Erläuternder Bericht für die Zuordnung des Bereichs zur hochspezialisierten Medizin

Art. 4 IVHSM für einen Einschluss der allogenen HSZT beim Erwachsenen in die HSM nach wie vor erfüllt.

Die Konzentration dieser Patientinnen und Patienten auf wenige Standorte ist zudem für die Sicherstellung der Weiter- und Fortbildung von Spezialistinnen und Spezialisten sowie zur Stärkung von Forschung und zur Förderung der Innovation in diesen Gebieten erforderlich. Das HSM-Fachorgan ist der Ansicht, dass die Definition des vorliegenden HSM-Bereichs nicht angepasst werden soll. Der HSM-Bereich der allogenen HSZT bei Erwachsenen wird sowohl in medizinischer Terminologie als auch anhand der Schweizerischen Operationsklassifikation (CHOP) umschrieben. Die Definition des medizinischen Bereichs hat sich im Vergleich zur letzten Reevaluation im Jahr 2016 nicht geändert. Das HSM-Fachorgan hat sich auch mit der Frage auseinandergesetzt, ob der HSM-Bereich auf die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Erwachsenen (autologe HSZT) und auf die CAR-T Zell-Therapie ausgeweitet werden soll. Da die Durchführung von autologen HSZT auf JACIE-akkreditierte Spitäler beschränkt ist, sieht das HSM-Fachorgan momentan keinen Handlungsbedarf, diese Behandlungen im Rahmen der HSM zusätzlich zu regulieren. Das HSM-Fachorgan ist sich auch einig, dass die CAR- T Zell-Therapie separat evaluiert werden soll. Das HSM-Beschlussorgan teilt die Meinung des HSM-Fachorgans. Somit umfasst der vorliegende HSM-Bereich ausschliesslich die allogene HSZT. Die Definition des HSM-Bereichs wurde im September 2022 zur Vernehmlassung unterbreitet. Abgesehen von vier Enthaltungen, begrüssen alle Vernehmlassungsteilnehmenden die Zuordnung des Bereichs der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen zur HSM gemäss IVHSM. Sowohl die medizinische Umschreibung des Bereichs in Worten als auch deren Abbildung gemäss der schweizerischen Operationsklassifikation CHOP werden befürwortet. Im vorliegenden Bericht wurden keine Anpassungen vorgenommen.

Zuordnungsbeschluss Das HSM-Beschlussorgan beschliesst die Weiterführung der Zuordnung der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen zur HSM unter der Berücksichtigung der Empfehlung des HSM-Fachorgans.

2. Auftrag Die Kantone sind beauftragt, für den Bereich der hochspezialisierten Medizin (HSM) eine gemeinsame gesamtschweizerische Planung vorzunehmen (Art. 39 Abs. 2bis KVG1). Für die Umsetzung dieses Gesetzesauftrages haben die Kantone die Interkantonale Vereinbarung über die hochspezialisierte Medizin (IVHSM)2 unterzeichnet und sich damit im Interesse einer bedarfsgerechten, qualitativ hochstehenden und wirtschaftlich erbrachten medizinischen Versorgung zur gemeinsamen Planung und Zuteilung von hochspezialisierten Leistungen verpflichtet. Die IVHSM bildet die gesetzliche Grundlage für die Leistungszuteilung, legt die Entscheidungsprozesse fest und definiert die Kriterien, welche eine Leistung erfüllen muss, um als hochspezialisiert zu gelten (siehe dazu Kapitel «Kriterien für die Zuordnung zur hochspezialisierten Medizin »). Die im Rahmen der Umsetzung der IVHSM verfügten Leistungszuteilungen haben einen schweizweit rechtsverbindlichen Charakter und gehen gemäss Artikel 9 Absatz 2 der IVHSM den kantonalen Leistungszuteilungen vor. Mit der Vereinbarung haben die Kantone die Kompetenz, den Bereich der HSM zu definieren und zu planen, an das HSM-Beschlussorgan delegiert. Die IVHSM legt zudem verschiedene Grundsätze fest, welche bei der gesamtschweizerischen Planung zu beachten sind. Betroffen sind nur jene Leistungen, welche durch schweizerische Sozialversicherungen, insbesondere die obligatorische Krankenpflegeversicherung (OKP) mitfinanziert werden (Art. 7 Abs. 4 IVHSM). Zur Erzielung von Synergien sind die zu konzentrierenden medizinischen Leistungen einigen wenigen multidisziplinären Zentren zuzuteilen (Art. 7 Abs. 1 IVHSM). Für die Planung soll die Lehre und Forschung miteinbezogen und die Interdependenzen zwischen verschiedenen hochspezialisierten medizinischen Bereichen berücksichtigt werden (Art. 7 Abs. 2 und 3 IVHSM). Die bedarfsgerechte Planung der HSM ist ein dynamischer Prozess, welcher sich nach den erforderlichen klinischen Kapazitäten richtet und stufenweise erfolgen kann. Änderungen der Versorgungslage sind bei der Erstellung der HSM-Spitalliste zu berücksichtigen, ebenso wichtige strukturelle und personelle Veränderungen. Die Leistungszuteilungen sind dementsprechend zeitlich befristet (Art. 3 Abs. 4 IVHSM) und werden im Rahmen einer Neubeurteilung (Reevaluation) periodisch überprüft.

