche risposta di causa doc. XXI, inc. 36.2017.62:”[…] Secondo il dr. __________

è difficile qualificare con precisione in un contesto scientifico il valore

terapeutico della cura – se esso sia alto – dovendosi a tal fine basare in

parte anche su dichiarazioni soggettive dei pazienti relative all’efficacia

(ad. 2) […]”).

Da

cui la necessità di conoscere la lingua del paziente. Tant’è che con la Prof. Dr.ssa

med. __________ la ricorrente si esprimeva in inglese, lingua perfettamente conosciuta

da entrambe.

Nell’ambito

dell’udienza tenutasi il 26 giugno 2017 per discutere delle misure provvisionali

(doc. XX) e con maggior forza con scritto del 30 giugno 2017 (doc. XXIII), la

Cassa ha tuttavia ricusato sia il dr. med. __________ del Centro per Porfirie __________

di __________ (Italia) che la dr.ssa __________, del __________ in Olanda, quest’ultima

attiva presso l’__________ ed anch’essa una delle maggiori esperte a livello

mondiale della malattia che qui interessa (cfr. __________).

L’assicuratore

ha in particolare ritenuto che entrambi gli esperti si troverebbero in rapporti

troppo stretti con la Prof. Dr.ssa med. __________, con la quale avrebbero

collaborato. Inoltre il perito italiano ha “domicilio in un Paese – l’Italia

– che da subito si è mostrato molto aperto all’introduzione sul mercato del

medicamento Scenesse, essendo stato il primo a curare in Italia (e uno dei

primi in Europa) la malattia EPP con Scenesse e ha lui stesso un interesse a

promuovere tale metodo di cura” (doc. XXIII; cfr. anche doc. XX: “[…]

Inoltre il prof. __________ di __________ è attivo in un paese molto liberale

in materia di corresponsione dei medicamenti […]”).

Anche

il Prof. dr. med. __________ attivo presso il __________, dove l’insorgente è

stata ricoverata nel 2007 (cfr. anche doc. LXXIII), citato pure dagli __________

(doc. LVII), quale altro esperto svizzero, ma che l’assicuratore non ha

indicato quale perito e che, pur essendo un dermatologo rinomato, non è

altrettanto esperto come la Prof. dr.ssa med. __________ nell’ambito qui in

esame (cfr. consid. 2.8), ossia la “EPP”, ha collaborato con la specialista (“Simultaneous

manifestation of variegate porphyria in monozygotic twins” pubblicato nel

2008: cfr. __________) e non può dunque essere ritenuto secondo i parametri

della Cassa.

Interpellato

telefonicamente dal TCA lo specialista ha inoltre evidenziato che potrebbe

conoscere la fattispecie per averla letta su riviste e/o giornali e che

potrebbe anche aver già visto la ricorrente alcuni anni fa (l’interessata è

infatti stata ricoverata al __________ nel 2007 [doc. LXXIII]), rilevando che

la referenza in Svizzera è la Prof. dr.ssa med. __________.

Questo

Tribunale rileva che in Germania è attivo il Prof. dr. med. __________. Anche

quest’ultimo tuttavia, che ha fatto parte insieme alla Prof. dr.ssa med. __________

ed alla Dr.ssa med. __________ (che ha rinunciato alla perizia per possibili “conflitti

d’interessi”) del comitato scientifico del congresso internazionale sulla

porfiria tenutosi nel 2017 a Bordeaux (cfr. https://icpp2017.org), ha

collaborato a pubblicazioni scientifiche con la Prof. dr.ssa med. __________ (cfr. ad esempio: “Biallelic inactivation of

protoporphyrinogen oxidase and hydroxymethylbilane synthase is associated with

liver cancer in acute porphyrias”, in: journal of hepatology, Vol. 62,

No.3, 3.2015, pag. 734-738).

I maggiori esperti

di EPP hanno pertanto cooperato con la Prof. dr.ssa med. __________,

attivamente o tramite pubblicazioni comuni, o hanno comunque intrattenuto

numerosi contatti con lei.

L’assicuratore

ha ricusato i maggiori esperti europei in ambito di EPP e di applicazione del

medicamento SCENESSE® poiché troppo

vicini alla Prof. dr.ssa med. __________ ed ha proposto il Prof. __________, docente

nell’Università __________ di __________, specialista in medicina interna, e

con conoscenze nel settore dell’ematologia e oncologia, epatologia ed

endocrinologia, di __________ (Germania).

Questo

TCA, malgrado tutti gli sforzi messi in atto sin dal primo giorno in cui ha

ricevuto la sentenza di rinvio per dar seguito a quanto stabilito dal Tribunale

federale, non ha potuto allestire la perizia giudiziaria, poiché l’assicuratore

ha ricusato tutti i maggiori esperti europei in ambito di EPP che avrebbero

potuto entrare in considerazione in quanto troppo vicini alla Prof. dr.ssa med.

__________, la quale collabora o intrattiene rapporti con i maggiori

specialisti in questo ambito, ed ha proposto un medico (dr. med. __________)

che, come si vedrà meglio in seguito (cfr. consid. 2.8), è meno qualificato

rispetto alla Prof. Dr.ssa med. __________.

L’accertamento

per chiarire la questione del valore terapeutico del trattamento nel caso

concreto ha forzatamente dovuto essere effettuato tramite altre modalità.

Tutto

ciò anche per tenere conto dei principi di semplicità e celerità che guidano il

giudice delle assicurazioni sociali (cfr. anche art. 61 lett. a LPGA) e della

situazione valetudinaria della ricorrente (cfr. in particolare consid. 2.8 e

seguenti).

2.2

L’insorgente fa valere una

violazione del diritto di essere sentita poiché l’assicuratore le avrebbe negato

il diritto di poter parlare con il medico di fiducia, malgrado l’EMA sottolinei

l’importanza di tenere conto delle testimonianze individuali dei pazienti e non

solamente dei risultati degli studi per apprezzare l’efficacia di un

medicamento.

Ai sensi dell'art. 29 cpv.

2.

Cost. le parti hanno diritto d'essere sentite. Per costante giurisprudenza,

dal diritto di essere sentito deve in particolare essere dedotto il diritto per

l'interessato di esprimersi prima della resa di una decisione sfavorevole nei suoi

confronti, quello di fornire prove circa i fatti suscettibili di influire sul

provvedimento, quello di poter prendere visione dell'incarto, quello di

partecipare all'assunzione delle prove, di prenderne conoscenza e di

determinarsi al riguardo (STFA del 29 giugno 2006 nella causa J. e D., H 97/04;

DTF 129 II 504 consid. 2.2, 127 I 56 consid. 2b, 127 III 578 consid. 2c, 126 V

131.

consid. 2b; cfr. riguardo al previgente art. 4 cpv. 1 vCost., la cui

giurisprudenza si applica anche alla nuova norma, DTF 126 I 16 consid. 2a/aa,

124.

V 181 consid. 1a, 375 consid. 3b e sentenze ivi citate).

Il diritto di essere sentito comprende l’obbligo

per l’autorità di motivare le proprie decisioni. Tale obbligo ha lo scopo, da

un lato, di porre la persona interessata nelle condizioni di afferrare le

ragioni poste a fondamento della decisione, di rendersi conto della portata del

provvedimento e di poterlo impugnare con cognizione di causa, e dall’altro, di

permettere all’autorità di ricorso di esaminare la fondatezza della decisione

medesima. Ciò non significa che l’autorità sia tenuta a pronunciarsi in modo

esplicito ed esaustivo su tutte le argomentazioni addotte; essa può occuparsi

delle sole circostanze rilevanti per il giudizio, atte ad influire sulla

decisione (sentenza del 24 gennaio 2007, U 397/05, con riferimenti; DTF 129 I

232.

consid. 3.2).

Nel caso di specie la

questione può rimanere aperta.

Infatti, una violazione

del diritto di essere sentito è sanabile se l'interessato, come in concreto, ha

la possibilità di esprimersi dinanzi a un'autorità di ricorso che gode del

pieno potere di esame sui fatti e sul diritto (DTF 135 I 279 consid. 2.6.1 pag.

285; 124 V 180 consid. 4a pag. 183).

Come noto, il TCA dispone

di un pieno potere di esame in tal senso (cfr. anche sentenza 8C_923/2011 del

28.

giugno 2012, consid. 2.3) e, in applicazione del principio inquisitorio, può

assumere le prove che ritiene necessarie per il chiarimento della fattispecie

(art. 61 lett. c LPGA).

L’insorgente, oltre ad

essere stata sentita nel corso delle udienze tenutesi innanzi al TCA, ha potuto

produrre ulteriore documentazione e prendere ampiamente posizione in merito

alle valutazioni del medico fiduciario.

Non va poi dimenticato che

il TF ha già avuto modo di stabilire che è possibile prescindere da un rinvio

della causa all'amministrazione se una simile operazione si esaurirebbe in uno

sterile esercizio procedurale e procrastinerebbe inutilmente il processo in

contrasto con l'interesse - di pari rango del diritto di essere sentito - della

parte ad essere giudicata celermente (DTF 132 V 387 consid. 5.1 pag. 390 con

riferimenti, cfr. anche sentenza 9C_937/2011 del 9 luglio 2012, consid. 2.3).

Il TCA può

pertanto entrare nel merito del ricorso.

nel

merito

2.3

Per

l’art. 25 cpv. 1 LAMal l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie

assume i costi delle prestazioni atte a diagnosticare o a curare una malattia e

i relativi postumi.

Queste

prestazioni comprendono in particolare i medicamenti prescritti dal medico

(art. 25 cpv. 2 lett. b LAMal).

Conformemente

all’art. 34 cpv. 1 LAMal per l’assicurazione obbligatoria delle cure

medico-sanitarie, gli assicuratori non possono assumere altri costi oltre

quelli delle prestazioni ai sensi degli articoli 25-33.

Le

prestazioni di cui agli articoli 25-31 devono essere efficaci, appropriate ed

economiche. L’efficacia deve essere comprovata secondo metodi scientifici (art.

32.

cpv. 1 LAMal).

Una

prestazione è efficace quando ci si può oggettivamente attendere il risultato

terapeutico voluto dal trattamento della malattia, ossia l’eliminazione

dell’affezione somatica o psichica (DTF 128 V 165 consid. 5c/aa; RAMI 2000 n.

KV 132 pag. 281 consid. 2b). La questione dell’appropriatezza

della prestazione si apprezza in funzione del beneficio diagnostico o

terapeutico dell’applicazione nel caso particolare, tenendo conto dei rischi e

dello scopo terapeutico (DTF 127 V 146 consid. 5). L’appropriatezza

rileva di regola da criteri medici ed è strettamente legata alla questione

dell’indicazione medica; quando l’indicazione medica è chiaramente stabilita,

il carattere appropriato della prestazione lo è ugualmente (DTF 125 V 99

consid. 4a). Il criterio dell’economicità concerne il rapporto tra i costi e il

beneficio della misura, quando nel caso concreto differenti forme e o metodi di

trattamento efficaci e appropriati entrano in linea di conto per combattere la

malattia (DTF 127 V 146 consid. 5).

2.4

Conformemente

all’art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal (in relazione con l’art. 34 OAMal), l’Ufficio

federale, dopo aver sentito le competenti commissioni e conformemente ai

principi di cui agli articoli 32 capoverso 1 e 43 capoverso 6, appronta un

elenco delle specialità farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con

l’indicazione dei prezzi (elenco delle specialità). Tale elenco deve contenere

anche i prodotti generici a prezzi più vantaggiosi che possono sostituire i

preparati originali.

Per

l’art. 73 OAMal l’ammissione in un elenco può essere vincolata a limitazioni.

La limitazione può segnatamente concernere la quantità e le indicazioni

mediche.

Queste

limitazioni sono degli strumenti di controllo dell’economicità e non una forma

di razionalizzazione delle prestazioni (RAMI 2001, KV 158 pag. 158 consid. 2d). Hanno inoltre come scopo di escludere o limitare la possibilità di

utilizzare abusivamente medicamenti dell’elenco delle specialità (DTF 129 V 42

consid. 5.2 in fine; RAMI 2004 KV 272 p. 113 consid. 3.3.1; cfr. anche DTF 128

V 167 consid. 5c/bb/bbb).

Tra le disposizioni

d’esecuzione emanate dal Consiglio federale agli art. 64a e seguenti OAMal,

rispettivamente dal Dipartimento (sulla base dell’art. 75 OAMal), agli art. 30

segg. OPre, l’art. 65 cpv. 1 OAMal prevede che un medicamento può essere

ammesso nell’elenco delle specialità se è stato validamente omologato

dall’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic).

Per l’art. 1 cpv. 1 della

legge federale sui medicamenti e i dispositivi medici (legge sugli agenti

terapeutici, LATer, RS 812.21), la legge, nell’intento di tutelare la salute

delle persone e degli animali, si prefigge di garantire che vengano immessi in

commercio soltanto agenti terapeutici di elevato valore qualitativo, sicuri ed

efficaci.

Chi chiede l’omologazione di

un medicamento o di un procedimento è tenuto ad attestare che il medicamento o

il procedimento è di qualità, sicuro e efficace (art. 10 cpv. 1 lett. a LATer).

Un medicamento non sarà autorizzato se emerge dalla documentazione che presenta

un rapporto beneficio-rischio negativo al momento dell’utilizzo al quale è

destinato, se non ha l’efficacia terapeutica voluta o se questa non è

sufficientemente provata, o ancora se la sua composizione non corrisponde a

quella indicata (Messaggio del 1° marzo 1999, FF 1999 3151 seg.).

Per l’art. 11 LATer la domanda

di omologazione deve contenere tutti i dati e i documenti necessari alla

valutazione, in particolare la designazione del medicamento (lett. a), le

proprietà terapeutiche e gli effetti indesiderati (lett. e), la

caratterizzazione del prodotto, le informazioni relative al medicamento, le

modalità di dispensazione e d’uso (lett. f).

Tra le esigenze relative

all’informazione professionale sul medicamento destinata alle persone

autorizzate alla prescrizione, alla dispensazione o all’utilizzazione di medicamenti

per uso umano (art. 13 dell’Ordinanza dell’Istituto svizzero per gli agenti

terapeutici concernente i requisiti per l’omologazione di medicamenti;

Ordinanza per l’omologazione di medicamenti, OOMed, RS 812.212.22), il

richiedente deve menzionare, tra i requisiti, le indicazioni e le possibilità

d’impiego del medicamento (art. 3 dell’allegato 4 all’OOMed).

L’informazione professionale è

di principio pubblicata nel compendio svizzero dei medicamenti (cfr. art. 2

dell’allegato 4 all’OOMed e cifra 331.3 delle istruzioni dell’UFAS sulle liste

di specialità citata in DTF 130 V 532, consid. 3.2.1).

Swissmedic comunica al

richiedente l’esito positivo della perizia (art. 6 dell’Ordinanza sui

medicamenti; OM, RS 812.212.21) prima di autorizzare la vendita di un

medicamento quando le condizioni sono adempiute (art. 16 LATer); la decisione

di omologazione è corredata di un documento che definisce i dettagli materiali

e giuridici salienti della decisione (riassunto delle caratteristiche dei

prodotti; art. 7 cpv. 4 OM). Se in seguito il titolare dell’autorizzazione

intende modificare l’informazione professionale o un’indicazione o un’aggiunta

di dati, deve chiedere l’autorizzazione di Swissmedic (art. 10 OM).

