Contrôle de suivi de l’inspection «Médicaments figurant sur la liste des spécialités de l’AOS – Admission et réexamen». Rapport de la Commission de gestion du Conseil des États

3.1.1 Répartition des tâches dans la procédure d’admission

Durant la procédure d’admission (cf. chap. 2), l’OFSP est chargé des phases d’évaluation («assessment») et de décision, tandis que la CFM assume le rôle d’appréciation («appraisal»). En 2014, la CdG‑E avait demandé au Conseil fédéral d’examiner la pertinence de cette séparation des tâches et l’opportunité de clarifier celle-ci (recommandation 1), au regard notamment du cumul des rôles de l’OFSP.

Dans le cadre du contrôle de suivi, le Conseil fédéral a indiqué à la CdG-E qu’il avait pris, au cours des dernières années, différentes mesures pour mieux distinguer les différentes phases de la procédure d’admission, clarifier la répartition des tâches entre l’OFSP et la CFM et renforcer l’efficience de la procédure. L’ordonnance définit désormais plus clairement dans quels cas la CFM doit être consultée ou non⁴⁸. Des précisions concernant la procédure et les tâches respectives ont également été apportées dans les Instructions relatives à la LS⁴⁹. Par ailleurs, des mesures ont été prises pour que la CFM bénéficie d’une base d’information plus complète lors de ses séances⁵⁰. Enfin, la CFM se réunit sept fois par année (contre quatre puis six auparavant⁵¹), ce qui lui offre davantage de temps pour apprécier chaque demande. Ces mesures ont contribué à affirmer le rôle de la CFM (cf. à ce sujet aussi chap. 3.1.2). La CdG‑E a néanmoins constaté que l’indépendance de la CFM demeurait partielle, dans la mesure où ses délibérations se fondent sur les fiches d’évaluation rédigées par l’OFSP et que le secrétariat de la commission est assuré par l’office.

En 2014, le Conseil fédéral a également fait part de sa volonté de créer une institution nationale d’évaluation des technologies de la santé (ETS, en anglais Health technology assessments, HTA) pour améliorer l’évaluation scientifique des prestations du système de santé. En 2017, une section ETS, distincte des sections consacrées à l’admission et au réexamen des médicaments, a été créée au sein de l’OFSP. Celle‑ci peut mandater des expertises externes pour évaluer de manière indépendante l’efficacité de certains médicaments lors de la phase d’«assessment». La CdG‑E a examiné plus en détail les activités de cette section et son impact concret dans l’évaluation des médicaments; dans ce cadre, elle a notamment examiné l’option de la création d’une agence ETS indépendante de l’OFSP (cf. à ce sujet chap. 3.2.3).

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée aux chap. 4.2.1 et 4.3.

3.1.2 Ressources et compétences spécialisées de l’OFSP et de la CFM

La question des ressources de l’OFSP et de la CFM pour l’admission et le réexamen des médicaments constitue, de longue date, un enjeu central du dossier. Face à l’augmentation des tâches et à la complexité croissante des demandes (cf. plus haut), la mise à disposition de personnel qualifié en nombre suffisant est déterminante pour garantir que les procédures soient menées dans des délais et avec une qualité adéquats (cf. chap. 3.1.3) et que le réexamen triennal des médicaments se déroule conformément aux prescriptions légales (cf. chap. 3.3). En 2014, la CdG‑E avait demandé au Conseil fédéral de s’assurer que la CFM et la section compétente de l’OFSP disposent des ressources nécessaires à l’accomplissement de leur mandat (recommandation 3). La problématique des ressources de l’OFSP s’est toutefois à nouveau posée en 2017 et 2018: face aux retards pris dans le réexamen triennal, l’office a été contraint de procéder à des mesures de priorisation, au détriment de l’admission de nouveaux médicaments (cf. chap. 3.3)⁵².

Ressources de l’OFSP

Les clarifications menées par la CdG-E montrent que le Conseil fédéral a renforcé les ressources de l’OFSP dans ce domaine à plusieurs reprises depuis 2014. Au total, le nombre de collaboratrices et collaborateurs des sections concernées est passé de 11,8 équivalents plein temps (EPT) en 2014 à environ 25 EPT en 2023 (cf. illustration 4, annexe 3)⁵³. Par ailleurs, l’office a procédé en 2019 à une réorganisation de la section consacrée aux médicaments, qui a été divisée en plusieurs sections distinctes⁵⁴. De l’avis de l’OFSP, cela a permis d’améliorer la focalisation des tâches et l’efficience des processus.

La CdG-E a toutefois constaté que la situation du personnel demeurait tendue même suite au renforcement des ressources: ainsi, en 2020, le DFI a dû procéder à de nouvelles mesures de priorisation et accorder des ressources supplémentaires à la section chargée des réexamens. L’OFSP a estimé qu’au vu de l’augmentation de la charge de travail, un renforcement supplémentaire des ressources devrait être envisagé à terme.

Compétences spécialisées de l’OFSP

Face à la CdG-E, les représentants de l’industrie pharmaceutique ont estimé que les compétences spécialisées de l’OFSP dans le domaine des médicaments étaient insuffisantes et que l’office devrait impliquer davantage de spécialistes⁵⁵. Ils ont également déploré un manque d’anticipation par l’office des évolutions technologiques dans le domaine des médicaments (p. ex. nouvelles thérapies)⁵⁶.

L’OFSP a indiqué à la CdG-E que l’expertise spécialisée était déjà garantie à plusieurs niveaux dans le processus d’admission et de réexamen des médicaments: premièrement par les pharmaciennes et pharmaciens de l’office chargés d’évaluer les demandes, deuxièmement par l’implication de la CFM et troisièmement par le recours à des experts externes lorsque nécessaire⁵⁷. L’office a souligné que, dans la grande partie des cas, les retards dans le processus d’admission s’expliquaient par des divergences concernant le critère d’économicité (cf. chap. 3.2.2) et non pas par un manque d’expertise concernant les critères d’efficacité ou d’adéquation. Il s’est toutefois déclaré «volontiers prêt à examiner le recours à davantage de spécialistes» en dialogue avec Swissmedic et l’industrie pharmaceutique⁵⁸.

L’OFSP a par ailleurs indiqué qu’il avait renforcé, ces dernières années, ses coopérations internationales en matière d’anticipation des évolutions technologiques. L’office participe depuis 2019 à la «International Horizon Scanning Initiative» (IHSI), lancée par plusieurs pays européens afin d’anticiper les évolutions dans le domaine des médicaments⁵⁹. Il prévoit également de renforcer le dialogue précoce avec Swissmedic et l’industrie pharmaceutique concernant les demandes d’autorisation et d’admission prévues en Suisse (cf. chap. 3.1.5 et 3.1.6).

Les représentants des assureurs-maladie, de leur côté, ont jugé que les compétences spécialisées de l’OFSP s’étaient globalement améliorées ces dernières années. Ils ont néanmoins estimé qu’elles pourraient être renforcées dans le domaine économique.

Composition et compétences spécialisées de la CFM

La CFM est composée de 16 membres, dont six médecins et pharmaciens ainsi que divers représentants des acteurs de la santé. Le Conseil fédéral a indiqué à la CdG‑E que le recrutement de membres présentant les compétences spécialisées nécessaires représentait un défi à plusieurs égards⁶⁰. Ainsi, jusqu’à fin 2019, la CFM ne comptait aucun/e oncologue. Face à cette situation, des experts externes ne faisant pas partie de la CFM ont régulièrement été invités aux séances ou consultés au préalable par l’OFSP, pour obtenir l’expérience scientifique requise.

Le Conseil fédéral s’est efforcé de renforcer les compétences spécialisées de la CFM durant ces dernières années. Ainsi, deux oncologues ont rejoint la commission lors de son renouvellement fin 2019. Le Conseil fédéral a néanmoins souligné qu’une représentation exhaustive de toutes les spécialisations médicales au sein de la CFM n’était pas possible. En conséquence, l’OFSP et la commission continueront à recourir à des experts externes lorsque nécessaire. Le Conseil fédéral a par ailleurs cité diverses mesures prises pour améliorer l’efficience des travaux de la CFM (cf. chap. 3.1.1).

Au vu de l’augmentation du nombre de demandes et de leur complexité, la CdG‑E a demandé au Conseil fédéral, en 2020, si le modèle d’une commission extraparlementaire dans le domaine des médicaments était, de son point vue, toujours adapté⁶¹. Le Conseil fédéral a indiqué que ce modèle, «qui permet aux acteurs politiques et aux experts impliqués d’exprimer leurs points de vue et d’apporter leurs connaissances», continuait de se justifier selon lui⁶². Il a reconnu que l’expertise scientifique faisait parfois défaut au sein de la CFM, que les ressources de la commission sont limitées et que les membres font face à un surcroît de travail considérable. Il estime néanmoins que le recours à des experts externes doit permettre de combler ces faiblesses. Selon l’OFSP, une augmentation supplémentaire du nombre de séances de la CFM ne renforcerait pas l’efficacité du processus, l’élément déterminant étant avant tout la bonne préparation des dossiers à l’intention de la commission.

Les représentants des assureurs-maladie ont estimé que la préparation des travaux de la CFM s’était professionnalisée ces dernières années. Ils ont notamment salué la structuration des propositions par l’OFSP et la formulation de questions spécifiques à l’intention des membres.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée aux chap. 4.2.2 et 4.3.

3.1.3 Durée de la procédure d’admission

L’une des principales critiques exprimées par les représentants de l’industrie pharmaceutique porte sur la durée de la procédure d’admission de nouveaux médicaments. L’industrie déplore que le délai légal de 60 jours prévu à l’art. 31b OPAS ne soit pas respecté, que les retards en la matière s’aggravent⁶³ et que le nombre de demandes en suspens augmente⁶⁴, empêchant les patients de bénéficier d’un accès rapide aux médicaments innovants⁶⁵. Elle critique la lenteur des processus et appelle de ses vœux la mise en place d’échéanciers contraignants et de processus davantage prévisibles.

Face à ces critiques, l’OFSP a reconnu que les délais prévus par l’OPAS n’étaient pas respectés dans un grand nombre de cas et que le nombre de demandes en suspens était élevé⁶⁶. Il a toutefois fait valoir à ce propos les arguments suivants⁶⁷:

• – Le délai de 60 jours prévu par l’OPAS ne s’applique que pour les demandes déposées auprès de l’OFSP avec un préavis d’approbation de Swissmedic (environ un tiers des cas⁶⁸). Celles-ci sont traitées en priorité. Sur la base d’une analyse de ses propres données, l’OFSP indique qu’il a traité, en 2020 et 2021, environ 60 % des demandes de ce type dans le délai légal (cf. illustration 2 ci‑dessous)⁶⁹. Par ailleurs, le délai de 60 jours doit être respecté «en règle générale», mais n’est pas contraignant. Enfin, le DFI a souligné que le délai de 60 jours ne concerne que le temps imparti à l’OFSP pour le traitement des demandes, et non celui dont les entreprises ont besoin.

Illustration 2

Nombre de demandes traitées par l’OFSP dans les 60 jours suivant l’autorisation de Swissmedic

Source: OFSP

• – Pour plus de 90 % des demandes en suspens, les retards s’expliquent par des divergences concernant le critère de l’économicité, dues à «des exigences élevées en matière de prix» de la part de l’industrie (cf. chap. 3.2.2)⁷⁰. Les autres motifs de retard, selon l’office, sont notamment le caractère incomplet des données, l’augmentation du nombre de demandes et la plus grande complexité des traitements.

• – L’OFSP indique qu’il communique aux entreprises, pour toutes les demandes, son évaluation sur les critères EAE dans les 60 jours et qu’il pourrait dans tous les cas rendre une décision dans ce même délai; néanmoins, il devrait alors refuser de nombreuses demandes au motif d’un manque de rentabilité, ou accepter des prix qu’il juge trop élevés. Considérant qu’un tel refus ne serait dans l’intérêt ni des entreprises ni des patients, l’office poursuit les négociations afin de trouver des solutions permettant une admission dans la LS tout en tenant compte des impératifs liés à l’efficacité et aux coûts de la santé⁷¹.