3. Vorgehen Im Rahmen der Umsetzung der IVHSM wurde der Bereich der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen im Jahr 2010 erstmals verbindlich geregelt und die ersten Leistungszuteilungen vergeben.3 Der Entscheid vom Jahr 2010 wurde 2013 und 2016 im Zuge einer ersten resp. zweiten Reevaluation einer Neubeurteilung unterzogen, und es wurden Leistungsaufträge an drei Zentren vergeben. Die Leistungsaufträge – und somit die HSM-Spitalliste in diesem HSM-Bereich – sind bis zum 30. Juni 2024 befristet und werden im Rahmen einer dritten Reevaluation erneut überprüft. Gemäss Vorgaben des Bundesverwaltungsgerichts ist bei der Planung der HSM ein formell getrenntes, zweistufiges Verfahren vorzunehmen, das zwischen Zuordnung (Definition des HSM-Bereichs) und Zuteilung (Erstellung der HSM-Spitalliste) unterscheidet. Gegenstand des Zuordnungsverfahrens ist die Prüfung, ob der Bereich der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen die Einschlusskriterien zur HSM gemäss IVHSM weiterhin erfüllt (Art. 1 und Art. 4 Abs. 4). Zu diesem Zweck prüfte das HSM-Fachorgan die Definition des HSM- Bereichs «Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen» von 2016 auf die Notwendigkeit allfälliger Anpassungen. Die aktualisierte Definition des HSM-Bereichs erfolgt im vorliegenden Bericht sowohl in Worten als auch mittels der Schweizerischen Operationsklassifikation CHOP (vgl. Anhang A1). Die Neubeurteilung, ob der Bereich der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen weiterhin der HSM zuzuordnen ist, basiert auf der Betrachtung der folgenden Kernelemente:  kritische Überprüfung der Definition der hochspezialisierten Eingriffe, d.h. welche Operationen/Eingriffe als hochspezialisiert einzustufen sind;  Untersuchung des Erfüllungsgrads der IVHSM-Kriterien gemäss Artikel 1 der IVHSM;

Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung, KVG; SR 832.10.

Interkantonale Vereinbarung über die hochspezialisierte Medizin (IVHSM) vom 14. März 2008.

Die Leistungszuteilungen für den Bereich der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen wurden im Bundesblatt publiziert (BBl 2018 2519) und sind auf der Webseite der GDK aufgeschaltet (https://www.gdk-cds.ch/de/hochspezialisierte-medizin/spitalliste ).

 ergänzende Berücksichtigung des Erfüllungsgrads der IVHSM-Kriterien gemäss Artikel 4 Absatz 4. Im Rahmen des Vernehmlassungsverfahrens wurde einem breiten Adressatenkreis die Möglichkeit gegeben, zur Auswahl und Definition des HSM-Bereichs Stellung zu nehmen. Die vorgebrachten Stellungnahmen wurden in einem Ergebnisbericht4 systematisch zusammengestellt und sind auf der Webseite der GDK öffentlich zugänglich (www.gdk-cds.ch). Der Zuordnungsbeschluss des HSM-Beschlussorgans wird im Bundesblatt publiziert. Nach erfolgter Leistungszuordnung wird die zweite Phase der Planung, die Leistungszuteilung, eingeleitet. Vor der Erteilung der Leistungsaufträge wird ein Bewerbungsverfahren durchgeführt, welches den interessierten Leistungserbringern die Gelegenheit bietet, sich für einen Leistungsauftrag zu bewerben.

4. Rechtliche Grundlagen Die Transplantation von Stammzellen ist in der Schweiz seit dem 1. Juli 2007 im Transplantationsgesetz 5 und der dazugehörigen Transplantationsverordnung 6 geregelt. Darin sind u.a. Entnahme, Umgang und Vollzug geregelt. Gemäss Art. 27 des Transplantationsgesetzes kann der Bundesrat die Transplantation von Geweben oder Zellen von einer Bewilligung des Bundesamtes abhängig machen. Dabei kann er in Absprache mit den Kantonen und unter Berücksichtigung der Entwicklung im Bereich der Transplantationsmedizin gemäss Art. 28 des Transplantationsgesetzes die Anzahl Transplantationszentren beschränken. Im Bereich der HSM wurde diese Rolle nach Art. 39 Abs. 2bis KVG den Kantonen übertragen. Die Krankenpflege-Leistungsverordnung7 (KLV) bezeichnet diejenigen Leistungen, deren Kosten von der OKP übernommen werden. Laut Anhang 1 KLV sind dies bei den hämatopoetischen Stammzelltransplantationen ausschliesslich Transplantationen, die in den von der Gruppe «Swiss Blood Stem Cell Transplantation» (SBST) anerkannten Zentren durchgeführt werden.