2.5

Il TFA (dal 1° gennaio 2007: TF),

in DTF 130 V 532, ha evidenziato come dal sistema di ammissione nell’elenco

delle specialità la limitazione operata dall’Ufficio federale delle

assicurazioni sociali (UFAS; in seguito trasferita all’Ufficio federale della

sanità pubblica: UFSP) in merito alle indicazioni mediche (art. 73 OAMal), può

riferirsi soltanto alle indicazioni terapeutiche per le quali Swissmedic ha

autorizzato la commercializzazione del prodotto (consid. 3.2, 3.3 e 5.2). Di

principio un medicamento figurante nell’elenco delle specialità può essere

preso a carico dell’assicurazione malattia sociale soltanto se è stato

prescritto per delle indicazioni mediche conformi a quelle approvate da

Swissmedic. Risulta in effetti dal sistema d’ammissione dei medicamenti

nell’elenco delle specialità che l’esame dell’UFAS (ora UFSP) e della

Commissione federale dei medicamenti a proposito dell’efficacia,

dell’appropriatezza e dell’economicità di un medicamento si riferisce

unicamente alle indicazioni terapeutiche esaminate e approvate da Swissmedic

(consid. 3.2 e 3.3). Un medicamento figurante nell’elenco delle specialità,

utilizzato – “al di fuori dell’etichetta” – per altre indicazioni rispetto a

quelle autorizzate da Swissmedic e alle quali fa riferimento l’istruzione

destinata agli specialisti, non è, di regola, assunto dall’assicurazione

obbligatoria per le cure medico-sanitarie.

L’elenco delle specialità ha

un carattere esaustivo e vincolante (DTF 130 V 532 consid. 3.4; cfr. anche DTF

128.

V 161, consid. 3b/bb). Da una parte i costi dei medicamenti che non sono

menzionati nell’elenco non devono di regola essere assunti dall’assicuratore

(DTF 130 V 532 consid. 3.4, RAMI 2004 KV 272 pag. 112 consid. 3.2.1; SVR 2004

KV n. 9 pag. 30 consid. 4.2), d’altra parte per quanto concerne il sistema

delle liste dedotto dall’art. 34 cpv. 1 LAMal, l’elenco delle specialità

contiene un’enumerazione esaustiva delle differenti posizioni (DTF 130 V 532

consid. 3.4). Ne discende che un medicamento utilizzato per altre indicazioni

oltre a quelle previste nell’elenco delle specialità deve essere considerato un

medicamento “fuori lista” e non è pertanto soggetto all’obbligo di rimborso

previsto dall’assicurazione obbligatoria (DTF 130 V 532 consid 3.4).

In DTF 131 V 349 il TFA (dal

1° gennaio 2007: TF) ha dovuto giudicare un caso di assunzione dei costi per un

medicinale menzionato senza limitazioni nell’elenco delle specialità e

dispensato con un dosaggio superiore a quello autorizzato da Swissmedic.

L’Alta Corte ha precisato che

dal profilo dell’ammissione e quindi anche dell’inserimento nell’elenco delle

specialità, l’indicazione medica e il dosaggio di un medicinale sono

strettamente e indissolubilmente legati tra loro. L’utilizzo del medicinale per

indicazioni mediche non approvate da Swissmedic e/o in un dosaggio superiore

non è atto, salvo eccezioni, a giustificare un obbligo di assunzione a carico

dell’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie.

In DTF 136 V 395 il TF ha

stabilito come il fatto che un medicinale (in concreto: Myozyme) sia stato

autorizzato come farmaco orfano secondo la legislazione sugli agenti

terapeutici non significa automaticamente che il suo impiego abbia una utilità

terapeutica elevata poiché l'autorizzazione giusta l'art. 14 cpv. 1 lett. f

LATer non la richiede (consid. 5.3).

L'esistenza di una utilità

terapeutica elevata - quale condizione per una presa a carico dei costi fuori

dall'elenco delle specialità (consid. 5.1 e 5.2) - va valutata in generale come

pure nel singolo caso di specie (consid. 6.4 e 6.5); in casu essa è stata

negata in mancanza della prova di studi clinici e nel caso concreto (consid.

6.

-6.10).

Se anche fosse dimostrata una

utilità terapeutica elevata, un obbligo di prestazione andrebbe negato per

ragioni di economicità, vale a dire per difetto di un rapporto ragionevole tra

costi e benefici (consid. 7). Ai consid. 7.7 e seguenti il TF ha enumerato i

criteri applicabili per determinare questo rapporto, le esigenze di

generalizzabilità di questi criteri e la loro applicazione anche ai casi di

malattie genetiche rare.

La citata giurisprudenza è

stata confermata in DTF 139 V 375 (cfr. anche sentenza 9C_572/2013 del 27

novembre 2013, consid. 2).

2.6

Il 1° marzo 2011 sono entrati in vigore gli art. 71a e 71b OAMal

che hanno in sostanza codificato la giurisprudenza in merito all’assunzione dei costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità che

non rientra nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art.

71a OAMal), rispettivamente l’assunzione dei costi di un medicamento non ammesso

nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal).

Ai sensi dell’art.

71a OAMal:

"

1.

L’assicurazione obbligatoria delle cure

medico-sanitarie assume i costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle

specialità per un impiego che non rientra nell’informazione professionale

approvata dall’Istituto o nella limitazione stabilita nell’elenco delle

specialità secondo l’articolo 73 se:

a. l’impiego del medicamento

costituisce un presupposto indispensabile per l’esecuzione di un’altra

prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie

e tale prestazione è chiaramente predominante;

oppure

b. l’impiego del medicamento

promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere

esito letale per l’assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua

salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro

trattamento omologato efficace non è disponibile.

2.

L’assicurazione

obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto

previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di

fiducia.

3.

I

costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico.

L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione. Il prezzo iscritto

nell’elenco delle specialità è considerato il prezzo massimo.”

Per

l’art. 71b OAMal:

"

1.

L’assicurazione obbligatoria delle cure

medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato

dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle specialità, per un impiego che

rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le

condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b.

2.

Essa

assume i costi di un medicamento non omologato dall’Istituto, che dev’essere

importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui

all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato

per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione

equivalente riconosciuto dall’Istituto.

3.

L’assicurazione

obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento

soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del

medico di fiducia.

4.

I

costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico.

L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione.”

Il

1° marzo 2017 è entrata in vigore una modifica degli art. 71a e seguenti OAMal.

Per

l’art. 71a cpv. 2 OAMal l’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione

d’intesa con il titolare dell’omologazione. Il prezzo da rimunerare deve essere

inferiore al prezzo massimo iscritto nell’elenco delle specialità.

L’art.

71b OAMal (assunzione dei costi di un medicamento omologato dall’Istituto non

ammesso nell’elenco delle specialità) prevede al cpv. 1 che l’assicurazione

obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento

pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle

specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale

se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o

b. Per il cpv. 2 l’assicuratore stabilisce l’importo della remunerazione

d’intesa con il titolare dell’omologazione.

Secondo

l’art. 71c OAMal (assunzione dei costi di un medicamento importato non

omologato dall’Istituto) il cpv. 1 prevede che l’assicurazione obbligatoria

delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso

non omologato dall’Istituto, che può essere importato secondo la legge sugli

agenti terapeutici, se le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1

lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente

indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione riconosciuto

equivalente dall’istituto.

Secondo

il cpv. 2 l’assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento è importato

dall’estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese d’importazione del

medicamento prestando attenzione ai costi.

Secondo

l’art. 71d OAMal (disposizioni comuni) l’assicurazione obbligatoria delle cure

medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia

speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia (cpv.

1). L’assicuratore verifica se i costi assunti dall’assicurazione obbligatoria

delle cure medico-sanitarie sono proporzionate al beneficio (cpv. 2). Se le

domanda di garanzia di assunzione dei costi è completa, l’assicuratore decide

in merito entro due settimane (cpv. 3). Il fornitore di prestazioni addebita

all’assicuratore i costi effettivi. Per i medicamenti di cui all’articolo 71a è

addebitato il prezzo massimo figurante nell’elenco delle specialità, mentre per

i medicamenti di cui agli articoli 71b e 71c il prezzo al quale il fornitore di

prestazioni ha acquistato il medicamento, maggiorato dalla parte propria alla

distribuzione di cui all’articolo 67 capoverso 1quater e dall’imposta sul

valore aggiunto.

Il

Consiglio federale ha così commentato le modifiche (cfr. www.admin.ch,

comunicato stampa del 6 luglio 2016 “nuove modalità per il riesame dei

prezzi dei medicamenti”):

"

(…)

Il Consiglio federale intende adeguare anche le

disposizioni che concernono il rimborso nel singolo caso. Finora erano

disciplinate le condizioni alle quali un medicamento poteva essere rimborsato

dall’AOMS se non era iscritto nell’elenco delle specialità (ES), non era

destinato al trattamento di una determinata malattia o non poteva essere

omologato da Swissmedic (cosiddetti off-limitation-use oppure off-label-use).

In questi casi un rimborso è possibile se non è disponibile un altro

trattamento omologato efficace e se la malattia può avere esito letale o può

provocare danni gravi e cronici alla salute. Per ogni medicamento in questione

il medico curante deve presentare una domanda di garanzia di assunzione dei

costi all’assicuratore malattie, che decide dopo essersi consultato con il

medico di fiducia. D’ora in poi questa decisione dovrà essere presa entro due

settimane. L’assicuratore malattie continuerà a decidere il prezzo al quale il

medicamento sarà rimborsato, ma in futuro rimborserà al massimo soltanto il 90

per cento del prezzo figurante nell’ES. Per i medicamenti importati sarà

rimborsato il prezzo effettivo. Un’altra novità è costituita dal

disciplinamento più chiaro dell’obbligo delle industrie farmaceutiche di

partecipare al processo di fissazione dei prezzi.

Gli adeguamenti fanno parte dell’attuazione del

Programma nazionale malattie rare che, sotto l’egida dell’Ufficio federale

della sanità pubblica (UFSP), intende garantire cure mediche di qualità alle

persone che ne sono affette.”

Come

emerge anche dalla sentenza federale di rinvio, che ha applicato le norme

precedentemente in vigore, essendosi lo stato di fatto svoltosi sotto l’egida

della precedente legislazione, in discussione è l’elevato beneficio terapeutico

del medicamento sulla ricorrente (cfr. DTF 143 V 137-138, riprodotto al consid.

1.

). Il TF ha invece ammesso l’utilità terapeutica del medicamento in

generale:

" (…)

10.

Secondo l'art. 32 LAMal le prestazioni che possono essere messe a

carico dell'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie devono

essere efficaci, appropriate ed economiche. L'art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal, al

quale rinvia l'art. 71b cpv. 2 OAMal, subordina l'assunzione dei costi di un medicamento,

non omologato e che non figura nell'elenco delle specialità, all'esistenza di un

elevato beneficio terapeutico, qui contestato, da mettere in relazione con

una prognosi letale o almeno con l'esistenza di danni gravi

e cronici alla salute dell'assicurato. È invece pacifico che SCENESSE® è

l'unico trattamento esistente efficace - ai sensi dell'art. 32 LAMal - per

la cura della protoporfiria eritropoietica (EPP). L'appropriatezza del

medicamento - che va valutata generalmente alla luce di criteri medici e

non economici (DTF 136 V 395 consid. 7 pag. 406; DTF 125 V 95 consid. 4a pag. 99) - non

è neppure messa in discussione dalle parti.

11.

11.1

Sapere

se vi è un'utilità terapeutica è una questione di fatto. L'accertamento dei

fatti svolto dal Tribunale cantonale in proposito è quindi di principio

vincolante per il Tribunale federale (art. 97 e art. 105 LTF). Sapere invece se

vi è un "elevato" beneficio terapeutico è una questione di diritto

che può essere esaminata liberamente da questa Corte (DTF 136 V 395 consid. 6.3 pag. 401).

11.2

L'elevato beneficio

terapeutico non può essere esaminato facendo astrazione dell'economicità della

cura. In altre parole, un elevato beneficio terapeutico presuppone un rapporto

utilità terapeutica/costi favorevole, nel senso che più i costi sono elevati,

più ci si deve attendere a un grande beneficio terapeutico (DTF 142 V 26 consid. 5.2.1 pag. 34 con

riferimenti). È vero che il Tribunale federale ha già avuto l'occasione di

affermare che, in mancanza di un'alternativa efficace e appropriata, la

questione dell'economicità di un medicamento di regola non si pone (DTF 142 V 144 consid. 6 pag. 150).

Questo non significa tuttavia che l'assicurazione obbligatoria, in assenza di

un'alternativa efficace ed appropriata, debba assumersi qualsiasi costo. Anche

in questo caso ci deve essere un rapporto ragionevole tra costi e benefici in

ossequio al principio costituzionale della proporzionalità (art. 5 cpv. 2 Cost.;

DTF 142 V 144 consid. 7 pag. 151; DTF 139 V 375 consid. 4.4 in fine pag.

378; DTF 136 V 395 consid. 7.4 pag. 407

segg.).

L'esistenza di un'utilità terapeutica elevata

va valutata in generale - sulla base p. es. di studi clinici - come pure nel

singolo caso di specie (DTF 139 V 375 consid. 7.3 pag. 382; DTF 136 V 395 consid. 6.5 pag. 401).

11.3

11.3.1

SCENESSE® è stato omologato

dalla agenzia europea del farmaco come in Germania per la cura della

protoporfiria eritropoietica (EPP). Come già ricordato, l'appropriatezza e

l'efficacia del farmaco, per quanto riguarda perlomeno la sua valenza generale,

non sono contestate da CO 1 (cfr. consid. 10). Si può

aggiungere che per i farmaci orfani, per i quali sono spesso carenti

approfonditi studi clinici, le esigenze in merito all'efficacia non sono così

elevate come per i farmaci che sono stati riconosciuti nell'elenco delle

specialità (DTF 136 V 395 consid. 6.5 pag. 402). Si

può quindi ammettere che questo farmaco abbia in generale un'utilità

terapeutica molto elevata.” (sottolineature del redattore; cfr. DTF 143 V

135-137)

2.7

Con

sentenza pubblicata in DTF 142 V 26 il TF ha esaminato l’art. 65d cpv. 1bis

OAMal (nella formulazione in vigore dal 1° giugno 2013 al 31 maggio 2015)

in relazione con l’art. 32 cpv. 1 e 2 LAMal; riesame ogni tre anni delle

condizioni d’ammissione nell’elenco delle specialità. L’Alta Corte ha stabilito

che per il concetto di economicità ai sensi dell’art. 32 cpv. 1 LAMal sono

essenziali i termini di confronto (consid. 5.2.1). Se sono disponibili più

medicamenti con la stessa indicazione o con effetti simili, la valutazione

comparativa rispettivamente l’analisi del rapporto tra costi e benefici è un

elemento indispensabile nell’esame delle condizioni per l’ammissione

nell’elenco delle specialità (consid. 5.2.2). Il riesame periodico secondo

l’art. 32 cpv. 2 LAMal deve avvenire in modo completo e deve includere

l’analisi costi-benefici (consid. 5.2.3). Un’analisi indiretta tra costi e

benefici è effettuata mediante controlli incrociati terapeutici (consid. 5.3).

L’art. 65d cpv. 1bis OAMal, che prevede di regola un riesame

riferito esclusivamente ai prezzi, disattende il principio di legalità (consid.

5.

).