L’OFSP est d’avis que sa performance concernant la procédure d’admission est bonne en comparaison internationale. À ce propos, il a mentionné une étude réalisée en 2022 selon laquelle la Suisse se classerait en troisième position en Europe en ce qui concerne la durée entre l’autorisation et la prise en charge des médicaments vitaux⁷². Le CDF est arrivé à la conclusion que les délais de traitement de l’OFSP étaient «tout à fait compétitifs sur le plan international»⁷³. Enfin, selon les chiffres de l’office, le nombre de décisions prises et de demandes approuvées étaient en augmentation ces dernières années⁷⁴.

Les informations collectées par la CdG-E montrent par ailleurs que les entreprises pharmaceutiques portent aussi une part de responsabilité dans le délai d’admission des médicaments. Ainsi, selon l’OFSP et le CDF, une majorité des demandes ne sont déposées auprès de l’OFSP qu’après l’autorisation de Swissmedic (alors que le dépôt est possible dès le préavis de Swissmedic)⁷⁵; cet état de fait est toutefois contesté par l’industrie pharmaceutique⁷⁶. Par ailleurs, il ressort des informations de l’OFSP qu’une partie des demandes en suspens sont considérées comme «inactives», c’est-à-dire que les entreprises n’ont plus fait de déclaration à l’OFSP depuis plus de 6 mois ou ont retiré leur demande⁷⁷. Enfin, selon l’OFSP, une partie de la durée du processus est à imputer aux délais de traitement du côté de l’industrie (p. ex. lors de demandes de précisions)⁷⁸.

L’industrie a appelé de ses vœux le développement de procédures d’admission accélérées (fast track), sur le modèle de celles proposées par Swissmedic pour les médicaments répondant à un besoin médical élevé. L’OFSP a indiqué que, d’ores et déjà, les demandes bénéficiant d’une procédure accélérée chez Swissmedic étaient également traités de manière prioritaire par l’office⁷⁹, moyennant un émolument supplémentaire et pour autant que les critères EAE soient remplis⁸⁰. Les représentants de l’industrie ont néanmoins estimé que des efforts supplémentaires étaient nécessaires et que l’office devrait mettre en place une procédure accélérée spécifique et plus flexible. Le CDF a lui aussi recommandé une plus grande harmonisation entre l’OFSP et Swissmedic en ce qui concerne les procédures accélérées et leur périmètre d’application.

Les représentants des assureurs-maladie, de leur côté, ont estimé face à la CdG-E que la procédure d’admission en Suisse était rapide en comparaison internationale et ont relevé que des améliorations avaient été apportées ces dernières années. Ils ont souligné qu’une accélération ne pouvait toutefois pas se faire au détriment de l’examen des critères EAE et que l’OFSP devait absolument prendre ceux-ci au sérieux, même si le processus s’en trouvait quelque peu allongé.

L’OFSP a souligné sa volonté d’améliorer la procédure d’admission et a évoqué plusieurs mesures visant à raccourcir les délais de traitement, notamment le renforcement des ressources (cf. chap. 3.1.2), l’échange d’informations avec Swissmedic (cf. chap. 3.1.5), le renforcement du dialogue précoce avec les entreprises (cf. chap. 3.1.6), l’introduction de modèles de prix (cf. chap. 3.4.3) et la clarification des modalités de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers (cf. chap. 3.4.4).

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.2.

3.1.4 Transparence de la procédure d’admission

En 2014, la CdG-E avait demandé au Conseil fédéral d’examiner comment les étapes de la procédure et de la décision d’admission pourraient être mieux documentées et communiquées au public intéressé et que l’OFSP justifie suffisamment les décisions qui s’écartent des appréciations de la CFM (recommandation 6)⁸¹. En 2015, la commission s’était félicitée de la volonté du Conseil fédéral d’améliorer la transparence de la procédure d’admission.

Lors du contrôle de suivi, la CdG-E a constaté que diverses mesures en ce sens ont été prises par le Conseil fédéral depuis lors. En ce qui concerne les admissions dans la LS, les extensions des indications ou les modifications des limitations, l’OFSP publie depuis 2015 sur son site Internet les bases de l’évaluation de l’efficacité et de l’adéquation, de la CT et de la prime à l’innovation, ainsi que, depuis 2017, le résultat de la CPE⁸². La durée des admissions temporaires est également publiée. Selon le Conseil fédéral, ces mesures ont permis d’améliorer l’égalité de traitement entre titulaires d’autorisation⁸³ et de renforcer la crédibilité de l’OFSP.

Le Conseil fédéral a fait part à la CdG-E, dès 2019, de sa volonté de renforcer également la transparence relative au réexamen triennal des médicaments, face à l’intérêt exprimé à ce propos de la part de divers acteurs⁸⁴. De son point de vue, cette mesure permettrait de «montrer que l’office procède aux réexamens de manière uniforme et dans le respect des bases juridiques»⁸⁵. Une proposition en ce sens⁸⁶ – ainsi que diverses autres mesures de renforcement de la transparence⁸⁷ – ont été inclues dans un projet de révision de l’OAMal et de l’OPAS adopté par le Conseil fédéral en septembre 2023⁸⁸.

En parallèle toutefois, le Conseil fédéral a indiqué qu’il souhaitait recourir davantage à l’avenir à l’instrument des modèles de prix confidentiels pour les médicaments onéreux (cf. à ce propos chap. 3.4.3). Une proposition de modification de la LAMal à ce sujet, qui prévoit notamment que les modèles de prix ne soient pas soumis à la loi sur la transparence (LTrans)⁸⁹, est actuellement traitée par le Parlement. Face à la commission, le Conseil fédéral a reconnu que de tels modèles impliquaient une réduction de la transparence, mais a souligné que ceux-ci étaient couramment utilisés à l’étranger et qu’il n’était plus possible de garantir l’accès à certains nouveaux traitements efficaces à des prix économiques sans appliquer ceux-ci en Suisse également⁹⁰. Dans un souci de maîtrise des coûts et pour garantir la sécurité de l’approvisionnement, la Suisse est donc, selon le Conseil fédéral, contrainte de s’aligner sur les pratiques exercées à l’étranger⁹¹. En contrepartie, le Conseil fédéral a indiqué qu’il souhaitait renforcer encore la transparence relative aux bases décisionnelles de l’OFSP via une modification des ordonnances (cf. paragraphe précédent)⁹².

Le Conseil fédéral a également souligné face à la CdG-E que la Suisse s’engageait au sein des instances internationales et dans ses contacts bilatéraux en faveur d’une transparence accrue en matière de fixation des prix des médicaments. Il a notamment cité une résolution adoptée en ce sens en mai 2019 par l’Organisation mondiale de la santé (OMS)⁹³.

Face à la CdG-E, les représentants des assureurs-maladie ont regretté le manque de transparence concernant l’actuel processus de fixation des prix par l’OFSP (cf. chap. 3.2.2) et les négociations menées par l’office avec l’industrie pharmaceutique.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.2.

3.1.5 Collaboration de l’OFSP avec Swissmedic

La CdG-E s’est informée plus en détail sur la collaboration entre l’OFSP et Swissmedic dans le cadre de leurs procédures respectives d’autorisation et d’admission des médicaments (cf. chap. 2). Face à la commission, les représentants des deux entités ont qualifié leur collaboration de «très bonne, étroite et continue»⁹⁴. Depuis 2019, la LPTh permet un échange de données facilité entre Swissmedic et l’OFSP⁹⁵.

Les deux institutions ont souligné leur volonté de renforcer et d’optimiser leur collaboration à l’avenir. À ce propos, trois principales mesures ont été évoquées: la participation de l’OFSP aux rencontres préalables organisées par Swissmedic avec l’industrie («pipeline meetings»), le renforcement du dialogue précoce de l’OFSP avec les entreprises sur le modèle de Swissmedic (cf. aussi chap. 3.1.6) et l’amélioration de l’échange d’informations entre les deux entités⁹⁶. Les deux dernières mesures ont été concrétisées dans une révision de l’OAMal et de l’OPAS adoptée par le Conseil fédéral en septembre 2023⁹⁷.

Face à la commission, les représentants de l’industrie pharmaceutique ont laissé entendre que l’OFSP remettrait en question l’appréciation de Swissmedic concernant l’efficacité de certains médicaments⁹⁸. À ce propos, l’OFSP a expliqué que les deux entités – au regard de leur rôle légal différent – se fondaient sur des bases distinctes pour leur examen⁹⁹, raison pour laquelle il était possible qu’elles arrivent parfois à des appréciations divergentes. Il a néanmoins souligné la volonté commune de l’office et de l’institut de renforcer leur collaboration sur les points où des synergies existent. Les représentants des assureurs-maladie, de leur côté, ont jugé que l’approche différenciée de l’évaluation de l’efficacité par Swissmedic et l’OFSP était pertinente.

Les représentants de l’industrie pharmaceutique ont par ailleurs formulé des propositions visant à ce que le processus d’admission dans la LS soit mené par l’OFSP parallèlement au processus d’autorisation de Swissmedic (et non plus seulement après le préavis de l’institut), afin que les patients puissent bénéficier d’une prise en charge des médicaments innovants par l’AOS dès le premier jour de leur autorisation par Swissmedic, si besoin sur la base d’un prix provisoire¹⁰⁰. Le CDF a également estimé qu’une parallélisation des processus, combinée à la fixation de prix provisoires, pourrait contribuer à une réduction des délais de traitement. Pour les représentants des assureurs-maladie, les prix provisoires pourraient constituer une piste de solution; ils ont toutefois souligné que la fixation de tels prix constituerait un défi¹⁰¹.

En 2022, l’OFSP a indiqué à la CdG-E qu’il était disposé à étudier, en collaboration avec l’industrie, la mise en place de projets pilotes prévoyant une initialisation plus précoce du processus pour les médicaments répondant à un besoin élevé, tout en soulignant qu’un tel modèle soulevait diverses questions¹⁰². En 2023, il a informé la commission qu’un premier essai pilote avait pu être mené avec succès et que d’autres étaient prévus¹⁰³. Il a annoncé que le processus correspondant serait intégré aux adaptations en cours des ordonnances sur les médicaments, afin qu’à partir du 1^er janvier 2024, des demandes d’accès rapide puissent être déposées pour tous les médicaments répondant à des besoins médicaux importants. La modification correspondante («accès anticipé») a été adoptée par le Conseil fédéral en septembre 2023¹⁰⁴.

En parallèle, le Conseil national a décidé en automne 2023 d’ajouter dans la LAMal un nouvel article permettant une admission des médicaments répondant à un besoin médical important dès le premier jour de leur autorisation par Swissmedic, sur la base de prix provisoires¹⁰⁵. Cette proposition sera traitée par le Conseil des États en 2024.

L’OFSP a par ailleurs souligné à plusieurs reprises que l’option de la prise en charge de médicaments par l’AOS dans des cas particuliers (art. 71a à 71d de l’OAMal) permettait déjà de garantir, si nécessaire, un remboursement des médicaments avant même leur autorisation par Swissmedic (cf. à ce sujet chap. 3.4.4). L’industrie pharmaceutique s’est néanmoins montrée critique vis-à-vis de cette option.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée aux chap. 4.2.2 et 4.3.

3.1.6 Collaboration de l’OFSP avec l’industrie pharmaceutique et les assureurs‑maladie

Les échanges de l’OFSP avec l’industrie pharmaceutique et les assureurs-maladie jouent un rôle central dans la procédure d’admission et de réexamen des médicaments. La CdG-E a recueilli l’appréciation des acteurs concernés sur ce point. Elle a constaté, à ce sujet, des divergences de vues fondamentales entre l’office et l’industrie.

L’OFSP a jugé que les échanges avec l’industrie s’étaient améliorés au cours des dernières années. Il a indiqué à la commission que des rencontres régulières avaient lieu avec les associations faîtières¹⁰⁶ et les entreprises, lors desquelles les questions relatives aux processus sont abordées. Il a fait part de sa volonté de renforcer et systématiser ces contacts, en introduisant la possibilité d’un dialogue précoce («early dialogue») sous forme d’entretiens de clarification avant le dépôt des demandes, sur requête de l’entreprise concernée. Selon l’OFSP, ces échanges doivent permettre d’«améliorer l’efficacité du processus en évitant de nombreux échanges d’écritures»¹⁰⁷. Les modifications d’ordonnances correspondantes ont été adoptées par le Conseil fédéral en septembre 2023¹⁰⁸. L’office prévoit également de participer aux réunions entre Swissmedic et l’industrie («pipeline meetings») (cf. chap. 3.1.5).