5. Beschreibung des HSM-Bereichs Die HSZT ist heute eine etablierte Therapieoption bei hämato-onkologischen Neoplasien, gewissen soliden Tumoren sowie nicht-malignen Krankheiten wie Störungen der Knochenmarkfunktion, angeborenen Immundefekten und anderen kongenitalen oder erworbenen Erkrankungen [1, 2]. Das hämatopoetische System wird dabei entweder durch hämatopoetische Stammzellen der Patientin oder des Patienten selbst (autologe HSZT) oder jenen einer anderen Person (allogene HSZT) ersetzt. Spender bei einer allogenen HSZT kann ein Familienmitglied sein, oder eine nicht verwandte Person aus dem internationalen Spenderregister. Stammzellen können aus dem Knochenmark, dem peripheren Blut oder aus Nabelschnurblut gewonnen werden. In den frühen Jahren der HSZT wurden fast ausschliesslich aus dem Knochenmark gewonnene Stammzellen verwendet. Heute werden in den weitaus meisten Fällen Stammzellen aus dem peripheren Blut verwendet [3]. Der hier definierte HSM-Bereich umfasst ausschliesslich die allogene HSZT. Allogene HSZT werden insbesondere durchgeführt, um das hämatopoetische System von Patientinnen und Patienten mit erworbenen oder kongenitalen hämatopoetischen Störungen nach einer knochenmark-ablativen intensiven Chemotherapie (sog. Konditionierung) zu ersetzen, und um den immunologischen Graft-versus-Tumor/Leukämie-Effekt von allogenen Immun-Zellen bei Krebserkrankungen auszunutzen [1, 2, 4, 5]. In der Schweiz werden mehr als 1/3 aller allogenen HSZT bei Patientinnen und Patienten mit akuter myeloischer Leukämie durchgeführt. Zusammen mit der akuten lymphatischen Leukämie, ist damit die häufigste Indikation für eine allogene HSZT eine Leukämie. Weitere Indikationen sind in abnehmender Häufigkeit myelodysplastisches Syndrom, myeloproliferative Neoplasien, die chronische lymphatische Leukämie, die chronische myeloische Leukämie, Knochenmarkinsuffizienz inkl. sog. schwere aplastische Anämie, Non-Hodgkin-Lymphome, Plasmazellerkrankungen, primäre Immundefekte sowie einige weitere seltenere Erkrankungen. Bei der allogenen HSZT stehen die Vorteile der Transplantation von gesunden Stammzellen und des Graftversus-Leukemia-Effekts bzw. Graft-versus-Tumor den Nachteilen des Abstossungsrisikos, der Graft-versus-Host Krankheit und einer relativ hohen Komplikationsrate (Blutungen und/oder Infekte) gegenüber. Ob

Vernehmlassung zur Zuordnung des HSM-Bereichs «Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen» vom 6. September 2022, Ergebnisbericht vom 13. Februar 2023.

Bundesgesetz über die Transplantation von Organen, Geweben und Zellen vom 8. Oktober 2004

Verordnung über die Transplantation von menschlichen Organen, Geweben und Zellen vom 16. März 2007

Verordnung des EDI über Leistungen in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung vom 29. September 1995 eine Transplantation medizinisch sinnvoll ist, wird abhängig von der Diagnose, dem Erfolg der Vorbehandlung, dem aktuellen Krankheitszustand, den Erfolgsaussichten und den Alternativen entschieden. Im Rahmen der diesjährigen Reevaluation hat sich das HSM-Fachorgan auch mit der Frage befasst, ob die Definition der Zuordnung auf autologe HSZT und auf die CAR-T-Zell Therapie (Chimeric Antigen Receptor T cells) ausgeweitet werden soll. Momentan werden pro Jahr ca. 500 autologe HSZT und ca. 180 CAR-T Zell-Therapien durchgeführt. Da die Durchführung von autologen HSZT auf JACIE-akkreditierte Spitäler beschränkt ist, sieht das HSM-Fachorgan momentan keinen Handlungsbedarf, diese Behandlungen im Rahmen der HSM zusätzlich zu regulieren. Das HSM-Fachorgan ist sich auch einig, dass die CAR- T Zell-Therapie separat evaluiert werden soll. Das HSM-Beschlussorgan teilt die Meinung des HSM-Fachorgans. Somit umfasst der vorliegende HSM-Bereich ausschliesslich die allogene HSZT.

6. Abbildung der HSM-Bereiche im Klassifikationssystem CHOP Um den Vollzug der HSM-Leistungen zu vereinheitlichen und die Integration der HSM-Leistungen in die kantonale Spitalplanung zu erleichtern, wurden die HSM-Leistungen bei der Reevaluation im Jahr 2013 anhand von CHOP-Codes abgebildet. Im Rahmen der diesjährigen Reevaluation wurde diese Liste entsprechend der neusten CHOP-2023 Systematik aktualisiert. Ansonsten wurden keine anderen Anpassungen der Liste vorgenommen.