In

DTF 142 V 144 l’Alta Corte ha stabilito che la sorveglianza notturna di un

apparecchio respiratorio, necessario per un assicurato che soffre della

sindrome di Ondine e che esige un’attenzione costante del personale Spitex per

tutta la durata della misura, rientra in una sorveglianza a norma dell’art. 7

cpv. 2 lett. b n. 9 OPre (consid. 5.2). La questione dell’economicità della

cura Spitex non si pone in mancanza di un’alternativa efficace e adeguata

(consid. 6). Nessuna sproporzione manifesta tra il costo e l’utilità della cura

(consid. 7).

In

una sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 pubblicata in DTF 142 V 325, il

Tribunale federale si è espresso in merito ad un trattamento contro le

emicranie violente, stabilendo che adempiva alle condizioni di efficacia

previsto dalla LAMal. La causa è stata rinviata per determinare se il

medicamento poteva provocare effetti secondari nefasti se preso in dosi diverse

rispetto a quelle indicate da Swissmedic.

2.8

In

concreto occorre pertanto dapprima stabilire se il medicamento ha un elevato

valore terapeutico sulla ricorrente. In un secondo tempo va esaminato se vi è

una giusta proporzione tra beneficio (utilità della cura) e costi (cfr. DTF 143

V 130, consid. 11.4).

Come

ha ricordato il Tribunale federale al consid. 11.2 della sentenza di rinvio,

l’elevato beneficio terapeutico non può essere esaminato facendo astrazione

dell’economicità della cura. Un elevato beneficio terapeutico presuppone un

rapporto utilità terapeutica / costi favorevole, nel senso che più i costi sono

elevati, più ci si deve attendere a un grande beneficio terapeutico (DTF 142 V

26.

consid. 5.2.1, pag. 34 con riferimenti).

2.8.1

Dagli

atti risulta che RI 1 ha cominciato ad assumere il medicamento SCENESSE® nel

2008.

tramite un “compassionate programm”, al termine del quale, nel

2012, l’assicuratore ha rimborsato l’integralità dei costi del medicamento di

fr. 6'560 per impianto, affermando, con scritto del 14 maggio 2012 alla Prof. Dr.ssa

med. __________, con copia all’assicurata, che:

" (…)

ci riferiamo al suo certificato del 30.04.2012, riguardante

l’assunzione del medicamento Scenesse (afamelanotide) per la nostra assicurata

succitata.

A tale proposito, dopo attenta valutazione

del caso da parte del nostro medico di fiducia, le comunichiamo che

assumeremo i costi del medicamento in questione, tramite l’assicurazione

obbligatoria delle cure medico-sanitarie LAMal, secondo l’art. 71b OAMal.”

(doc. 4, inc. 36.2016.72, sottolineatura del redattore)

La

garanzia è stata prolungata il 6 settembre 2013, con scritto di simile tenore

(doc. 5, inc. 36.2016.72).

Nell’ambito

di una nuova valutazione della fattispecie, il 1° dicembre 2015, prima

dell’aumento di prezzo del farmaco, l’assicuratore ha contattato la Prof. Dr.ssa

med. __________, rilevando che il prezzo di fr. 6'560 “ist im Verhältnis zur

klassischen Therapie massiv zu hoch” ed ha ridotto l’importo riconosciuto a

fr. 5'248 (80% del prezzo) per impianto, per quattro impianti all’anno (doc. 10

inc. 36.2016.72).

In

seguito all’aumento del prezzo a fr. 18'989 per trattamento, l’assicuratore ha

mantenuto la sua presa di posizione (cfr. decisione del 27 maggio 2016, doc. 22,

inc. 36.2016.72).

2.8.2

Va

preliminarmente evidenziato che compete all’assicuratore, come previsto

dall’art. 43 cpv.1 LPGA, esaminare le domande, intraprendere d’ufficio i

necessari accertamenti e raccogliere le informazioni di cui ha bisogno.

L’assicurato, in applicazione dell’art. 43 cpv. 2 LPGA, deve del resto

sottoporsi a tutti gli esami medici o specialistici necessari e ragionevolmente

esigibili per la valutazione del caso.

Il

Tribunale federale ha già avuto modo di stabilire che spetta in primo luogo

all’amministrazione procedere con i necessari accertamenti e non devono essere

i Tribunali a dover supplire alle mancanze degli assicuratori sociali.

Con

sentenza 9C_675/2009 del 28 maggio 2010, l’Alta Corte, ha rammentato:

"

8.3

Ad ogni modo si ricorda alla

ricorrente che l'accertamento dei fatti incombeva in primo luogo a lei stessa

in forza dell'obbligo derivante dall'art. 43 LPGA, secondo il quale l'assicuratore

esamina le domande, intraprende d'ufficio i necessari accertamenti e raccoglie

le informazioni di cui ha bisogno (cfr. per analogia la sentenza

8C_122/2008 del 10 marzo 2008 consid. 3). Anche per questa ragione essa non può

ora rimproverare alla Corte cantonale un accertamento asseritamente (recte:

asserivamente, n.d.r.) lacunoso per non avere approfondito un aspetto - per

altro insufficientemente sostanziato in sede cantonale come pure in sede

federale, non potendosi dal solo doppio ruolo assunto da F.________ inferire un

serio indizio di manifesto abuso di diritto - che avrebbe potuto e dovuto

essere da lei acclarato. Come già avuto modo di affermare in altro ambito,

l'amministrazione non può infatti rimandare gli approfondimenti necessari

all'accertamento dei fatti determinanti alla procedura di opposizione e tanto

meno a quella giudiziaria di ricorso senza in questo modo contravvenire allo

scopo perseguito dalle relative disposizioni che è

quello di sgravare in definitiva i tribunali (cfr. DTF 132 V 368 consid. 5 pag. 374; sul tema cfr. pure RAMI 1999

n. U 342 pag. 410 [U 51/98]).” (sottolineatura del redattore)

2.8.3

Nel

caso si specie al fine di accertare la presenza o meno dell’elevato valore

terapeutico l’assicuratore ha fatto capo al dr. med. __________, “medico

specialista in medicina interna FMH, medico di fiducia SSMC (responsabile ad

interim servizio medico di fiducia), esperto certificato SIM” (doc. XXXVIII),

senza alcuna specializzazione non solo in porfiria, ma neppure in dermatologia

o in medicina di laboratorio, e senza esperienza pratica in merito a tale

patologia (cfr., in ambito di patologie psichiatriche, circa le esigenze relative

ai requisiti richiesti ad un medico affinché un rapporto psichiatrico possa

essere considerato, la sentenza 9C_815/2012 del 12 dicembre 2012, consid. 3;

DTF 130 V 396 consid. 6.3 pag. 403; DTF 131 V 49, consid. 1.2, pag. 50).

L’assicuratore

ha prodotto i referti del 16 giugno 2016 e del 25 agosto 2016 del dr. med. __________

(doc. 28 e 29, inc. 36.2016.72).

Si

tratta di due prese di posizione di due pagine, rispettivamente di una pagina e

mezzo, domande e considerazioni generali sul medicamento comprese (doc. 28 e

29, inc. 36.2016.72), redatte senza mai aver visto la ricorrente malgrado le richieste

in tal senso dell’assicurata (cfr. doc. XX) e senza aver mai discusso del caso

specifico con la Prof. Dr.ssa med. __________ (cfr. doc. LXXIII, domanda cc:” […]

Per quel che concerne il gruppo __________ sono stata io a cercare un contatto

con il dr. __________ che non ho raggiunto e non mi ha ricontattata. CO 1

contesta questo fatto, dice che i contatti ci sono stati tra il __________, che

ha avuto contatto con la prof. __________. All’inizio di questa primavera ho

avuto contatto con un nuovo paziente. Non ho avuto contatto con il Dr. __________

ma ho recuperato il suo indirizzo e-mail e gli ho scritto, lui mi ha risposto

che non dovevo contattarlo personalmente ma che dovevo contattare il centro dei

servizi dell’assicuratore. Ho chiesto al dr. __________ di indicarmi le

modalità della sua valutazione, ciò che egli però non ha fatto”).

La

decisione della Cassa si fonda in pratica su due frasi generiche e senza alcuna

motivazione del proprio medico interno, secondo cui è difficile stabilire

l’efficacia del medicamento nel caso concreto, e che avrebbero semmai dovuto

indurre l’assicuratore a ulteriori indagini mediche: “[…] Das

individuelle Ausmass eines Behandlungserfolges (Nutzen) ist aufgrund der Daten

allerdings vorab schwierig vorherzusagen” (doc. 28, inc. 36.2016.72) e: “[…]

ich habe allerdings Schwierigkeiten die subjektiven allgemein zitierten

positiven Patientenäusserungen in den nüchternen wissenschaftlichen Kontext

einzurodnen” (doc. 29 inc. 36.2016.72).

Questo

Tribunale, nell’ambito degli accertamenti che ha effettuato in seguito alla

sentenza di rinvio, ha dapprima sentito il dr. med. __________ nel corso

dell’udienza del 26 giugno 2017 (doc. XX) per stabilire quali fossero le

ragioni mediche, o meglio scientifiche, per le quali nel caso concreto l’alto

valore terapeutico non sarebbe dato.

Lo

specialista in medicina interna, oltre a confermare che al farmaco in questione

“può essere riconosciuta un’utilità terapeutica” (pag. 2 doc. XX),

richiesto dal giudice delegato di quantificare questa utilità terapeutica nel

caso di specie, e di argomentare la risposta, ha rilevato che “non è in

grado di quantificare l’utilità terapeutica” (pag. 2 doc. XX). Chiamato a

specificare se può mettere in dubbio e sulla base di quali documenti ed

argomenti la valutazione terapeutica del medicamento sulla ricorrente, come

sostenuto dalla Prof. Dr.ssa med. __________ e dalla curante, dr.ssa med. __________,

il dr. med. __________ si è limitato ad affermare che “effettivamente il

medicamento” in discussione “permette alla paziente una volta assunto di

non avere gli effetti della malattia e di poter vivere una vita normale” ed

ha affermato che “il medicamento è efficace sulla paziente” (pag. 3,

doc. XX).

In

tale contesto il TCA non può esimersi dal sottolineare che se il medico

fiduciario, come più volte richiesto insistentemente dalla paziente, avesse

perlomeno visitato l’interessata, la quale si è messa a completa disposizione

dell’assicuratore sin dall’inizio, avrebbe avuto la possibilità di sincerarsi

direttamente circa il risultato della sua applicazione (ciò che ha constatato

in sede d’udienza il 26 giugno 2017) e quindi dell’alto valore terapeutico nel

caso di specie.

Va

qui ripetuto che il medico fiduciario, che ha mantenuto un’attitudine meramente

passiva, non ha portato alcun elemento medico oggettivo, come si vedrà qui di

seguito, atto a sovvertire quanto attestato dalla Prof. Dr. med. __________. In

sede d’udienza del 26 giugno 2017 il dott. __________ ha peraltro ammesso

l’effettiva utilità terapeutica del medicamento in favore dell’assicurata, ne

ha potuto vedere gli effetti di persona (senza eseguire una visita),

limitandosi ancora però a indicare la sua incapacità (che non è noto se vada

ricondotta alla mancata personale verifica o alla mancanza di competenze

specifiche in materia) di valutarne l’entità. Da rilevare invece che

l’assicurata ha ripetuto in quella sede che il medicamento le permette di

vivere una vita normale, relazionale, professionale nella pienezza di quanto

deve essere riconosciuto a ogni persona nel rispetto dell’art. 8 CEDU così come

sviluppato dalla giurisprudenza della CorteEDU (su questi aspetti si vedano: Sergio Bartole, Pasquale De Sena e Vladimiro Zagreblesky: Commentario breve

della Convenzione europea per la salvaguardia dei diritti dell’uomo e delle

libertà fondamentali, Padova, 2012 Editrice dott. Antonio Milani, ad art. 8 n.

349).

L’assenza

di specifiche competenze da parte del dr. med. __________ per quanto concerne

la sua capacità nello stabilire nel caso concreto la presenza o meno dell’alto

valore terapeutico del medicamento in esame è stata accertata da questo

Tribunale anche nell’ambito dell’udienza della Prof. Dr.ssa med. __________, la

quale, dopo aver letto le prese di posizione del medico interno della Cassa del

16.

giugno 2016 e del 25 agosto 2016, ha rilevato come “le indicazioni

relative all’efficacia del dr. med.” __________ “non sono

scientificamente corrette. Lui dice che la melanina con l’effetto della luce

viene trasformata in eumelanina. In realtà non è così, SCENESSE aumenta la

produzione dell’eumelanina senza l’intervento della luce. Le componenti di

SCENESSE sono alpha msa analogo, antiinfiammatori e antiossidanti. Questi due

effetti sono molto importanti quali prevenzione per i danni causati dalla luce

nell’ambito della EPP. Le ore poste in risalto dal dr. __________ si

riferiscono a tutto lo studio (si tratta di 40 ore in 4 mesi, o forse anche

più)” (doc. LXXIII, domanda W).

La

Prof. Dr.ssa med. __________, titolare di cattedra presso la facoltà di

Medicina dell’Università di __________ (“Titularprofessorin”) è attiva

professionalmente in seno all’Ospedale __________ della Città di __________. Il

curriculum professionale, le specializzazioni acquisite nel corso degli anni,

l’attività accademica e le numerosissime pubblicazioni scientifiche apparse

sulle più quotate riviste mediche (reperibili nel sito internet della città di __________),

indicano la Prof. Dr.ssa med. __________ non solo specialista in materia di

porfiria, ma la maggiore esperta a livello svizzero (ed una delle più

riconosciute esperte a livello mondiale) della malattia (rara) di cui è affetta

la ricorrente (si veda il sito: __________). Come indicato la Prof. Dr. med. __________

è pure autrice di innumerevoli pubblicazioni scientifiche specifiche reperibili

all’indirizzo internet seguente: __________.

La

specialista, che ha precisato, in sede di audizione come la sua tesi di

abilitazione per l’ottenimento della “venja legendi”, ossia per

l’abilitazione all’insegnamento universitario, aveva per oggetto proprio la

porfiria, oltre a ribadire che in sostanza si occupa esclusivamente di tale

patologia, ha confermato di essere stata designata, nel 2014, dalla EMA, ossia

l’Agenzia Europea per i medicinali (parificabile a Swissmedic in Svizzera)

dalla BAG in Germania e dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti

nel 2016 in relazione all’approvazione del medicamento SCENESSE® per la cura

preventiva di EPP per quanto riguarda la fototossicità (doc. LXXIII, domanda d).

La

Prof. Dr.ssa med. __________ è pertanto una delle maggiori esperte a livello

mondiale della patologia qui in discussione e del medicamento. Del resto ella si

occupa di tale malattia dagli inizi degli anni ’80 e poi in maniera più intensa

dagli inizi degli anni novanta (cfr. doc. LXXIII, risposta c) ed ha redatto tra

le 50 e 70 pubblicazioni in questo ambito (cfr. doc. LXXIII, risposta f).

Gli

accertamenti effettuati nelle more processuali in seguito alla sentenza

federale di rinvio e l’audizione del 12 settembre 2017 hanno pertanto permesso

a questo Tribunale di stabilire che la Prof. Dr.ssa med. __________, “medico

curante” (cfr. DTF 143 V 137, consid. 11.3.2; cfr. per un caso in cui il TF

aveva citato il titolo di Prof. dello specialista curante, la sentenza

8C_180/2017 del 21 giugno 2017 consid. 4.4.2), è in sostanza la maggiore

esperta in Svizzera di EPP (cfr. prese di posizione del dr. med. __________, “Chefarzt”

della clinica dermatologica dell’”Universitätsspital” di __________

[doc. LV], del Prof. __________, “médecin chef de service” presso il

servizio di dermatologia e venereologia degli __________ [doc. LVII] e del

Prof. __________, “Klinikdirektor und Chefarzt” dell”’__________” di __________

[doc. LXIV]) ed è una delle maggiori esperte a livello internazionale.