Les représentants de l’industrie pharmaceutique, de leur côté, ont présenté à la commission une appréciation très critique concernant leurs échanges avec l’OFSP. De leur point de vue, le dialogue entre l’office et les entreprises ne serait pas suffisant et une «culture de la discussion» ferait défaut. Ils considèrent que les réunions avec l’OFSP constituent plutôt une présentation des positions respectives ou une transmission unilatérale d’informations de la part de l’office. Par ailleurs, selon eux, ces réunions seraient annoncées de manière trop tardive, ne laissant pas la possibilité de s’y préparer correctement. Ils ont salué la volonté de l’OFSP d’introduire un dialogue précoce, mais estiment que celui-ci devrait être réalisé de manière systématique.

En réponse à ces critiques, la directrice de l’OFSP a souligné que l’office s’efforçait de trouver des solutions en dialogue avec l’industrie pour encourager la mise à disposition de nouveaux médicaments innovants, mais a rappelé qu’il devait également tenir compte des enjeux liés aux coûts de la santé, à l’accès équitable aux soins et à l’approvisionnement du pays. Elle a indiqué que l’office avait déjà fait de nombreuses concessions envers l’industrie¹⁰⁹ et a regretté le manque d’ouverture de cette dernière dans la négociation des prix (cf. à ce sujet chap. 3.2.2). Le CDF, de son côté, a estimé que l’OFSP avait déjà entrepris un certain nombre de démarches pour faciliter les échanges avec les milieux pharmaceutiques, tout en soulignant qu’il était important que l’office préserve son indépendance¹¹⁰.

Les assureurs-maladie ont jugé «très bonne» leur intégration au processus dans le cadre de la CFM et ont salué la professionnalisation des travaux de la commission ces dernières années. Ils ont en outre salué, sur le principe, le développement du dialogue précoce entre l’OFSP et l’industrie.

Plusieurs acteurs interrogés par la CdG-E¹¹¹ s’accordent sur le fait qu’une amélioration du processus d’admission et de réexamen des médicaments ne sera possible qu’avec un effort conjoint de l’ensemble des acteurs impliqués. De l’avis des représentants de l’industrie pharmaceutique, tous les partenaires poursuivent un objectif commun, à savoir celui d’un «système de santé sain et performant, dans lequel l’approvisionnement en médicaments est garanti». Dans ce contexte, ils estiment nécessaire de «se réunir pour trouver un consensus et des solutions viables» et ont souligné leur volonté de proposer des mesures en ce sens¹¹². La directrice de l’OFSP s’est montrée confiante quant au fait que des améliorations pourraient être trouvées sur la base d’un dialogue constructif. L’OFSP a toutefois souligné que les éventuelles modifications des lois et ordonnances devaient se faire en incluant l’ensemble des acteurs concernés, et pas uniquement l’industrie.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée aux chap. 4.2.2 et 4.3.

3.2.1 Bases légales et autres prescriptions

Les principes directeurs de l’examen des critères EAE sont fixés aux art. 32 et 33 de la LAMal, aux art. 65 à 65g de l’OAMal¹¹⁵ et aux art. 32 à 37b de l’OPAS¹¹⁶. Les dernières modifications importantes des bases légales remontent à 2017¹¹⁷. Les modalités détaillées de l’examen figurent dans les Instructions de l’OFSP concernant la LS, dont la dernière version date également de 2017¹¹⁸.

L’évaluation des critères EAE (et plus particulièrement du critère d’économicité) fait régulièrement l’objet de décisions du Tribunal administratif fédéral et du Tribunal fédéral, qui ont un impact sur la pratique de l’OFSP¹¹⁹. L’office adresse plusieurs fois par année des circulaires et lettres d’information à l’industrie pharmaceutique et aux assureurs-maladie informant sur les modifications ou précisions de la procédure¹²⁰.

La CdG-E a constaté lors de son contrôle de suivi que l’OFSP avait œuvré, au cours des dernières années, à concrétiser l’évaluation des critères EAE. L’office a en particulier établi une «évaluation opérationnalisée en fonction des critères EAE», appliquée dès la rédaction de la fiche d’information à l’intention de la CFM. À cet effet, l’OFSP a publié en 2022 un document de base intitulé «Opérationnalisation des critères EAE»¹²¹, qui fixe des lignes directrices et des questions pour l’évaluation des trois critères¹²². Selon le Conseil fédéral, cette manière de procéder doit permettre d’apprécier les demandes «sur la base des données factuelles»¹²³.

Face à la CdG-E, les représentants de l’industrie pharmaceutique ont critiqué le manque de clarté des règles pour l’admission et le réexamen des médicaments. Ils ont estimé que les critères correspondants n’étaient pas consignés de manière transparente et que l’OFSP disposait d’une trop grande marge de manœuvre pour la fixation des prix, lui permettant de modifier les modalités de son examen de manière arbitraire (cf. à ce sujet aussi chap. 3.2.2). Par ailleurs, selon les représentants de l’industrie, les différents niveaux normatifs concernant l’admission des médicaments ne seraient pas coordonnés entre eux, voire contradictoires, et la pratique en vigueur serait modifiée en permanence, sans être ni consignée systématiquement ni publiée de manière transparente, ce qui poserait problème sur le plan de la sécurité juridique. Enfin, l’industrie estime que les Instructions concernant la LS devraient être actualisées¹²⁴.

Les représentants de l’OFSP ont fermement rejeté les critiques relatives au manque de clarté et au caractère arbitraire des règles relatives à l’admission et au réexamen. De leur point de vue, le cadre légal est solide et il a été concrétisé dans les Instructions. Ils ont reconnu que des modifications de la pratique étaient possibles, notamment en fonction de la jurisprudence, tout en soulignant que l’office s’efforçait d’inscrire les règles de la façon la plus détaillée possible et de les présenter de manière transparente dans les lettres d’information à l’intention des entreprises. L’OFSP a confirmé qu’il disposait d’une marge d’appréciation dans l’évaluation des critères EAE, qui avait été confirmée par les tribunaux et qui, selon lui, est dans l’intérêt des entreprises. Il a également rappelé que les entreprises avaient la possibilité de faire recours contre toutes les décisions¹²⁵.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.1.

3.2.2 Critère d’économicité

L’évaluation du critère d’économicité¹²⁶ constitue en règle générale le principal point de désaccord entre l’industrie pharmaceutique et l’OFSP durant la procédure d’admission et de réexamen des médicaments¹²⁷. Cet aspect joue un rôle déterminant pour la durée de la procédure (cf. chap. 3.1.3)¹²⁸. L’économicité est évaluée sur la base d’une comparaison avec les prix pratiqués à l’étranger (CPE) et d’une comparaison avec d’autres médicaments (comparaison thérapeutique, CT), chacune comptant pour moitié.

Mise en œuvre de l’évaluation du critère d’économicité (CPE et CT)

Durant le contrôle de suivi, les représentants de l’OFSP ont indiqué à la CdG-E que l’office était confronté à plusieurs défis lors de l’évaluation de l’économicité:

• – la difficulté de déterminer le prix adéquat de remboursement pour les traitements complexes, tels que les thérapies oncologiques combinant plusieurs médicaments, les thérapies contre les maladies rares ou les préparations à indications multiples¹²⁹;

• – le fait que les modèles de prix confidentiels pratiqués à l’étranger impliquent des «prix de vitrine» ne correspondant pas au prix réel de remboursement¹³⁰;

• – les revendications élevées en matière de prix de l’industrie pharmaceutique;

• – la prise en compte des enjeux liés à l’approvisionnement du pays en médicaments;

• – les effets indésirables liés à l’application de la CT pour certaines catégories de médicaments¹³¹.

En 2019, l’OFSP a indiqué à la CdG-E que des rencontres avaient été organisées avec l’industrie pharmaceutique et les assureurs-maladie afin de clarifier les questions relatives à la mise en œuvre de la CPE et de la CT et que le résultat de ces échanges avait été consigné dans les directives de l’office. La CdG‑E a en outre relevé que le Conseil fédéral avait précisé à plusieurs reprises, ces dernières années, les dispositions d’ordonnances relatives à la CPE et à la CT¹³², notamment suite à des décisions de tribunaux. En 2022, le Conseil fédéral a mis en consultation de nouvelles modifications d’ordonnances portant sur la CPE et la CT visant à permettre des économies supplémentaires¹³³; au regard des réactions controversées qu’elles ont suscité, celles-ci ont toutefois été abandonnées dans le projet de révision final adopté par le Conseil fédéral en septembre 2023; elles seront «examinées une nouvelle fois lors d’une révision ultérieure»¹³⁴.

Face à la CdG-E, les représentants de l’industrie pharmaceutique se sont montrés particulièrement critiques concernant l’examen par l’OFSP du critère d’économicité. Selon eux, lors de l’admission et du réexamen des médicaments, l’office se focaliserait de manière unilatérale sur le critère du prix avantageux et négligerait d’autres critères comme la qualité, le bénéfice thérapeutique et la sécurité d’approvisionnement¹³⁵. Leur principale critique porte sur la réalisation de la CT: les critères pour la constitution des groupes de produits pris en compte ne seraient pas clairs et ces derniers seraient régulièrement modifiés¹³⁶. Les produits utilisés pour la CT seraient sélectionnés uniquement sur la base de considérations de coûts, sans tenir compte de leur réelle comparabilité en termes d’utilité¹³⁷. Cette situation rendrait le marché suisse peu attractif pour l’admission de médicaments innovants.

Face à ces critiques, les représentants de l’OFSP ont souligné que le principe de prix avantageux était inscrit dans la LAMal au même titre que la qualité et le caractère approprié des soins¹³⁸ et qu’il était donc clair – au vu de la forte hausse du prix des médicaments ces dernières années – que l’attention de l’office devait également se porter sur l’économicité. La directrice de l’office a indiqué à la commission que la mise à disposition de médicaments innovants ne pouvait pas se faire à n’importe quel prix. Elle a déploré la dureté et le manque d’ouverture de l’industrie pharmaceutique dans la négociation des prix¹³⁹. L’OFSP a par ailleurs rappelé que les pratiques de fixation des prix menées par l’office avaient été confirmées à plusieurs reprises par les tribunaux¹⁴⁰. Enfin, l’office a affirmé qu’il portait également une attention particulière à la sécurité de l’approvisionnement de la Suisse en médicaments et qu’il accordait régulièrement, sur cette base, des exceptions en matière de baisse des prix (cf. aussi chap. 3.3).

Au vu des défis actuels, l’OFSP a indiqué qu’il était en train de clarifier – avec le soutien d’experts en économie de la santé – si la CPE et la CT constituaient encore des modèles adéquats dans tous les cas, ou si des approches alternatives étaient nécessaires pour la fixation du prix de certains médicaments onéreux¹⁴¹, notamment en lien avec les modèles de prix (cf. chap. 3.4.3). La CdG‑E a également abordé avec l’OFSP, l’industrie pharmaceutique et les assureurs-maladie l’option d’introduire des systèmes d’admission précoce incluant la fixation de prix provisoires (cf. chap. 3.1.5).

Les représentants des assureurs-maladie, quant à eux, ont estimé face à la commission que les règles relatives à la CPE et la CT étaient «relativement claires». De leur point de vue, l’OFSP agit de manière adéquate en mettant l’accent sur le critère du prix avantageux prévu par la LAMal et il est approprié que l’office dispose d’une certaine marge d’appréciation. S’ils ont salué le fait que l’OFSP examine d’un œil critique les revendications de prix émises par l’industrie, ils ont regretté que les négociations débouchent souvent sur des situations de blocage retardant l’admission des médicaments. Ils ont appelé de leurs vœux une meilleure transparence concernant le processus de fixation des prix et les négociations menées par l’office avec l’industrie pharmaceutique. Enfin, ils ont déploré que les assureurs-maladie ne disposent pas d’un droit de recours contre les décisions de prix de l’office¹⁴².

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.2.

Évaluation du bénéfice thérapeutique des médicaments

L’évaluation du bénéfice thérapeutique constitue un élément déterminant pour la fixation du prix des médicaments. L’OAMal prévoit en effet que les médicaments qui apportent un progrès thérapeutique important peuvent bénéficier – pendant quinze ans au maximum – d’une prime à l’innovation, prise en compte dans le cadre de la CT¹⁴³.