7. Kriterien für die Zuordnung zur hochspezialisierten Medizin Die IVHSM legt die Kriterien fest, die ein medizinischer Leistungsbereich erfüllen muss, um unter den Geltungsbereich der IVHSM zu fallen. Gemäss Artikel 1 der IVHSM unterliegen diejenigen medizinischen Bereiche und Leistungen der interkantonalen Planung der HSM, die durch ihre Seltenheit, ihr markantes Innovationspotenzial, einen hohen personellen oder technischen Aufwand oder komplexe Behandlungsverfahren gekennzeichnet sind. Für die Zuordnung müssen mindestens drei der genannten Kriterien – darunter zwingend das Kriterium der Seltenheit – erfüllt sein. Für die Aufnahme auf die Liste der HSM-Bereiche sind weitere Kriterien gemäss Artikel 4 Absatz 4 der IVHSM zu berücksichtigen, darunter die Wirksamkeit und der Nutzen, die technologisch-ökonomische Lebensdauer und die Kosten der medizinischen Leistung. Ferner ist die Relevanz für die Forschung und Lehre sowie für die internationale Konkurrenzfähigkeit zu betrachten. Nachfolgend wird die Zuordnung des Bereichs der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen anhand der vorgenannten IVHSM-Kriterien beurteilt.

7.1 IVHSM-Kriterien in Bezug auf den Bereich der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen Seltenheit Gemäss Artikel 1 der IVHSM hat ein medizinischer Leistungsbereich zwingend das Kriterium der Seltenheit zu erfüllen, um unter den Geltungsbereich der IVHSM zu fallen. Die Seltenheit soll stets unter Berücksichtigung der weiteren IVHSM-Kriterien gemäss Artikel 1 IVHSM «Innovationspotenzial», «hoher personeller oder technischer Aufwand» und «komplexe Behandlungsverfahren» beurteilt werden. Es wird somit darauf verzichtet, eine absolute Maximalzahl von Fällen für die Definition der Seltenheit festzulegen. In der Schweiz werden jährlich ca. 250 allogene HSZT bei Erwachsenen durchgeführt. Auch wenn die Tendenz leicht steigend ist, handelt es sich bei allogenen HSZT bei Erwachsenen weiterhin um sehr seltene Eingriffe (Tabelle 1).

Tabelle 1. Anzahl allogene Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen 2016 2017 2018 2019 2020 2021 Allogene HSZT bei Erwachsenen 227 218 222 228 244 252 Quelle: Berichterstattung der SBST an die IVHSM-Organe Innovationspotenzial Das Innovationspotenzial einer medizinischen Leistung kann sowohl die wissenschaftliche Innovation beinhalten, die in der Regel auf multidisziplinärer klinischer oder translationaler Forschung («bench to bedside») beruht, als auch die Innovation im operativ-technischen Bereich, z.B. die Entwicklung neuer Operations- oder Behandlungsverfahren.

Die Transplantationsmedizin entwickelte sich in den letzten Jahren dank intensiver Forschung sehr schnell weiter. Stammzellen sind ein zentrales Mittel für die regenerative Medizin [6, 7] und für das Tissue Engineering [8]. Dabei wird sowohl auf embryonalen Stammzellen als auch auf der Reprogrammierung adulter Zellen geforscht [9, 10]. Bisher konnte sich die Stammzell-Therapie in der Medizin nur im Bereich der Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen im klinischen Alltag etablieren [11]. Die Forschung verspricht sich von der Stammzell-Therapie aber auch in anderen Bereichen grosses Potential. So lassen sich bspw. durch Herz-Kreislaufkrankheiten verursachte Schäden am Herzen möglicherweise durch zellbasierte Therapien beheben, wie die Forschung zeigt [12].

Hoher personeller und technischer Aufwand Die Beurteilung des personellen Aufwands beinhaltet sowohl die zeitliche Verfügbarkeit des zur Behandlung erforderlichen ärztlichen und pflegerischen Fachpersonals als auch die Bandbreite der in die Behandlung involvierten Fachdisziplinen. Die Beurteilung des technischen Aufwandes beruht auf der für die Betreuung und Behandlung erforderlichen Infrastruktur und technischen Einrichtungen.

Die allogene HSZT ist eine äusserst komplexe und aufwändige Behandlungsform, die eine intensive Zusammenarbeit zwischen verschiedenen Fachspezialisten erfordert. Nach FACT-JACIE-Standards muss das HSZT-Team mit Hämatologen, Onkologen oder Immunologen und in HSZT ausgebildetem Pflegepersonal auch Zugang zu weiteren Spezialisten haben, dies aus den Bereichen Pharmazie, Chirurgie, Pneumologie, Intensivmedizin, Gastroenterologie, Nephrologie, Infektiologie, Kardiologie, Pathologie, Psychiatrie, Radiologie, Radio-Onkologie, Transfusionsmedizin, Neurologie, Ophthalmologie, Geburtshilfe/Gynäkologie, Dermatologie und Palliativ Care.

Neben hohen personellen Anforderungen setzt die allogene HSZT auch eine spezialisierte Infrastruktur voraus. Die FACT-JACIE-Standards schreiben die nötige Ausstattung vor: Ein Zentrum für allogene HSZT muss neben Räumlichkeiten, die das Infektionsrisiko minimieren und eine Isolation der Patientin oder des Patienten ermöglichen, unter anderem auch über eine Intensivstation verfügen und Zugang zu einem DNA-basierten (intermediate und high-resolution), EFI (European Federation of Immunogenetics) akkreditierten HLA-Typisierungs- und Chimärismus-testenden Labor haben.