Tant’è

che, come già rilevato, oltre ad aver redatto innumerevoli pubblicazioni in

questo ambito, fa parte dei maggiori gremi in Germania, nell’UE e negli USA che

si occupano di questa patologia e del medicamento SCENESSE® (cfr. doc. LXXIII).

Per

cui, necessariamente, tutti i casi più gravi sono trattati da lei in quanto non

vi sono alternative.

Le

sue valutazioni acquistano inoltre una credibilità ancora maggiore se si pon

mente al fatto che la Prof. Dr.ssa med. __________ ha un ruolo pubblico,

facendo parte del comitato etico del Canton __________ ed è pure una professoressa

universitaria (“Titularprofessorin”).

Del

resto, gli esperti citati dal Prof. __________, “Chef de service” del

reparto di dermatologia del __________, o hanno loro stessi rinviato alla Prof.

dr.ssa med. __________ (Prof. dr. med. __________, Chefarzt” della

clinica dermatologica dell’”Universitätsspital” di __________, doc. LV)

o lavorano nella medesima struttura della Prof. dr.ssa med. __________ (Prof. dr.

med. __________, “Chefarzt” presso lo __________ di __________) o hanno

collaborato con la Prof. dr.ssa med. __________ (Prof. dr. med. __________, cfr.

consid. 2.1).

Oltre

a ciò va evidenziato che se il Tribunale federale ha posto il principio secondo

cui alle certificazioni del medico curante, anche se specialista, va

riconosciuto un valore di prova limitato in ragione del rapporto di fiducia che

lo lega al suo paziente – d'altra parte l'Alta Corte ha pure sottolineato in

diverse occasioni che non va dimenticata la potenziale forza probante dei

rapporti del medico curante, derivante dal fatto che quest’ultimo ha

l’occasione di osservare il paziente durante un periodo di tempo prolungato (cfr.

Pladoyer 3/09 p. 74 e sentenza 9C_468/2009 del 9 settembre 2009; D. Cattaneo,

in “Les expertises en droit des assurances sociales”, in Cahiers

genevois et romands de sécurité sociale n° 44-2010 pag. 124); cfr. la sentenza di questa Corte: 32.2010.137 del 21 marzo 2011.

Cfr.

Pladoyer 3/09 p. 74:

" (…)

Bei der Abschätzung des Beweiswerts im

Rahmen einer freien und umfassenden Beweiswürdigung dürfen allerdings auch die

potentiellen Stärken der Berichte behandelnder Ärzte nicht vergessen werden.

Der Umstand allein, dass eine Einschätzung vom behandelnden Mediziner stammt,

darf nicht dazu führen, sie als von vornherein unbeachtlich einzustufen; die

einen längeren Zeitraum abdeckende und umfassende Betreuung durch behandelnde

Ärzte bringt oft wertvolle Erkenntnisse hervor.”

Nella sentenza 9C_468/2009 del

9.

settembre 2009, la nostra Massima Istanza ha ribadito che:

"

(…)

Bei der Abschätzung des Beweiswerts im

Rahmen einer freien und umfassenden Beweiswürdigung dürfen allerdings auch die

potentiellen Stärken der Berichte behandelnder Ärzte nicht vergessen werden.

Der Umstand allein, dass eine Einschätzung vom behandelnden Mediziner stammt,

bedeutet nicht, dass sie von vornherein unbeachtlich ist. Das Gericht kann also

auch auf die speziellen, etwa dank der langjährigen medizinischen Betreuung nur

einem Hausarzt zugänglichen Kenntnisse des Gesundheitszustandes eines

Versicherten abstellen (Urteil I 255/96 vom 11. Juni 1997 E. 3a).”

Ancora

recentemente, in una sentenza 9C_816/2014 del 17 dicembre 2015 il TF ha del

resto confermato la pronunzia del 20 ottobre 2014 di questo Tribunale che si

era scostato dalla perizia del SAM e si era fondato sulle valutazioni del

medico curante. L’Alta Corte ha affermato, al consid. 5.2:

" (…)

L'Ufficio ricorrente sottolinea come una

perizia effettuata su mandato dell'amministrazione sia di regola da preferire a

quella del medico curante. È vero che, secondo l'esperienza comune, il medico

curante tende generalmente, in caso di dubbio, a pronunciarsi in favore del

proprio paziente in ragione del rapporto di fiducia che lo unisce a

quest'ultimo (cfr. DTF 125 V 351 consid. 3b/cc pag. 353).

Tuttavia, come indicato dal Tribunale cantonale, questa circostanza non è di

per sé sufficiente per privare un referto di parte di qualsiasi carattere

probatorio. Infatti, per valutare un rapporto medico, è determinante che i

punti litigiosi importanti siano stati oggetto di uno studio approfondito, che

il rapporto si fondi su esami completi, che consideri parimenti le censure

espresse, che sia stato approntato in piena conoscenza dell'incarto (anamnesi),

che la descrizione del contesto medico sia chiara e che le conclusioni del

perito siano ben motivate. Determinante quindi per stabilire se un rapporto

medico ha valore di prova non è né l'origine del mezzo di prova, né la

denominazione, ad esempio, quale perizia o rapporto (DTF 125 V 351 consid. 3a pag. 352; 122 V 157 consid. 1c pag. 160). Ora, le

argomentazioni sviluppate dall'UAI, di carattere generale sulla presunta

superiorità di una perizia amministrativa su una perizia di parte, non sono

atte a rendere arbitrario l'apprezzamento del Tribunale cantonale in merito al

grado di capacità lavorativa residua dell'assicurata in attività confacenti

allo stato di salute. Lo stesso si può dire per l'insorgenza dell'aggravamento

dello stato di salute dell'interessata che, a mente dei giudici cantonali, può

essere fatta risalire al ricovero dal 21 febbraio all'8 marzo 2012 presso la

clinica E.________ per i noti problemi psichiatrici. L'UAI critica la

valutazione del Tribunale cantonale per il motivo che questo rapporto non si

pronuncia sull'incapacità di lavoro dell'interessata. Questa censura è

infondata in quanto si tratta di un rapporto riassuntivo redatto a fine

soggiorno che non aveva per compito di esaminare la capacità lavorativa residua

dell'interessata.

Alla luce di quanto precede, si poteva pertanto

- senza arbitrio e senza violare il diritto di essere sentito dell'assicurato -

prescindere dal disporre ulteriori accertamenti e in particolare rinunciare a

una perizia medico-giudiziaria come richiesto dall'UAI in via subordinata (v.

anche DTF 135 V 465).”

2.9

La

specialista, cui sono convogliati la quasi totalità dei pazienti affetti da EPP

in Svizzera, attiva presso l’unico laboratorio in Svizzera in grado di eseguire

le analisi per una diagnosi per la porfiria e per la conseguente terapia (doc.

LXXIII, domanda i) e la cui competenza è stata riconosciuta anche dal dr. med.

Itin, “Chefarzt” della clinica dermatologica dell’”Universitätsspital”

di __________ (doc. LV), dal Prof. __________, “médecin chef de service”

presso il servizio di dermatologia e venereologia degli __________ (doc. LVII) e

dal Prof. __________, “Klinikdirektor und Chefarzt” dell’”__________” di

__________ (doc. LXIV), già in data 15 giugno 2016 (doc. XII/1, inc.

36.2016

), aveva affermato che la ricorrente soffre:

·

di una grave forma di protoporfiria eritropoietica;

·

che l’esposizione alla luce le causa ustioni di secondo grado (“second

degree burning”; ossia ustioni che interessano il derma, si formano

flittene o bolle più o meno estese, contenenti essudato sieroso, color citrino

[cfr. http://www.treccani.it/enciclo-pedia/ustione_%28Dizionario-di-Medicina%29/])

e dolori durevoli (“pain lasting”) per numerosi giorni (“several days”)

che la rendono inabile nelle faccende quotidiane (“daily duties”) e la

impediscono di dormire durante la notte (“to sleep in the nights”);

·

che sia la luce artificiale che la luce naturale provocano il

medesimo danno alla salute;

·

che la paziente presenta un

rischio elevato di sviluppare questi gravi sintomi di bruciore e dolore

duraturo.

Per tali

motivi, la maggiore specialista svizzera in materia (e, come indicato, una

delle più grandi specialiste di porfiria a livello mondiale), ha sconsigliato

alla ricorrente, che in quel periodo non poteva assumere SCENESSE® a

causa della decisione della Cassa, di partecipare all’udienza che il TCA aveva

fissato nel giugno 2016 (poi annullata in seguito all’emanazione della

decisione su opposizione che aveva reso priva di oggetto il ricorso per

denegata giustizia, cfr. inc. 36.2016.63).

La

Prof. Dr.ssa med. __________, che segue la ricorrente perlomeno dal 2008, e che

conosce perfettamente non solo la malattia rara in discussione ma anche

l’intensità della malattia sulla paziente qui ricorrente nonché le conseguenze

della EPP con e senza medicamento su RI 1, ha inoltre evidenziato come nel caso

della ricorrente sono stati provati tutti i trattamenti conosciuti nella cura

della patologia e non c‘è alcun altro trattamento alternativo che ha la

medesima efficacia dello SCENESSE®, che grazie al medicamento la ricorrente può

condurre una vita normale non dovendo più evitare la luce e che senza il

medicamento la ricorrente deve condurre una vita limitata, nell’oscurità, ciò

che a lungo termine ha un’incidenza sulla salute psichica, nonché un pericolo

di sviluppare depressioni e dipendenze da droghe. Inoltre, il suo sviluppo in

ambito lavorativo sarebbe bloccato.

I

dolori di cui soffre RI 1 in caso di esposizione alla luce senza il

medicamento, in una scala da 0 a 10, raggiungono il 10, ossia il livello

massimo. Ciò che le impedisce di sedersi e di dormire, con l’unica alternativa

che sarebbe quella di assumere oppiacei. Secondo la Prof. Dr.ssa med. __________,

assolutamente non contraddetta efficacemente da esami eseguiti dalla Cassa

malati o da valutazioni di esperti da essa ingaggiati, questi dolori sono

paragonabili ad una tortura (doc. XVI/B2, inc. 36.2016.72).

La

stessa insorgente, che ha potuto partecipare all’udienza del 26 giugno 2017

innanzi a questo Tribunale solo perché ancora sotto l’effetto del medicamento

SCENESSE®, il quale è tra l’altro stato assunto in seguito alla sentenza

36.2016.72

del 21 settembre 2016 di questo Tribunale, annullata dal TF, a fine

settembre 2016, il 23.12.2016, il 10.2.2017 e il 21.4.2017 (doc. XX, inc.

30.2017

41), ha confermato che “solo grazie al medicamento riesce ad avere

una vita normale, e per normale intende partecipativa con gli altri, di

relazione, di studio, può muoversi, uscire di casa, guidare un’auto. Tutto ciò

è assolutamente impossibile in assenza degli effetti positivi del medicamento.

Lo scorso anno a seguito degli effetti della causa e quindi della sospensione

dell’assunzione del medicamento siccome non remunerato essa ha dovuto cessare

ogni attività remunerata avendo una perdita economica di fr. 100'000.-- di

salari non percepiti, ha perso l’aiuto del fondo svizzero di ricerca per la sua

attività dottorale, ma soprattutto ha visto limitare la propria vita

relazionale al nulla” (doc. XX).

Nel

corso dell’udienza del 12 settembre 2017 la Prof. Dr.ssa med. __________,

sentita quale teste e resa attenta delle conseguenza di una falsa testimonianza

(art. 307 CPS), per 6 anni presidentessa della commissione etica degli ospedali

cittadini __________ __________ e __________, oggi membro della commissione

etica del Canton __________, ha rilevato che la patologia di cui è affetta la

ricorrente è difficilmente diagnosticabile nei primi anni di vita, tant’è che

in Svizzera di regola si arriva alla diagnosi all’età di 16 anni. La patologia

si manifesta con l’esposizione solare, alle lampade a risparmio energetico o

anche con riflessi di luce che provengono da altre stanze. La patologia viene

diagnosticata misurando “nell’eme (ndr: gruppo molecolare che costituisce la

parte non proteica dell’emoglobina, alla quale conferisce il colore rosso e la

caratteristica di trasportatore di ossigeno: cfr.

http://www.garzantilinguistica.it/ricerca/?q=eme) la protoporfirina che nei

pazienti risulta particolarmente elevata” (doc. LXXIII).

La

protoporfirina, in biochimica, corrisponde a ciascuno dei composti organici che

formano il gruppo più numeroso delle porfirine: quello che presenta, in sostituzione

nelle catene laterali, 4 gruppi metilici, 2 gruppi vinilici e 2 gruppi di acido

propionico, variamente disposti, donde la possibilità dell’esistenza di 15

forme isomere, delle quali la più diffusa in natura è la porfirina IX,

costituente (unita al ferro ferroso) il gruppo prostetico dell’emoglobina,

della mioglobina e della maggior parte dei citocromi (cfr. http://www.treccani.it/enciclopedia/protoporfirina/).

Al

fine di misurare la protoporfirina è necessario eseguire un esame di

laboratorio che al momento attuale viene svolto unicamente nel laboratorio di __________

e non da altri centri (doc. LXXIII, risposta o). La malattia può essere

rilevata a livello genetico tramite due geni, ma il metodo più affidabile per

constatare la malattia è a livello biochimico poiché il metodo genetico in sé

può comportare delle incertezze (90%, cfr. doc. LXXIII, risposta o).

La

Prof. Dr.ssa med. __________ ha in seguito evidenziato che “fondamentalmente

la EPP è una malattia grave. Ma ci sono delle variabilità da prendere in

considerazione tra i pazienti. Più elevato è il livello di protoporfirina più

il paziente è interessato dalla malattia in forma grave, questo non vale però a

livello generale” (doc. LXXIII, risposta p). “I bambini hanno per

esempio un livello basso di protoporfirina ma soffrono maggiormente. Ci sono

diverse variabili: lo spessore del derma, per esempio” (risposta p, doc. LXXIII).

La

specialista ha poi affermato che “per la diagnosi della malattia è dunque

importante il livello di protoporfirina nel sangue. Per la gravità della

patologia la protoporfiria nel sangue è solo uno degli elementi, si tratta di

un indicatore grossolano, va poi relazionato alla qualità di vita come ha

dimostrato uno studio inglese su un grande numero di pazienti affetti da EPP”

(doc. LXXIII, risposta p).

La

Prof. Dr.ssa med. __________ ha rilevato come “[…] la gravità di questa

malattia rara sia difficile da accertare” (doc. LXXIII, risposta p).

È

in sostanza impossibile, stabilire, tramite metodi oggettivi, e dunque tramite

una perizia neutra e in assenza di valutazioni comparative (che in Svizzera

solo la Prof. Dr.ssa __________ è in grado di fare), l’intensità della malattia

su un paziente.

Alla

questione di sapere se oltre agli elementi oggettivi che permettono di

constatare la malattia e di graduarla vi sono aspetti soggettivi legati alla

percezione del dolore, la Prof. Dr.ssa med. __________ ha evidenziato che “vi

è un aspetto di sensibilità diversa fra i pazienti, resta pur sempre che quando

viene eseguito l’impianto nel corpo del paziente oppure quando si inietta nel

suo corpo qualcosa, i pazienti reagiscono in maniera pressoché simili, quasi

tutti danno la stessa valutazione dell’entità del dolore su una scala da 0 a 10

(Visual Analog Scale). Gli aspetti di percezione del dolore vengono sentiti in

maniera analoga fra i pazienti. La scala di misurazione del dolore va da

0.

a 10. Alla domanda della prof. di indicare il dolore più forte percepito

durante un attacco, i pazienti hanno per il 90% indicato il dolore massimo

(10), gli altri (tranne un caso) hanno indicato il valore 9” (doc. LXXIII,

risposta p).