Par le passé, la CFM était tenue, lors de son appréciation, de classer les médicaments en cinq catégories en fonction de leur progrès thérapeutique¹⁴⁴. En 2014, la CdG-E avait demandé au Conseil fédéral d’examiner la pertinence de cette catégorisation et, au besoin, de l’adapter (recommandation 2). Elle avait également demandé au Conseil fédéral de veiller à une application uniforme des instructions concernant la prime à l’innovation et de préciser ses conditions d’octroi (Po. 14.3296).

En 2015, le DFI a décidé de supprimer les catégories de progrès thérapeutique prévues dans l’OAMal. Selon le Conseil fédéral, «il était apparu […] que l’application de ces critères de classement n’était pas d’un grand secours pour l’appréciation des critères EAE»¹⁴⁵. Désormais, l’OFSP et la CFM fondent leur examen sur l’«évaluation opérationnalisée des critères EAE» et sur le document correspondant, qui fixe des lignes directrices pour l’évaluation et l’établissement de recommandations (cf. chap. 3.2.1).

Lors de son contrôle de suivi, la CdG-E a noté que l’OFSP avait développé au cours des dernières années – en collaboration avec les assureurs-maladie et l’industrie pharmaceutique – des «modèles d’appréciation du bénéfice thérapeutique». Ceux-ci visent à quantifier à l’aide de critères structurés le bénéfice d’un médicament par rapport à la thérapie standard et à attribuer ce médicament à une catégorie de bénéfice¹⁴⁶. Cette appréciation sert de base, le cas échéant, à la détermination de la prime à l’innovation dans le cadre de la CT¹⁴⁷. Un tel modèle a été finalisé en 2020 et mis en œuvre depuis 2021 pour la catégorie des médicaments oncologiques¹⁴⁸; les dispositions de l’ordonnance visant à son application systématique ont été adoptées par le Conseil fédéral en septembre 2022¹⁴⁹. Un modèle d’appréciation applicable aux autres types de médicaments est en cours de développement et devrait «être mis en œuvre dans les meilleurs délais».

La CdG-E a constaté que le développement des modèles d’appréciation du bénéfice thérapeutique était accueilli de manière globalement favorable par l’ensemble des acteurs. Les représentants des assureurs-maladie ont considéré que ces modèles constituaient une «très bonne solution». Selon l’OFSP, cet exemple témoigne des efforts de l’office pour améliorer la prévisibilité et la sécurité juridique dans l’admission des médicaments. Les représentants de l’industrie pharmaceutique, de leur côté, ont salué le développement de tels modèles; ils ont néanmoins regretté que ceux-ci aient tardé à entrer en vigueur de manière contraignante et se sont montrés critiques concernant certaines modalités de leur fonctionnement¹⁵⁰.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.2.

3.2.3 Évaluation des technologies de la santé

Dans le cadre de sa stratégie «Santé 2020» adoptée en 2013¹⁵¹, le Conseil fédéral a fait part de sa volonté de renforcer l’évaluation des technologies de la santé (ETS, en anglais Health technology assessments, HTA¹⁵²). Cette démarche vise à examiner de manière plus approfondie les prestations ou médicaments pour lesquels on soupçonne que les critères EAE ne sont pas suffisamment remplis ou font défaut et pouvoir, si nécessaire, les retirer du catalogue des prestations remboursées par l’AOS ou réduire leur prise en charge¹⁵³. Dans le domaine des médicaments, de telles évaluations jouent notamment un rôle dans le cadre du réexamen périodique (cf. chap. 3.3).

Suite à un premier projet pilote¹⁵⁴, le Conseil fédéral a décidé en 2016 de créer une section ETS au sein de l’OFSP, distincte des sections consacrées à l’admission et au réexamen des médicaments. Celle-ci a été mise en place par étapes à partir de 2017. Lors du contrôle de suivi, la CdG-E a examiné plus en détail les activités de cette section et son impact concret dans l’évaluation des médicaments.

Activités de la section ETS

La section ETS est constituée en l’état actuel de six postes à plein temps¹⁵⁵ et d’un budget de l’ordre de 4,5 millions de francs¹⁵⁶. Elle est chargée de sélectionner les prestations ou médicaments qui seront soumis à une évaluation approfondie. Toutes les personnes ou organisations qui le souhaitent peuvent déposer des propositions en ce sens. La section ETS ne se charge pas elle-même de procéder aux évaluations, mais mandate des agences externes indépendantes à cet effet. Selon les cas, une évaluation complète («full HTA») ou succincte («short HTA») peut être réalisée. Les résultats des évaluations sont publiés sur le site Internet de l’OFSP et pris en compte dans les phases suivantes de la procédure (appréciation de la CFM et décision de l’OFSP). En 2018, le Conseil fédéral a indiqué qu’il prévoyait que 6 à 8 ETS seraient réalisés par année¹⁵⁷.

En 2020, le CDF a publié un audit¹⁵⁸ dans lequel il est arrivé à la conclusion que l’efficacité du programme ETS devait être renforcée. Il a estimé que le nombre d’ETS réalisé par an était trop faible et que le processus d’évaluation était trop lent et a constaté que, jusque-là, aucune évaluation n’avait débouché sur une recommandation de suppression ou de limitation. Il a notamment recommandé à l’OFSP d’augmenter le nombre d’évaluations présentant un potentiel d’économies élevé, de privilégier davantage les évaluations succinctes, de renforcer les partenariats internationaux en matière d’ETS et d’alléger la procédure de consultation des parties prenantes. L’OFSP a indiqué qu’il partageait, dans l’ensemble, les constats et recommandations du CDF.

Durant son contrôle de suivi, la CdG-E a régulièrement échangé avec l’OFSP sur les défis liés à la réalisation des ETS. Les représentants de l’office ont signalé que les procédures ETS faisaient très souvent l’objet de demandes de consultation des documents de la part des entreprises pharmaceutiques, impliquant parfois des procédures judiciaires¹⁵⁹. Par ailleurs, la mise en œuvre de certains rapports ETS a été retardée en raison de la priorisation donnée à la clôture du réexamen triennal des médicaments (cf. chap. 3.3). Concernant les recommandations du CDF, l’OFSP a indiqué que celles-ci avaient été mises en œuvre progressivement¹⁶⁰.

Face à la commission, les représentants de l’industrie pharmaceutique ont critiqué le fait que les ETS menés par l’OFSP soient essentiellement focalisés sur les médicaments¹⁶¹ et que les évaluations portent uniquement sur des prestations individuelles; selon eux, une approche globale, incluant l’ensemble des prestations selon une approche systémique et tenant compte de paramètres comme la qualité et l’efficience, ferait défaut. Par ailleurs, les différences de qualité seraient grandes entre les évaluations. L’industrie a également déploré que les entreprises concernées ne soient pas informées directement par l’OFSP concernant la réalisation des ETS et que la consultation des parties prenantes soit limitée.

En réponse à ces critiques, les représentants de l’OFSP ont indiqué à la commission que le processus relatif aux ETS était transparent et basé sur une méthodologie établie au niveau international. Ils ont précisé que l’office n’avait pas pour objectif de se focaliser sur un type de prestation en particulier, mais d’examiner celles-ci dans toute leur variété, et que des propositions pouvaient être soumises par tous les acteurs. Le directeur adjoint de l’office a estimé que la proportion d’ETS concernant des médicaments était équilibrée¹⁶², mais s’est déclaré ouvert à ce que celle-ci soit réduite, à condition que les acteurs apportent des justifications concrètes. Par ailleurs, le DFI a indiqué que l’OFSP avait pris en compte le vœu des parties prenantes d’être davantage impliquées¹⁶³.

Les représentants des assureurs-maladie, de leur côté, ont jugé que la qualité des rapports ETS était en constante amélioration, mais que les mesures qui en découlaient demeuraient relativement limitées. Ils ont estimé qu’un potentiel d’amélioration existait pour que les médicaments qui n’apportent pas le bénéfice promis soient, à l’issue d’un ETS, retirés de la LS ou clairement limités.

En août 2023, le Conseil fédéral a tiré un bilan intermédiaire du programme ETS¹⁶⁴. Il a indiqué que 28 rapports avaient été publiés depuis 2017 et que ceux-ci avaient abouti à quinze décisions de remboursement et à des économies d’environ 75 millions de francs par année pour l’AOS. Selon les informations publiées sur le site Internet de l’OFSP¹⁶⁵, un peu plus de la moitié des évaluations en cours ou clôturées ont concerné directement ou indirectement des médicaments. Néanmoins, seules trois ETS relatives à des médicaments ont mené à des modifications du remboursement et aucune ETS n’a jusqu’ici conduit à la suppression d’un médicament de l’AOS. Face à la commission, le DFI a souligné que «la difficulté d’une mise en œuvre rapide de tels ajustements tient à ce que les titulaires de l’autorisation peuvent faire usage des droits procéduraux inscrits dans la loi fédérale sur la procédure administrative (PA)¹⁶⁶, en tant que parties lésées» (voir aussi ch. 3.3 et ch. 3.4.2).

Option d’une agence ETS indépendante

La CdG-E a abordé la question de savoir s’il serait opportun de créer une agence ETS indépendante de l’OFSP – selon le modèle de pays étrangers – afin de garantir une séparation plus claire des rôles dans le processus d’examen (cf. aussi chap. 3.1.1). Cette mesure a été recommandée par la Commission nationale d’éthique pour la médecine humaine (CNE) en juillet 2020, «de façon à garantir une séparation stricte entre les études d’ETS et les recommandations qui en découlent, d’une part, et les décisions politiques, d’autre part»¹⁶⁷. Face à la commission, le vice-président de la CNE a estimé qu’il n’était pas acceptable que l’OFSP soit simultanément chargé de l’évaluation, des recommandations et de la prise de décision¹⁶⁸.

En 2014, le Conseil fédéral avait fait part de sa volonté de concrétiser l’option d’une agence ETS indépendante¹⁶⁹. Au vu des positions divergentes émises par les acteurs de la santé lors des consultations sur le projet correspondant¹⁷⁰, il avait finalement renoncé à cette option et opté pour la création d’une section ETS au sein de l’OFSP (cf. plus haut). L’office a indiqué que la solution interne avait été retenue car il s’agissait de «celle qui pouvait être mise en œuvre le plus facilement et le plus rapidement et qu’il n’était pas nécessaire d’adapter la loi». Cette décision «allait également dans le sens des préoccupations exprimées lors de la consultation, à savoir qu’il faut pouvoir s’appuyer sur les connaissances disponibles en matière d’ETS dans les instituts universitaires»¹⁷¹. L’office a souligné que, même si l’OFSP est le mandant des évaluations, les rapports ETS sont rédigés par des agences externes indépendantes sur lesquelles il n’a pas d’influence¹⁷². Pour ces raisons, l’OFSP juge que la création d’une institution ETS indépendante pour la Suisse n’est pas nécessaire.

Dans le cadre du contre-projet indirect à l’initiative populaire «Pour un frein aux coûts dans le système de sant黹⁷³, les Chambres fédérales ont décidé en septembre 2023 d’ajouter un nouvel alinéa à l’art. 32 LAMal, portant sur l’évaluation des critères EAE¹⁷⁴. Lors du traitement au Conseil national, une proposition visant à ce que «la Confédération charge des tiers indépendants de l’administration de réaliser la procédure d’évaluation» a été formulée; elle a toutefois été abandonnée lors de l’élimination des divergences.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.1.

3.2.4 Proposition d’examen différencié des critères EAE

Dans le cadre du 2^e volet du projet de révision de la LAMal visant à maîtriser les coûts de la santé¹⁷⁵, le Conseil fédéral a soumis au Parlement une proposition visant à permettre un «examen différencié des critères EAE»¹⁷⁶. Le Conseil fédéral estime en effet qu’il n’est pas nécessaire que l’examen des critères EAE soit mené dans tous les cas avec le même degré de détail; il est d’avis qu’une différenciation devrait être possible en fonction du type de prestation et du cycle de vie de la prestation¹⁷⁷. Selon lui, une telle différenciation permettrait de se focaliser sur les domaines pour lesquels le réexamen permet d’escompter un bénéfice quant à l’amélioration de la prise en charge et la maîtrise des coûts; cela permettrait par exemple de réduire la fréquence de réexamen de médicaments au prix très avantageux, afin d’éviter que ceux-ci disparaissent du marché faute de rentabilité. Si la modification de loi est adoptée, le Conseil fédéral prévoit de régler les modalités détaillées de l’examen différencié¹⁷⁸ au niveau des ordonnances.