Komplexe Behandlungsverfahren Die Beurteilung der Komplexität der Behandlungsverfahren beruht auf der Komplexität und Interdisziplinarität einer Behandlung.

Die verschiedenen Phasen der Transplantation (Vorabklärung, Konditionierung, Durchführung, Überwachung und Nachsorge) bedürfen einer intensiven interdisziplinären Zusammenarbeit. Komplikationen sind nach einer allogenen HSZT verglichen mit anderen Transplantationen häufig und oft schwerwiegend, was die Therapie in der akuten Phase und die Nachsorge komplex macht. Auch Jahre nach einer HSZT können Komplikationen auftreten, so bspw. die chronische GvHD (Graft-versus-Host Krankheit) sowie ein mögliches Rezidiv. Aus diesem Grund braucht es eine lebenslange Nachsorge nach einer HSZT. Aber auch vor und unmittelbar nach der eigentlichen Transplantation können Komplikationen auftreten. Die wichtigsten Frühkomplikationen betreffen Probleme (Toxizität) bei der Konditionierung, ein deutlich erhöhtes Infektionsrisiko sowie immunologische Probleme.

Wirksamkeit und Nutzen Das KVG nennt in Artikel 32 die Begriffe der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit (WZW) als Voraussetzung für die Kostenübernahme der Leistungen durch die OKP. Diese sogenannten WZW- Kriterien sind für die Bestimmung und Überprüfung von Leistungen der Krankenversicherung (Art. 32 und

KVG) massgebend. Die Prüfung der WZW-Kriterien erfolgt durch die zuständige Bundesstelle (KLV). Beim Bereich der allogenen hämatopoetische Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen handelt es sich um Leistungen, welche von der OKP übernommen werden. Infolgedessen kann davon ausgegangen werden, dass diese als wirksam und zweckmässig gelten. Die Konzentration der allogenen HSZT-Patientinnen und -Patienten führt zu einer Erhöhung der Fallzahlen und der Zentrumserfahrung, die entsprechend den Hinweisen in der Literatur zu einem besseren Outcome führen kann [13-15]. Zudem ist die gesetzlich erforderliche JACIE Akkreditierung nur in Zentren mit entsprechendem Patientenvolumen durchführbar. Eine JACIE Akkreditierung führt ebenfalls zu einer Verbesserung des Outcome [16, 17].

Technologisch-ökonomische Lebensdauer Die rasche Weiterentwicklung der Untersuchungs- und Behandlungsmethoden, basierend auf erweiterten und verbesserten Erfahrungen sowie neuartigen Medizintechnologien, führen zu signifikanten Fortschritten in den Behandlungsresultaten. Immer schneller gelangen Erkenntnisse aus der Grundlagenforschung in klinische Erprobung und schliesslich in den stationären und ambulanten Alltag. Dies ist insbesondere an hochspezialisierten Kompetenzzentren möglich, wo die dafür erforderlichen personellen und strukturellen Voraussetzungen vorhanden sind.

Die rasche Weiterentwicklung der Behandlungsmethoden, basierend auf den erweiterten und verbesserten Erfahrungen als auch neuartigen Medizintechnologien, führen zu signifikanten Fortschritten in den Behandlungsresultaten (vgl. auch Beschreibungen im Abschnitt „Innovationspotential“). Technologische Entwicklungen müssen sorgfältig beobachtet werden und im Rahmen der Reevaluationen (Neubeurteilung) gilt es periodisch zu prüfen ob aufgrund des technischen Fortschritts der Einschluss neuer bzw. der Ausschluss bestehender Eingriffe erforderlich ist. Ständige technische und medizinische Adaptionen und ihre möglichst zeitnahe Implementierung sind notwendig, damit die bestmögliche Betreuung der Patientinnen und Patienten weiterhin gewährleistet werden kann. Dies ist insbesondere an hochspezialisierten Kompetenzzentren möglich, wo die dafür erforderlichen personellen und strukturellen Voraussetzungen vorhanden sind.

Kosten der Leistung Bei den HSZT handelt es sich um einen Bereich mit sehr hohen Behandlungskosten. Die Kosten pro Transplantation betragen gemäss Angaben der Transplantationszentren je nach Verlauf zwischen 200‘000 und 400‘000 Franken, wobei Leistungen wie Rehabilitation oder Medikamente, die nicht während des Spitalaufenthalts anfallen, in diesen Kosten nicht enthalten sind.

Relevanz für Forschung, Lehre und internationale Konkurrenzfähigkeit Die Beurteilung der Relevanz für Lehre und Weiterbildung erfolgt in Hinblick auf die Aktivitäten in Aus- und Weiterbildung der Ärzteschaft und insbesondere die Nachwuchsförderung. Die Berücksichtigung der internationalen Konkurrenzfähigkeit ist im Hinblick auf die Attraktivität des Forschungsplatzes und die wirtschaftliche Entwicklung des Standorts Schweiz hoch relevant. Die Beurteilung der Forschung erfolgt in Hinblick auf die Forschungsschwerpunkte und Fördermassnahmen sowie die Relevanz des HSM-Bereichs für die Weiterentwicklung des Fachbereichs.