La

Prof. Dr.ssa med. __________ ha inoltre ribadito che “non esiste un

medicamento scientificamente provato in alternativa a quello da noi conosciuto“

(risposta r, doc. LXXIII), e che non vi è alcuna alternativa possibile

(risposta da r a t, doc. LXXIII), escludendo in modo categorico che il

trattamento con betacarotene o tramite trapianto delle cellule possa essere

un’alternativa praticabile (doc. LXXIII, risposta r).

Per

quanto concerne il caso concreto della ricorrente, che il dr. med. __________,

medico interno della Cassa non è stato in grado di valutare (cfr. doc. XX), la

Prof. Dr.ssa med. __________ ha rilevato che “Non si tratta del più grave caso,

perché i casi più gravi hanno un’implicazione del fegato, ma si tratta di uno

dei casi tra i più gravi che appartengono al terzo del caso più severi della

malattia” (doc. LXXIII, risposta ee). “Un terzo dei casi in cura presso

la teste sono di grado di gravità come quello” della ricorrente (risposta

gg, doc. LXXIII).

Alla

luce di queste indicazioni occorre concludere che relativamente all’intensità

della malattia (sentenza 9C_711/2016,9C_716/2016 del 9 maggio 2017, consid. 11.3.3)

il caso concreto va classificato tra le forme più gravi tra tutti i malati di

EPP.

Va

qui abbondanzialmente rilevato che in Germania il medicamento viene

somministrato ai malati di EPP, indipendentemente dalla gravita della

patologia, come emerge dalle risposte del “Gemeinsamer Bundesausschuss” del

9.

agosto 2017 alle domande del giudice delegato del TCA del 10 luglio 2017

(doc. XXXVII e risposta doc. XLIII: ”[…] Afamelanotid ist zugelassen

zur “Prävention von Phtotoxizität bei erwachsenen Patienten mit

erythropoetischer (EPP)” (EMA, Summary of Product Characteristics). Für

Patienten mit der Diagnose EPP ist Scenesse® zur Prävention von Phototoxizität

aus o.g. Gründen in Deutschland daher verordnungs- und erstattungsfähig.

Weitere Einschränkungen der Fachinformation (Gegenanzeigen, Warnhinweise und

Vorsichtsmassnahmen) sind zu beachten, jedoch bestehen kein Einschränkungen

hinsichtlich bestimmter Schweregrade der Erkrankung. Im Beschluss des G-BA

zur Bewertung des Zusatznutzens des Arzneimittels (Beschluss vom 4. August 2016,

siehe Anlage) wurde dementsprechend ebenfalls keine Einschränkung des

Schweregrades vorgenommen […]” sottolineratura

del redattore).

Circa

la questione di sapere in che misura la paziente deve rinunciare

all’esposizione della luce, quali sono le conseguenze nel caso concreto di una

(parziale) esposizione, quali benefici ha potuto trarre dall’assunzione del

medicamento, quali attività può svolgere con l’assunzione del farmaco e a quali

deve rinunciare in assenza della prescrizione (DTF 143 V 130, consid. 11.3.3) è

stato accertato, senza alcuna smentita tramite elementi oggettivi da parte

dell’assicuratore, che la ricorrente non solo deve evitare la luce solare ma è

“sensibile anche alla luce artificiale” (risposta rr, doc. LXXIII), “quando

non assumeva il medicamento presentava i sintomi che ho descritto sopra”

(risposta rr, doc. LXXIII), ossia “bruciature, gonfiori” con dolori, in

caso di attacco, tra 9 e 10 nella scala di misurazione del dolore, ossia la

massima possibile (risposta o e p, doc. LXXIII), che l’esposizione alla luce le

causa ustioni di secondo grado e dolori durevoli che la rendono inabile nelle

faccende quotidiane e la impediscono di dormire durante la notte (doc. XII/1,

inc. 36.2016.72).

Senza

l’assunzione del medicamento l’indicazione è di “rimanere chiusa in un

locale, in estate con i serramenti chiusi e con luce artificiale ridotta

completamente” (doc. LXXIII, risposta ww), ritenuto che “Non basta stare

all’ombra, ma bisogna proprio stare in luoghi bui durante periodi dove siamo in

presenza di forte luce (come in estate)” (doc. LXXIII, risposta ww). Inoltre

la teste ha confermato che in assenza dell’assunzione del medicamento, e meglio

del suo principio attivo, la ricorrente condurrebbe una vita insopportabile e

la sua vita sociale non sarebbe possibile (cfr. risposta tt, doc. LXXIII).

Con

il medicamento la ricorrente può svolgere tutte le attività, senza il

medicamento “potrebbe al massimo svolgere lavori notturni e con certe

limitazioni in quanto in estate il sole tramonta tardi e sorge presto. Potrebbe

svolgere un’attività di corta durata in luoghi assolutamente chiusi e bui”

(doc. LXXIII, risposta ww).

Nel

periodo in cui si è trovata all’estero per formazione e non si è recata dalla

Prof. Dr.ssa med. __________ per ricevere il farmaco, la ricorrente ha dovuto

abbandonare lo studio formativo a causa dei dolori provocati dalla malattia (doc.

LXIII, risposta kk). Ciò trova conferma nel referto del 2 giugno 2016 dove la

Prof. Dr.ssa med. __________ aveva evidenziato come l’interessata a causa della

patologia quando si espone alla luce, sia essa solare, sia essa artificiale,

subisce ustioni di secondo grado, nonché importanti dolori che la impediscono

sia di svolgere le normali attività quotidiane, che di dormire (doc. XII, inc. 36.2016.72: “[…] whereby light exposure causes serious

second degree burning and pain lasting for several days that makes her unable

to perform her daily duties or to sleep in the nights […]”).

Non vanno poi

dimenticate le possibili conseguenze cui vanno incontro i malati di EPP che

hanno avuto accesso al medicamento e che in caso di cessazione della

somministrazione possono giungere a gesti estremi (doc. LXIII, domanda q).

In

seguito all’audizione della teste, Prof. Dr.ssa med. __________, che ha permesso

di rispondere ai quesiti posti nella DTF 143 V 130, consid. 11.3.3, questo

Tribunale deve concludere che il medicamento SCENESSE®, nel preciso caso

concreto della ricorrente, ha un elevato beneficio terapeutico. Infatti l’assicurata,

che senza la sua somministrazione dovrebbe restare reclusa al buio tutta la

giornata, potrebbe svolgere unicamente lavori notturni in luoghi chiusi e bui e

non potrebbe di conseguenza neppure avere relazioni stabili con altre persone,

grazie all’assunzione del farmaco può condurre una vita dignitosa, come

prevedono l’art. 7 della Costituzione federale per il quale la dignità della

persona va rispettata e protetta e l’art. 10 cpv. 2 della Costituzione federale

secondo cui ognuno ha diritto alla libertà personale, in particolare

all’integrità fisica e psichica e alla libertà di movimento.

L’elevato

e massimo valore terapeutico nel preciso caso di specie consiste nella

circostanza che con l’assunzione del medicamento i sintomi della malattia

scompaiono completamente e l’interessata può condurre una vita normale e

dignitosa (segnatamente alleviare i dolori, non vivere reclusa al buio ma poter

uscire di casa, avere contatti sociali, poter svolgere un’attività lavorativa

per non essere a carico della pubblica assistenza, poter dormire). La

condizione dell’alto valore terapeutico, così come le altre condizioni non (più)

contestate (cfr. anche risposta doc. XXI, inc. 36.2016.72: “[…] Le sue (ndr:

del medico fiduciario) considerazioni, eccezion fatta per l’economicità e il

dosaggio del medicamento Scenesse, concordano sostanzialmente con quelle della

curante prof. Dr. __________ del 27.07.2016”) e già ampiamente discusse

nella sentenza 36.2016.72 del 21 settembre 2016, annullata dal TF, sono

adempiute sia in applicazione delle norme in vigore dal 1° marzo 2011 al 28

febbraio 2017 (cfr. art. 71b cpv. 2 OAMal con rinvio all’art. 71a cpv. 1 lett.

b OAMal [per il tenore cfr. consid. 2.6]), sia in applicazione delle modifiche

in vigore dal 1° marzo 2017 (art. 71c cpv. 1 OAMal con rinvio all’art. 71a cpv.

1.

lett. b OAMal [il cui tenore è rimasto uguale; cfr. consid. 2.6]) e, come si

vedrà in seguito, anche per quanto concerne il rapporto tra utilità terapeutica

e costi favorevole (cfr. consid. 2.12).

2.10

Circa la quantità delle dosi

da riconoscere, l’assicuratore ritiene che quattro impianti all’anno siano

sufficienti, poiché corrisponderebbero alla prescrizione dell’EMA. Da parte sua

la ricorrente ne chiede 5.

L’autorità germanica ha

autorizzato l’utilizzo di SCENESSE®, nella misura di 3-4 dosi all’anno a

dipendenza del caso di specie. L’EMA (European Medicines Agency), ha fissato la

posologia in 3, massimo 4 dosi annue, affermando che un impianto viene inserito

ogni 2 mesi prima di una prevista esposizione, e durante i periodi di aumentata

esposizione, alla luce solare, ad es. dalla primavera all’inizio dell’autunno.

Si raccomandano tre impianti l’anno, a seconda della durata della protezione

richiesta. Il numero massimo di impianti raccomandato è quattro l’anno. La

durata del trattamento complessiva è a discrezione dello specialista. Anche

Swissmedic raccomanda 3, massimo 4 impianti all’anno (cfr. www.compendium.ch).

Nel foglio informativo

relativo al medicamento SCENESSE® pubblicato nel sito internet dalla medesima

società farmaceutica Clinuvel, risulta una raccomandazione di 3, massimo 4 dosi

all’anno, sulla base di quanto deciso dall’EMA (http://clinuvel.com/images/pdf/SCENESSE-afamelanotide16mgPIL.pdf:

“One implant is injected every 2 months during the spring and summer months.

Three implants per year are recommended, depending on

the length of effect required. However, this number should not exceed more than

4.

per year”).

In

sede di udienza interpellata in merito la Prof. Dr.ssa med. __________ ha

affermato che mediamente ai pazienti sono somministrate 4,4 dosi di medicamento

all’anno (risposta z, doc. LXIII). La specialista ha precisato che “il

numero delle applicazioni dipende dalla richiesta del paziente stesso, dalle

sue esigenze, dalle sue criticità con la malattia e dall’ambiente in cui

risiede/vive e dalle sue necessità (ambiente famigliare/sociale/lavorativo)”.

La Prof. Dr.ssa med. __________ ha prodotto una linea guida in cui è stato

fissato il massimo di dosi a 4, salvo indicazioni contrarie del medico ed ha

precisato che “una delegazione delle associazioni dei pazienti si è

incontrata a Londra con rappresentanti dell’EMA a questo proposito e hanno

discusso del numero di impianti, dicendo che il massimo sono 4 all’anno, salvo

situazioni particolari secondo il medico, senza però superare i 6 impianti

all’anno” (risposta z, doc. LXIII).

In concreto questo

Tribunale, alla luce delle raccomandazioni dell’EMA, fatte proprie sia dalle

autorità germaniche che dalla stessa casa produttrice Clinuvel deve concludere

che, in generale, l’elevato beneficio terapeutico (cfr. art. 71a cpv. 1 lett. b

OAMal), rispettivamente l’elevata utilità terapeutica, è dimostrata, sulla base

di studi clinici, per 4 impianti al massimo.

Con sentenza 9C_572/2013

del 27 novembre 2013 il TF, in un caso ticinese, ha rammentato al consid. 4.2

che “un

qualsiasi vantaggio terapeutico non basta per giustificare un

"off-label-use"; altrimenti, in ogni singolo caso la valutazione del

beneficio terapeutico sostituirebbe - stravolgendolo - il sistema legale della

lista delle specialità. Dal momento che il sistema legale serve pure

all'economicità del trattamento, si deve evitare che mediante una prassi

estensiva la via ordinaria dell'ammissione nell'elenco delle specialità venga

sostituita da valutazioni del singolo caso e con ciò aggirato il controllo di

economicità legato a detto elenco (cfr. DTF 136 V 395 consid. 5.2 pag. 399 seg.

con riferimenti)”. Nella sentenza 9C_667/2015 del 7

giugno 2016 pubblicata in DTF 142 V 325, consid. 2.3.2.2

il TF ha rammentato:

" (…)

Der zweite, in lit. b geregelte Tatbestand ist

gegeben, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen

gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich

verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach

sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere

wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist. Die Frage, ob ein

für die Kostenübernahme vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen vorliegt,

ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall

zu beurteilen (BGE 136 V 395 E. 6.4 und 6.5 S. 401 f.). Der Nachweis der allgemeinen Eignung,

den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach

wissenschaftlichen Methoden erbracht werden (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 401 f. mit Hinweisen; Urteil 9C_572/2013 vom 27. November

2013.

E. 4.3). Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich

grundsätzlich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete

Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art. 9 Abs. 4 des

Bundesgesetzes vom 15. Dezember 2000 über Arzneimittel und Medizinprodukte

(HMG; SR 812.21). Eine solche Zulassung setzt nach Art. 19 Abs. 1 lit. c der

Verordnung des Schweizerischen Heilmittelinstituts vom 22. Juni 2006 über die

vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und die Zulassung von Arzneimitteln im

Meldeverfahren (VAZV; SR 812.212.23) voraus, dass zumindest Zwischenergebnisse

von (publizierten) klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von

der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 402 mit Hinweisen; Urteil 9C_785/2011 vom 25. April 2012

E. 2.1.2.2, in: SVR 2012 KV Nr. 20 S. 71). Es reichen sodann auch anderweitige

veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen

über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen

Anwendungsgebiet zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen

Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht (vgl.

Gebhard Eugster, Die obligatorische Krankenpflegeversicherung, in: Soziale

Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2016, S. 535 Rz. 420). Es müssen in

rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine

Aufnahme in die SL erfüllt sein (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 402; Urteil 9C_550/2011 vom 23. März 2012 E. 6.1). Liegen

keine derartigen klinischen Studien bzw. anderweitigen wissenschaftlichen

Erkenntnisse vor, die eine therapeutische Wirksamkeit nachweisen, so kann eine

solche nicht bejaht werden mit dem blossen Hinweis darauf, dass im Einzelfall

eine Wirkung eingetreten sei. Dies würde auf die blosse Formel "post hoc

ergo propter hoc" hinauslaufen, was nicht angeht; denn eine Besserung kann

auch spontan bzw. aus anderen Gründen eintreten (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 402; 130 V 299 E. 5.2 S. 303). Entscheidend ist, dass für die Zulassung eines

"off-label-use" nicht jeglicher therapeutische Nutzen genügen kann,

könnte doch sonst in jedem Einzelfall die Beurteilung des Nutzens an die Stelle

der heilmittelrechtlichen Zulassung treten; dadurch würde das gesetzliche

System der SL unterwandert (Urteil 9C_56/2008 vom 6. Oktober

2008.

E. 2.3 mit Hinweisen, in: SVR 2009 KV Nr. 1 S. 1).”

Analogamente, nel caso di

specie, vanno riconosciute 4 dosi di impianti all’anno, come previsto dalla

posologia figurante nel foglietto illustrativo. Infatti vale il principio

secondo cui l’efficacia deve essere comprovata secondo metodi scientifici (art.