Dans son message au Parlement, le Conseil fédéral est arrivé à la conclusion que cette modification de loi devrait permettre de préciser l’examen des critères EAE concernant les médicaments selon les étapes de leur cycle de vie (p. ex. admission initiale, réexamen périodique, radiation). En conséquence, il a proposé le classement des trois postulats déposés par la CdG‑E en 2014. La CdG‑E ne s’est pas opposée à ce classement; elle estime néanmoins que plusieurs aspects devront encore être clarifiés, le cas échéant, lors de l’adaptation des ordonnances (cf. chap. 4).

Le projet de révision de loi a été traité en première lecture au Conseil national lors de la session d’automne 2023. Celui-ci n’a pas suivi la proposition du Conseil fédéral relative à l’introduction d’un examen différencié des critères EAE. Le projet sera probablement traité au Conseil des États dans le courant de l’année 2024.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.1.

3.4.1 Admissions temporaires

L’OAMal prévoit que l’OFSP peut admettre pour une durée limitée un médicament prometteur dont l’efficacité, l’adéquation ou le caractère économique sont en cours d’évaluation²⁰³. En 2014, la CdG‑E avait recommandé au Conseil fédéral de communiquer de manière transparente les décisions d’admission temporaire et de veiller à ce que les médicaments qui, après évaluation, ne satisfont pas aux critères EAE soient exclus de la prise en charge par l’AOS (recommandation 4).

Lors de son contrôle de suivi, la CdG-E a constaté que l’OFSP avait renforcé la transparence en ce qui concerne ses décisions d’admissions temporaires (cf. chap. 3.1.4)²⁰⁴. La commission a toutefois également noté que le nombre d’admissions temporaires avait considérablement augmenté ces dernières années. Selon le Conseil fédéral, l’accélération des procédures d’admission a pour conséquence que, pour beaucoup de médicaments, l’on dispose uniquement de premières données provisoires concernant les critères EAE²⁰⁵, raison pour laquelle leur admission doit être assortie de charges. Les médicaments concernés sont soumis à un réexamen approfondi avant la fin de leur admission limitée (généralement dans un délai de 1 à 3 ans)²⁰⁶. Le Conseil fédéral tire un bilan globalement positif de cette pratique: selon lui, celle-ci garantit un accès flexible et rapide des patients à de nouvelles thérapies, tout en gardant un contrôle des coûts. Les réexamens avant échéance de la limitation auraient ainsi permis d’appliquer des baisses de prix rapides, synonymes d’économies à hauteur de plusieurs dizaines de millions de francs par année. Le Conseil fédéral a souligné que la pratique des admissions temporaires permettait, dans les faits, de procéder à des réexamens plus fréquemment que tous les trois ans pour les nouveaux médicaments coûteux.

La CdG-E a toutefois aussi constaté qu’il était très rare qu’un médicament soit radié de la LS au terme de l’admission temporaire²⁰⁷. Selon le Conseil fédéral, cela s’explique par le fait que, généralement, les critères EAE peuvent être considérés comme remplis avant que cette durée ne soit écoulée. Dans les cas où l’OFSP ne dispose toujours pas de données suffisamment sûres pour une évaluation définitive, le médicament est à nouveau admis pour une durée limitée; si besoin, l’office peut mandater une ETS approfondie. Il n’existe pas de règles spécifiques concernant la prolongation d’une admission temporaire. De l’avis du Conseil fédéral, il ne serait pas approprié de fixer un nombre maximal de prolongations, car la grande majorité des médicaments sont admis après deux prolongations tout au plus²⁰⁸.

Le Conseil fédéral a reconnu qu’il était, dans les faits, difficile de retirer de la LS un produit admis de manière temporaire, dans la mesure où les patients s’y sont habitués²⁰⁹. Cela justifie d’autant plus, selon lui, que les médicaments soient examinés avec grand soin avant d’être admis dans la LS. Le Conseil fédéral a précisé que, dans des cas particuliers, un médicament retiré de la LS à l’issue de la période limitée²¹⁰ peut être pris en charge sur la base des art. 71a à 71d OAMal (cf. chap. 3.4.4).

Face à la commission, les représentants des assureurs-maladie ont jugé globalement positivement la pratique de l’OFSP concernant les admissions temporaires. Ils ont néanmoins émis le souhait que le registre tenu par l’office à ce sujet soit accessible de manière plus transparente, afin de permettre une vue d’ensemble dans la durée. Du point de vue de l’industrie, des admissions temporaires peuvent être judicieuses dans certains cas spécifiques. Cependant, les associations faîtières de l’industrie soulignent que l’augmentation des admissions temporaires implique une plus grande charge de travail pour l’OFSP. De ce fait, des ressources importantes feraient défaut pour le processus de prise en charge de nouveaux médicaments. Il en découlerait un surcroît de travail administratif et de coûts au niveau de l’OFSP, des membres de la CFM et des titulaires d’autorisations.

En lien avec cet aspect, la CdG-E a également approfondi l’option d’une prise en charge précoce de certains médicaments sur la base de prix provisoires (cf. chap. 3.1.5).

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.2.2.

. Radiation de médicaments de la LS

En 2014, la CdG-E avait constaté qu’au cours des années précédentes, aucun médicament n’avait été radié de la LS sur la base d’une évaluation négative des critères EAE par l’OFSP. Dans un postulat, elle avait demandé au Conseil fédéral d’examiner quelles mesures permettraient de radier effectivement de la LS les médicaments qui ne satisfont plus aux critères EAE (Po. 14.3297)²¹¹.

Dans le cadre du contrôle de suivi, le Conseil fédéral a indiqué qu’entre 2014 et 2018, 90 à 180 médicaments avaient été rayés de la LS chaque année. La plupart des retraits ont eu lieu sur demande du titulaire de l’autorisation ou en raison d’une mesure ordonnée par l’OFSP²¹². Dans certains cas, les entreprises ont retiré le médicament suite à une baisse de prix lors du réexamen triennal²¹³. Enfin, dans de rares cas, l’OFSP a radié un médicament après avoir constaté dans le cadre du réexamen que les critères d’efficacité et d’adéquation n’étaient plus remplis²¹⁴. De l’avis du Conseil fédéral, les modifications d’ordonnances entrées en vigueur en 2017 concernant le réexamen (cf. chap. 3.3) et le développement des ETS (cf. chap. 3.2.3) ont permis de renforcer l’examen des critères EAE et ainsi la possibilité de retirer un médicament de la LS. Le Conseil fédéral a par ailleurs estimé que l’introduction d’un examen différencié des critères EAE (cf. chap. 3.2.4) contribuerait aussi à faciliter de telles radiations.

Face à la CdG-E, le Conseil fédéral et l’OFSP ont néanmoins souligné la grande difficulté de supprimer des médicaments de la LS, premièrement parce que les patients y sont habitués et deuxièmement en raison des oppositions de l’industrie pharmaceutique. L’industrie pharmaceutique, de son côté, estime que le nombre de suppressions risque d’augmenter en raison des modifications d’ordonnances, «ce qui aura un effet négatif sur la sécurité d’approvisionnement en substances actives nouvelles et établies».

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.3.

. Fixation de rabais dans la limitation et modèles de prix

Lors de son évaluation de 2013, le CPA avait identifié quelques cas de médicaments pour lesquels l’OFSP avait fixé un prix de remboursement public élevé, tout en incluant dans la limitation un rabais accordé aux caisses-maladie. La CdG‑E s’était étonnée de cette utilisation détournée de la limitation et avait prié le Conseil fédéral d’examiner cette pratique (recommandation 5). Ce dernier était arrivé à la conclusion que celle-ci pouvait s’avérer judicieuse et légale dans certains cas²¹⁵; il n’avait pas identifié de nécessité d’agir, dans la mesure où cela ne concernait à l’époque que deux à trois médicaments et que l’OFSP s’efforçait de mener une pratique prudente à ce sujet.

Lors de son contrôle de suivi, la CdG-E a constaté que la pratique dite des «modèles de prix»²¹⁶ s’était multipliée durant les dernières années en Suisse et que ceux-ci étaient de plus en plus souvent confidentiels²¹⁷. Face à la commission, le Conseil fédéral a expliqué que de tels modèles de prix étaient couramment utilisés à l’étranger et qu’il n’était plus possible de garantir l’accès à certains nouveaux traitements efficaces à des prix économiques sans appliquer ceux-ci en Suisse également. Une telle pratique serait également nécessaire au regard de la plus grande complexité des médicaments et la multiplication des thérapies combinées²¹⁸ ou des médicaments pour lesquels différents montants de remboursement doivent être appliqués selon leur utilisation. Par ailleurs, les entreprises ne seraient disposées à négocier des rabais qu’à condition que de tels modèles confidentiels soient appliqués²¹⁹. Ces modèles de prix permettraient de s’accorder plus rapidement sur des montants de remboursement remplissant le critère d’économicité (cf. chap. 3.2.2) et ainsi de réduire la durée de procédure d’admission (cf. chap. 3.1.3).

Dans le cadre du 2^e volet du projet de révision de la LAMal visant à maîtriser les coûts de la santé²²⁰, le Conseil fédéral a proposé de renforcer les bases juridiques relatives aux modèles de prix et de prévoir que les informations à ce sujet ne soient plus accessibles au public²²¹. Les propositions correspondantes ont été traitées par le Conseil national en première lecture lors de la session d’automne 2023, qui les a en grande partie acceptées²²².

La CdG-E s’est entretenue ponctuellement avec les différents acteurs de la santé au sujet des avantages et inconvénients des modèles de prix; dans la mesure où cet aspect est traité par le Parlement et les commissions législatives compétentes, elle renonce néanmoins à l’approfondir dans le présent rapport.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.3.

. Prise en charge dans des cas particuliers

Dans le cadre du contrôle de suivi, la CdG-E a constaté que beaucoup de médicaments ne bénéficiant pas (encore) d’une autorisation de Swissmedic ou ne figurant pas (encore) sur la LS étaient pris en charge par l’AOS en vertu des art. 71a à 71d OAMal²²³. Dans de tels cas, le montant du remboursement est fixé individuellement par l’assureur, après avoir consulté le titulaire de l’autorisation ainsi que le médecin-conseil.

Face à la CdG-E, l’OFSP a estimé que la prise en charge dans des cas particuliers constituait – à côté de l’admission régulière dans la LS – une option permettant la prise en charge par l’AOS de médicaments vitaux et innovants de manière très rapide, avant même leur autorisation définitive par Swissmedic²²⁴.

Face à la CdG-E, les représentants des assureurs-maladie ont jugé plutôt positivement la possibilité que des médicaments soient pris en charge avant leur admission dans la LS dans certains cas exceptionnels. Ils ont toutefois souligné que cela représentait une charge de travail importante, puisque chaque cas nécessite une demande spécifique de la part du fournisseur de prestations (p. ex. le médecin concerné). L’industrie pharmaceutique, de son côté, est défavorable à cette option, utilisée selon elle de manière «abusive» pour pallier les retards d’admission dans la LS. Elle estime que ce processus n’est pas adapté à la prise en charge de nouvelles thérapies innovantes²²⁵.

Sur la base d’une évaluation réalisée en 2020²²⁶, le Conseil fédéral est arrivé à la conclusion que les modalités de la prise en charge dans des cas particuliers devaient être précisées, afin de garantir une pratique harmonisée entre les assureurs-maladie et ainsi une égalité de traitement des patients²²⁷. En 2022, il a mis en consultation diverses propositions de modifications de l’OAMal et de l’OPAS en ce sens; celle‑ci ont toutefois suscité des critiques sévères de la part des parties prenantes. Après avoir remanié le projet sur divers points, le Conseil fédéral a adopté les modifications d’ordonnances en septembre 2023²²⁸.

Dans la mesure où la prise en charge dans des cas particuliers n’est qu’indirectement liée à la pratique d’admission des médicaments dans la LS menée par l’OFSP, la CdG-E n’a pas approfondi davantage cet aspect.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.3.