Die Kenntnisse und Fertigkeiten von Ärztinnen, Ärzten und Pflegenden müssen zudem der Entwicklung und den Anforderungen der Gesellschaft an eine moderne Versorgung laufend angepasst werden. Daher ist auch die Ausbildung des wissenschaftlichen und ärztlichen Nachwuchses eine wesentliche Aufgabe der Forschung und Lehre, damit die nachhaltige Verfügbarkeit hochqualifizierten Personals in der Schweiz sichergestellt werden kann. Eine qualitativ hochstehende ärztliche und pflegerische Weiterbildung in den notwendigen Techniken kann am besten in genügend grossen Teams mit höheren Fallzahlen angeboten werden. Eine verstärkte Konzentration in diesem Bereich wird eine gute Weiterbildung sowie eine hochstehende Qualität der Versorgung unterstützen.

Die allogene HSZT ist eine etablierte Therapie mit entsprechender aktiver klinischer Forschung. So wurden im Rahmen der SBST bzw. der früheren STABMT (Swiss Transplant Arbeitsgruppe für Blood and Marrow Transplantation) schon verschiedene retrospektive, gesamtschweizerische Studien durchgeführt [3, 18- 21]. Daneben sind die einzelnen Zentren in einer Vielzahl von internationalen klinischen Studien beteiligt [22, 23]. Auch auf dem Gebiet der immunologischen Toleranz („HLA matching“, T-cell depletion (TCD)) wird in der Schweiz intensiv geforscht [24-29]. Überdies sind die Zentren für allogene SZT auch in translationeller experimenteller Forschung sehr aktiv [30].

7.2 Fazit Aufgrund der geringen Fallzahlen und der komplexen multidisziplinären Behandlungsverfahren, die mit einem hohen personellen und technischen Aufwand einhergehen, sind die Anforderungen gemäss Artikel 1 und Artikel 4 IVHSM für einen Einschluss der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen in die hochspezialisierte Medizin erfüllt. Die Konzentration der Behandlung auf wenige Standorte ist zudem aufgrund der erheblichen Behandlungskosten sowie für die Sicherstellung der Fort- und Weiterbildung von Spezialistinnen und Spezialisten und zur Stärkung der Forschung und Förderung der Innovation in diesen Gebieten erforderlich.

8. Resultate der Vernehmlassung Zur Teilnahme am Vernehmlassungsverfahren wurden die 26 Kantone, 103 Spitäler, fünf Versicherer(verbände), die Dekanate der medizinischen Fakultäten der fünf Universitäten mit Universitätsspital, vier Fachgesellschaften sowie 20 andere Institutionen und Organisationen eingeladen. Im Rahmen der Vernehmlassung sind insgesamt 36 Stellungnahmen beim HSM-Projektsekretariat eingetroffen. Von den 26 angeschriebenen Kantonen haben insgesamt 18 geantwortet, 8 haben sich nicht vernehmen lassen. Von den angeschriebenen Spitälern liessen sich insgesamt 14 vernehmen. Von den fünf universitären medizinischen Fakultäten hat diejenige aus Zürich eine Stellungnahme eingereicht. Von Seiten der Fachverbände sind keine Stellungnahmen eingegangen. Zudem nahmen zwei Versicherer Stellung. In diesem Kapitel sowie in den nachfolgenden Unterkapiteln werden die Ergebnisse der Vernehmlassung in zusammenfassender Form dargestellt. Auf Stellungnahmen, welche die Leistungszuteilung betreffen, wird ebenfalls kurz eingegangen. Diese sind jedoch in Bezug auf die Zuordnung als nebensächlich anzusehen. Abgesehen von vier Enthaltungen, begrüssen alle Vernehmlassungsteilnehmenden die Zuordnung des Bereichs der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen zur HSM gemäss IVHSM (Tabelle 2). Gegen eine Weiterführung der Zuordnung der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen zur HSM sprach sich niemand aus.

Tabelle 2. Antworten betr. Zuordnung des Bereichs «Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen» zur HSM Erhaltene Antworten Zustimmung Ablehnung Enthaltung Kantone 18 16 0 2 Spitäler 14 12 0 2 Weitere 4 4 0 0 Total 36 32 0 4 8.1 Stellungnahmen und Beurteilung des HSM-Fachorgans Abbildung des Bereichs gemäss der schweizerischen Operationsklassifikation CHOP Es wurde kommentiert, dass die Systematik der Codes nicht immer verständlich und teils die Codes redundant seien. Es wurde auch gefordert, dass die Codes Z41.0B.11, Z41.0B.21 und Z41.0B.31 explizit ausgeschlossen werden. Die HSM-Codeliste orientiert sich an der Schweizerischen Operationsklassifikation (CHOP) und bildet deren Systematik ab. Die grau markierten CHOP-Codes sind Titel und dienen lediglich der besseren Übersicht; sie können nicht kodiert werden. Ein entsprechender Kommentar wurde im Anhang A1 eingefügt. Bezüglich der Codes Z41.0B.11, Z41.0B.21 und Z41.0B.31 kann angemerkt werden, dass diese Codes im vorliegenden HSM-Bereich nicht eingeschlossen sind. Beurteilung der IVHSM-Kriterien Es wurde kommentiert, dass im Bericht bei der Beurteilung des Kriteriums «Wirksamkeit und Nutzen» eine Aussage zur Qualität der klinischen Versorgung gemacht werden sollte. Weiter wurde die Frage aufgeworfen, wie die Kostenspannweite der Leistungen von 200'000 bis 400'000 CHF begründet werde.

