Première autorisation de mise sur le marché des médicaments et réexamen des médicaments autorisés. Analyse du rapport bénéfice-risque

Texte déposé

1. Le rapport entre le coût et le bénéfice est-il équivalent pour les premières autorisations de mise sur le marché de médicaments et la procédure de réexamen des médicaments autorisés ?

2. Comment procède-t-on à l'analyse du rapport bénéfice-risque lorsque le prix de vente au détail du médicament (inscrit sur la liste des spécialités) n'est pas connu au moment de la décision d'autoriser sa mise sur le marché ? Comment l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic) assure-t-il l'adéquation et la proportionnalité de ses décisions ?

3. Un médicament qui est bien toléré doit-il être aussi efficace qu'un autre médicament qui est moins bien toléré ? Comment l'analyse du rapport entre le coût et le bénéfice est-elle menée dans un tel cas et comment s'inscrit-elle dans le contexte de la santé publique ?

4. Comment Swissmedic procède-t-il pour le réexamen des médicaments autorisés étant donné que le titulaire de l'autorisation d'un médicament qui donne de bons résultats depuis de nombreuses années ne dispose pas toujours d'une documentation qui correspond à l'état de la science et de la technique ?

5. Que pense le Conseil fédéral de la procédure de réexamen en deux étapes mise en place par l'Agence européenne des médicaments ?

Développement

Le Parlement et le Conseil fédéral attachent une grande importance au renforcement de la qualité de l'évaluation des médicaments par l'analyse du rapport entre le coût et le bénéfice (cf. rapport de la CdG-E du 25 mars 2014 et avis du Conseil fédéral du 27 août 2014). On peut se demander à cet égard dans quelle mesure et de quelle manière Swissmedic évalue les conséquences thérapeutiques et financières d'un refus ou d'une révocation de l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament pour les patients concernés et pour l'ensemble des assurés et comment ces décisions s'inscrivent dans le contexte de la santé publique. Les titulaires de l'autorisation de produits qui sont depuis de nombreuses années sur le marché sans poser de problèmes ne disposent en général pas d'une documentation qui correspond à l'état de la science et de la technique. L'ordonnance sur les médicaments et les documents publics ne permettent pas de savoir quels critères Swissmedic applique et comment il garantit une égalité de traitement. Juridiquement, une première autorisation ne doit pas être mise sur le même plan qu'un réexamen de l'autorisation et les deux procédures doivent être évaluées différemment. La procédure appliquée par l'Union européenne pour les réexamens diffère d'ailleurs de celle de la Suisse. L'Agence européenne des médicaments prévoit en effet une procédure en deux étapes : le premier volet vise à identifier les questions scientifiques centrales et le titulaire de l'autorisation peut commenter les données disponibles ; si ce dernier n'est pas d'accord avec l'évaluation qui en découle, un deuxième volet s'ouvre, avec de nouveaux rapporteurs pour garantir le droit d'être entendu équitablement.

Avis du Conseil fédéral

1. L'évaluation du rapport entre le coût et le bénéfice, qui est basée sur les critères d'efficacité, d'adéquation et d'économicité (EAE), est un paramètre pertinent pour l'appréciation du remboursement d'un médicament par l'assurance obligatoire des soins (AOS) et relève de la compétence de l'Office fédéral de la santé publique (OFSP).

La tâche de Swissmedic consiste à évaluer le rapport bénéfice-risque sur la base de données relatives à la sécurité, à la qualité et à l'efficacité d'un médicament. Intégrer des considérations de coût dans cette prise de décision n'en fait explicitement pas partie. Les critères et directives visant à apporter la preuve de la sécurité et de l'efficacité sont basés sur des normes internationales, notamment celles de l'International Conference on Harmonisation for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use (ICH ; www.ich.org). Ces directives s'appliquent aussi bien lors de la première autorisation de mise sur le marché et que lors du réexamen des autorisations de mise sur le marché.

2. Les questions de coût ne jouent aucun rôle dans l'expertise de Swissmedic. L'évaluation du rapport bénéfice-risque est fondée sur la documentation soumise pour attester de la sécurité, de la qualité et de l'efficacité d'un médicament donné. Au cours de cette procédure, Swissmedic s'appuie sur des normes internationales. L'institut respecte également les règles qui permettent de garantir l'assurance qualité des décisions, comme des consignes claires sur le déroulement de la procédure et la réalisation d'un "peer review", c'est-à-dire d'une deuxième évaluation du dossier par au moins un autre reviewer. Pour les médicaments contenant de nouveaux principes actifs, Swissmedic fait également appel à son comité d'experts externes (Human Medicines Expert Committee, HMEC).

3. Pour chaque médicament, l'appréciation des bénéfices et des risques, c'est-à-dire des effets et des effets indésirables, est basée sur la documentation soumise.

Le contexte thérapeutique est un paramètre important lors de cette évaluation. La nature et la gravité de la maladie sont notamment prises en considération. Les effets secondaires tolérés pour un médicament anticancéreux qui est efficace seront ainsi différents de ceux qui seront tolérés pour un médicament contre le refroidissement ou même pour un vaccin destiné aux enfants.

Le contexte de santé publique ou les considérations de coût entrent en ligne de compte lors de l'évaluation subséquente des critères EAE par l'OFSP.

4. Le réexamen de médicaments autorisés est réalisé sur la base des rapports périodiques sur la sécurité et l'efficacité des médicaments (Periodic Safety Update Report, PSUR ; Periodic Benefit-Risk Évaluation Report, PBRER). Pour les médicaments autorisés de longue date, seules sont engagées ce que l'on appelle des procédures de réexamen induites par un signal. Ce qui signifie que la procédure est lancée uniquement en fonction d'un risque, lorsque l'on dispose de nouvelles informations sur la sécurité ou l'efficacité d'un médicament. Dans des cas exceptionnels, un problème de qualité peut également entraîner une procédure collective de réexamen de plusieurs médicaments.

5. Les procédures de réexamen engagées par l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont pour but de lui permettre de formuler une recommandation pour une position harmonisée dans tous les États membres de l'Union européenne (UE). Il existe sept "Referral Procedures" au total, qui s'appuient sur des bases différentes et sont déclenchées par des éléments différents. Chaque procédure de Swissmedic est soumise au droit de procédure administrative suisse et comprend des possibilités pour exercer le droit d'être entendu et déposer un recours auprès des tribunaux compétents.

Réponse du Conseil fédéral.