. Admission et réexamen des génériques

La fixation et le réexamen du prix de remboursement des médicaments génériques²²⁹ sont réglés aux art. 65c OAMal et 34g OPAS²³⁰. Dans son rapport de 2014, la CdG‑E avait invité le Conseil fédéral à examiner quelles mesures permettraient de créer des incitations plus efficaces pour faire baisser le prix des génériques et des préparations originales auxquelles ils se réfèrent et pour promouvoir la prescription de génériques. Elle l’avait en particulier invité à se prononcer sur l’introduction d’un système de prix de référence²³¹ (recommandation 8).

Le Conseil fédéral a donné suite à cette recommandation en incluant, dans le 1^er volet du projet de révision de la LAMal visant à maîtriser les coûts de la santé²³², la proposition d’un système de prix de référence pour les médicaments dont le brevet a expiré²³³. Lors du traitement du projet entre 2020 et 2022, les Chambres fédérales ont toutefois rejeté cette proposition; elles ont préféré opter pour différentes mesures alternatives visant à encourager l’utilisation des génériques²³⁴.

En 2022, le Conseil fédéral a mis en consultation différentes modifications supplémentaires de l’OAMal et de l’OPAS concernant la fixation du prix des génériques et des biosimilaires²³⁵. Suite à diverses critiques émises dans le cadre de la consultation, le Conseil fédéral a décidé d’adapter le projet sur divers points. Il a adopté les modifications d’ordonnances correspondantes en septembre 2023²³⁶.

L’appréciation de la CdG-E concernant ces aspects est présentée au chap. 4.3.

4.2.1 Clarifier l’évaluation de l’efficacité, de l’adéquation et de l’économicité

Bases légales et autres prescriptions (chap. 3.2.1 et 3.2.4)

De manière générale et à l’exception de certains aspects spécifiques évoqués plus bas (cf. recommandations 2 et 3), la CdG‑E n’identifie pas de nécessité d’intervenir du point de vue de la haute surveillance en ce qui concerne la qualité des ordonnances et des autres prescriptions relatives à l’évaluation des critères EAE pour les médicaments. Elle reconnaît que la structure des dispositions actuelles est complexe et que la modification fréquente du cadre législatif et réglementaire (loi, ordonnances, directives et instructions)²⁴⁶ représente un défi pour l’ensemble des acteurs, en particulier pour les entreprises concernées. Elle constate néanmoins que l’OFSP s’efforce de communiquer à ce sujet de manière transparente et régulière, au moyen de circulaires et de lettres d’information.

La commission prie le Conseil fédéral de s’assurer que l’OFSP continue d’améliorer, dans la mesure du possible, l’information publique concernant les règles en vigueur dans ce domaine, en tirant profit de la numérisation. Elle l’invite par exemple à examiner l’opportunité d’établir un répertoire en ligne, régulièrement actualisé. Par ailleurs, au vu des récentes modifications d’ordonnances adoptées par le Conseil fédéral, elle juge important que l’OFSP procède de manière prioritaire à une actualisation des Instructions relatives à la LS, six ans après leur dernière mise à jour.

Enfin, la commission salue les travaux menés par l’OFSP au cours des dernières années pour concrétiser les critères d’évaluation des critères EAE. En particulier, elle estime que la récente publication du document «Opérationnalisation des critères EAE» (cf. chap. 3.2.1) constitue un progrès important pour garantir l’homogénéité et la transparence de l’examen mené par l’office; ce document met en partie en œuvre la demande de précision des critères EAE que la CdG-E avait formulée dans les Po. 14.3295 et 14.3296. Elle invite l’OFSP à tenir régulièrement ce document à jour et à le compléter sur la base des connaissances les plus récentes.

Par ailleurs, la CdG-E a pris note de la proposition du Conseil fédéral aux Chambres fédérales d’introduire un «examen différencié des critères EAE», devant permettre de varier le degré de détail de l’évaluation des critères EAE en fonction du type de prestations et du cycle de vie de la prestation (cf. chap. 3.2.4)²⁴⁷. Sur le fond, la commission est d’avis qu’une pondération de l’évaluation des critères EAE et une flexibilisation du rythme des réexamens peuvent faire sens dans certains cas, afin de se focaliser sur les produits pour lesquels une évaluation est nécessaire en raison de nouvelles informations ou pour lesquels un bénéfice élevé en terme de soins ou de réduction des coûts est attendu²⁴⁸. Elle estime toutefois important qu’un tel examen différencié ne mène pas à un affaiblissement global de l’évaluation des critères EAE. En conséquence, elle demande – dans le cas où cette proposition est acceptée par le Parlement – que le Conseil fédéral établisse de manière transparente, au niveau des ordonnances, des lignes directrices concernant l’évaluation des critères EAE pour les différents types d’examens et de réexamens.

Cas spécifique de l’évaluation du critère d’économicité (chap. 3.2.2)

De l’avis de la CdG-E, l’évaluation du critère d’économicité constitue le défi majeur de la procédure d’admission et de réexamen des médicaments et cette problématique devrait perdurer ces prochaines années. Les divergences fondamentales entre l’OFSP et l’industrie pharmaceutique à ce sujet ont un impact substantiel sur la durée des procédures d’admission et de réexamen (chap. 4.2.2), sur la disposition au dialogue entre l’office et l’industrie (chap. 4.2.2) et, au final, sur l’efficacité des procédures dans leur ensemble. La commission regrette que ces désaccords mènent à des situations de blocage pouvant repousser de plusieurs mois l’admission de certains médicaments.

La commission relève positivement que le Conseil fédéral a œuvré à plusieurs niveaux, ces dernières années, pour compléter et préciser les modalités de l’évaluation du critère d’économicité (CPE et CT). Tout d’abord, il a régulièrement proposé des modifications des ordonnances pertinentes, tout en tenant compte de l’appréciation des acteurs concernés²⁴⁹. Il a par ailleurs élaboré, en collaboration avec l’industrie pharmaceutique et les assureurs-maladie, un modèle d’évaluation du bénéfice thérapeutique pour les médicaments oncologiques, servant de base au calcul de la prime à l’innovation incluse dans la CT (cf. aussi plus bas). La publication du document «Opérationnalisation des critères EAE» en 2022 a également renforcé la transparence de l’activité de l’office concernant l’évaluation de l’économicité. Enfin, en proposant d’ancrer dans la loi les nouveaux modèles de prix incluant des rabais confidentiels (cf. chap. 3.4.3 et 4.3), le Conseil fédéral a accepté une importante exception aux principes habituels du calcul de l’économicité, afin d’encourager la recherche de solutions avec l’industrie pharmaceutique pour la fixation des prix.

La CdG-E constate que l’évaluation de l’économicité constitue une tâche complexe et que les défis auxquels l’OFSP est confronté dans ce cadre sont nombreux (cf. chap. 3.2.2). Dans ce contexte, la commission juge adéquat que l’office dispose d’une certaine marge de manœuvre lors de son examen. Celle‑ci doit lui permettre de trouver, en fonction des médicaments examinés, le meilleur équilibre entre les différents objectifs parfois antagonistes de la LAMal, afin de fixer le prix de remboursement approprié. Cette marge d’appréciation a été confirmée à plusieurs reprises par les tribunaux²⁵⁰. Au vu de l’évolution actuelle des coûts de la santé, la CdG‑E juge compréhensible que l’office porte une attention particulière au critère du prix avantageux. Les clarifications qu’elle a menées montrent toutefois que l’office ne se focalise pas de manière unilatérale sur le prix, mais qu’il tient également compte des autres enjeux, comme l’innovation et la sécurité de l’approvisionnement.

Dans le prolongement des demandes formulées dans son Po. 14.3296 de 2014 et au regard des divergences fondamentales constatées entre les autorités fédérales et l’industrie pharmaceutique, la CdG‑E juge important que le Conseil fédéral continue autant que possible à clarifier et optimiser les modalités d’évaluation de l’économicité des médicaments. À ce propos, elle le prie d’examiner notamment:

• – Si des lignes directrices générales devraient être définies concernant la sélection des médicaments de comparaison retenus par l’OFSP lors de la CT et de la CPE, tout en préservant la marge de manœuvre de l’office pour la sélection au cas par cas;

• – Dans quelle mesure les dispositions des ordonnances²⁵¹ pourraient être optimisées afin que les prix des médicaments effectivement remboursés à l’étranger soient pris en compte dans la CPE et non les «prix de vitrine» sensiblement plus élevés. À cet effet, la commission invite le Conseil fédéral à renforcer les contacts bilatéraux avec les pays inclus dans la CPE;

• – Dans quelle mesure la CPE et la CT constituent encore des modèles adéquats dans tous les cas, ou si des approches alternatives sont nécessaires, notamment pour la fixation du prix de certains médicaments onéreux.

La commission estime en outre que différentes autres mesures devraient contribuer à améliorer l’évaluation de l’économicité des médicaments, notamment l’optimisation des ETS (cf. postulat 1 ci‑dessous) et l’encouragement d’un dialogue régulier entre l’OFSP et l’industrie pharmaceutique (cf. chap. 4.2.2).

Évaluation du bénéfice thérapeutique (chap. 3.2.2)

La CdG-E salue le développement par l’OFSP, en collaboration avec les assureurs-maladie et l’industrie pharmaceutique, des «modèles d’appréciation du bénéfice thérapeutique» utilisés pour déterminer la prime à l’innovation lors du calcul de la CT. Elle estime que ceux-ci constituent une étape importante pour clarifier l’évaluation du critère d’économicité. Comme indiqué plus haut, elle salue la mise en œuvre d’un tel modèle pour les médicaments oncologiques. Elle invite le Conseil fédéral à s’assurer que l’OFSP œuvre de manière prioritaire à la finalisation et l’introduction d’un tel modèle applicable aux autres types de médicaments (non-oncologiques). Elle part en outre du principe que les bases légales et les prescriptions pertinentes (notamment les Instructions concernant la LS) seront adaptées si nécessaire.

Sous réserve de la mise en œuvre de la recommandation 3 ci‑dessus, la CdG‑E estime que le Conseil fédéral a mis en œuvre sa recommandation 2 de 2014 ainsi qu’une partie du Po. 14.3296 (application uniforme de la prime à l’innovation et précision des conditions d’octroi).

Évaluation des technologies de la santé (chap. 3.2.3)

La CdG-E tire un bilan contrasté du développement des ETS au cours des dernières années. Sur le principe, elle juge particulièrement important que les médicaments pour lesquels on soupçonne que les critères EAE ne soient pas remplis fassent l’objet d’un examen approfondi; une telle démarche permet de fonder les décisions de l’office sur des faits avérés. Elle salue les efforts entrepris par l’OFSP dans ce domaine depuis 2016 et constate que la section consacrée aux ETS a atteint – après quelques années de mise en place – le rythme de travail annoncé par le Conseil fédéral. Lors de son contrôle de suivi, la commission n’a pas identifié de problèmes de gestion liés au fonctionnement de cette section. Elle constate que celle‑ci exerce ses activités avec sérieux et œuvre à l’amélioration de la qualité des rapports. Elle salue la transparence de l’OFSP concernant le résultat des examens. Elle juge adéquat que chaque personne ou organisation puisse formuler des propositions d’évaluations. Enfin, elle n’identifie pas de nécessité d’agir au sujet de la proportion actuelle d’ETS concernant des médicaments (environ 50 %).

La commission est plus mitigée en ce qui concerne l’impact concret des évaluations. Elle relève en particulier que l’influence des ETS dans le domaine des médicaments est restée très limitée jusqu’à présent²⁵². Les économies atteintes grâce aux ETS, tous domaines confondus (environ 75 millions de francs par an selon le Conseil fédéral), sont bien inférieures aux estimations initiales. La CdG‑E est consciente que cette situation est notamment due à l’usage des droits procéduraux par les entreprises concernées; par ailleurs, le nombre restreint de cas de modifications du remboursement suite à une ETS témoigne de la bonne qualité de l’évaluation initiale des critères EAE par l’OFSP. La commission juge néanmoins important que l’efficacité du programme ETS soit encore renforcée, dans le prolongement des mesures déjà prises. Lors du choix des évaluations, l’OFSP doit se focaliser autant que possible sur les médicaments et prestations pour lesquels les critères EAE sont disputés ou qui présentent un important potentiel d’économies. L’échange d’expériences avec les agences ETS d’autres pays et la reprise de rapports ETS réalisés à l’étranger devraient aussi être renforcés. Enfin, la CdG‑E estime que l’OFSP devrait mener davantage d’ETS en lien avec les nouveaux médicaments bénéficiant de prix provisoires ou d’admissions temporaires, ainsi que les médicaments pour lesquels des divergences avec l’industrie pharmaceutique surviennent lors du réexamen périodique (cf. chap. 4.2.2).

