Omologazione del dimetilfumarato per la cura della sclerosi multipla

Testo depositato

1. Swissmedic omologherà il Tecfidera per la cura della sclerosi multipla, benché il suo principio attivo, il dimetilfumarato, sia conosciuto e possa essere prodotto in farmacia?

2. L'omologazione del Tecfidera non contravverrebbe al principio di economicità previsto dalla legge federale sull'assicurazione malattie (LAMal)?

3. Quali possibilità vede il Consiglio federale di far produrre farmaci il cui brevetto è scaduto, in modo che possano essere venduti a prezzi nettamente più contenuti?

4. L'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) come fissa i prezzi per:

a. i medicinali conosciuti impiegati per nuove indicazioni?

b. le pseudo-innovazioni?

c. i medicinali molto costosi per le malattie rare (farmaci orfani)?

d. i medicinali per le malattie tumorali (farmaci oncologici)?

5. Che cosa fa l'UFSP per garantire un approvvigionamento sicuro in Svizzera (cfr. il caso dei problemi di produzione di Cisplatin per manipolare il mercato)?

6. Che cosa fa l'UFSP per garantire in prospettiva il rispetto dei principi di economicità e di etica?

Motivazione

Come riportato dai media, i medici dell'ospedale St. Josef di Bochum hanno scoperto per caso che il dimetilfumarato (DMF), un principio attivo collaudato, permette non soltanto di curare la psoriasi, ma anche di prevenire gli attacchi di sclerosi multipla.

Dopo che si è confermata l'efficacia del DMF, la ditta Biogen Idec ne ha acquistato le licenze e finanziato studi clinici, assicurandosi così a buon mercato un nuovo farmaco contro la sclerosi multipla che potrebbe generare profitti miliardari. Inoltre ha potuto appoggiarsi sull'immensa quantità di dati relativi alle persone affette da psoriasi.

Il farmaco Tecfidera, prodotto dalla ditta Biogen Idec e contenente il collaudato principio attivo DMF, dovrebbe essere omologato da Swissmedic in autunno per essere impiegato contro la sclerosi multipla. Negli Stati Uniti il farmaco costa 55 000 franchi all'anno.

In passato i vaccini erano prodotti dall'Istituto sieroterapico e vaccinogeno svizzero Berna. Da un anno e mezzo il DMF è prodotto dalla farmacia bernese Zähringer, che prepara le capsule contenente questo principio attivo in diversi dosaggi per una dozzina di persone affette da sclerosi multipla. I costi ammontano a 1860 franchi per paziente all'anno, una frazione di quello che si paga negli Stati Uniti per il preparato della ditta Biogen Idec.

Parere del Consiglio federale

Assicurare alla popolazione un approvvigionamento sufficiente in medicamenti è uno dei compiti principali di ogni sistema sanitario. Il Consiglio federale ha inserito questa tematica e la questione della determinazione dei prezzi nella strategia Sanità 2020 e proposto diverse misure: è ad esempio previsto l'ulteriore sviluppo del sistema di fissazione dei prezzi. In merito alle domande tecniche, l'esecutivo si pronuncia come segue.

1. Per motivi giuridici (legislazioni in materia di agenti terapeutici e di protezione dei dati), Swissmedic non può né comunicare se è stata presentata una domanda di omologazione né fornire informazioni sullo stato di una procedura in corso. L'omologazione è resa nota soltanto dopo essere stata concessa (Swissmedic Journal e sito Swissmedic); l'informazione professionale e quella destinata ai pazienti sono pubblicate sulla piattaforma Internet.

2. Affinché sia rimborsato dall'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie (AOMS), un medicamento deve figurare nell'elenco delle specialità. Per ammetterlo, l'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) ne verifica l'efficacia, l'appropriatezza e l'economicità. Un medicamento è economico quando produce l'effetto terapeutico desiderato al minor costo possibile.

Il Tecfidera è stato oggetto di un programma di sviluppo clinico in cui ne sono state analizzate l'efficacia e la sicurezza per i pazienti affetti da sclerosi multipla, tra l'altro nell'ambito di due studi clinici finalizzati alla registrazione del farmaco, sulla base di un confronto con un placebo e un medicamento omologato. Dopo un'eventuale omologazione da parte di Swissmedic, il prezzo del Tecfidera verrebbe determinato conformemente alle prescrizioni della legge federale sull'assicurazione malattie (LAMal; RS 832.10) e il preparato sarebbe paragonabile ad altri farmaci omologati per il trattamento della sclerosi multipla (cfr. in proposito anche la risposta alla domanda 4). Il principio dell'economicità non verrebbe pertanto leso.