31.

cpv. 1 seconda frase LAMal), ciò che esclude una valutazione riferita al

singolo caso (sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013, cfr.

anche DTF 142 V 325).

L’autorizzazione

rilasciata in Germania prende in considerazione gli studi scientifici e le

pubblicazioni più recenti (cfr. pag. 9 del “Nachgereichte Unterlagen

- Dossier Nr 2016-02-15-D-218 Afamelanotid” del 13 aprile

2016: ad es. Langendonck J.G et al. Afamelanotide for erythropoietic

protoporphyria. N Eng J med. 373, 48-59, 2 luglio 2015; Esther S. Kim, Karly P.

Garnock-Jones. A review in erythropoietic protoporphyria. Am J Clin Derm, marzo

2016) ed anche quelli di cui la Prof. Dr.ssa med. __________ è coautrice tra

cui lo studio allegato al doc. VIII, inc. 36.2016.72, di cui si è discusso

anche nell’udienza del 12 settembre 2017 (cfr. doc. LXXIII), e meglio “Long-term

observational study of afamelanotide in 115 patients with erythropoietic

protoporphyria”, pubblicato nel British journal of Dermatology 2015 172 pag

1601-1602 e su cui la specialista si fonda per sostenere che nei casi gravi

occorre l’applicazione di 6-7 impianti (cfr. Nachgereichte Unterlagen

- Dossier Nr 2016-02-15-D-218 Afamelanotid del 13 aprile

2016; cfr. __________). A questo proposito nel “Dossier zur Nutzenbewertung

gemäss § 35a SGB V”, modulo 3a, Stand: 04.02.2016 (__________) nell’ambito

della valutazione del medicamento in esame da parte delle autorità germaniche è

stato chiesto di indicare il dosaggio del farmaco ed i motivi. A pag. 19 e seguenti figura che “Alle 2

Monate wird jeweils ein Implantat injiziert, vor der voraussichtlichen Licht-

und Sonneneinstrahlung sowie bei verstärkter nicht ionisierender Strahlung,

wenn die höchste Lichtintensität vom Frühjahr bis zum Frühherbst zu erwarten

ist. Je nach Dauer des erforderlichen Schutzes werden drei Implantate pro Jahr

klinisch empfohlen. Pro Jahr werden maximal vier Implantate klinisch empfohlen.

Die Gesamtbehandlungsdauer liegt im Ermessen des spezialisierten Arztes

(Fachinformation Stand: Dezember 2015).” E circa i

motivi viene indicato che “Die Angaben entsprechen der Dosierung in der

Fachinformation, Stand: Dezember 2015. Eine DDD ist im WHOCC-ATC/DDD Index

nicht vergeben (__________”, pag. 5 che giunge alla medesima conclusione

in: __________).

Del

resto, dallo studio “Long-term observational study

of afamelanotide in 115 patients with erythropoietic protoporphyria”, pubblicato nel British journal of Dermatology 2015 172 pag

1601-1602, emerge che il numero massimo di impianti è stato di 39 in 7 anni,

ciò che corrisponde a 5-6 impianti all’anno (pag. 1603: “The maximum number

was 39 implants in 7 years corrsponding to 5-6 implants per year and a total

dose of 624 mg”). Inoltre dal medesimo studio

emerge, a pag. 1605, che “EPP is a seasonal disease with the symptoms being

much stronger during the seasons with high light intensity, i.e. spring and

summer. We therefore analysed whether the QoL (ndr: quality of life) scores

during afamelanotide treatment varied depending on the season (Fig. 4). More

questionnaires were available during the summer months than during winter, as

patients requested more implants at this time of the year”, mentre a pag.

1607.

si legge che “Swiss patients receveid significantly more implants per

year than Italian patients. At the moment, we can only speculate about the

reasons. One explanation is that Swiss weather in winter is frequently

characterized by snow and sunshine, a combination that is critical for patients

with EPP, whereas in Italy sunlight intensity is low during the winter.

Secondly, the distances from patients homes to the porphyria centre are smaller

in Switzerland then in Italy, so fewer logistic and financial reasons prevented

the Swiss patients form getting their treatment”.

Infine,

anche il Gemeinsamer Bundessausschuss, interpellato dal TCA, ha confermato che

le dosi autorizzate in Germania sono 3-4 all’anno (cfr. doc. XLIII :

”[…]

Die Therapiedauer und Dosierung bestimmt sich

ebenfalls nach den Angaben der Fachinformation. Es werden “je nach Dauer des

erforderlichen Schutzes […] drei Implantate pro Jahr empfohlen. Pro Jahr werden

maximal vier Implantate empfohlen.” Für die erstattungfähige Therapie

entsprechend der Zulassung wird daher von 3-4 Anwendungen pro Jahr ausgegangen;

so auch im Beschluss des G-BA vom 4. August 2016 […]”).

Alla luce di

tutto quanto sopra esposto, del fatto che l’EMA, l’autorità tedesca e Clinuvel

hanno ritenuto, di regola, un massimo di 4 impianti all’anno e che gli effetti

della patologia di cui è affetta la ricorrente sono particolarmente acuti nei

mesi primaverili ed estivi, questo TCA deve concludere che non è ancora

comprovato, neppure secondo il principio delle verosimiglianza preponderante,

che 5 impianti all’anno, così come chiesto dall’assicurata, comportano un “elevato”

beneficio terapeutico ai sensi dell’art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal (cfr.

sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016, consid. 4.4.1 e seguenti) rispetto ai 4

ammessi dall’EMA.

La richiesta

di riconoscere un numero maggiore di somministrazioni rappresenta una soluzione

che certamente permette alla ricorrente di accedere ad un benessere maggiore, segnatamente

nelle fasi in cui il farmaco comincia a perdere la sua efficacia, ma va oltre

quanto strettamente necessario all’assicurata per poter condurre una vita normale

e dunque degna di essere vissuta (cfr. consid. 2.12 e seguenti; cfr.

anche DTF 142 V 144).

Resta riservata la possibilità, per la Prof. Dr.ssa med. __________, in

casi di necessità oggettivamente medicalmente comprovate di inoltrare una

richiesta all’assicuratore per una dose supplementare. Spetterà poi alla Cassa decidere

in merito.

Va ancora

rilevato che in sede di udienza, il 12 settembre 2017, così come con le

osservazioni dell’8 settembre 2017 (doc. LXX), l’assicuratore ha sostenuto che

l’interessata non avrebbe diritto al rimborso del medicamento il prossimo 29

settembre 2017 poiché avrebbe già ricevuto 4 applicazioni all’anno dal 1°

dicembre 2016, ossia dal secondo anno calcolato secondo la garanzia concessa il

1° dicembre 2015 (doc. 10 incarto 36.2016.72). In altre parole, ritenuto che

secondo la garanzia del 1° dicembre 2015 l’interessata ha diritto a 4 impianti

all’anno e che dal 1° dicembre 2016 (secondo anno) ne ha già ricevuti 4, essa

non ha più diritto ad alcunché.

Dalla

documentazione prodotta emerge che l’interessata ha avuto accesso al

medicamento il 1° dicembre 2015 (allegato doc. LXX/3), l’8 febbraio 2016

(allegato doc. LXX/3), il 30 settembre 2016 (allegato doc. LXX/3) in seguito

alla sentenza 36.2016.72 di questo Tribunale ed il 23 dicembre 2016 (doc. XX,

allegato doc. LXX/3).

Nel 2017

l’insorgente ha ottenuto 3 applicazioni: il 10.2.2017 (cfr. doc.

XX/allegato doc. LXX/3), il 21.4.2017 (doc. XX/allegato doc. LXX/3) ed il 10

luglio 2017 (cfr. decreto sulle misure provvisionali del 4 luglio 2017).

Essa ha pertanto ottenuto

1.

impianto nel 2015, 3 impianti nel 2016 e 3 impianti nel 2017. Entro il 30

novembre 2017 ha pertanto diritto ad un altro impianto (8 impianti in due anni,

ossia 4 impianti in un anno). Nulla osta quindi a che l’interessata possa

accedere al medicamento entro fine settembre 2017.

Ciò non significa che dopo

il 30 novembre 2017 l’insorgente non avrà più diritto ad alcunché.

L’assicuratore sarà tenuto a continuare a valutare il diritto all’accesso al

medicamento sulla base dei criteri posti nella presente sentenza. In assenza di

modifiche (legislative, di salute della ricorrente, relative al medicamento

stesso o alla scoperta di alternative scientificamente riconosciute, ecc.), la Cassa

dovrà continuare a rimborsare i costi del medicamento come stabilito in data

odierna.

2.11

Rimane da

esaminare quale prezzo deve rimborsare l’assicuratore. La convenuta sostiene di

dover erogare un importo di fr. 6'560 a dose, corrispondente al prezzo

praticato da Clinuvel fino al termine del 2015, ritenuto che dal 1° dicembre

2016.

sarebbe rimborsato solo l’80% di questo importo in applicazione dell’art.

71b cpv. 4 OAMal nel tenore in vigore fino al 28 febbraio 2017 per il quale i

costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. La

ricorrente chiede il versamento del prezzo pieno e meglio fr. 18'989 per ogni

impianto, che dal 1° giugno 2017 è stato ridotto a fr. 15'757 (cfr. doc. LVI/1: “[…] The updated price as of 01 June 2017 is SFr. 15,757

(fifteen thousand seven hundred and fifty-seven Swiss Franc), a

reduction of 17% on the previously publicly announced price of SFr. 18,989 […]”).

2.12

L’economicità

della prestazione è un presupposto per l’assunzione dei costi del medicamento

(art. 32 cpv. 1 LAMal). Per i medicamenti figuranti nell’elenco delle

specialità, l’economicità viene esaminata nell’ambito dell’ammissione del

farmaco nel citato elenco (art. 65 e seguenti OAMal e 34 e seguenti OPre) ed è definita

con la fissazione del prezzo (art. 67 OAMal, cfr. DTF 136 V 395 consid. 5.1 e

7.1

con riferimento ad articoli il cui tenore è stato nel frattempo

modificato). Per i medicamenti che non figurano nell’elenco delle specialità

questo tipo di esame generale non avviene e l’economicità deve di conseguenza

essere esaminata contestualmente alla valutazione del caso concreto quando

occorre stabilire se un determinato medicamento va eccezionalmente rimborsato

(DTF 136 V 395 consid. 7.1, SVR 2009 KV Nr. 1, pag. 1,9C_56/2008 consid. 2.3

in fine). Altrimenti l’esame dell’economicità non avrebbe mai luogo, ciò che

contraddirebbe l’art. 32 cpv. 1 LAMal (cfr. DTF 136 V 395, consid. 7.1).

La condizione

dell’economicità ai sensi dell’art. 32 cpv. 1 LAMal si riferisce, secondo la

giurisprudenza, alla scelta tra più alternative di cura efficaci: in caso di

vantaggi medici simili, occorre scegliere la variante più economica,

rispettivamente quella con il miglior rapporto tra costi e benefici (DTF 136 V

395, consid. 7.4; DTF 130 V 532 consid. 2.2; DTF 127 V 43 consid. 2b)). Ciò non

significa tuttavia che laddove vi sia una sola cura possibile, questa,

indipendentemente dai costi, sia da considerare in ogni caso economica. Sulla

base del principio della proporzionalità una prestazione va rifiutata se tra

gli sforzi messi in atto e la possibilità di guarigione vi è una grossa

sproporzione, ciò che implica una valutazione del rapporto tra i costi ed i

benefici della cura (DTF 136 V 395 consid. 7.4). L’economicità e l’alto valore

terapeutico non possono essere valutati separatamente. Tanto più il vantaggio

terapeutico è elevato, quanto più costi elevati sono giustificati. Il rapporto

tra prezzo e beneficio è da tenere in considerazione anche laddove occorre

decidere se un medicamento va inserito nell’elenco delle specialità (art. 34

cpv. 1 OPre). Il TF ha pure ricordato che la problematica dei costi non può

essere ignorata con la semplice affermazione che non sarebbe etico o non

sarebbe giuridicamente corretto, esaminare la questione dei costi laddove si

tratta di decidere sulla salute umana. I mezzi finanziari che una società mette

a disposizione per il compimento di un determinato compito, non sono infiniti e

potrebbero mancare per altri compiti altrettanto importanti (DTF 136 V 395

consid. 7.5).

In DTF 136 V 395 al

consid. 7.6.1 il TF ha elencato casi in cui ha dovuto esaminare il rapporto tra

costi e benefici della prestazione e nei quali ha riconosciuto la cura come

proporzionata o perlomeno come non manifestamente sproporzionata:

- costi

di cura tra fr. 8'000 e fr. 30'000 per una ricostruzione del pollice in un

assicurato 24enne, capo cantiere (“Bauführer”), dove la funzione della mano è

stata migliorata nell’ambito di tutti gli ambiti della vita, anche se in misura

minima (DTF 119 V 446);

- costi

per fr. 532.70 per una terapia di tre mesi con il metadone (DTF 118 V 107);

-

costi per fr. 6'000 per una fisioterapia secondo “Bobath” per alleviare gli

effetti della sindrome di Down (DTF 119 V 446);

-

costi per fr. 15'300 per il cambiamento di sesso (DTF 114 V 153);

-

costi tra fr. 60'000 e fr. 80'000 per il trapianto di cuore ad un 64enne (DTF

114.

V 258);

-

costi per fr. 26'000 per una terapia che ha permesso di allungare la vita di 1

anno (DTF 130 V 532);

-

costi per fr. 39'000 per una protesi al ginocchio (DTF 132 V 215).

Nell’ambito del

finanziamento delle prestazioni Spitex il limite massimo viene posto a circa

3.5

volte i costi che insorgerebbero in una casa di cura ed in cifre assolute a

circa fr. 100'000 all’anno (DTF 126 V 334 consid. 3b).

In SVR 2009, KV Nr.1 pag.

1, in relazione ad una terapia che costava tra fr. 50'000 e fr. 70'000 il TF ha

calcolato tra 1,85 e 3,85 milioni di franchi il costo necessario per salvare

una vita umana, ciò che è stato considerato un cattivo rapporto tra costi ed

efficacia (sentenza 9C_56/2008, consid. 3.8).

Alla luce di queste

considerazioni, in DTF 136 V 395, il TF ha ritenuto che i costi di fr.

750’000/900'000 per un anno e mezzo per l’assunzione del farmaco orfano Myozyme

in caso di malattia di Pompe non sono proporzionati rispetto ai risultati

ottenuti, affermando:

" (…)

Die Beurteilung des Kosten-/Nutzen-Verhältnisses

kann entgegen der Auffassung der Beschwerdegegnerin auch nicht mit dem Argument

umgangen werden, dass es sich um eine Einzelfallbeurteilung in einem

Orphan-Disease-Fall handle. Denn es gibt zahlreiche Personen, die zwar nicht an

Morbus Pompe, aber an anderen Krankheiten leiden, welche vergleichbare

Einschränkungen der Lebensqualität zur Folge haben (z.B. chronisch-obstruktive

Lungenkrankheit [COPD]). Statistisch sind beispielsweise 2,8 % der

schweizerischen Wohnbevölkerung ab 15 Jahren in ihrem Gehvermögen auf weniger

als 200 m beschränkt (Stand 2007; Statistisches Jahrbuch der Schweiz 2010, S.

