IV-Rundschreiben Nr. 340 / Vergütung des Medikaments Kalydeco® (Ivacaftor) zur Behandlung von Mukoviszidose ( Inhalt ins Kreisschreiben aufgenommen)

Dipartimento federale dell’interno DFI Ufficio federale delle assicurazioni sociali UFAS Ambito Assicurazione invalidità Prestazioni in natura e pecuniarie

9 settembre 2015

Lettera circolare AI n. 340

Rimborso del medicinale Kalydeco® (Ivacaftor) per il trattamento della mucoviscidosi Questa lettera circolare concerne le direttive per gli uffici AI sul rimborso del medicamento Kalydeco® (Ivacaftor) nel quadro dei provvedimenti sanitati (art. 13 LAI).

Il medicamento Kalydeco® (Ivacaftor) figura nell’Elenco delle specialità (ES) dal 1º gennaio 2015. Indi- cato per il trattamento della mucoviscidosi nei pazienti dai sei anni in su, che presentano la mutazione G551D del gene CFTR, il medicamento è rimborsato dall’AI. A tale scopo è però necessario adem- piere un certo numero di requisiti (v. allegato), figuranti nell’ES come limitazioni.

Per quanto concerne gli altri tipi di mutazione, Kalydeco® dispone di un’autorizzazione di Swissmedic per l’immissione sul mercato anche per il trattamento della mucoviscidosi nei pazienti dai sei anni in su che presentano le seguenti mutazioni del gene CFTR: G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,

Il Kalydeco® non è però ammesso nell’ES per la cura di queste mutazioni e pertanto il rimborso non è obbligatorio e va verificato. A tale scopo è opportuno attenersi alle modalità previste all’articolo 71b dell’ordinanza sull’assicurazione malattie (OAMal), vale a dire che

l’AI assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’ES, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le condi- zioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b:  l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l’assicurato o provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile;  i costi del medicamento sono assunti soltanto previa consultazione del SMR;  i costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico del medicamento. L’ufficio AI determina l’importo del rimborso.

Per la cura delle altre mutazioni – G970R, F508del – Ivacaftor non ha alcuna autorizzazione e non è pertanto rimborsato.

DFI UFAS Lettera circolare AI n. 340 / Rimborso del medicinale Kalydeco® (Ivacaftor) per il trattamento della mucoviscidosi (Valida dal 09.09.2015)

Appendice, passo della lista delle specialita (LS), Limitatio

Kalydeco®

cpr riv 150 mg (Ivacaftorum 150 mg)

Limitatio:KALYDECO è indicato nei pazienti a partire da 6 anni di età affetti da fibrosi cistica (FC, mu- coviscidosi) con una mutazione G551D nel gene CFTR. Il trattamento con KALYDECO di tutti i pa- zienti affetti da FC deve essere condotto solo in centri per la FC. Di regola il decorso della terapia di tutti i pazienti affetti da FC trattati con KALYDECO va registrato in règola generale ogni 3 mesi nel re- gistro europeo della FC (ECFSPR), comprendente anamnesi, qualità di vita, funzionalità polmonare, dosaggio di KALYDECO, compliance, interruzioni della terapia. In tutti i pazienti con FC deve essere condotta, prima dell'inizio della terapia, una determinazione del livello di cloruro nel sudore, nonché la misurazione del valore iniziale di FEV1(%) (= valore basale). Durante la terapia con KALYDECO va misurato il valore di FEV1(%) ogni tre mesi. Se non si raggiunge un aumento assoluto del FEV1(%) di almeno il 5 %, va condotto e documentato il test del sudore ogni 6 mesi. Tutti i ricoveri ospedalieri de- vono essere riportati nel registro (numero dei giorni di degenza ospedaliera). Nel registro devono es- sere indicati anche il numero e la durata di tutte le esacerbazioni polmonari. In caso di esacerbazione polmonare, la terapia antibiotica va registrata con indicazione dei dati seguenti: denominazione del principio attivo dell'antibiotico; durata della terapia antibiotica; somministrazione endovenosa vs. pero- rale vs. inalatoria; terapia con ricovero ospedaliero vs. terapia ambulatoriale.

I pazienti con FC devono essere informati sui seguenti criteri di interruzione al momento dell'inizio della terapia. La terapia con KALYDECO va rimborsata a condizione che vengano soddisfatti i criteri seguenti: a) il livello di cloruro nel sudore del paziente è inferiore a 60 mmol/l, oppure b) il livello di cloruro nel sudore del paziente diminuisce di almeno il 30 % (relativo) rispetto al valore basale, oppure c) il paziente mostra un miglioramento assoluto del FEV1(%) di almeno il 5 % rispetto al valore basale.

Qualora il livello basale di cloruro nel sudore sia già inferiore a 60 mmol/l in situazione basale, il pa- ziente viene classificato come responder se: a) il livello di cloruro nel sudore del paziente diminuisce di almeno il 30 % (relativo) rispetto al valore basale, oppure b) il paziente mostra un miglioramento assoluto duraturo del FEV1(%) di almeno il 5 % rispetto al va- lore basale.

DFI UFAS Lettera circolare AI n. 340 / Rimborso del medicinale Kalydeco® (Ivacaftor) per il trattamento della mucoviscidosi (Valida dal 09.09.2015)