Wortlaut

Lorsqu'on est atteint d'une maladie chronique progressive telle que la mucoviscidose (ou fibrose kystique), avoir accès rapidement aux thérapies disponibles est une question de vie ou de mort. Je prie dès lors le Conseil fédéral de prendre position sur les négociations visant à l'admission du médicament Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) sur la liste des spécialités et de répondre en particulier aux questions ci-après.

1. Pourquoi les négociations prennent-elles autant de temps ?

2. Quel est le rôle du titulaire de la licence dans ce retard ?

3. Quelles modifications législatives permettraient de renforcer la position de l'Office fédéral de la santé publique (OFSP) dans les négociations tarifaires ?

4. L'OFSP a fait une offre au titulaire de la licence. Quels avis d'experts ont été pris en compte pour juger de l'utilité de cette nouvelle thérapie ? Des membres du Swiss Working Group for Cystic Fibrosis ont-ils été associés au processus étant donné qu'ils ont de l'expérience avec le médicament ?

5. Le Conseil fédéral prend-il en compte dans son évaluation les économies que devraient réaliser les assurances sociales ? Dans l'affirmative, à combien les estime-t-il ?

Begründung

La mucoviscidose est la maladie congénitale du métabolisme la plus fréquente. Les personnes concernées souffrent notamment d'atteintes irréversibles et progressives du tissu pulmonaire. Comme il s'agit d'une infirmité congénitale, il faut commencer la thérapie dès le plus jeune âge pour maintenir le plus longtemps possible une haute qualité de vie et prolonger la durée de vie. Les thérapies qui sont efficaces doivent être disponibles pour les malades rapidement après leur autorisation de mise sur le marché, sinon la maladie peut continuer de progresser.

Selon les experts, le nouveau médicament cité plus haut est la première thérapie qui traite la maladie au lieu de simplement combattre ses symptômes. La thérapie stabilise l'état de santé des patients ; elle augmente et prolonge leur autonomie, ce qui signifie qu'ils ont moins besoin de prestations de l'assurance-invalidité, qu'ils peuvent conserver plus longtemps une activité professionnelle et qu'on peut réaliser des économies au niveau des prestations médicales (par ex. transplantation pulmonaire, antibiotiques par intraveineuse, thérapies).

L'enlisement des négociations pèse sur les malades et sur leurs proches. Cette attente concerne principalement les enfants et les adolescents, car l'assurance-invalidité ne leur donne pas accès à la thérapie.

Stellungnahme des Bundesrates

1. Lorsqu'un médicament ne satisfait pas aux critères de l'efficacité, de l'adéquation ou de l'économicité, il ne peut pas être inscrit sur la liste des spécialités (LS). Dans certains cas, la procédure d'inscription peut prendre du retard, notamment lorsque les entreprises pharmaceutiques demandent un prix trop élevé (cf. la réponse du Conseil fédéral à l'interpellation Eder 16.3944, "Médicaments. Eliminer les faiblesses du système suisse d'autorisation et de remboursement").

2. Comme le Conseil fédéral l'a expliqué dans sa réponse à l'interpellation Stöckli 17.4215, "Comparaison thérapeutique. Faire preuve de davantage de flexibilité", la titulaire de l'autorisation relative à l'Orkambi demande un prix très élevé qui n'est pas acceptable par rapport à son utilité avérée jusqu'ici, en l'occurrence relativement faible. Le Conseil fédéral est convaincu que la recherche et le développement peuvent être valorisés. La requête de l'entreprise pharmaceutique va toutefois bien au-delà. L'Office fédéral de la santé publique (OFSP) a soumis à cette dernière une proposition comparable aux solutions appliquées à l'étranger par le biais de modèles de prix. Cette proposition satisfait aux critères d'économicité, vérifiés par une comparaison de prix avec l'étranger dans neuf pays de référence et par une comparaison thérapeutique avec d'autres médicaments utilisés pour traiter la même maladie.

3. Le Conseil fédéral a reconnu qu'il était nécessaire de créer des bases légales pour appliquer des modèles de prix. Il prévoit de les mettre en consultation en 2019 en même temps que d'autres mesures visant à maîtriser les coûts des médicaments.

4. Dans le cadre de l'examen des critères d'admission dans la LS, l'OFSP consulte les experts de la Commission fédérale des médicaments. Si cela s'avère nécessaire, il prend contact avec d'autres experts disposant de connaissances spécifiques. Pour évaluer l'utilité de l'Orkambi, l'OFSP a consulté des experts possédant une expérience attestée dans le traitement de la mucoviscidose.

5. L'économicité est évaluée à l'aune des critères correspondants fixés dans les bases légales. Si un traitement médicamenteux constitue un progrès thérapeutique déterminant, par exemple, réduisant la nécessité de thérapies ultérieures ou d'hospitalisations, un supplément pour innovation peut être pris en compte dans la comparaison thérapeutique.

Réponse du Conseil fédéral.