323), was rund 180'000 Personen entspricht , die mit einer ähnlich

eingeschränkten Lebensqualität wie die Beschwerdegegnerin leben müssen. Mit

einem Aufwand von rund Fr. 500'000.- pro Jahr liesse sich möglicherweise bei

den meisten dieser Menschen die Lebensqualität in vergleichbarem Ausmass wie

bei der Beschwerdegegnerin verbessern, sei dies z.B. durch operative

Massnahmen, die bisher aus Kostengründen nicht durchgeführt werden, durch

gegenüber der bisherigen Rechtsprechung (E. 7.6.2) grosszügigere Gewährung von

Pflegeleistungen oder schliesslich dadurch, dass - analog zum Off-Label-Use von

Medikamenten - auch Mittel und Gegenstände abgegeben werden, die nicht in der

grundsätzlich abschliessenden Mittel- und Gegenständeliste (Art. 20 ff. KLV; BGE 136 V 84 E. 2.2 S. 86; BGE 134 V 83 E. 4.1 S. 85 ff.) aufgeführt sind, aber doch die Lebensqualität

signifikant erhöhen würden. Würde bei der Beschwerdegegnerin ein solcher

Aufwand betrieben, wäre im Lichte der Rechtsgleichheit (vorne E. 7.7) kein

Grund ersichtlich, allen anderen Patienten in vergleichbarer Lage einen

gleichen Aufwand zu verweigern. Dadurch entstünden jährliche Kosten von rund 90

Mrd. Franken. Das ist rund das 1,6-Fache der gesamten Kosten des

Gesundheitswesens (Stand 2007: rund 55,2 Mrd. Franken; Statistisches Jahrbuch

der Schweiz 2010, S. 340) oder etwas mehr als 17 % des gesamten

Bruttoinlandprodukts der Schweiz (Stand 2007: rund 521 Mrd. Franken;

Statistisches Jahrbuch der Schweiz 2010, S. 124). Die obligatorische

Krankenpflegeversicherung ist offensichtlich nicht in der Lage, für die

Linderung eines einzigen Beschwerdebildes einen derartigen Aufwand zu bezahlen.

Ist der Aufwand nicht verallgemeinerungsfähig, so kann er aus Gründen der

Rechtsgleichheit auch im Einzelfall nicht erbracht werden.”

In

DTF 142 V 144 il TF ha giudicato il caso di una ragazza, nata nel 1989, affetta

da una malattia congenita (Sindrome di Ondine; cifra 381 OIC), che necessita,

durante il sonno, di una respirazione artificiale ed esige un’attenzione

costante del personale Spitex. L’assicuratore, dopo aver inizialmente pagato un

importo di fr. 42'300 a trimestre, intendeva ridurre l’ammontare del rimborso.

Dopo aver esaminato tutta la fattispecie, a proposito della proporzionalità,

l’Alta Corte, al consid. 7, ha rilevato che, rispetto al caso giudicato nella

DTF 136 V 395, nel caso di specie i costi annui sono notevolmente inferiori,

che per l’assicurata, 24enne al momento della decisione impugnata, vi è un alto

valore aggiunto della prestazione (“lebensnotwendigen”) la quale le

permette di continuare ad avere una vita normale (“weitgehend

normales Leben”). Il TF ha concluso affermando che in queste condizioni “von einem

groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen

werden (…)”.

In

quell’occasione l’Alta Corte ha affermato:

" (…)

6.

Des Weiteren rügt die Beschwerdeführerin die vorinstanzlichen

Ausführungen zur Wirtschaftlichkeit der Spitexleistungen und bemängelt dabei

zahlreiche Feststellungen des kantonalen Gerichts. Sie unterlässt es jedoch,

konkret und substanziiert aufzuzeigen, dass entgegen dem angefochtenen

Entscheid eine wirksame und zweckmässige Alternative zur ambulanten Pflege

durch die Spitex besteht (nota bene wird vielmehr geltend gemacht, ein

Kostenvergleich mit einem Pflegeheim oder Spital sei

vorliegend nicht möglich). Dies ist auch (anderweitig) nicht ersichtlich. Fehlt

es aber an einer wirksamen und zweckmässigen Alternative zur Spitexpflege, stellt

sich die Frage nach der Wirtschaftlichkeit nicht (zum komparativen Charakter

der Wirtschaftlichkeit: BGE 142 V 26 E. 5.2.1 S. 34 mit

Hinweisen; GEBHARD EUGSTER, Die obligatorische Krankenpflegeversicherung, in:

Soziale Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2015, S. 510 Rz. 335, S. 511 Rz.

339). Folglich braucht auf die einzelnen Einwendungen, weil nicht einmal

ansatzweise dargetan wird, inwiefern die gerügten Sachverhaltselemente für den

Ausgang des Verfahrens entscheidend sein können (nicht publ. E. 1; vgl. auch

MARKUS SCHOTT, in: Basler Kommentar, Bundesgerichtsgesetz, 2. Aufl. 2011, N. 23

zu Art. 97 BGG), nicht weiter eingegangen zu werden.

7.

Zumindest sinngemäss

wendet die Beschwerdeführerin schliesslich ein, die Kosten der Spitexleistungen

hielten vor dem Verhältnismässigkeitsprinzip (Art. 5 Abs. 2 BV) nicht stand.

Eine Leistung ist nach der Rechtsprechung zu

verweigern, wenn zwischen Aufwand und Heilerfolg ein grobes Missverhältnis

besteht (BGE 136 V 395 E. 7.4 S. 407 f.). Ein

solches bejahte das Bundesgericht namentlich bei Kosten von rund Fr. 750'000.-

bis Fr. 900'000.- für die Therapiedauer von eineinhalb Jahren bei ungewissem

Ausmass der gesundheitlichen Verbesserung (Verhinderung oder Verlangsamung der

weiteren Reduktion der Lungenleistung, der nächtlichen Beatmung, einer nicht

näher quantifizierten Reduktion der Gehstrecke und der zunehmenden

Kamptokormie) einer 69-jährigen Versicherten (a.a.O., E. 6.10 S. 406). Hier verhält es sich jedoch anders: Bereits die jährlichen Kosten

sind rund dreimal tiefer als jene im erwähnten Entscheid. Zudem ist in concreto

der hohe Nutzen der (lebensnotwendigen) Spitexleistungen unbestrittenermassen

erstellt, welche der im Zeitpunkt des Einspracheentscheids 24-jährigen

erwerbstätigen Versicherten ein weitgehend normales Leben ermöglichen. Von

einem groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht

gesprochen werden. (...)”

2.13

2.13.1

In concreto,

va in primo luogo evidenziato che la circostanza sollevata dall’assicuratore in

sede di risposta secondo la quale nella pagina internet di Clinuvel è apparsa

la notizia secondo cui sono in corso trattamenti “Access” in Svizzera e

in Italia con condizioni vantaggiose precedenti la fornitura del medicamento a

fini non commerciali non è rilevante poiché l’insorgente non risulta, dagli

atti, far parte attualmente di questo programma.

Dalle affermazioni della Prof.

Dr.ssa med. __________ risulta che l’interessata aveva ottenuto in passato il

medicamento SCENESSE® nell’ambito di un “compassionate

use programs” fino ad inizio 2012 (doc. 6, risposta 1, inc. 36.2016.72). In

seguito, il 14 maggio 2012 (doc. 4, inc. 36.2016.72) e nuovamente il 6

settembre 2013 (doc. 5, inc. 36.2016.72), l’assicuratore stesso ha accettato di

rimborsare, dopo valutazione del medico fiduciario, i costi del medicamento SCENESSE® in applicazione dell’art. 71b OAMal.

Con scritto del 1° dicembre 2015 la convenuta si è nuovamente detta d’accordo

di pagare i costi del medicamento, ma al prezzo massimo di fr. 6'560 per

impianto (doc. 10, inc. 36.2016.72). Con certificato datato 2 giugno 2016 la

Prof. Dr.ssa med. __________ ha chiesto di esonerare la ricorrente dal

presenziare all’udienza innanzi a questo Tribunale (inizialmente fissata,

nell’ambito della precedente procedura per denegata giustizia, per il 13 giugno

2016.

[doc. IV, inc. 36.2016.63]), rilevando che l’insorgente era stata in cura

dal 2008 ma che a causa di restrizioni del proprio assicuratore non ha potuto

proseguire il trattamento e la sua sensibilità alla luce è nuovamente tornata

ad essere estremamente eccezionale (doc. XII/1, inc.

36.2016

: “[…] She was treated since 2008 with a drug that helped her to

lead a nearly normal life. But due to restrictions by her insurance she could

not get a treatment in the last months and her sensitivity to light exposure is

again exceptional”).

Dagli

ulteriori accertamenti effettuati dal TCA in seguito alla sentenza di rinvio

non emergono fatti a sostegno della tesi della convenuta.

Non essendo parte di alcun

programma, ulteriori accertamenti circa la sua effettuazione in Svizzera e le

relative condizioni, come chiesti dall’assicuratore, non si impongono.

2.13.2

D’avviso di questo Tribunale

cantonale delle assicurazioni il concetto di alto valore terapeutico di un

medicamento, in una costellazione come quella in esame, e dunque

dell’economicità della prestazione farmaceutica richiesta, e quindi la presa in

considerazione del concetto economico nell’ambito del riconoscimento di un

agente terapeutico, deve essere esaminata dall’assicuratore al momento della

somministrazione iniziale del medicamento e della richiesta della sua presa a

carico. Sarebbe, certamente poco consono allo spirito e al senso della LAMal,

che costituisce l’unico effettivo strumento che permette al cittadino di

esercitare quel diritto alle cure medico-sanitarie che rientrano nel diritto

alla salute che la dottrina deduce in particolare dalla Costituzione federale e

dalla CEDU (su questi aspetti: Adriano

Previtali/Lydia Orcel: La LAMal et l’érosion du droit fondamental aux

soins, in Pladoyer 02/2009 p. 56 e ss.; Ivano

Ranzanici, La riduzione dei premi dell’assicurazione malattia; tesi

pubblicata nella collana AISUF [n. 364], edita da Schulthess Verlag Zurigo,

2016, parte I p. 29 a 119), imporre all’assicurato di subire il rischio

dell’interruzione di una cura a fronte di elementi di natura economica del

tutto indipendenti dalla sua volontà, inconferenti alla sua persona e sui quali

non può influire. Ciò dopo avere beneficiato, come in concreto, per anni del

farmaco senza riserve da parte dell’assicuratore.

Altrimenti detto, appare

scioccante, alla luce dello scopo della LAMal e del fatto che il medicamento SCENESSE® è stato rimborsato dalla convenuta

dal 2012 (cfr. scritto del 14 maggio 2012, doc. 4, inc. 36.2016.72; senza

dimenticare che dal 2008 al 2012 CO 1 ha beneficiato della somministrazione

gratuita del principio attivo alla qui ricorrente senza doversi sobbarcare la

spesa e senza dovere corrispondere altri medicamenti tesi all’attenuazione

degli effetti dell’EPP di cui RI 1 soffre), che l’assicuratore possa rimettere

in discussione l’alto valore terapeutico del principio attivo applicato

all’assicurata in occasione dell’aumento del prezzo della medicina, aumento

causato da fattori assolutamente estranei all’assicurata. In concreto CO 1 ha

riconosciuto l’alto valore terapeutico di SCENESSE®

e, a fronte di tale accertamento, se ne è assunta pienamente il costo quando lo

stesso era fissato in fr. 6'560 per impianto (pari a fr. 26'240 annui per 4

applicazioni), un importo di tutto rispetto. L’aumento del prezzo del

medicamento, dovuto a normative europee che hanno imposto protocolli specifici,

verifiche e spese amministrative per l’omologazione e la commercializzazione

del farmaco, non mutano in nulla il valore terapeutico.

Se così non fosse la

persona assicurata, ossia la persona più debole dell’intero sistema

assicurativo contro le malattie, alla quale viene riconosciuto il rimborso di

un farmaco, potrebbe di colpo trovarsi priva di un medicamento per lei vitale a

causa di un aumento repentino del prezzo al quale non può di per sé opporsi.

Questo non può essere lo scopo della LAMal e della nozione di economicità. Un

concetto dinamico, ossia che si modifica nel tempo, dell’alto valore

terapeutico non è del resto previsto dalle norme di legge.

2.13.3

Per i motivi che seguono, in

ogni caso, l’alto valore terapeutico e l’economicità del medicamento e meglio

il rapporto utilità terapeutica / costi è favorevole anche volendo prendere in

considerazione il prezzo di fr. 18'989 (rispettivamente il prezzo ora fissato

da Clinuvel di fr. 15'757.--, cfr. doc. LXVII/1+2).

Nel caso di specie, la

situazione della ricorrente non è molto diversa da quella giudicata dal TF

nella sentenza pubblicata in DTF 142 V 144 e nella quale è stato giudicato che

un importo di fr. 42'300 a trimestre può in sostanza essere ritenuto

proporzionato al beneficio terapeutico (“von einem groben

Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden“).

Per l’insorgente, 33enne

(in DTF 142 V 144 si trattava di una 24enne: “24-jährigen”),

l’assunzione del farmaco SCENESSE® ha il

massimo elevato beneficio terapeutico, che le permette di condurre una vita

normale (“weitgehend normales Leben”),

nel senso di non dover vivere reclusa in casa al buio senza neppure poter

accendere la luce, ma di poter avere una vita sociale, accedere agli studi,

essere integrata nel mondo del lavoro, non dover dipendere dagli aiuti sociali

e poter dormire durante la notte senza dover soffrire di dolori atroci, ritenuto

che l’esposizione alla luce le causa ustioni di secondo grado, ossia ustioni

che interessano il derma, si formano flittene o bolle più o meno estese,

contenenti essudato sieroso, color citrino [cfr. http://www.treccani.it/enciclo-pedia/ustione_%28Dizionario-di-Medicina%29/])

e dolori durevoli (“pain lasting”) per numerosi giorni (“several days”)

che la rendono inabile nelle faccende quotidiane (“daily duties”) e la

impediscono di dormire durante la notte (doc. XII/1, inc. 36.2016.72).

Senza

l’assunzione del medicamento l’indicazione è di “rimanere chiusa in un

locale, in estate con i serramenti chiusi e con luce artificiale ridotta

completamente” (doc. LXXIII, risposta ww), ritenuto che “Non basta stare

all’ombra, ma bisogna proprio stare in luoghi bui durante periodi dove siamo in

presenza di forte luce (come in estate)” (doc. LXXIII, risposta ww). In

assenza dell’assunzione del medicamento, e meglio del suo principio attivo, la

ricorrente condurrebbe una vita insopportabile e la sua vita sociale non

sarebbe possibile (cfr. risposta tt, doc. LXXIII).

Con

il medicamento la ricorrente può svolgere tutte le attività, senza il

medicamento “potrebbe al massimo svolgere lavori notturni e con certe

limitazioni in quanto in estate il sole tramonta tardi e sorge presto. Potrebbe

svolgere un’attività di corta durata in luoghi assolutamente chiusi e bui”

(doc. LXXIII, risposta ww).

Nel

periodo in cui si è trovata all’estero per formazione e non si è recata dalla

Prof. Dr.ssa med. __________ per ricevere il farmaco, la ricorrente ha dovuto

abbandonare lo studio formativo a causa dei dolori provocati dalla malattia

(doc. LXIII, risposta kk).

Nel caso specifico

dell’assicurata l’alto valore terapeutico del medicamento è il massimo

possibile poiché senza il farmaco l’assicurata non può in sostanza vivere, se non

reclusa al buio, tutto il giorno, senza neppure la possibilità di accendere una

luce artificiale, senza alcun contatto sociale, mentre con SCENESSE® può condurre una vita normale poiché

tutti i sintomi della patologia scompaiono.