La CdG-E est en outre d’avis que l’option de la création d’une institution ETS indépendante de l’OFSP demeure d’actualité. La commission reconnaît certes que la section ETS est distincte des autres unités de l’office et que les rapports ETS sont rédigés par des agences externes sur lesquelles l’OFSP n’a pas d’influence. Néanmoins, elle partage l’avis de la CNE que l’option d’une institution indépendante contribuerait à une séparation plus claire des rôles dans le processus d’examen. Cela renforcerait probablement la perception publique d’indépendance des évaluations et la légitimité de celles-ci face aux acteurs concernés du domaine de la santé²⁵³. Une telle agence pourrait être mise sur pied en collaboration avec d’autres acteurs institutionnels concernés (par exemple les cantons et le monde académique), afin de tirer profit des synergies possibles dans ce domaine.

Au vu de ces éléments, la CdG-E a décidé de déposer le postulat ci-dessous.

4.2.2 Optimiser la procédure d’admission et de réexamen des médicaments

Durée de la procédure d’admission (chap. 3.1.3)

La CdG-E constate que la durée de la procédure continue à représenter l’un des principaux défis en lien avec l’admission des médicaments. Elle relève en outre que l’OFSP et l’industrie pharmaceutique présentent des positions très divergentes concernant l’établissement des faits sur ce point, en particulier concernant le respect du délai fixé à l’art. 31b OPAS²⁵⁴.

La commission juge préoccupant que, dans de nombreux cas, le délai indicatif de 60 jours prévu à l’art. 31b OPAS ne soit pas respecté et que le nombre de demandes en suspens demeure élevé.

Sur le fond, elle partage l’appréciation de l’industrie pharmaceutique qu’une réduction de la durée de traitement des demandes d’admission est souhaitable. Elle estime néanmoins que les critiques émises par l’industrie pharmaceutique à l’encontre de l’OFSP doivent être relativisées à plusieurs égards:

• – Premièrement, la CdG-E note que le Conseil fédéral et l’OFSP ont œuvré de manière active, ces dernières années, pour réduire la durée des procédures, par exemple à travers l’augmentation des ressources de l’office (cf. chap. 3.1.2) ou le renforcement de la collaboration avec Swissmedic (cf. chap. 3.1.5), et que le nombre de demandes traitées par année par l’OFSP est plus élevé que par le passé. La CdG‑E constate en outre que la Suisse semble présenter une durée de traitement plutôt compétitive en comparaison internationale.

• – Deuxièmement, la CdG-E constate que la durée de la procédure ne s’explique pas principalement par un manque d’efficience ou de compétences au sein de l’OFSP, mais par les dissensions fondamentales entre l’office et l’industrie pharmaceutique concernant le critère d’économicité (cf. chap. 4.2.1). En l’état actuel, la CdG‑E juge adéquat qu’en cas de désaccord sur le critère d’économicité d’un médicament, l’OFSP poursuive les négociations avec l’entreprise concernée au-delà du délai de 60 jours afin de trouver une solution consensuelle plutôt que de prendre une décision de refus unilatérale.

• – Troisièmement, la CdG-E estime que l’industrie pharmaceutique porte également une part de responsabilité dans la durée des procédures d’admission. Les clarifications de la CdG‑E montrent ainsi que, dans une partie des cas, les entreprises tardent à déposer leurs demandes d’admission auprès de l’OFSP, respectivement ne font pas usage de la possibilité de déposer celles-ci dès le préavis de Swissmedic²⁵⁵. Il arrive également que les données fournies à l’office soient incomplètes. De manière plus générale, la complexité croissante des demandes déposées et l’augmentation de leur nombre a également un impact sur les délais de traitement.

La CdG-E prie le Conseil fédéral de continuer à œuvrer à une amélioration de la durée pour le traitement des demandes d’admission des médicaments. Dans ce cadre, elle l’invite à examiner dans quelle mesure les dispositions d’ordonnance concernant les délais devraient être complétées ou précisées, par exemple en fixant des délais différenciés pour certaines catégories de médicaments. La commission prie également le Conseil fédéral d’examiner dans quelle mesure la transparence concernant les délais de traitement effectifs des demandes d’admission pourrait être renforcée, par exemple à travers la publication régulière par l’OFSP de statistiques sur ce point.

La commission invite en outre le Conseil fédéral à examiner l’introduction explicite dans les ordonnances d’un système «stop the clock» sur le modèle de Swissmedic²⁵⁶ lors du traitement des demandes. Enfin, elle invite le Conseil fédéral à examiner dans quelle mesure la procédure rapide d’admission prévue à l’art. 31a OPAS pourrait être optimisée. De manière générale, elle juge toutefois essentiel que l’accélération des procédures ne se fasse pas au détriment de la qualité de l’examen des critères EAE.

Enfin, la CdG-E estime que le renforcement du dialogue entre l’OFSP et l’industrie pharmaceutique ainsi que la dotation adéquate en ressources de l’OFSP et de la CFM (cf. plus bas) constituent des conditions centrales pour une amélioration de la durée de traitement.

Échanges de l’OFSP avec l’industrie pharmaceutique (chap. 3.1.6)

Durant son contrôle de suivi, la CdG-E a relevé que l’OFSP et l’industrie pharmaceutique présentaient une appréciation très différente au sujet de leur collaboration concernant l’admission des médicaments. Les associations faîtières de l’industrie pharmaceutique, en particulier, se sont montrées très critiques envers l’office sur ce point.

Pour la CdG-E, il est compréhensible que l’OFSP et l’industrie pharmaceutique, au vu de leurs intérêts différents, se retrouvent régulièrement dans des situations de divergence lors de la procédure d’admission des médicaments. Les faits collectés par la CdG-E montrent toutefois que l’OFSP s’est efforcé, ces dernières années, de renforcer et systématiser ses contacts avec l’industrie pharmaceutique. La commission salue en particulier l’introduction du dialogue précoce avec les entreprises, sous forme d’entretiens de clarification avant le dépôt des demandes²⁵⁷. La commission voit également d’un œil positif la volonté de l’OFSP de participer aux réunions entre Swissmedic et l’industrie pharmaceutique («pipeline meetings»)²⁵⁸. Enfin, la commission relève que le Conseil fédéral a adopté plusieurs mesures allant dans le sens des souhaits de l’industrie pharmaceutique, comme l’introduction des modèles de prix confidentiels (cf. chap. 3.4.3 et 4.3) ou la mise en place d’une procédure d’accès anticipé (cf. chap. 3.1.5 et ci‑après).

La CdG-E est d’avis qu’une collaboration constructive entre l’OFSP et l’industrie pharmaceutique est indispensable pour renforcer l’efficacité du processus d’admission des médicaments. Elle estime que les efforts de l’office en ce sens doivent être poursuivis. Elle invite le Conseil fédéral à s’assurer que l’office entretienne un dialogue régulier et structuré avec les associations faîtières de l’industrie pharmaceutique et les entreprises concernées. Afin de favoriser un échange constructif, elle juge important que les réunions soient planifiées suffisamment à l’avance et leur contenu fixé de manière transparente. En parallèle, la commission estime essentiel que l’industrie pharmaceutique contribue elle aussi de manière active à la recherche de solutions et se montre ouverte aux négociations, notamment sur le critère d’économicité; elle salue la volonté de dialogue exprimée par les associations faîtières.

La commission souligne que le renforcement du dialogue entre l’OFSP et l’industrie pharmaceutique ne doit pas empêcher l’office de mener en toute indépendance son mandat légal. Conformément à la loi et aux ordonnances, il revient à l’OFSP de procéder à l’examen des critères EAE et de prendre les décisions relatives au prix des médicaments, en tenant compte des intérêts de l’ensemble des acteurs (patients, industrie pharmaceutique, assureurs-maladie, autres) et des objectifs formulés dans la LAMal. Dans le même sens, les éventuelles modifications des lois et ordonnances doivent inclure l’ensemble des acteurs concernés, et pas uniquement l’industrie.

La CdG-E attend que l’ensemble des acteurs concernés entretiennent un dialogue constructif dans le cadre de la mise en œuvre des recommandations du présent rapport.

Mise en place d’une procédure d’accès anticipé (chap. 3.1.5)

La commission évalue positivement les efforts du Conseil fédéral et de l’OFSP, ces dernières années, pour mettre en place un système d’initialisation plus précoce de la procédure d’admission pour les médicaments répondant à un besoin médical élevé, afin que ceux-ci puissent être pris en charge par l’AOS rapidement après leur autorisation par Swissmedic sur la base d’un prix provisoire («accès anticipé»)²⁵⁹. Elle regrette néanmoins qu’il ait fallu attendre 2022 pour que les propositions de l’industrie pharmaceutique en ce sens soient examinées par l’OFSP. Elle invite l’office à poursuivre la réalisation de projets pilotes dans ce domaine, en collaboration avec l’ensemble des acteurs concernés.

La CdG-E juge important que le Conseil fédéral porte une attention particulière aux risques liés à l’introduction d’une telle procédure, en particulier en lien avec la fixation de prix provisoires à un stade précoce de l’examen. Elle partage l’avis de l’OFSP qu’il faudra veiller à ce que ce système ne conduise pas à une consolidation de prix excessivement élevés pendant de nombreuses années, en l’absence d’éléments suffisants pour évaluer les critères EAE²⁶⁰. Dans ce contexte, elle invite le Conseil fédéral à tirer un bilan de cette nouvelle procédure, par le biais de la recommandation suivante.

Admissions temporaires de médicaments (chap. 3.4.1)

La CdG-E estime que sa recommandation 4 de 2014, qui demandait un renforcement de la transparence concernant les admissions temporaires et une radiation conséquente des médicaments qui, après évaluation, ne satisfont pas aux critères EAE, a été partiellement mise en œuvre. Elle constate avec satisfaction que la transparence relative aux admissions temporaires a été renforcée au cours des dernières années (cf. chap. 3.1.4). Elle partage en outre l’avis du Conseil fédéral que les admissions temporaires, couplées à un réexamen étroit des critères EAE à brève échéance, constituent une solution appropriée pour faire face à la multiplication des médicaments pour lesquels on ne dispose que de premières données provisoires, et ainsi de garantir un accès rapide à des thérapies innovantes tout en gardant un contrôle des coûts.

La commission note néanmoins que cette pratique comporte des risques. En particulier, elle relève qu’il demeure très rare qu’un médicament soit radié de la LS au terme de l’admission temporaire. Si l’OFSP ne dispose pas de données suffisamment sûres pour une évaluation définitive des critères EAE, le médicament est à nouveau admis pour une durée limitée. De l’avis de la CdG-E, cette pratique pourrait mener à ce que des médicaments pour lesquels les preuves relatives aux critères EAE ne sont pas apportées continuent d’être pris en charge par l’AOS pendant plusieurs années. En raison de l’absence de règles spécifiques concernant la prolongation des admissions temporaires, la pression sur les entreprises pharmaceutiques pour fournir rapidement des informations complémentaires demeure faible.

La commission prie le Conseil fédéral de s’assurer que l’OFSP exerce un suivi étroit des médicaments bénéficiant d’une admission temporaire dans la LS. Elle l’invite par ailleurs à examiner quelles mesures pourraient être prises pour réduire le nombre de cas de prolongations des admissions temporaires et pour garantir que, dans de tels cas, les informations permettant une évaluation des critères EAE soient disponibles le plus rapidement possible. À ce titre, les options suivantes pourraient être envisagées: premièrement, une limitation du nombre maximal de prolongations de l’admission temporaire (assortie d’exceptions pour les cas de rigueur); deuxièmement, une diminution forfaitaire du prix de remboursement en cas de prolongations de l’admission temporaire en l’absence de nouvelles informations relatives aux critères EAE; troisièmement, la réalisation systématique d’une ETS pour les médicaments pour lesquels une prolongation de l’admission temporaire est nécessaire. La commission considère que ces principes pourraient également s’appliquer aux médicaments bénéficiant d’une procédure d’«accès anticipé» couplée à des prix provisoires (cf. plus haut).