An dieser Stelle gilt es anzumerken, dass sich das IVHSM-Kriterium «Wirksamkeit und Nutzen» auf die WZW-Kriterien bezieht, also darauf, ob eine Leistung wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich ist. Sobald Leistungsaufträge vergeben werden, beurteilt das HSM-Fachorgan jährlich die im Rahmen des Swiss Blood Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy (SBST) Registers erhobenen Daten. Grundsätzlich kommt das HSM-Fachorgan zum Schluss, dass die Qualität der Behandlungen in der Schweiz auf einem sehr hohen Niveau ist. Bezüglich der Kosten der Leistungen geht das HSM-Fachorgan davon aus, dass vor allem die unterschiedlichen Verläufe der Behandlungen ausschlaggebend sind. Es gibt Patientinnen und Patienten, bei denen eine allogene Stammzelltransplantation relativ komplikationsfrei durchgeführt werden kann. Bei anderen kann es aufgrund schwerster Komplikationen zu einem wochenlangen Spitalaufenthalt mit intensiver Betreuung kommen. Zuordnung der CAR-T-Zell Therapie Einige Teilnehmende der Vernehmlassung haben sich dafür ausgesprochen, die CAR-T-Zell Therapie ebenfalls der HSM zuzuordnen. Dies soll gleich mit der Zuordnung der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen geschehen. Es gab jedoch auch Stimmen, die eine separate Regulierung befürworten. Das HSM-Fachorgan ist ebenfalls der Ansicht, dass die CAR-T-Zell Therapie evaluiert werden soll. Eine solche Evaluation ist jedoch sehr zeitintensiv. Da die im vorliegenden HSM-Bereich aktuell gültigen Leistungsaufträge bis zum 30. Juni 2024 befristet sind, muss die Überprüfung der Zuordnung zeitnah abgeschlossen werden, so dass der Prozess der Leistungszuteilung angegangen werden kann und keine Regulierungslücke entsteht. Das HSM-Fachorgan ist deshalb der Ansicht, dass die Evaluation der CAR-T- Zell Therapie separat erfolgen soll. Zuteilung Im Rahmen der Vernehmlassung wurde angemerkt, dass für die Beurteilung eine Analyse des Versorgungsbedarfs und das Erstellen einer Bedarfsprognose unerlässlich sei. Zudem gehe aus dem Bericht nicht hervor, wie gut die Leistungserbringer die gestellten Anforderungen erfüllt hätten und ob die Konzentration der Behandlung auf wenige Standorte ihr Ziel und den Nutzen erreicht habe. Weiter wurde kommentiert, dass zur Gewährleistung der Versorgungssicherheit die Zuteilung des Leistungsauftrags mit der Auflage der Aufnahmepflicht von Patientinnen und Patienten erfolgen müsse.

Deren Aufnahme und Behandlung sei unabhängig von der Versicherungsklasse und Wohnort mit gleicher Priorität zu erfolgen. Verstösse seien zu sanktionieren. Es wurde auch angemerkt, dass die Sprachregionen bei den Zuteilungen berücksichtigt werden sollten. Gegenstand des Zuordnungsverfahrens ist die Prüfung, ob der Bereich der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen die Einschlusskriterien zur HSM gemäss IVHSM weiterhin erfüllen, diese Frage kann beantwortet werden, unabhängig von der Versorgungssituation. Artikel 39 KVG und Artikel 58a–e KVV verpflichten die Kantone aber, eine bedarfsgerechte Spitalversorgung sicherzustellen. Um diese Vorgabe zu erfüllen, wird im Zuteilungsprozess eine Ist-Analyse (gegenwärtige Versorgungssituation inkl. Patientenströme) und eine Bedarfsprognose erstellt. Welche Auswirkung die Konzentration der Behandlungen auf wenige Standorte hat, ist schwierig zu beurteilen, da es keine entsprechende Begleitforschung gibt. Die Leistungserbringer sind aber verpflichtet die gestellten Anforderungen während der Dauer des Leistungsauftrags zu erfüllen. Für die neue Zuteilungsperiode werden die Anforderungen nach erfolgter Zuordnung definiert und im Rahmen des Bewerbungsprozesses bei den Spitälern abgefragt. Bezüglich der Versorgungssicherheit in allen Regionen der Schweiz kann angemerkt werden, dass ein Leistungsauftrag immer mit der Verpflichtung zur Erfüllung des Leistungsauftrags (Übernahme der Versorgungsaufgabe) einhergeht.