In concreto vi è di

conseguenza un elevato beneficio terapeutico (il massimo possibile), nel senso

che vi è un rapporto utilità terapeutica (massima) / costi (media di fr. 18'989

[dal 1° giugno 2017: fr. 15'757] per trimestre) favorevole. La cura va

considerata economica. Vi è un rapporto ragionevole tra costi e benefici in

ossequio del principio costituzionale della proporzionalità.

Dalla DTF 142 V 144 non

emergono del resto elementi descrittivi specifici e maggiori della situazione

dell’assicurata (cfr. consid. 7) che possano far ritenere che un costo per trimestre,

in concreto, di fr. 18'989 (dal 1° giugno 2017: fr. 15'757) non sia

proporzionato (consid. 7: “[…] Bereits die jährlichen Kosten sind rund dreimal tiefer als jene im

erwähnten Entscheid. Zudem ist in concreto der hohe Nutzen der

(lebensnotwendigen) Spitexleistungen unbestrittenermassen erstellt, welche der

im Zeitpunkt des Einspracheentscheids 24-jährigen erwerbstätigen Versicherten

ein weitgehend normales Leben ermöglichen. Von einem groben Missverhältnis zwischen

Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden”).

Il

farmaco va pertanto classificato nella categoria A (“hoch”) dei sistemi

di rilevazione praticati e adottati dalla società svizzera dei medici di

fiducia (“9-Felder-Modell”) e non nella categoria B (“bedeutsam”;

cfr. “Kostenübernahme nichtgelisteten Arztneimittel”, in Bollettino dei

medici svizzeri, 2013, 94, 9, pag. 324-326; in http://www.saez.ch/docs/saez/2013/09/de/saez-01396.pdf.).

Si ribadisce che il

rapporto utilità terapeutica / costi è favorevole, poiché pur essendo i costi

del farmaco importanti il beneficio terapeutico è grande ed è il più elevato

possibile.

Senza medicamento

l’interessata è reclusa in casa al buio, senza luce e con dolori atroci, con il

medicamento l’insorgente vive.

L’assicuratore deve di

conseguenza rimborsare il prezzo pieno di fr. 18'989 a dose. Ciò vale a maggior

ragione in seguito alla riduzione dell’importo a fr. 15'757 dal 1° giugno 2017.

Seguire l’impostazione

della Cassa significherebbe di fatto non riconoscere la cura, o, al più, concedere

all’assicurata soltanto poco più di un trattamento annuo, del tutto

insufficiente rispetto ai suoi bisogni di cura. Diversa sarebbe stata

eventualmente la situazione se l’assicuratore avesse deciso di porre a carico

della ricorrente una quota ragionevole del costo del medicamento.

A questo proposito neppure

l’art. 44 cpv. 1 LAMal, cui fa riferimento l’assicuratore nello scritto del 1°

dicembre 2015 alla Prof. Dr.ssa med. __________ (doc. 10, inc. 36.2016.72), può

essere di aiuto alla cassa convenuta. Tale disposto prevede che i fornitori di

prestazioni devono attenersi alle tariffe e ai prezzi stabiliti dalla

convenzione o dall’autorità competente; non possono esigere rimunerazioni

superiori per prestazioni previste dalla presente legge (protezione tariffale).

E’ salva la disposizione sulla rimunerazione dei mezzi e degli apparecchi

diagnostici e terapeutici (art. 52 cpv. 1 lett. a n.3).

Riconoscere solo il 35%

(ossia fr. 6'560) del prezzo richiesto dalla ditta farmaceutica,

significherebbe in sostanza impedire all’assicurata l’accesso al medicamento,

ritenuto come il fornitore di prestazioni, che dovrebbe assumersi il restante

65% (ossia fr. 12'429 fino al 31 maggio 2017, fr. 9'197, ossia il 58%, dal 1° giugno

2017), rinuncerebbe verosimilmente alla sua somministrazione.

Ciò che potrebbe avere

conseguenze tragiche (cfr. doc. LXXIII, risposta p: “ […] Parlando

del suicidio, una volta che il paziente riceve il medicamento si sente come il

più sicuro, la paura scompare, non hanno più problemi a trovarsi all’aperto e

subire un attacco. In generale possiamo dire che si possono verificare dei

problemi psichici nei pazienti: nel gruppo che ho in cura ora vi è una

percentuale del 25-30% di pazienti che soffrono di problemi psichici e sono

stati curati psichiatricamente. Vi è ad esempio un caso di un paziente belga

malato di EPP a cui è stato tolto il medicamento per ragioni economiche. Questo

paziente belga, di 20 anni circa, molto attivo a livello sportivo, ha tentato

il suicidio. A domanda del giudice, preciso che vi sono dei pazienti che non si

sono più visti riconoscere il rimborso del medicamento, cui hanno dovuto

rinunciare e si sono resi conto delle cose a cui dovevano rinunciare. La teste

precisa che i pazienti che soffrono psichicamente prima dell’assunzione del

medicamento, con l’assunzione di SCENESSE conseguono una qualità di vita che

conduce a superare la depressione nella quale però rischiano di ricadere al

momento della cessazione dell’assunzione del medicamento. La prof. __________

precisa che la valutazione del 25/30% non è un dato pubblicato ma una sua

valutazione fatta con l’esperienza in un gruppo di pazienti svizzeri che lei

segue”).

Se è vero che per l’art.

71b cpv. 4 OAMal nel tenore in vigore fino al 28 febbraio 2017 spetta

all’assicuratore stabilire l’importo della remunerazione, d’altra parte esso

non può cadere nell’arbitrio e riconoscere un rimborso così esiguo da privarlo

in sostanza dell’accesso alla cura. In presenza, come in concreto, per la

persona assicurata, di un alto valore terapeutico, il massimo possibile per un

farmaco, ridurre il prezzo a poco più di un terzo costituisce un arbitrio.

La stessa convenuta ha del

resto inserito il farmaco nella categoria B (“bedeutsam” [significativo]).

Inoltre, non può certo

essere chiesto all’assicurata, che nel caso di specie è l’anello più debole e

che necessita della cura di condurre trattative con la ditta farmaceutica

australiana per ottenere un prezzo più basso.

Né l’assicuratore ha

indicato Paesi dai quali potrebbe essere possibile importare il medicamento ad

un importo inferiore.

Del resto dagli

accertamenti effettuati dal TCA emerge che in Germania il prezzo appare simile

(doc. XLIII: “[…] Im Falle von Afamelanotid beläuft sich der festgesetzte

Herstellerabgabepreis auf 14.100,95” Euro “je Packung”. Abzüglich

der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte ergeben sich daraus aktuell Kosten für

die GKV von 17.291,89” Euro) e che Clinuvel ha deciso un prezzo uguale per

tutta Europa (cfr. doc. LXVII/1: “[…] For Switzerland we

communicated with all Swiss insurers that a uniform price would be maintained

across the world, whereby the Company would bear sought to provide Swiss

insurers with this information in a timely and transparent manner”).

Non

va poi dimenticato che per l’art. 71c cpv. 2 OAMal, in vigore dal 1° marzo

2017, l’assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento è importato

dall’estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese d’importazione del

medicamento prestando attenzione ai costi.

Ne segue che

l’assicuratore deve rimborsare il prezzo pieno sia in applicazione del vecchio

che del nuovo diritto.

Il costo

complessivo di 4 impianti, ossia fr. 75'956 (18'989 X 4), rispettivamente, dal

1° giugno 2017, fr. 63’028 (15'757 x 4), rientra del resto nei limiti posti dal

Tribunale federale in casi simili ed è inferiore rispetto ai costi ritenuti

proporzionati di cui alla DTF 142 V 144 (consid. 7: “[…] Eine Leistung ist nach der Rechtsprechung zu verweigern, wenn zwischen

Aufwand und Heilerfolg ein grobes Missverhältnis besteht (BGE 136 V 395 E. 7.4 S. 407 f.). Ein

solches bejahte das Bundesgericht namentlich bei Kosten von rund Fr. 750'000.-

bis Fr. 900'000.- für die Therapiedauer von eineinhalb Jahren bei ungewissem

Ausmass der gesundheitlichen Verbesserung (Verhinderung oder Verlangsamung der

weiteren Reduktion der Lungenleistung, der nächtlichen Beatmung, einer nicht

näher quantifizierten Reduktion der Gehstrecke und der zunehmenden

Kamptokormie) einer 69-jährigen Versicherten (a.a.O., E. 6.10 S. 406). Hier verhält es sich jedoch anders: Bereits die jährlichen Kosten

sind rund dreimal tiefer als jene im erwähnten Entscheid. Zudem ist in concreto

der hohe Nutzen der (lebensnotwendigen) Spitexleistungen unbestrittenermassen

erstellt, welche der im Zeitpunkt des Einspracheentscheids 24-jährigen

erwerbstätigen Versicherten ein weitgehend normales Leben ermöglichen. Von

einem groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht

gesprochen werden […]”; cfr.

anche DTF 136 V 395).

Non

deve certo essere la persona assicurata, che non ha alcun potere contrattuale,

a subire la politica dei prezzi applicata ai medicamenti. Spetta semmai alle

preposte autorità federali intervenire per fissare i prezzi del farmaco.

Anche per quanto concerne

i motivi che hanno portato all’aumento del prezzo del medicamento, del resto

citati più volte dalla ricorrente e indicati dalla Prof. Dr.ssa med. __________

in sede di audizione (necessità di far fronte ad ulteriori costi in seguito

alla registrazione del medicamento presso le competenti sedi europee e dunque

maggiori oneri per i protocolli di sicurezza e le tasse di iscrizione nei

registri; in quello europeo i costi assommano a mezzo milione di Euro all’anno

[cfr. doc. LXXIII]), non compete certo all’assicurata, ossia alla parte più

debole, determinarne le ragioni e la composizione. Questo compito, che comunque

non influisce sull’esito della presente procedura, spetta semmai

all’assicuratore malattie o alle preposte autorità federali.

2.14

Abbondanzialmente questo TCA

rileva inoltre che nel caso di specie, se non si riconoscessero 4 impianti a

prezzo pieno, vi potrebbe pure essere una violazione del principio dell‘uguaglianza

di trattamento fra gli assicurati (art. 8 Cost. fed.; cfr., a proposito

dell’incostituzionalità delle leggi federali, la sentenza 9C_125/2016

dell’11 marzo 2016, al consid. 2.2.2, inerente la discriminazione tra

assicurati relativamente alla restituzione dei premi LAMal pagati in troppo;

cfr. anche, circa l’arbitrarietà delle norme: sentenza 8C_247/2015 del

24.

settembre 2015 consid. 8.2 in: RtiD I-2016 pag. 53 seg.).

Una persona assicurata può

infatti vedersi riconosciuto o respinto il rimborso dei costi di un medicamento

a dipendenza dell’assicuratore presso il quale è affiliato. Ciò che,

nell’ambito di un’assicurazione sociale obbligatoria per tutta la Svizzera (che

concretizza il diritto alla salute e alle cure medico sanitarie), non appare

ammissibile ed è lesivo del principio cardine della solidarietà insito nel

sistema dell’assicurazione sociale svizzera.

Dagli accertamenti

effettuati dal TCA, e meglio dall’udienza tenutasi il 12 settembre 2017, è

emerso che tutti i pazienti della Prof. Dr.ssa med. __________ affiliati presso

assicuratori non appartenenti al Gruppo __________, e meglio, nello specifico, __________

(__________), __________, __________, __________, __________, __________, __________,

__________, __________, __________ e __________, pagano l’intero prezzo del

medicamento SCENESSE® (doc. LXXIII, risposta aa). Ciò anche per quei pazienti

la cui patologia si presenta in una forma di minore intensità e dunque meno

grave rispetto al caso in esame (doc. LXXIII, risposta gg: “[…] Un terzo dei

casi in cura presso la teste sono di grado di gravità come quello della sig.ra RI

1.

La teste precisa che anche per casi meno gravi di quello della sig.ra RI 1

in cui è prescritta SCENESSE gli assicuratori hanno pagato senza discussione.

SCENESSE viene prescritta anche in casi meno gravi ma in dosi minori (3/4

applicazioni)”).

L’agire della Cassa nel

caso concreto appare di conseguenza inammissibile anche alla luce dell’art. 8

della Costituzione federale.

Al

riguardo va rammentata anche la giurisprudenza del Tribunale federale, relativa

ad un altro tema sensibile, ossia quello della corretta determinazione del reddito

da invalido (cfr. STFA U 75/03 del 12 ottobre 2006), dove l’Alta Corte ha

affermato al consid. 8.2 che “per un'ovvia questione di parità di

trattamento (art. 8 Cost.), un'applicazione della tabella TA13 al solo Cantone

Ticino deve essere esclusa se non si vuole creare un'inammissibile lex

ticinensis”.

L’assicuratore

deve quindi prestare la massima attenzione al rispetto di tale diritto

fondamentale degli assicurati.

2.15

Alla

luce di tutto quanto esposto, in applicazione degli art. 71a cpv. 1 lett. b

OAMal cui rinvia l’art. 71b cpv. 2 OAMal nel tenore in vigore fino al 28

febbraio 2017 (art. 71c cpv. 1 OAMal in vigore dal 1° marzo 2017), 7 Cost.

fed., 8 Cost. fed., 10 cpv. 2 Cost. fed, l’assicuratore convenuto va condannato

a riconoscere alla ricorrente il rimborso totale del prezzo del medicamento SCENESSE®

per 4 impianti all’anno.

Con l’emissione della

sentenza di merito, la domanda di misure provvisionali urgenti del 29 agosto

2017.

(doc. LVIII), per la somministrazione del medicamento SCENESSE® il 29

settembre 2017, diventa priva di oggetto (cfr. anche il consid. 2.10).

Alla

ricorrente, rappresentata in causa, vanno assegnate congrue ripetibili che

devono tener conto, anche, del grande lavoro svolto e segnatamente delle tre

udienze (16 agosto 2016 [doc. XIII, inc. 36.2016.72]; 26 giugno 2017 [doc. XX],

12.

settembre 2017 [doc. LXXIII]) tenutesi presso questo Tribunale, rammentando

che l’ultima ha avuto luogo dalle 10:45 alle 16:00 senza alcuna pausa (doc.

LXXIII).

Dispositivo

Per questi motivi

dichiara e pronuncia

1.Il ricorso è parzialmente

accolto.

§ CO 1 è

condannata a rimborsare a RI 1 4 impianti annui del medicamento SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989.-- l’uno fino

al 31 maggio 2017 ed al prezzo di fr. 15'757.-- l’uno dal 1° giugno 2017.

2. Non si percepisce tassa di

giustizia, mentre le spese sono poste a carico dello Stato. CO 1 verserà a RI 1

fr. 9'000.-- a titolo di ripetibili (IVA inclusa, se dovuta).

3. Comunicazione agli

interessati i quali possono impugnare il presente giudizio con ricorso in

materia di diritto pubblico al Tribunale

federale, Schweizerhofquai 6, 6004 Lucerna, entro 30 giorni dalla

comunicazione.

L'atto di ricorso, in 3

esemplari, deve indicare quale decisione è chiesta invece di quella impugnata,

contenere una breve motivazione, e recare la firma del ricorrente o del suo

rappresentante.

Al ricorso dovrà essere allegata la decisione impugnata e la busta in cui il

ricorrente l'ha ricevuta.

Per il Tribunale cantonale delle

assicurazioni

Il presidente Il

segretario

Daniele Cattaneo Gianluca

Menghetti