3./5./6. Dal punto di vista del diritto in materia di agenti terapeutici, le autorità non hanno alcuna possibilità di richiedere un'omologazione o di obbligare un'azienda a produrre un farmaco e/o a presentare una domanda di omologazione per tale prodotto. Simili obblighi imposti ai fabbricanti dovrebbero essere sanciti nella legge, poiché tangono determinati diritti fondamentali (in particolare quello della libertà economica).

Capita tuttavia che medicamenti omologati non soddisfino pienamente le esigenze terapeutiche, in particolare quelle di gruppi ristretti della popolazione, in caso di malattie rare o nel campo della medicina complementare. Per questo motivo, la legge sugli agenti terapeutici (LATer; RS 812.21) prevede eccezioni all'obbligo di omologazione, riguardanti la fabbricazione, tra l'altro, di medicamenti destinati alla dispensazione alla propria clientela, ad esempio da parte di una farmacia ospedaliera, di una farmacia pubblica o di una drogheria (i cosiddetti farmaci a formula). Il regime d'eccezione è stato adeguato nel quadro della revisione anticipata della LATer per rispondere all'esigenza di un approvvigionamento adeguato al fabbisogno dei pazienti. In linea di principio, la fabbricazione nelle succitate istituzioni per la dispensazione alla propria clientela include pure la possibilità di produrre medicamenti di cui sul mercato esiste già un'alternativa omologata. Tali farmaci sono rimborsati dall'AOMS se il principio attivo figura nell'elenco dei medicamenti con tariffa (EMT). Poiché al momento il dimetilfumarato non è inserito nell'EMT, l'UFSP sottoporrebbe una simile domanda a un esame dei criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità.

La Confederazione dispone inoltre di strumenti concreti per assicurare alla popolazione l'approvvigionamento di farmaci in situazioni d'emergenza (epidemia o pandemia, minacce di conflitto armato o di altri eventi egemonici, grave penuria). Ad esempio, con singole aziende possono essere conclusi contratti per la costituzione di scorte obbligatorie, oppure determinati medicamenti possono essere fabbricati dalla farmacia dell'esercito.

In adempimento del postulato Heim 12.3426, "Assicurare l'approvvigionamento di medicamenti", al momento viene verificato se e quali misure possano essere adottate per migliorare la sicurezza dell'approvvigionamento nel quadro della LATer e, in questo ambito, vanno analizzati anche i vantaggi e gli svantaggi di un'azienda produttrice federale. Il rapporto dovrebbe essere disponibile a metà 2014.

4. La valutazione dell'economicità di un preparato che figura nell'elenco delle specialità si fonda, oltre che sul confronto incrociato degli effetti terapeutici (confronto con medicamenti pronti per l'uso che presentano le stesse indicazioni o effetti analoghi), sul prezzo di fabbrica per la consegna applicato all'estero (confronto con i prezzi praticati all'estero). Gli Stati di riferimento per il confronto sono la Germania, i Paesi Bassi, la Francia, l'Austria, la Danimarca e la Gran Bretagna.

Nel quadro del confronto incrociato degli effetti terapeutici, per la valutazione dell'economicità di un medicamento vengono considerati la sua efficacia rispetto a medicamenti con uguale indicazione o effetti analoghi e il suo costo al giorno o per l'intera cura. Tale verifica richiede un confronto dei costi dei possibili trattamenti alternativi con approssimativamente la stessa utilità medica. I costi di ricerca e di sviluppo sono considerati in modo appropriato nella valutazione dell'economicità. Per compensare questi costi, nel prezzo si tiene conto di un premio all'innovazione del 20 per cento al massimo se il medicamento costituisce un progresso terapeutico.

a. Il confronto con i prezzi praticati all'estero e il confronto incrociato degli effetti terapeutici sono determinanti per valutare l'economicità nel quadro dell'ammissione di una nuova indicazione nell'elenco delle specialità (analogamente all'ammissione di un nuovo medicamento nell'elenco delle specialità). Il titolare dell'omologazione può anche chiedere di rinunciare al 35 per cento della maggior cifra d'affari prevista; la rinuncia è trasformata in una riduzione del prezzo di fabbrica per la consegna; in tal caso, il riesame sulla base del confronto con i prezzi praticati all'estero e il confronto incrociato degli effetti terapeutici è posticipato di uno a tre anni.

b.-d. La verifica dell'economicità di pseudo-innovazioni, farmaci orfani e farmaci oncologici è identica a quella di altri medicamenti: determinanti sono il confronto incrociato degli effetti terapeutici e il confronto con i prezzi praticati all'estero.

Risposta del Consiglio federale.