8.2 Fazit aus der Vernehmlassung Die Definition des HSM-Bereichs «Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen» wurde von den Vernehmlassungsteilnehmenden gutgeheissen und bestätigt. Bezüglich der Definition wurde lediglich die Frage aufgeworfen, ob allenfalls die CAR-T-Zell Therapie ebenfalls eingeschlossen werden könnte.

Das HSM-Fachorgan kommt zum Schluss, dass die Definition des vorliegenden HSM-Bereichs unverändert weitergeführt werden soll. Die Regulierung der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen hat sich gut etabliert und bewährt. Das HSM-Fachorgan sieht keinen Bedarf die Definition anzupassen. Bezüglich der Regulierung der CAR-T-Zell Therapie ist das HSM-Fachorgan der Ansicht, dass diese Behandlungen separat evaluiert werden sollen. Dies ermöglicht eine zeitnahe Zuordnung des vorliegenden Bereichs und verhindert das Entstehen einer allfälligen Regulierungslücke.

9. Ausblick Nach dem ersten erfolgten Schritt – der Zuordnung (Definition des HSM-Bereichs) – wird die zweite Phase der Planung – die Leistungszuteilung (Erstellung der HSM-Spitalliste) – in Angriff genommen. Der Leistungszuteilung ist ein Bewerbungsverfahren vorgelagert, welches den interessierten Leistungserbringern die Möglichkeit bietet, sich für einen Leistungsauftrag zu bewerben. Die Möglichkeit, sich für einen Leistungsauftrag zu bewerben, steht grundsätzlich allen Spitälern offen. Die Verlängerung eines bestehenden HSM-Leistungsauftrags respektive die Zuteilung eines HSM-Leistungsauftrags an Neubewerbende sind an die Erfüllung der generellen sowie bereichsspezifischen Qualitätsanforderungen gebunden. Die entsprechenden Anforderungen werden in einem Anforderungskatalog für die Bewerbung definiert. Das Bewerbungsverfahren wird mit einer Publikation im Bundesblatt offiziell eröffnet. Zudem werden potentielle Leistungserbringer mit einem Schreiben über die Eröffnung und die angesetzten Fristen informiert.

Anhang A1 Abbildung des HSM-Bereichs der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei Erwachsenen gemäss der schweizerischen Operationsklassifikation CHOP Version 2023 Es werden nur Eingriffe bei Erwachsenen ab dem vollendeten 18. Lebensjahr der HSM zugeordnet. Die grau markierten CHOP-Codes sind Titel und dürfen nicht kodiert werden. Katalog Code Bezeichnung CHOP C8 Operationen am Hämatopoetischen und Lymphgefässsystem (40–41) CHOP Z41 Operationen an Knochenmark und Milz CHOP Z41.0 Entnahme und Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen und peripheren Blutzellen CHOP Z41.0B Hämatopoetische Stammzelltransplantation CHOP Z41.0B.1 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem Knochenmark CHOP Z41.0B.12 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem Knochenmark, allogen, verwandt, HLA-identisch CHOP Z41.0B.13 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem Knochenmark, allogen, verwandt, nicht-HLA-identisch CHOP Z41.0B.14 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem Knochenmark, allogen, nicht-verwandt, HLA-identisch CHOP Z41.0B.15 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem Knochenmark, allogen, nicht-verwandt, nicht-HLA-identisch CHOP Z41.0B.2 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem peripheren Blut CHOP Z41.0B.22 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem peripheren Blut, allogen, verwandt, HLA-identisch CHOP Z41.0B.23 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem peripheren Blut, allogen, verwandt, nicht-HLA-identisch CHOP Z41.0B.24 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem peripheren Blut, allogen, nicht-verwandt, HLA-identisch CHOP Z41.0B.25 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus dem peripheren Blut, allogen, nicht-verwandt, nicht-HLA-identisch CHOP Z41.0B.3 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus Nabelschnurblut CHOP Z41.0B.32 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus Nabelschnurblut, allogen gerichtet, verwandt, HLA-identisch CHOP Z41.0B.33 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus Nabelschnurblut, allogen gerichtet, verwandt, nicht-HLA-identisch CHOP Z41.0B.34 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus Nabelschnurblut, allogen gerichtet, nicht-verwandt, HLA-identisch CHOP Z41.0B.35 Hämatopoetische Stammzelltransplantation aus Nabelschnurblut, allogen gerichtet, nicht-verwandt, nicht-HLA-identisch A2 Literaturverzeichnis 1. Copelan and E.

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A3 Abkürzungen CAR-T Chimeric Antigen Receptor T-Zellen CHOP Schweizerische Operationsklassifikation GDK Schweizerische Konferenz der kantonalen Gesundheitsdirektorinnen und -direktoren GvHD Graft-versus-Host Krankheit HSM Hochspezialisierte Medizin HSZT Hämatopoetischen Stammzelltransplantationen IVHSM Interkantonale Vereinbarung über die hochspezialisierte Medizin KVG Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (SR 832.10) OKP Obligatorische Krankenpflegeversicherung SBST Swiss Blood Stem Cell Transplantation STABMT Swiss Transplant Arbeitsgruppe für Blood and Marrow Transplantation WZW Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit