IV-Rundschreiben Nr. 340 / Vergütung des Medikaments Kalydeco® (Ivacaftor) zur Behandlung von Mukoviszidose ( Inhalt ins Kreisschreiben aufgenommen)

Dipartimento federale dell’interno DFI Ambito Assicurazione invalidità Prestazioni in natura e pecuniarie

settembre 2015

Lettera circolare AI n. 340

Rimborso del medicinale Kalydeco® (Ivacaftor) per il trattamento della mucoviscidosi Questa lettera circolare concerne le direttive per gli uffici AI sul rimborso del medicamento Kalydeco® (Ivacaftor) nel quadro dei provvedimenti sanitati (art. 13 LAI).

Il medicamento Kalydeco® (Ivacaftor) figura nell’Elenco delle specialità (ES) dal 1º gennaio 2015. Indicato per il trattamento della mucoviscidosi nei pazienti dai sei anni in su, che presentano la mutazione G551D del gene CFTR, il medicamento è rimborsato dall’AI. A tale scopo è però necessario adempiere un certo numero di requisiti (v. allegato), figuranti nell’ES come limitazioni.

Per quanto concerne gli altri tipi di mutazione, Kalydeco® dispone di un’autorizzazione di Swissmedic per l’immissione sul mercato anche per il trattamento della mucoviscidosi nei pazienti dai sei anni in su che presentano le seguenti mutazioni del gene CFTR: G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,

Il Kalydeco® non è però ammesso nell’ES per la cura di queste mutazioni e pertanto il rimborso non è obbligatorio e va verificato. A tale scopo è opportuno attenersi alle modalità previste all’articolo 71b dell’ordinanza sull’assicurazione malattie (OAMal), vale a dire che

l’AI assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’ES, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b: – l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l’assicurato o provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile; – i costi del medicamento sono assunti soltanto previa consultazione del SMR; – i costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico del medicamento. L’ufficio AI determina l’importo del rimborso.

Per la cura delle altre mutazioni – G970R, F508del – Ivacaftor non ha alcuna autorizzazione e non è pertanto rimborsato.

DFI UFAS Lettera circolare AI n. 340 / Rimborso del medicinale Kalydeco® (Ivacaftor) per il trattamento della mucoviscidosi (Valida dal 09.09.2015)

Appendice, passo della lista delle specialita (LS), Limitatio

Kalydeco®

cpr riv 150 mg (Ivacaftorum 150 mg)

Limitatio:KALYDECO è indicato nei pazienti a partire da 6 anni di età affetti da fibrosi cistica (FC, mucoviscidosi) con una mutazione G551D nel gene CFTR. Il trattamento con KALYDECO di tutti i pazienti affetti da FC deve essere condotto solo in centri per la FC. Di regola il decorso della terapia di tutti i pazienti affetti da FC trattati con KALYDECO va registrato in règola generale ogni 3 mesi nel registro europeo della FC (ECFSPR), comprendente anamnesi, qualità di vita, funzionalità polmonare, dosaggio di KALYDECO, compliance, interruzioni della terapia. In tutti i pazienti con FC deve essere condotta, prima dell'inizio della terapia, una determinazione del livello di cloruro nel sudore, nonché la misurazione del valore iniziale di FEV1(%) (= valore basale). Durante la terapia con KALYDECO va misurato il valore di FEV1(%) ogni tre mesi. Se non si raggiunge un aumento assoluto del FEV1(%) di almeno il 5 %, va condotto e documentato il test del sudore ogni 6 mesi. Tutti i ricoveri ospedalieri devono essere riportati nel registro (numero dei giorni di degenza ospedaliera). Nel registro devono essere indicati anche il numero e la durata di tutte le esacerbazioni polmonari. In caso di esacerbazione polmonare, la terapia antibiotica va registrata con indicazione dei dati seguenti: denominazione del principio attivo dell'antibiotico; durata della terapia antibiotica; somministrazione endovenosa vs. perorale vs. inalatoria; terapia con ricovero ospedaliero vs. terapia ambulatoriale.

I pazienti con FC devono essere informati sui seguenti criteri di interruzione al momento dell'inizio della terapia. La terapia con KALYDECO va rimborsata a condizione che vengano soddisfatti i criteri seguenti: a) il livello di cloruro nel sudore del paziente è inferiore a 60 mmol/l, oppure b) il livello di cloruro nel sudore del paziente diminuisce di almeno il 30 % (relativo) rispetto al valore basale, oppure c) il paziente mostra un miglioramento assoluto del FEV1(%) di almeno il 5 % rispetto al valore basale.

Qualora il livello basale di cloruro nel sudore sia già inferiore a 60 mmol/l in situazione basale, il paziente viene classificato come responder se: a) il livello di cloruro nel sudore del paziente diminuisce di almeno il 30 % (relativo) rispetto al valore basale, oppure b) il paziente mostra un miglioramento assoluto duraturo del FEV1(%) di almeno il 5 % rispetto al valore basale.

DFI UFAS Lettera circolare AI n. 340 / Rimborso del medicinale Kalydeco® (Ivacaftor) per il trattamento della mucoviscidosi (Valida dal 09.09.2015)