Par ailleurs, aux yeux de la CdG-E, il est important que l’accent mis par l’OFSP sur le suivi des admissions temporaires n’ait pas un impact négatif sur les ressources consacrées à l’admission et au réexamen des autres médicaments. En cas de besoin, elle invite le Conseil fédéral à examiner l’opportunité de renforcer les ressources de l’office dans les domaines concernés (cf. recommandation 9 ci‑après).

Réexamen périodique des médicaments (chap. 3.3)

La CdG-E arrive à la conclusion que sa recommandation 7 de 2014, qui demandait une application conséquente des dispositions de la LAMal concernant le réexamen périodique, a été en grande partie concrétisée. Elle salue les efforts entrepris par le Conseil fédéral depuis 2017 pour mettre en œuvre le réexamen triennal des médicaments conformément aux prescriptions de la LAMal et à la jurisprudence du TF²⁶¹.

La commission relève positivement que le réexamen triennal des médicaments mené par l’OFSP a permis de procéder à des baisses de prix synonymes d’économies de plusieurs centaines de millions de francs par année pour l’AOS depuis 2017 et de près d’un milliard et demi de francs depuis 2012. En ce sens, elle juge que les investissements consentis pour renforcer l’efficience de la procédure de réexamen ont été largement rentabilisés. Elle relève néanmoins que la mise en œuvre a constitué – et constitue encore – un défi majeur pour l’OFSP. Cela s’explique notamment par le grand nombre de préparations devant être examinées dans un délai restreint et par la complexité des négociations avec l’industrie pharmaceutique. Ici également, les divergences fondamentales concernant le critère d’économicité (cf. chap. 4.2.1) constituent le principal facteur de blocage.

La commission estime adéquat que l’OFSP dispose, lors de la procédure de réexamen (comme évoqué plus haut, cf. chap. 4.2.1), d’une marge de manœuvre dans l’évaluation du critère d’économicité afin de trouver, en fonction des médicaments examinés, le meilleur équilibre entre les objectifs en jeu. La CdG‑E considère que la prise en compte des enjeux liés à l’approvisionnement du pays est importante dans la réalisation du réexamen; elle a noté que l’office tenait compte de manière proportionnée de cette question lors des réexamens et qu’il avait décidé sur cette base, à plusieurs reprises ces dernières années, de renoncer à réduire le prix de certains médicaments²⁶². La commission juge néanmoins approprié que le Conseil fédéral tire, à l’issue du troisième cycle (2023–2025), un bilan global de l’efficacité du réexamen des médicaments, tenant compte des économies effectuées, mais aussi des implications sur l’approvisionnement de la Suisse en médicaments et sur la qualité du système de santé. Concernant la nécessité de préciser les modalités de la CT et de la CPE, la commission renvoie à sa recommandation 2.

La CdG-E a constaté lors de son contrôle de suivi que l’OFSP ne procédait que rarement à une évaluation approfondie des critères d’efficacité et d’adéquation dans le cadre du réexamen, comme elle l’avait déjà relevé en 2014. Elle reconnaît qu’il ne serait pas réaliste, au vu des ressources disponibles, de procéder à une évaluation approfondie pour chaque médicament. Dans ce contexte, elle juge adéquat que l’office se focalise sur les médicaments pour lesquels des nouvelles données sont disponibles ou des indices de manquements existent. Elle invite toutefois le Conseil fédéral à s’assurer que l’office réalise de manière encore plus fréquente des ETS (cf. chap. 4.2.1) dans le cadre des réexamens.

La CdG-E prie le Conseil fédéral de continuer à œuvrer à l’amélioration du processus de réexamen au cours des années à venir²⁶³. De son point de vue, il est important que le plus de médicaments possible soient examinés dans les délais requis par l’ordonnance, tout en évitant les mesures de priorisation ayant un impact négatif sur d’autres tâches de l’office. Elle invite le Conseil fédéral à examiner si des adaptations devraient être apportées en ce qui concerne la procédure et les délais pour l’annonce des baisses de prix, afin de garantir une meilleure sécurité de planification aux acteurs concernés. La commission estime également approprié que le Conseil fédéral examine l’option d’une plus grande flexibilisation du rythme des réexamens: la fréquence pourrait être réduite pour les préparations dont le tarif est déjà très bas et augmentée (p. ex. à un rythme annuel) pour les nouveaux médicaments onéreux. Néanmoins, dans un tel cas, les critères déterminants pour le rythme de réexamen devraient être fixés de manière très claire.

Enfin, la commission salue la volonté du Conseil fédéral de maintenir le réexamen des médicaments après expiration du brevet. Elle le prie de s’assurer qu’un tel réexamen ait lieu de manière systématique et indépendamment du réexamen triennal, dans le respect des dispositions de l’OAMal.

Ressources et compétences spécialisées de l’OFSP et de la CFM (chap. 3.1.2)

De manière générale, la CdG-E arrive à la conclusion que sa recommandation 3 de 2014, qui demandait que la CFM et l’OFSP soient dotés des ressources nécessaires à l’accomplissement de leur mandat, a été en grande partie mise en œuvre. Elle relève que le Conseil fédéral a œuvré à plusieurs niveaux, durant les dernières années, pour que cette demande soit remplie. À ses yeux, cette condition est déterminante pour garantir que l’admission et le réexamen des médicaments ait lieu conformément aux prescriptions légales.

Concernant l’OFSP, la commission salue le renforcement des ressources en personnel de l’office et la réorganisation de la section consacrée aux médicaments, qui ont permis d’améliorer l’efficience des procédures. Elle note néanmoins que la situation en la matière demeure tendue. La CdG‑E juge important que le Conseil fédéral continue à suivre de manière étroite la situation et qu’il procède, si nécessaire, à une augmentation supplémentaire des ressources de l’office. Le cas échéant, elle estime qu’une telle augmentation devrait être financée au moins en partie par le biais d’émoluments prélevés auprès des entreprises déposant des demandes, considérant qu’une accélération des procédures est dans leur intérêt.

La CdG-E n’a pas identifié de nécessité d’agir en ce qui concerne les compétences spécialisées de l’OFSP et la qualité de l’évaluation des demandes. Elle a relevé que l’office, en plus des pharmaciennes et pharmaciens dont il dispose, recourt régulièrement à des experts externes dans certains domaines spécialisés. Elle juge également positivement les efforts de l’OFSP pour renforcer ses coopérations internationales en matière d’anticipation des évolutions technologiques et l’encourage à poursuivre en ce sens. Enfin, elle salue le fait que l’OFSP soit disposé à examiner le recours à davantage de spécialistes et l’invite à entretenir un dialogue étroit avec Swissmedic et l’industrie pharmaceutique à ce sujet. Elle invite également le Conseil fédéral à examiner si un renforcement des compétences de l’office dans le domaine économique – comme suggéré par les représentants des assureurs-maladie – serait souhaitable.

La CdG‑E note avec satisfaction que les compétences spécialisées de la CFM semblent avoir été renforcées ces dernières années. Elle estime que l’intégration de deux oncologues à partir de 2019 constitue une mesure essentielle en ce sens. Elle partage l’avis du Conseil fédéral qu’il ne serait pas réaliste de garantir une représentation exhaustive de toutes les spécialisations médicales au sein de la CFM; à ce titre, elle juge adéquat que la commission continue, à l’avenir, de bénéficier du soutien d’experts externes lorsqu’elle le juge nécessaire. La CdG‑E invite toutefois le Conseil fédéral à examiner l’opportunité d’adapter le dédommagement alloué aux membres de la commission; selon elle, une rémunération adéquate est déterminante pour garantir la participation de spécialistes qualifiés²⁶⁴. Enfin, la CdG‑E salue les mesures prises durant les dernières années afin que la CFM bénéficie d’une base d’informations plus complète et l’augmentation du nombre de séances de la commission, qui ont contribué à renforcer son rôle (cf. chap. 3.1.1). La question de l’indépendance de la CFM est abordée au chap. 4.3.

Transparence de la procédure d’admission et de réexamen (chap. 3.1.4)

La CdG-E estime que sa recommandation 6 de 2014, qui demandait un renforcement de la transparence des procédures, a été en grande partie mise en œuvre. Elle constate que le Conseil fédéral a, au cours des dernières années, adopté plusieurs modifications d’ordonnances en ce sens, non seulement concernant l’admission, mais également le réexamen des médicaments. De son point de vue, ces mesures contribuent à renforcer la crédibilité de l’office et garantir qu’il agit de manière uniforme et dans le respect du cadre juridique.

La commission constate néanmoins que le Conseil fédéral a, en parallèle, admis une restriction importante au principe de transparence, en proposant d’ancrer dans la loi les modèles de prix confidentiels pour les médicaments onéreux, qui ne seraient pas soumis à la LTrans (cf. chap. 3.4.3 et 4.3). La commission prend note des arguments qui justifient cette décision, du point de vue du Conseil fédéral. Elle juge adéquat que cette question de fond soit soumise à l’appréciation des Chambres fédérales; dans la mesure où cet aspect fait actuellement l’objet d’un traitement législatif, elle s’abstient d’émettre une appréciation à ce propos.

En-dehors du cas spécifique des modèles de prix, la CdG-E prie le Conseil fédéral de continuer à œuvrer là où cela est possible pour un renforcement de la transparence dans la procédure d’admission et de réexamen des médicaments. Elle salue l’engagement de la Suisse pour accroître la transparence en matière de prix des médicaments au niveau international²⁶⁵ et invite le Conseil fédéral à poursuivre ses efforts en ce sens.

4.2.3 Aborder les questions éthiques relatives à l’admission de médicaments très onéreux

À l’issue de son contrôle de suivi, la CdG-E constate que la prise en charge par l’AOS de médicaments très onéreux soulève des questions éthiques fondamentales, auxquelles l’OFSP sera confronté ces prochaines années dans la procédure d’admission. Ces questions, au vu de leur caractère sensible, ne peuvent pas être laissées à la seule appréciation de l’office. La commission juge primordial que le Conseil fédéral les aborde de manière prioritaire, qu’il encourage un débat de société élargi à ce sujet et qu’il fixe des principes directeurs clairs en la matière.

La commission salue le fait que l’OFSP ait mandaté la CNE pour procéder à une première analyse sur cette question (cf. chap. 3.5). Elle partage l’appréciation de la CNE que la simple application des critères EAE ne suffira pas, à terme, à maintenir les coûts de la santé dans un budget acceptable. En conséquence, comme la CNE et l’OFSP, elle estime qu’il sera inévitable de fixer des limites pour la prise en charge par l’AOS des nouveaux médicaments très onéreux. Elle salue les considérations générales formulées par la CNE pour la définition de telles limites. La commission reconnaît que les principes déterminants à ce propos (p. ex. égalité devant la loi, interdiction de la discrimination, dignité humaine, besoin médical) transparaissent déjà dans la LAMal, dans les ordonnances et dans la pratique de l’OFSP. Elle estime toutefois que ces principes ainsi que les procédures correspondantes devraient être fixés de manière explicite dans la législation et les directives pertinentes, dans l’optique de cas d’application concrets.

Comme la CNE, la CdG-E estime que des limitations à la prise en charge pour les médicaments onéreux ne pourront être comprises et acceptées au sein de la population que si un débat de société ouvert et basé sur les faits a lieu à ce sujet au préalable. Aux yeux de la commission, le traitement par le Parlement des révisions de la LAMal ou des interventions sur cette question ne sera probablement pas suffisant pour garantir qu’un tel débat de société ait lieu. Elle prie donc le Conseil fédéral d’examiner, en collaboration avec les cantons, les possibilités de lancement d’un débat public national sur ce thème. Une telle démarche doit permettre de garantir que ce sujet soit abordé, autant que possible, dans toutes les régions de Suisse, afin de sensibiliser la population aux enjeux concernés et à dégager des solutions de consensus. Le Conseil fédéral est invité à s’inspirer, à cet effet, de l’exemple de la Suède (cf. chap. 3.5). Au vu de ces éléments, la commission a décidé de déposer le postulat ci-après.